递送siRNA药物的阳离子脂质体定制 阳离子脂质体载siRNA
小干扰rna(smallinterferingrna,sirna)是双链的小分子核酸,在转录后发挥基因沉默作用,可特异性抑制疾病相关靶基因的mrna的表达从而发挥治疗效果。随着sirna生物学机制的阐明和sirna合成方法的快速发展,绝大多数的基因可通过sirna技术进行沉默,以弥补小分子药物的不足。目前,已有多个sirna药物进入不同阶段的临床实验。但是,sirna体内应用存在着如下的难题:sirna注射给药后血液中的稳定性差,体内滞留时间短,细胞摄取效率低,缺少细胞内溶酶体的逃逸能力等。
脂质体是由一层或者多层的磷脂双分子层组成的封闭的囊泡状结构。当磷脂膜分散在过量的水中即可形成此结构。脂质体具有很高的生物相容性和生物可降解性,因此它可以被用来递送多种活性成分,包括化疗药物、反义寡核苷酸、dna、sirna、抗原和蛋白质。脂质体的内部与外部均为亲水相,磷脂双分子层中为亲油相,药物可根据其极性包裹于磷脂双分子中或内外水相中。目前已经有七种以脂质体作为载体的药物经fda批准进入临床中应用。
阳离子脂质体是目前使用最广泛的脂质体之一,作为载药系统,已被广泛应用于临床诊断和治疗。作为纳米型载体,它既可以包载基因/药物,也可以包载诊断试剂,还可以两者同时包载.将阳离子脂质体应用于医药,既可以提高药物的体内稳定性,有利于药物在体内的长循环;又可以缓释药物,延缓肾代谢,降低药物的毒副作用
魅罗科技MeloPEG提供一系列的定制的阳离子脂质体,复合细胞转染质粒DNA、RNA和siRNA等的阳离子脂质体。
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