2023年全球基因治疗方式、已获批基因治疗产品及基因疗法各领域临床分布[图]
基因治疗是指利用载体将遗传物质引入靶细胞，通过纠正或补充缺陷基因来治疗或预防疾病，于1972年被正式提出为一种治疗遗传病的策略，引入了“基因可以成为药物”的概念。
基因治疗方式
资料来源：共研产业咨询（共研网）
基因治疗最初的概念是将包含正常基因的ＤＮＡ序列通过载体导入细胞内以矫正由于该基因缺陷所导致的疾病。由于这个概念非常直观且易于接受，而临床上众多基因缺陷导致的遗传性疾病基本无药可治，因此基因治疗产生伊始便受到了高度关注。随着20世纪七八十年代以来基因工程技术的长足发展，基因治疗从实验室研究进入了临床探索，并于1990年完成了第一个基因治疗的临床试验，进入了一个高速发展期。10年后由于美国的一项基因治疗临床试验发生了患者的意外死亡，全球的基因治疗研究明显放缓。
截至2023年1月，ClinicalTrials.gov数据库收录了656项正在进行或已完成的基因治疗相关临床试验，多领域都可见基因疗法的身影。
基因疗法各领域临床分布
资料来源：共研产业咨询（共研网）
由于基因治疗产品的多样性、生物复杂性和科学认识的局限性，基因治疗产品研发应遵循创新药物研发的一般原则，分阶段逐步推进。全球目前已有12款产品获批上市。而除却多款已经上市的基因疗法药物，目前也有多款药物处于临床阶段，并且全球首例基于CRISPR基因编辑技术的药物exa-cel也即将获批上市。
全球已获批基因治疗产品
资料来源：共研产业咨询（共研网）
基于基因治疗产品的生物学复杂性，安全性评估应足够全面，以允许识别和量化潜在的局部和全身毒性。作为一种新兴治疗技术，基因治疗必将不断向前发展。
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