头部制药企业每周新闻-2023年2月6日至2023年2月12日
2023年2月6日至2023年2月12日（第20230202期）
l Roche（罗氏）：2023年2月7日，罗氏宣布crovalimab治疗PNH（罕见血液病）三期关键积极数据。三期COMMODORE 2研究评估了crovalimab对既往未接受补体抑制剂治疗的阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）患者的疗效和安全性。该研究达到了避免输血和控制溶血（通过乳酸脱氢酶水平测量的红细胞持续破坏）的共同主要疗效终点。PNH是一种罕见的危及生命的血液疾病，红细胞被补体系统破坏，导致贫血、疲劳、血块和肾病等症状。Crovalimab是一种研究性的新型抗C5循环单克隆抗体，旨在阻断补体系统，补体系统是先天免疫系统的重要组成部分，是人体抵抗感染的第一道防线。Crovalimab通过与C5结合而起作用，阻断补体级联的最后一步，并可循环发挥作用，从而实现快速和持续的补体抑制
l Roche（罗氏）：2023年2月9日，罗氏宣布向土耳其和叙利亚提供总额150万瑞士法郎的支持，包括药品、其他产品和财政支持。此外，罗氏承诺捐赠12万包Rocephin，一种用于治疗多种细菌感染的抗生素，也为糖尿病管理捐赠急需的物资
l Roche（罗氏）：2023年2月10日，罗氏宣布了其BALATON和COMINO三期临床试验结果，评估Vabysmo (faricimab)治疗因视网膜分支和中央静脉阻塞（BRVO和CRVO）引起的黄斑水肿的效果，临床试验达到了主要终点。试验结果将于美国佛罗里达州Bascom Palmer眼科研究所举办的2023年血管生成、渗出和变性会议上进行详细展示。Vabysmo是首个批准用于眼睛的双特异性抗体。它通过中和血管生成素-2（Ang-2）和血管内皮生长因子-A（VEGF-A），靶向抑制两种信号通路。Ang-2和VEGF-A通过破坏血管稳定，导致形成新的泄漏血管并增加炎症，从而导致视力下降。Vabysmo通过阻断Ang-2和血管内皮生长因子-A的通路，旨在稳定血管
l Novartis（诺华）：2023年2月6日，Sandoz，诺华仿制药平台，宣布美国FDA已受理其denosumab的生物制剂许可证申请（BLA）。此仿制药拟用于Prolia（denosumab）和Xgeva（denosumab）所涵盖的所有适应症，包括绝经后女性和骨折风险增加的男性骨质疏松症、治疗引起的骨质流失、预防已扩散至骨的癌症骨骼相关并发症、骨巨细胞瘤、以及双膦酸盐治疗难治的恶性肿瘤引起高钙血症的治疗。Denosumab是一种人单克隆抗体，旨在与RANKL蛋白结合，RANKL是破骨细胞（参与破坏骨组织的细胞）的激活剂。通过与RANKL结合并抑制RANKL，Denosuma降低破骨细胞的产生和活性，从而减少骨丢失，进而降低骨折和其他严重骨疾病的可能性
l AbbVie（艾伯维）：2023年2月9日，艾伯维宣布其2022年第4季度及2022年全年业绩。2022年第4季度实现营业收入151.21亿美元，相比去年同期增长1.6%。2022年全年实现营业收入580.54亿美元，相比去年增长3.3%。预计2023年EPS将为10.7美元至11.1美元
l Johnson & Johnson（强生）：2023年2月8日，强生旗下杨森制药公司宣布，就nipocalimab治疗患有严重胎儿和新生儿溶血病（HDFN）的高危孕妇的UNITY二期临床试验达到了主要终点（妊娠32周时或之后的活产，整个妊娠期间无需宫内输血（IUT））。HDFN是一种严重且罕见的情况，可导致胎儿出现危及生命的贫血。Nipocalimab于2019年7月获得美国FDA的快速通道认证，于2020年6月获得孤儿药认证，并于2019年10月获得欧洲药品管理局的HDFN孤儿药认证。HDFN是一种罕见的自身抗体驱动的疾病，孕妇免疫系统中产生的抗体穿过胎盘，攻击胎儿红细胞，导致胎儿溶血，从而导致贫血。Nipocalimab是一种研究性、高亲和力、完全人源、糖基化的单克隆抗体，可选择性阻断Fc受体（FcRn），以降低循环免疫球蛋白G（IgG）抗体的水平，同时保持免疫功能。FcRn阻断也被认为可以防止母体同种异体抗体在胎盘转移到胎儿
