头部制药企业每周新闻-2023年1月9日至2023年1月15日
2023年1月9日至2023年1月15日（第20230102期）
l Roche（罗氏）：2023年1月12日，欧盟委员会（EC）已批准Xofluza (baloxavir marboxil) 用于治疗无并发症的流感和暴露后预防流感。Xofluza由Shionogi&Co.，Ltd.发现，目前罗氏（包括Genentech）正与Shionogi&Co.，Ltd合作，在全球范围内进一步开发和商业化。根据协议条款，罗氏持有Xoflusa的不包括日本和台湾的全球权利，该权利将由Shionoki&Co，Ltd.独家持有
l Novartis（诺华）：2023年1月9日，诺华宣布将重新定义其产品Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）全球管理准入计划（gMAP）的适用国家范围。诺华的Zolgensma产品是针对脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法，全球管理准入计划是2020年初诺华针对尚未获得上市许可的国家的患者免费实施该疗法的治疗机会。通过该计划，已有近300名儿童接受了治疗。由于Zolgensma已在45个国家获得了许可，全球有2500多位患者接受了治疗。诺华考虑重新调整全球管理准入计划的适用国家范围，以惠及更多患者
l AbbVie（艾伯维）：2023年1月10日，艾伯维和Anima Biotech（Anima）宣布就肿瘤和免疫学方面的3个靶点开发mRNA生物调节剂。Anima将基于其mRNA Lightning平台针对合作靶点发现新的mRNA生物调节剂，为AbbVie提供独家授权和进一步开发和商业化的权利。Anima的mRNA Lightning平台使用AI技术，致力于基于作用机理发现小分子mRNA药物。根据协议，Anima将获得4200万美元的首付款，并可能有资格获得5.4亿美元的选择性授权费及研发里程碑付款，有可能进一步获得商业化里程碑以及分级销售收入分成。艾伯维可以有按照目前的合同条件再获得3个靶点的合作选择权
l Sanofi（赛诺菲）：2023年1月11日，赛诺菲风险投资（Sanofi Ventures）宣布赛诺菲向常青基金增资7.5亿美元，除了作为财务合作伙伴投资于早期中期公司以外，基金还会支持赛诺菲的业务发展和并购机会。资金将推动赛诺菲风险投资团队在全球的扩张。2022年，赛诺菲风险投资公司完成了赛诺菲战略关注的全球治疗和数字领域的10项投资。自成立以来，80%投资于生物治疗，20%投资于数字健康公司
l Takeda（武田制药）：2023年1月11日，武田宣布EXKIVITY（mobocerinib）已获得中国国家药监局（NMPA）批准，用于治疗具有表皮生长因子受体（EGFR）Exon20插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者。目前是中国第一个也是唯一一个可用于该患者群体的治疗方法。EXKIVITY是一种旨在靶向Exon20插入的口服酪氨酸激酶抑制剂
l Takeda（武田制药）：2023年1月9日，武田制药和Arrowhead Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq：ARWR)宣布了fazirsiran (TAK-999/ARO-AAT)治疗与α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD-LD）相关肝病的临床二期试验结果。双方还提供了三期试验规划。Fazirsiran是一种潜在的一线RNA干扰疗法，旨在减少突变α-1抗胰蛋白酶蛋白（Z-AAT）的产生，作为与AATD相关的罕见遗传性肝病的潜在疗法。Z-AAT积累被认为是AATD患者进展性肝病的原因。减少炎症性Z-AAT蛋白的产生有望阻止肝病的进展，并可能使肝脏再生和修复。2020年10月，Arrowhead和武田制药宣布了就fazirsiran开发的合作许可协议。根据协议，Arrowhead和武田制药将共同开发fazirsiran，如果获批，双方将共同推进在美国的商业化，并按50/50比例分享收益。在美国以外，武田制药将领导全球商业化，获得商业化独家许可，Arrowhead有资格获得销售收入20~25%的分成。Arrowhead收到了3亿美元的首付款，未来有资格获得高达7.4亿美元的潜在开发、监管审批和商业化里程碑付款
