拉罗替尼：一种针对NTRK基因融合的泛瘤种精准靶向药物【医游记】
拉罗替尼（larotrectinib）是一种口服TRK抑制剂，专门用于治疗具有NTRK基因融合的肿瘤。它是全球首个不区分肿瘤来源的广谱靶向药物，也是目前唯一含婴幼儿适应症的NTRK基因融合不限瘤种精准靶向药物。拉罗替尼在成人和儿童TRK基因融合肿瘤，包括中枢神经系统（CNS）肿瘤中显示出高缓解率，且持续缓解时间超过四年。截止至目前，它是拥有最大数据集和最长随访时间的TRK抑制剂。
拉罗替尼已在美国、欧盟及中国等40多个国家和地区获批，商品名为Vitrakvi®（中文商品为维泰凯®）。在中国，拉罗替尼片剂于2022年4月获批，口服溶液于2022年6月获批，适用于符合以下条件的成人和儿童实体瘤患者：
- 经充分验证的检测方法诊断为携带NTRK基因融合且不包括已知获得性耐药突变；
- 患有局部晚期、转移性疾病或手术切除可能导致严重并发症的患者；
- 无满意替代治疗或既往治疗失败的患者。
拉罗替尼的临床效果惊人，但是其价格也相当高昂。在美国，拉罗替尼每月的定价为32,800美元（约合人民币20万左右），每年393,600美元（约250多万人民币）。在中国，拉罗替尼的价格还没有公布，但是我们期待它能降到病友们可承受的范围内，给更多的患者带来“治愈”的机会。
拉罗替尼的价格之所以如此昂贵，主要是因为NTRK基因融合实体肿瘤非常罕见，其市场规模相对较小。此外，拉罗替尼的开发过程也需要投入大量的资金和人力资源。因此，拉罗替尼作为一种创新药物，其价格也反映了其开发成本和价值。
拉罗替尼为一些特定患者带来了新的希望和生机。无论是成人还是儿童，拉罗替尼已经给各类晚期癌症患者带来了惊人的疗效和生存获益。以下是一些拉罗替尼治疗的成功案例：
- 一位三岁的女孩，患有一种罕见的恶性肉瘤，肿瘤长在右臂上，包裹着神经，无法手术或放疗。在开始接受拉罗替尼治疗后，肿瘤开始迅速缩小，目前她已经进行了三年的临床试验，病情稳定。
- 一位16个月的男孩，患有一种恶性程度极高的脑瘤-脑干高级别胶质瘤。在开始接受拉罗替尼治疗后，好处几乎是立竿见影的。几周内，他开始重新控制自己的眼睛、四肢，而核磁共振扫描显示肿瘤已经停止生长。现在他正在顺利的康复中。
- 一位81岁高龄的老爷子，患有晚期胰腺癌。手术后不到半年就复发了，只能接受化疗，但胰腺癌侵袭性太强了，各种化疗方案根本阻挡不住病情的疯狂进展，癌症很快转移到了肝脏上。接受拉罗替尼治疗一年后，影像学检查显示，肝脏病变几乎完全消失。
- 一位2013年确诊为非小细胞肺癌Ⅳ期的男士，肿瘤已经转移到了脑部、骨骼和肝脏。在不停的化疗和放疗和一次次的复查中，他还算顺利的度过了6年多。2019年，化疗即将结束，他开始使用拉罗替尼。它立即显示出很好的效果。第一次大脑MRI和胸部和骨盆的CT扫描显示没有新的癌症，一些缩小，一些肿瘤已经消失。现在他已经看着女儿毕业，儿子结婚，孙子出生，从父亲到祖父，他已经完全回到了正常的生活。
总之，拉罗替尼是一种针对NTRK基因融合的泛瘤种精准靶向药物，它为一些特定患者提供了新的治愈可能。然而，并非所有患者都适合使用拉罗替尼治疗，需要通过专业的检测方法来诊断是否存在NTRK基因融合。因此，在进行治疗前，请务必咨询医生，并根据医生的建议进行相应的检测和治疗方案。
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