l Johnson & Johnson（强生）：2023年2月9日，强生宣布就土耳其和叙利亚地震给与援助，包括认捐100万美元以支持国际医疗团（IMC）和国际救援委员会（IRC），以及其他资金物资等支持
l BMS（百时美施贵宝）：2023年2月10日，百时美施贵宝和2seventy bio，Inc.（Nasdaq：TSVT）公布KarMMa-3三期临床试验的正向结果，评估Abecma（idecabtagene vicleucel）相比标准联合疗法对复发和难治性多发性骨髓瘤患者的疗效。Abecma为靶向BCMA的CART细胞疗法，识别并结合多发性骨髓瘤细胞表面的BCMA，导致CAR T细胞增殖、细胞因子分泌和随后BCMA表达细胞的溶解。Abecma是百时美施贵宝和2seventy bio共同开发、共同推广和利润分享项目的一部分，正在美国联合开发和商业化
l MSD（默沙东）：默沙东2022年第4季度实现营业收入138亿美元，相比去年同期增长2%。2022年全年实现营业收入593亿美元，相比2021年增长22%。预计2023年销售收入在572亿美元至587以美元之间
l Pfizer（辉瑞）：2023年2月9日，辉瑞邀请投资人和公众在2023年2月16日东部时间上午10：00聆听SVB证券全球生物制药会议上辉瑞的网络探讨
l Pfizer（辉瑞）：2023年2月10日，辉瑞宣布，美国FDA批准其CIBINQO（abrocitinib）的补充新药申请（sNDA），扩大了其适应症范围，包括患有难治性、中度至重度特应性皮炎（AD）的青少年（12岁至18岁以下）。CIBINQO是Janus激酶（JAK）1的口服抑制剂。JAK1的抑制被认为可以调节参与AD病理生理学的多种细胞因子，包括白细胞介素IL-4、IL-13、IL-31、IL-22和胸腺基质淋巴生成素（TSLP）
l GSK（葛兰素史克）：2023年2月6日，葛兰素史克公布了其关于临床试验多样性的回顾性研究结果，主要基于2002年至2019年期间495项葛兰素史克和ViiV临床试验的人口统计数据，其结果发表在《临床试验：临床试验学会杂志》（Clinical Trials: Journal of the Society of Clinical Trials）上。使用真实世界的疾病流行病学数据，而不是美国人口普查局种族和族裔数据的传统基准，将能更好地反映新药和疫苗对不同族裔人群的影响
l GSK（葛兰素史克）：2023年2月10日，葛兰素史克宣布美国FDA批准Jemperli (dostarlimab-gxly)治疗错配修复缺陷（dMMR）的复发或晚期子宫内膜癌症患者。Jemperli是一种程序性死亡受体-1（PD-1）阻断抗体，与PD-1受体结合，阻断其与PD-1配体PD-L1和PD-L2的相互作用。Jemperli由AnaptysBio，Inc.发现，2014年3月AnaptysBio通过合作和独家许可协议授权给TESARO，Inc。这项合作产生了三种特异性单抗，并已进入临床。分别是：Jemperli（GSK4057190），PD-1拮抗剂；cobolimab（GSK4069889），TIM-3拮抗剂；以及LAG-3拮抗剂GSK4074386。葛兰素史克负责协议项下每种药物的持续研究、开发、生产和商业化
l Takeda（武田制药）：2023年2月9日，武田制药宣布，在美国联邦贸易委员会批准并满足其他交割条件后，武田制药已于2023年2月8日完成从Nimbus Therapeutics，LLC（Nimbus）处收购Nimbus Lakshmi, Inc. (Lakshmi，TYK2项目子公司)的全部股权。交易完成后，武田制药收购了TAK-279（Nimbus称为NDI-034858，一种高选择性口服TYK2抑制剂），2022年第4季度公布临床2b期数据，预计2023年开始针对银屑病的三期临床试验，TAK-279也有可能也对其他免疫介导疾病（包括炎症性肠病、银屑病关节炎和系统性红斑狼疮）具有疗效。根据协议，武田制药将在确定Lakshmi交割的负债和应付账款后，向Nimbus支付约40亿美元的首付款。武田制药还将在TAK-279后续年度销售额达40亿美元和50亿美元后，分别向Nimbus支付10亿美元的里程碑付款