l AstraZeneca（阿斯利康）：2023年1月9日，阿斯利康已就收购Cincor Pharma, Inc. (CinCor)达成最终协议。CinCor是美国临床阶段的生物制药公司，专注于开发治疗顽固不可控高血压以及慢性肾脏疾病的疗法。CinCor的候选药物，baxdrostat（CIN-107），一款用于降低耐药高血压患者血压的醛固酮合酶抑制剂（ASI），此款药对醛固酮合酶具有高选择性，避免了干扰人类皮质醇通路，有与Farxiga组合用药的潜力，填补了阿斯利康心肾疾病相关管线。CinCor持有baxdrostat的全球独家许可。Farxiga（达帕列嗪）是一线口服SGLT2抑制剂，每天一次。研究表明，Farxiga在预防和延缓心肾疾病的同时，也保护了器官功能。根据协议条款，阿斯利康将发起对CinCor所有流通股的要约收购，要约收购价为每股26美元现金，外加每股10美元的非流通收益权。此权利baxdrostat特定监管文件提交后解锁。此交易对价首付款约13亿美元，比2023年1月6日CinCor的收盘价高出了121%。首付款和或有权利价值约18亿美元，比2013年1月6日CinCor的收盘价高出206%。阿斯利康将同时收购CinCor资产负债表上的现金和有价证券，截至2022年9月30日共计5.22亿美元。要约收购将以一些条件为前提，包括至少占CinCor已发行股份总数多数的股东接受要约等监管条件。成功要约收购后，阿斯利康参与收购的子公司将于CinCor合并，CinCor剩余普通股将被注销，并转换为与要约收购同等条件的合并对价收益权，收购预计在2023年第一季度执行完毕
l AstraZeneca（阿斯利康）：2023年1月11日，Airsupra（沙丁胺醇/布地奈德），原名PT027，在美国获批用于治疗和预防支气管收缩，降低哮喘患者恶化风险。Airsupra是美国一线加压计量吸入器（pMDI），是一种固定剂量的联合救援药物，含有沙丁胺醇（短效β2激动剂（SABA））和布地奈德（抗炎吸入性皮质类固醇（ICS））。该药物由阿斯利康和Avillion开发。2018年3月，阿斯利康和Avillion签署协议，推进Airsupra的临床开发，根据协议，Avillion负责执行多中心临床试验，向美国监管部门提交NDA，成功获批后，阿斯利康支付一定的费用，可行使在美国将其商业化的权利
l AstraZeneca（阿斯利康）：2023年1月13日，阿斯利康的Tezspire（tezepelumab）已收到欧洲药品管理局人类使用医药产品委员会（CHMP）的积极意见，推荐12岁及以上严重哮喘患者使用预先填充的一次性笔的自我给药产品。II类标签变化，CHMP意见可在无需欧盟委员会决定的情况下实施。阿斯利康预计，美国食品和药物管理局（FDA）将于2023年上半年对自行给药和新的预填充笔作出审批决定。Tezspire（tezepelumab）由阿斯利康公司与安进公司合作开发，是一种抑制TSLP作用的人单克隆抗体，TSLP是一种关键的上皮细胞因子，位于多种炎症级联的顶端，在与严重哮喘相关的过敏性、嗜酸性粒细胞性和其他类型气道炎症的发生和持续过程中至关重要，包括气道高反应性。2020年，安进和阿斯利康更新了2012年Tezspire合作协议。阿斯利康向安进支付了一笔中位个位数的分成后，两家公司将继续平等分担成本和利润。阿斯利康继续牵头开发，安进继续牵头生产
