罕见病龙头北海康成厚积薄发，星星之火终能燎原

“罕见病”并不罕见

胶质母细胞瘤是神经系统最常见的恶性肿瘤，占神经系统原发恶性肿瘤的48%。在现有手术、放疗、化疗等治疗方式下，1年生存率不到50%，5年生存率仅5.5%，仅接受维持治疗的患者中位生存期不足4个月。相比于肺癌、乳腺癌、结直肠癌等恶性肿瘤，靶向治疗和免疫疗法在胶质母细胞瘤治疗中取得的成绩微乎其微，可以说胶质母细胞瘤目前接近于“无药可治”的状态。

虽然胶质母细胞瘤在神经系统恶性肿瘤中占比较高，但与其他恶性肿瘤相比整体发病率较低，每10万人中新发胶质母细胞瘤仅3.21人，属于罕见病。罕见病又称孤儿病，是一类发病率极低疾病的总称。全球约7000种已知罕见病，但由于孤儿药研发难度大、市场失灵、信息不对称性高等特点，仅5%具备有效治疗药物。对于罕见病患者及其家属，“昆明爸爸为子自制罕见病药”、“母亲为救罕见病患儿代购管制药被认定贩毒”等只能出现在新闻中的场景却是他们的常态。

罕见病龙头北海康成

近年来，随着罕见病的社会关注度不断提升，各国纷纷颁布法案鼓励孤儿药的创新，包括研发经费补贴、新药申请加速审评审批、科研基金倾斜、税收优惠政策、市场独占保护、专利延期保护等众多优惠，加上基因疗法、免疫疗法等新型治疗手段的出现，孤儿药研发难度和成本显著降低。与此同时，国民经济收入提升、医疗支出增加以及医保逐步将孤儿药纳入支付范畴，孤儿药相关付费能力不断提升，罕见病药物研发市场随之升温。

已在罕见病领域深耕10年的北海康成便是其中的佼佼者。这一家低调的公司由薛群博士在2012年创立，在全球“罕见病教父”亨利·特米尔的影响下，北海康成创立之初就专注于罕见病领域的全方位布局，敢于做第一个“吃螃蟹”的人。经过10年的积淀，北海康成现有13款产品线覆盖了胶质母细胞瘤、亨特氏综合征等多个罕见病。

2020年9月，北海康成用于治疗亨特氏综合征的CAN101为唯一获中国批准的药物，另外两款肿瘤辅助治疗产品也已拿到了中国内地及大中华区的上市许可。除3款已上市产品外，尚有4款处于临床试验阶段的产品，其中CAN008治疗胶质母细胞瘤的II期临床试验于2021年10月完成首例患者给药，进展为国内最快。同时，北海康成积极布局下一代基因疗法，有3款产品在研。有强大的产品组合、快速的商业化能力做背书，北海康成作为国内罕见病领域的龙头企业可以说是实至名归了。北海康成在历次融资中吸引了药明康德、RA Capital、启明创投、Blue Ridge Mountains、元明资本、HBC Asia、药明生物、泰格医药等多家知名机构参与。

二级市场永远相信业绩和实力

2021年12月，北海康成正式在港交所上市。作为北海康成的股东之一，黄浦江资本认为在需求增长和技术提升的双重推动下，罕见病领域具有清晰的成长路径，龙头企业会在政策和市场中拿到更多的资源，竞争格局呈现强者恒强的局面，原因有以下三点。

第一，北海康成瞄准的罕见病治疗领域具有刚性需求，尤其是对于无药可治的疾病来说，可以真正解决临床问题的企业面对的是绝对市场。

第二，罕见病市场是典型的“长尾市场”，大部分罕见病患者都需要终身用药，用药需求只增不减，而患者人数较少意味着先发者商业化成功后，残存的利益很难吸引新玩家进入，往往一款孤儿药研发成功后能带来长期稳定的现金流。

第三，结合前两点，多年专注研发的北海康成走的这条“厚积薄发”的路正是最适合罕见病市场的打法，随着更多管线的商业化落地，即将迎来业绩爆发。

因此，黄浦江资本对罕见病龙头北海康成非常有信心，毕竟二级市场永远相信业绩和实力。

来源：黄浦江资本

作者、编辑：张雅蓉

Huangpu River Capital（黄浦江资本）专注于投资多个细分领域的龙头企业，累计投资集成电路、生物医药、人工智能、互联网、大消费领域独角兽企业30余家，是Angel List上唯一持有众多独角兽的中资基金，投资项目包括澜起科技、屹唐半导体、地平线、Grail、药明康德、北海康成、拼多多、Farfetch(发发奇)、腾讯音乐、Spotify、ClassPass、Flexport、Skyscanner(天巡网)、Terrafugia、Airbnb(爱彼迎)、Uber(优步)、超级猩猩、分众传媒等。