l AstraZeneca（阿斯利康）：2023年2月7日，阿斯利康宣布，Forxiga (dapagliflozin)已在欧盟获得批准，将射血分数降低（HFrEF）的心力衰竭（HF）适应症扩展至包括左心室射血分数（LVEF）全谱患者，包括射血分数轻度降低和保留的HF（HFmrEF、HFpEF）。HF（心衰）是一种长期的慢性疾病，心力衰竭通常由LVEF定义几种类型，LVEF是每次收缩时离开心脏的血液百分比，包括：HFrEF（LVEF小于或等于40%）、HFmrEF（LVEF41-49%）和HFpEF（LVEF大于或等于50%）。Forxiga (dapagliflozin)是一流的口服SGLT2抑制剂，研究表明，Forxiga在预防和延缓心肾疾病的同时，也保护了器官
l AstraZeneca（阿斯利康）：2023年2月9日，阿斯利康宣布其2022年第4季度和2022年全年业绩。2022年第4季度，阿斯利康实现营业收入112.07亿英镑，相比去年同期降低7%。2022年全年实现营业收入443.51亿英镑，相比去年增长19%。预计2023年营业收入将有一到两位数百分比的增长
l Amgen（安进）：2023年2月9日，安进宣布其将参加2023年2月14日东部时间上午10:40的SVB证券国际生物医药会议并进行展示
l Gilead（吉利德）：2023年2月9日，Kite，吉利德旗下公司，宣布CAR T细胞疗法Tecartus（brexucabtagene autoleucel）（靶向CD19的基因修饰自体T细胞免疫疗法）的关键ZUMA-3研究的三年随访结果。分析结果显示，中位总生存期（OS）为26个月，并证明复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（R/R B-ALL）成人的反应仍然持久，自两年分析以来观察到了一致的安全性
l Lilly（礼来）：2023年2月7日，礼来宣布将参加2023年2月16日的SVB证券国际生物医药会议，并于东部时间下午12:00进行探讨展示
l Novo Nordisk（诺和诺德）：2023年2月10日，Heartseed Inc.(Heartseed)和诺和诺德宣布，Heartseed已成功为LAPiS1/2期临床试验首位患者进行HS-001给药。HS-001是一种治疗心力衰竭的试验性细胞疗法。HS-001由源自同种异体诱导多能干细胞（iPSC）的纯化心肌细胞（心室心肌细胞球体）簇组成，这些细胞旨在恢复晚期心力衰竭患者的心肌和功能。预期的作用机制是将移植的心肌细胞耦合到患者的心肌，从而通过肌肉化以及血管生成因子的分泌来改善心输出量，从而在移植部位周围形成新的血管（新生血管）。HS-001将在心脏手术期间与计划的冠状动脉旁路移植程序一起移植到心脏的病变组织中。研究的主要终点是移植后26周的安全性，次要疗效终点包括左心室射血分数和心肌壁运动。2021年6月1日，Heartseed和诺和诺德达成合作协议，诺和诺德获得了在除日本以外的全球范围内开发、生产和商业化HS-001的独家权利。Heartseed保留了在日本单独开发HS-001的权利，诺和诺德获得了在日本与Heartseed共同商业化该产品的权利，利润和成本各占50%。Heartseed有资格获得总额高达5.98亿美元的付款，包括5500万美元的预付款和近期里程碑付款。Heartseed也有资格获得日本以外地区年度净销售额的高个位数到低两位数的分成