l Bayer（拜耳）：2023年1月9日，Viralgen Vector Core（Viralgen），Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio)的子公司，拜耳全球集团的成员企业，获得人类药品、试验药物和无菌或生物活性物质生产的cGMP证书，该认证由西班牙药品和医疗器械管理局（AEMPS）（欧洲药品管理局（EMA）成员）颁发。该公司在西班牙圣塞巴斯蒂安运营两个工厂，7套设备2000升的生产能力，成为世界领先的CDMO。Viralgen目前已获得生产重组腺病毒（rAAV）基因治疗产品的许可。2022年，公司生产了135批次临床及临床前材料，自2019年成立以来支持了超过24个IND项目
l Bayer（拜耳）：2023年1月9日，Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio)，拜耳公司旗下基因治疗子公司，宣布与ReCode Therapeutics签署多年研究合作及权利协议，两家公司将通过共同开发基因编辑和DNA片段通过单一运送载体进行全基因插入的新平台发现精准基因药物。根据协议，AskBio将其合成DNA和基因编辑核酸酶与ReCode的选择性器官靶向（SORT）脂质纳米颗粒（LNP）技术结合，通过将基因编辑工具和DNA混合放在一个LNP里一次性精准递送至靶点，实现全基因插入。此项合作可以拓展至肝脏和肺部疾病的靶点作为基因编辑范围。2022年6月，ReCode宣布完成2亿美元的B轮额外融资，由拜耳Leaps by Bayer（拜尔旗下创投机构）共同领投
l Bayer（拜耳）：2023年1月10日，在旧金山举行的第41届摩根大通医疗会议上，拜耳公司宣布其产品组合中的主要产品综合峰值销售额将超过120亿欧元。Nubeqa（darolutamide）将有望成为前列腺癌患者的标准疗法，预计峰值销售额将超过30亿欧元。其在美国治疗非转移性去势抵抗前列腺癌（nmCRPC）的市场份额已增至超过30%，同时已获得说明书扩展至包括治疗转移性激素敏感前列腺癌（mHSPC）患者，同时将在欧盟、日本和中国等主要市场获得治疗mHSPC的批准。Kerendia (finerenone)是一线非甾体盐皮质激素受体拮抗剂，治疗心脏肾脏疾病，销售额可能超过30亿美元。基于口服因子XIa（FXIa）抑制剂asundexian用于预防血栓形成和缺血性中风的潜力，其峰值销售额将有望超过50亿欧元。口服FXIa抑制剂能够抑制血栓形成，同时能够保持身体对出血事件的反应能力。用于治疗更年期血管舒缩的非激素小分子药物elinzanetant正在开发。收购的公司里BlueRock Therapeutics（BlueRock），Asklepios Biopharmaceutical（AskBio）以及Vividion Therapeutics（Vividion）也是销售增长来源。BlueRock是干细胞治疗前驱，其产品BRT-DA01用于治疗帕金森症，已完成一期临床登记，预计2023年下半年将获得临床数据。AskBio是腺病毒（AAV）基因治疗平台。与Mammoth Biosciences, Inc.的合作将拜耳现有的基因扩增及诱导干细胞（iPSC）技术和Mammoth的CRISPR技术结合，发挥基因治疗潜力。Vividion是领先的化学蛋白质组学平台，以扩展拜耳的小分子药物发现能力和扩充精准治疗管线。其两个针对高风险癌症靶点的项目预计2023年申请IND
l Bayer（拜耳）：2023年1月10日，NextPoint Therapeutics，宣布完成B轮融资，筹集了8000万美元，由拜耳旗下Leaps by Bayer和赛诺菲旗下风投Sanofi Ventures共同领投，资金将用于推动NextPoint两个精准免疫肿瘤学针对HHLA2通路激活肿瘤免疫反应的项目进入临床。本轮投资人包括Invus, Catalio Capital Management, Sixty Degree Capital 和 PagodaTree Partners。跟投的原有投资人包括MPM Capital Management, Binney Street Capital/Dana-Farber Cancer Institute 和 NextPoint 创始人 Gordon Freeman博士。Leaps by Bayer高级总监Rakhshita Dhar和Sanofi Ventures的合伙人Paulina Hill将加入NextPoint的董事会。NextPoint通过HHLA2通路激活免疫反应。肿瘤抗原HHLA2是B7受体家族的成员，在某些难以治疗的癌症上高度表达，并促使免疫逃逸。HHLA2独立于PD-L1，通常在PD-L1阴性癌症中表达最强。可以为无法从PD-1/L1抑制剂中获益的患者提供新的疗法
