CAR-T免疫细胞疗法-国内首款 CAR-T 获批

6月22日，根据中国国家药品监督管理局药品批准证明文件最新公示显示，由复星凯特生产的CAR-T细胞治疗产品益基利仑赛注射液（又称阿基仑赛，代号：FKC876，受理号CXSS2000006国）已正式获得批准上市。这是中国首款批上市的CAR-T细胞治疗产品。

据悉，该上市申请适应症为：用于治疗二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）非特指型，原发性纵隔B细胞淋巴瘤（PMBCL），高级别B细胞淋巴瘤和滤泡淋巴瘤转化的DLBCL。

什么是CAR-T细胞免疫疗法？

CAR-T疗法就是嵌合抗原受体T细胞免疫疗法，英文全称Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy。这是一种非常有前景的，能够精准、快速、高效，且有可能治愈癌症的新型肿瘤免疫治疗方法。

T细胞也叫T淋巴细胞，是人体白细胞的一种，来源于骨髓造血干细胞，在胸腺中成熟，然后移居到人体血液、淋巴和周围组织器官，发挥免疫功能。其作用相当于人体内的“战士”，能够抵御和消灭“敌人”如感染、肿瘤、外来异物等。

CAR-T技术就是把病人的免疫T细胞在实验室通过生物技术改造，将T细胞激活，并装上定位导航装置CAR（肿瘤嵌合抗原受体）再回输体内，这样T细胞这个普通“战士”变身为“超级战士”，即CAR-T细胞，利用其“定位导航装置”CAR，专门识别体内肿瘤细胞，并通过免疫作用释放大量的多种效应因子，它们能高效地杀灭肿瘤细胞，从而达到治疗恶性肿瘤的目的。

美国女孩Emily Whitehead无癌生存9年的新闻在抗癌圈刷屏，帮助她治愈肿瘤的就是CAR-T细胞免疫疗法。但是那时候，国内肿瘤病人只有羡慕的份儿，因为国内并没有CAR-T免疫治疗药获批上市。现在这个历史终于结束了，国内第一款CAR-T免疫治疗药获批上市了！

细胞免疫治疗领域：CAR-T疗法为主流

2017年8月30日，FDA批准诺华公司的CAR-T疗法 Kymriah（CTL-019）上市，用于治疗复发性或难治性儿童、青少年B细胞急性淋巴性白血病。CAR-T这个名词开始广为人知。

同年10月18日FDA批准Kite Pharma的CAR-T疗法 Yescarta（KTE-C10）上市，用于治疗复发性或难治性的特定类型成人大B细胞淋巴瘤。因此，2017年也被称之为“CAR-T疗法元年”。

此后，FDA又陆续批准了三款CAR-T细胞疗法上市。分别是：

● 2020年7月获批的吉利德/Kite的CAR-T疗法Tecartus，用于治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者，这是首款获批治疗MCL的CAR-T疗法。

● 2021年2月获批的百时美施贵宝（BMS）的CAR-T疗法Breyanzi，用于治疗至少2种其他全身疗法后无应答、或治疗后复发的某些大B细胞淋巴瘤成人患者。

● 2021年3月获批的百时美施贵宝/Bluebird共同研发的CAR-T疗法Abecma，用于治疗经过4种或更多种先前疗法（包括免疫调节剂，蛋白酶体抑制剂和抗CD38单克隆抗体）的复发/难治性多发性骨髓瘤患者。这是首个获FDA批准上市的靶向BCMA的CAR-T疗法。

根据世界临床试验中心的数据，目前中国和美国已经成为全球最大的CAR-T细胞疗法的研发国，临床试验项目远高于其他国家。在国内，已有335个正在进行的CAR-T临床试验，其中，多款产品即将步入商业化阶段。

此次中国首个CAR-T细胞疗法的获批上市之后，中国也将会有越来越多的CAR-T细胞疗法获批上市，相信伴随着癌症免疫治疗产品不断取得突破，会有更多的患者获得治疗机会，为患者带来更多治疗希望和机会。

专家意见：

诺贝尔医学奖得主马丁·埃文斯爵士说：“相信在未来细胞产业将主导人类生命健康产业,存储细胞就是存储健康的未来。
国际细胞治疗协会主席马西莫·多米尼西教授说：“肿瘤治疗的关键就在于能得到足够数量优质的免疫细胞。”
中国造血干细胞之父吴祖泽院士说：“免疫细胞存储非常有必要,呼吁有条件的人一定要存储起来,未来的应用空间无限大。”

CAR-T细胞疗法使用患者自体T细胞来帮助治疗癌症，尽管它已经被证明治疗晚期B细胞白血病和淋巴瘤非常有效，但数据显示近50%的癌症患者不能入选治疗方案或即使入选了也未能生产出足量的CAR-T细胞用于治疗。

这主要原因与免疫细胞的质量有关。大多数癌症治疗，如化疗和放疗，都会极大的破坏免疫系统，导致免疫细胞的数量和质量急降；此外，在许多晚期癌症病例中，癌细胞会进入循环系统，“污染”健康的免疫细胞来源。

CAR-T细胞治疗需要大量的健康细胞，使用存储的癌前免疫细胞将极大地改善患者的预后，这也凸显了在健康时存储免疫细胞的重要性。

△临床级细胞存储