l Bayer（拜耳）：2023年2月6日，拜耳已向欧洲药品管理局提交了aflibercept 8 mg用于两种主要的视网膜眼病，即新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性（nAMD）和糖尿病性黄斑水肿（DME）的市场授权申请。Aflibercept 8mg由拜耳和再生元联合开发。再生元在美国拥有Eylea和aflibecept 8 mg的独家权利。拜耳已获得美国以外地区的独家营销权，两家公司在美国平等分享Eylea的销售利润。与标准护理（aflibecept 2mg）相比，Aflibecept 8 mg将提供4倍高的摩尔剂量，目的是增加血管内皮生长因子（VEGF）抑制时间
l Bayer（拜耳）：2023年2月8日，在土耳其南部和叙利亚北部发生大地震后，拜耳公司立即发放了150万欧元的紧急资金，以支援受灾地区人口。总额为50万欧元的资金将捐给土耳其人道主义组织Ahbap，50万欧元将捐给Kizilay（土耳其红新月会）。此外，拜耳公司还将向德国红十字会捐赠20万欧元，用于叙利亚的灾难应对
l Bayer（拜耳）：2023年2月8日，拜耳公司监事会已任命Bill Anderson担任拜耳公司CEO，自2023年6月1日起生效。现任CEO Werner Baumann将与他密切合作，在2023年5月底退休，结束在拜耳35年的服务
l Bayer（拜耳）：2023年2月10日，欧盟委员会批准了Kerendia（finerenone）的药品说明书拓展申请。纳入FIGARO-DKD临床三期研究的心血管疗效结果。研究表明，Kerendia降低了1-4期慢性肾病（CKD）和二型糖尿病（T2D）患者的心血管事件风险。Kerendia目前用于治疗与成人2型糖尿病相关的慢性肾病（伴有蛋白尿）。Kerendia是一种非甾体选择性盐皮质激素受体（MR）拮抗剂。盐皮质受体（MR）过度激活导致CKD进展和心血管损伤，这可能由代谢、血流动力学或炎症和纤维化因素驱动。Kerendia选择性地结合MR受体，阻断MR过度激活的有害影响。对心血管提供保护。Kerendia分别于2021年7月、2022年2月和2022年6月获得美国FDA、欧洲委员会和中国国家药监局（NMPA）的上市授权，于2022年3月获得日本厚生劳动省（MHLW）批准上市
l Astellas（安斯泰来）：2023年2月9日，安斯泰来宣布承诺到2050年实现温室气体净零排放。Astellas致力于根据2015年的水平，将直接、间接和供应链的温室气体排放量减少90%，并在2050年前消除剩余10%的排放量。安斯泰来已获得科学目标倡议组织（SBTi）对其2030年温室气体减排目标的认可
l Teva（梯瓦）：2023年2月8日，梯瓦制药宣布其2022年第4季度以及2022年全年的业绩。2022年第4季度，梯瓦制药实现营业收入39亿美元，2022年全年实现营业收入149亿美元，相比上一年降低6%。2023年预计年营业收入在148亿美元至154亿美元之间
l Teva（梯瓦）：2023年2月9日，梯瓦制药已与佛罗里达州总检察长达成协议，解决该州对梯瓦的价格补偿索赔。根据和解条款，梯瓦将向该州支付673万美元，支付后该州将收回其对梯瓦及其附属公司的所有索赔。所有和解协议都遵循相同的框架，梯瓦同意向每个州支付与其在全国人口中所占份额成比例的金额（每占全国人口的1%，约为1,000,000美元）
l Biogen（渤健）：2023年2月6日，渤健和Sage Therapeutics，Inc.宣布，美国FDA已受理Zuranolone治疗重度抑郁症（MDD）和产后抑郁症（PPD）的新药申请（NDA）。该申请已获优先审评资格，将于2023年8月5日取得反馈。Zuranolone是一种神经活性类固醇，作为GABA-A受体的正变构调节剂（PAM），具有新的作用机制。在抑郁症患者中，它被认为通过快速重新平衡失调的神经网络来帮助重置大脑功能