l Bayer（拜耳）：2023年1月11日，拜耳和谷歌云（Google Cloud）宣布合作，以利用谷歌云的张量处理单元（TPUs），帮助加速拜耳量子化学计算，推动早期药物发现。应用于计算机辅助药物发现的量子力学理论能够高精度地对生物和化学系统进行计算机模拟，有可能帮助识别新的候选药物。该合作的目标是使用谷歌云的TPU加速和扩展量子化学计算，并演示蛋白质-配体相互作用的完全量子力学模型
l Boehringer Ingelheim（勃林格殷格翰）：2023年1月9日，勃林格殷格翰和3T Biosciences宣布签署战略合作和许可协议，发现和开发下一代癌症疗法，使得3T Biosciences的3T-TRACE（T细胞受体抗原和交叉反应引擎）发现平台和勃林格殷格翰的癌症细胞靶向化合物和免疫细胞靶向化合物相结合，增强公司管线。3T平台旨在通过识别新的免疫应答的共享T细胞受体（TCR）靶点，通过脱靶交叉研究筛选TCR及TCR类似物。根据协议，勃林格殷格翰提供患者TCR数据给3T，通过3T TRACE平台发现和识别抗原。3T将获得首付款以支持研发，同时有资格获得发现、临床前、临床、报审以及商业化里程碑合计2.68亿美元，以及未来产品的销售分成。3T Biosciences投资人包括Westlake Village BioPartners、Lightspeed Venture Partners和Parker Institute for Cancer Immunotherapy等
l Astellas（安斯泰来）：2023年1月9日，Selecta Biosciences, Inc. （Nasdaq：SELB）和安斯泰来宣布就IdeXork（Xork）的独家许可和开发协议。Xork是潜在的下一代免疫球蛋白酶，将由安斯泰来结合使用AT845，一种腺病毒疗法，治疗成人晚发性庞贝病（LOPD）。根据协议，Selecta将获得1000万美元的首付款，并有资格获得3.4亿美元额外的开发和里程碑付款以及Xork用作AT845预处理的销售分成。Selecta负责生产Xork，并保留庞贝病以外的适应症的开发权利。安斯泰来拥有将Xork与其基因治疗产品一起商业化用于治疗庞贝病的独家权利
l Biogen（渤健）：2023年1月10日，卫材和渤健宣布，卫材已向EMA提交lecanemab（品牌：LEQEMBI），一种抗淀粉样蛋白β（Aβ）原原纤维抗体，用于治疗早期阿尔茨海默病（阿尔茨海默病（AD）引起的轻度认知障碍和轻度AD痴呆）的市场许可申请。Lecanemab是卫材和BioArctic战略合作成果，是一种人源化免疫球蛋白γ1（IgG1）单克隆抗体，针对聚集的可溶性（原纤维）和不溶性淀粉样蛋白β（Aβ）。自2014年以来，卫材和渤健一直联合开发和商业化AD治疗产品，卫材是lecanemab开发和全球报审的牵头方。两公司共同商业化该产品。自2005年以来，卫材和BioArctic就AD药物的开发和商业化达成长期合作，根据2007年12月双方签署的协议，卫材获得lecanemab治疗AD的研究、开发、生产和商业化全球权利。2015年5月，就lecanemab的备份签署了开发和商业化权利
l Daiichi Sankyo（第一三共）：2023年1月13日，第一三共宣布向日本监管部门提交了DS-5670的上市申请。DS-5670是针对新型冠状病毒传染病（新冠肺炎）的mRNA疫苗，使用第一三共设计的核酸输送技术，旨在产生针对新冠病毒刺突蛋白受体结合域（RBD）的抗体
l UCB（优时比）：2023年1月9日，优时比宣布2022年收入预计达到53亿至54亿欧元，调整后EBITDA收益率在21~22%。2022年，Cimzia（certolizumab pegol）比预计2024年更提前达到峰值销售额20亿欧元。另一产品Vimpat（lacosamide）表现稳健，2022年3月完成Zogenix的收购整合。优时比将于2023年2月22日上午7时公布2022年全年业绩
l Eisai（卫材）：2023年1月11日，卫材向EMA提交了lecanemab（品牌：LEQEMBI），一种抗淀粉样蛋白β（Aβ）原原纤维抗体，用于治疗早期阿尔茨海默病（阿尔茨海默病（AD）引起的轻度认知障碍和轻度AD痴呆）的市场许可申请。详见上面渤健的公告
l Sun（太阳制药）：2023年1月11日，太阳制药宣布其子公司推出了新型抗癌药物Palbociclib，用于治疗晚期乳腺癌患者，商品名为PALENO。Palbociclib已获美国FDA、EMA和印度CDSCO批准与激素疗法联合使用，治疗激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性的局部晚期或转移性乳腺癌患者
l Fresenius Kabi（费森尤斯卡比）：2023年1月10日，费森尤斯卡比宣布，其Ivenix输液系统已在科罗拉多州圣路易斯谷健康中心成功投入使用。Ivenix infusion system是一款创新的输液系统和智能泵，直接解决了提高输液泵安全性的需求，预防用药错误
l 中生制药：2023年1月10日，中国生物制药有限公司宣布，下属正大制药（青岛）有限公司（正大青岛）与山东博安生物技术股份有限公司（博安生物）签订了独家商业合作协议，正大青岛获得地舒单抗注射液（博优倍）在中国大陆的独家商业化权利。协议授权期限为五年，授权期限届满后，正大青岛在同等条件下有权优先延续该产品的商业化授权。地舒单抗注射液（博优倍）于2022年11月获国家药品监督管理局批准上市，用于骨折高风险的绝经后妇女的骨质疏松症；在绝经后妇女中，此产品可显著降低椎体、非椎体和髋部骨折的风险。博优倍既是首个国产地舒单抗注射液，又是全球首个获批上市的Prolia生物类似药
l Mitsubishi Tanabe（田边三菱）：2023年1月10日，田边三菱，Mitsubishi Chemical集团的子公司，宣布其全资子公司NeuroDerm Ltd.已于2023年1月9日公布其治疗帕金森病的候选药物ND0612达到主要临床终点的结果数据。ND0612是左旋多巴和卡比多巴的液体皮下注射形式的药物
l Ipsen（益普生）：2023年1月9日，益普生和Albireo宣告，达成最终收购协议，益普生将收购Albireo，一家胆汁酸调节剂治疗儿童和成人胆汁淤积性肝病的创新公司。Albireo的主要药物为Bylvay（奥替维昔巴），一种有效的口服非全身性回肠胆汁酸转运抑制剂（IBATi）。2021年Bylvay在美国获批治疗3个月及以上患者进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者的瘙痒症状，在欧盟被批准用于治疗6个月及以上患者。2022年12月，Albireo已在欧盟和美国就Bylvay用于治疗Alagille综合征（ALGS）进行了补充申请。此外，Bylvay用于胆道闭锁（BA）的研究也处于末期阶段。益普生还将收购Albireo的临床阶段资产A3907，一种新型口服全身顶端钠依赖性胆汁酸转运蛋白（ASBT）抑制剂，用于治疗成人胆汁淤积性肝病，如原发性硬化性胆管炎（PSC）。Albireo的管线还包括A2342，一种口服全身牛磺胆酸钠共转运肽（NTCP）抑制剂，治疗病毒性和胆汁淤积性疾病，下一步将推动进入IND。Bylvay预计2022年销售收入将达2400万美元。根据协议，益普生将由其子公司发起收购要约，以每股42美元收购Albireo所有流通股，初始估计总对价9.52亿美元，另外每股含有一个或有价值权（CVR）。CVR持有人将在最迟2027年12月31日美国FDA批准Bylvay的胆道闭锁适应症后，获得每股10美元的现金付款。预计交易在2023年第一季度完成交割
l Stada（史达德）：2023年1月11日，Adalvo和史达德签署了5个小分子药物的许可协议，同时给予了史达德对于这些小分子在欧洲的商业化权利。这些小分子涵盖肿瘤、糖尿病等适应症