l CSL：2023年2月7日，Vifor Fresenius Medical Care Rental Pharma（VFMCRP），CSL子公司宣布，澳大利亚治疗药物管理局（TGA）已批准Tavinos联合利妥昔单抗（rituximab）或环磷酰胺治疗成人抗中性粒细胞胞浆自身抗体（ANCA）相关血管炎（肉芽肿性多血管炎GPA或显微多血管炎MPA），Tavinos被TGA授予孤儿药物称号，是AAV的第一个靶向治疗，也是十年来第一个获批的靶向治疗。在澳大利亚，VFMCRP通过CSL Vifor（Vifor Pharma Pty Ltd）在安进的全资子公司ChemoCentryx，Inc.的许可下，将Tavneos商业化，于2023年下半年上市。GPA和MPA是ANCA相关血管炎的两种主要形式，ANCA是一种系统性疾病，补体途径的不当激活进一步激活中性粒细胞，导致炎症和小血管破坏。Tavinos（avacopan）是一种口服小分子，是补体C5a受体C5aR1的选择性抑制剂。通过阻断促炎补体系统片段C5a在炎症细胞（如血液中性粒细胞）上的受体（C5aR），Tavinos抑制了这些细胞由于C5a激活的损伤，而C5a激活是炎症的驱动因素。此外，Tavinos仅对C5aR1选择性抑制，其他免疫系统反应正常。Tavneos由Amgen的全资子公司ChemoCentryx，Inc.开发，并由CSL Vifor根据VFMCRP和ChemoCentyx，Inc.之间的许可协议在美国境外进行商业化
l Merck（默克）：2023年2月8日，默克在高雄的半导体新生产设施开始动工。该工厂占地150000平方米，将于2025年生产薄膜和图案化解决方案所需的特种气体和半导体材料。到2025年，默克电子板块计划在创新和产能扩张项目上投入超过30亿欧元，从而支持默克公司的三大增长动力之一半导体解决方案的未来成功
l Vertex（福泰制药）：2023年2月7日，福泰制药公布其2022年第4季度以及2022年全年业绩，2022年第4季度，福泰制药实现营业收入23.03亿美元，相比去年同期增长11%。2022年全年实现营业收入89.31亿美元，相比2021年增长18%。预计2023年囊性纤维化（CF）产品营业收入将达95.5亿美元至97亿美元
l Regeneron（再生元）：2023年2月8日，再生元宣布美国FDA已批准EYLEA（aflibercept）注射液治疗早产儿视网膜病变（ROP）。EYLEA由再生元和拜耳联合开发。再生元是BUTTERFLEY临床试验的主要发起人，拜耳是FIREFLEYE临床试验的主要发起人。拜耳和再生元正在合作开发EYLEA。再生元保留EYLEA在美国的独家权利。拜耳已获得美国以外地区的独家营销权，两家公司在美国平等分享EYLEA的销售利润。EYLEA是一种血管内皮生长因子抑制剂，可用于眼部注射。旨在通过阻断VEGF-A和胎盘生长因子（PLGF）（两种参与眼部血管生成的生长因子），阻断新血管的生长，降低液体通过眼部血管的能力（血管通透性）
l UCB（优时比）：2023年2月8日，优时比FINTEPLA（fenfluramine）口服液在欧盟获批用于作为其他抗癫痫药物的附加疗法，治疗与Lennox Gastaut综合征（LGS）相关的癫痫发作。fenfluramine是一种血清素释放剂，因此通过释放血清素刺激多种5-HT受体亚型。Fenfluramine可以通过在大脑中的特定5-羟色胺受体（包括5-HT1D、5-HT2A和5-HT2C受体）上起激动剂的作用以及通过作用于sigma-1受体来减少癫痫发作。Fenfluramine在Dravet综合征和Lennox Gastaut综合征中的确切作用机制尚不清楚
l Servier（施维雅）：2023年2月10日，在Mécénat Servier慈善基金支持下，施维雅组织了土耳其团结基金，可向地震灾难地区迅速捐赠50万欧元
l 云南白药：2023年2月8日，云南白药集团丽江药业有限公司报道，2022年其成功取得养之素鱼油软胶囊、养之素辅酶Q10软胶囊、养之素破壁灵芝孢子粉颗粒、养之素破壁灵芝孢子粉胶囊、养之素褪黑素片、养之素褪黑素软胶囊、养之素螺旋藻胶囊7个功能性保健食品备案
l Sun（太阳制药）：2023年2月10日，太阳制药宣布其全资子公司之一已获得美国FDA批准其来那度胺仿制药（基于Revlimid）的简易新药申请（ANDA）。2021年6月，太阳制药和新基药业（Celgene）就来那度胺仿制药的专利诉讼达成和解，新基制药将授予太阳制药在2022年3月以后限制数量以下的来那度胺胶囊仿制药在美国的生产和销售。2026年1月31日后，太阳制药可在美国不限量销售来那度胺仿制药
l Abbott（雅培）：2023年2月8日，雅培和Cardiovascular Systems, Inc.（CSI）宣布，雅培最终同意收购CSI。CSI是一家医疗器械公司，拥有用于治疗外周和冠状动脉疾病的创新动脉粥样硬化切除系统。根据协议，CSI股东每股将获得20美元，预计总股本价值约为8.9亿美元
l Sumitomo（住友制药）：2023年2月7日，住友制药公布其2022财年第3季度（截止日2022年12月31日）的业绩，2022财年第3季度，住友制药实现4603亿日元销售收入，相比上年同期增长6.5%
l Chugai（中外制药）：2023年2月7日，中外制药宣布crovalimab治疗PNH（罕见血液病）三期关键积极数据。三期COMMODORE 2研究评估了crovalimab对既往未接受补体抑制剂治疗的阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）患者的疗效和安全性。详见前面罗氏的相关披露
l Chugai（中外制药）：2023年2月10日，中外制药宣布向日本红十字会和日本援助救济协会分别捐助500万日元用于援助土耳其和叙利亚
l 上海医药：2023年2月8日，上海医药下属控股子公司常州制药厂有限公司收到美国食品药品监督管理局的通知，卡托普利片12.5mg/25mg/50mg/100mg的简略新药申请已获得批准。卡托普利片主要用于治疗高血压、充血性心力衰竭、心肌梗死后左室功能不全以及糖尿病肾病。常药厂于2018年9月启动该药物的研发工作，于2020年3月向美国FDA提交了ANDA申请，并于近日获得美国FDA批准文号。该药物原研厂为施贵宝
l 上海医药：2023年2月8日，上海医药下属全资子公司上海上药第一生化药业有限公司的注射用比伐芦定收到国家药品监督管理局颁发的《药品注册证书》（证书编号：2023S00095），该药品获得批准生产。注射用比伐芦定作为抗凝剂，主要用于经皮腔内冠状动脉成形术（PTCA）和经皮冠状动脉介入术（PCI）的患者。最早由The Medicines Company研发，于2000年在美国上市。2021年10月，上药第一生化就该药品向国家药监局提出注册上市申请并获受理
l 石药集团：2023年2月11日，由石药集团发起，由首都医科大学附属北京天坛医院王拥军教授领衔，针对石药集团创新药铭复乐（注射用重组人TNK组织型纤溶酶原激活剂，rhTNK-tPA）开展的TRACE-2研究成果在医学杂志《柳叶刀》（The Lancet）发表。主要研究比较亚洲人群中替奈普酶（TNK）与阿替普酶(rt-PA)在急性缺血性脑血管事件中有效性及安全性。2022年8月，基于TRACE-2的研究结果，石药集团已向国家药品监督管理局（NMPA）递交铭复乐上市许可申请前会议（pre-BLA meeting）申请
l Ipsen（益普生）：2023年2月9日，益普生公布2022年全年业绩。2022年，益普生实现营业收入30.25亿欧元，相比2021年增长14.4%。预计在汇率不变的前提下，2023年营业收入将实现大于4.0%的增长
l Endo（远藤）：2023年2月6日，远藤宣布启动“有计划的男人”运动，旨在激励可能患有佩罗尼氏病（PD）症状的男人去MakeaPDplan.com寻找一位能够诊断和治疗他们的专业泌尿科医生
l Stada（史达德）：2023年2月9日，Alvotech（NASDAQ:ALVO）和STADA Arzneimittel（史达德）宣布欧洲药品管理局已受理AVT04的上市授权申请。AVT04是Alvotech提出的Stellara（ustekinomab）（强生公司产品）生物仿制药。预计EMA最快将于2023年下半年给予反馈
