头部制药企业每周新闻-2023年9月11日至2023年9月17日

2023年9月11日至2023年9月17日（第20230902期）

l  Novartis（诺华）：2023年9月11日，Sandoz宣布与三星Bioepis达成开发和商业化协议，该协议授予Sandoz在美国、加拿大、欧盟、瑞士和英国独家商业化SB17 ustekinumab生物仿制药的权利。Stelara (ustekinumab)是针对白细胞介素(IL)-12/23的单克隆抗体药物，用于治疗自身免疫性疾病，包括克罗恩病、斑块型银屑病、银屑病关节炎和溃疡性结肠炎。Ustekinumab生物类似药SB17的临床开发项目进展良好，三星Bioepis于2023年3月在美国新奥尔良举行的美国皮肤病学会(AAD)年会上公布了I期结果。该研究表明，SB17在药代动力学(PK)生物等效性、安全性、耐受性和免疫原性方面与Ustekinumab相匹配。SB17 III期临床研究结果将在今年晚些时候的医学大会上公布

l  Novartis（诺华）：2023年9月11日，诺华决定停止GT005 (PPY988)治疗干性年龄相关性黄斑变性(dry-AMD)继发地图样萎缩(GA)的研发。这一决定是基于独立数据监测委员会(DMC)的建议，该委员会对项目研究的现有数据进行了总体效益风险评估，得出结论，项目触发了无效标准。项目没有发现新的安全信号。虽然诺华已经停止了该项目的研究，但诺华将确保接受GT005 (PPY988)治疗的患者获得长期的安全性随访

l  Novartis（诺华）：2023年9月14日，诺华在欧洲肿瘤医学学会(ESMO)虚拟全体会议上公布了NATALEE III期试验的新患者报告结果(PRO)数据。数据显示，广泛的II期和III期激素受体阳性/人表皮生长因子受体2阴性(HR+/HER2-)早期乳腺癌(EBC)患者在Kisqali (ribociclib)加内分泌治疗(ET)治疗期间保持了健康相关的生活质量(HRQoL)。结果显示，与单独使用ET相比，Kisqali加ET可使癌症复发风险降低25.2% (HR=0.748；95% CI：0.618，0.906；p=0.0014)，在关键亚组中具有临床意义的iDFS益处：AJCC肿瘤II期(HR=0.761；95% CI：0.525，1.103)，AJCC肿瘤III期(HR=0.740；95% CI：0.592，0.925)，淋巴结阴性疾病(HR=0.630；95% CI：0.341，1.165)，淋巴结阳性疾病(HR=0.771；95% CI：0.630，0.944)，绝经前女性和男性(HR=0.722；95% CI：0.530，0.983)，绝经后妇女(HR=0.781；95% CI：0.613，0.997)。所有次要终点的Kisqali数据也一致，包括DDFS(26%风险降低)和RFS(28%风险降低)，OS有改善的趋势(HR=0.759；95% CI：0.539，1.068)。中位随访时间为34个月(21-48个月)，大约两年后观察到临床获益。NATALEE研究了较低的Kisqali起始剂量(400mg)，比转移性乳腺癌(MBC)批准治疗剂量(600mg)更低，目的是在不影响疗效的情况下，最大限度地减少对患者生活质量的干扰。400mg Kisqali的安全性较好，症状性不良反应发生率低。2023年1月发布的乳腺癌NCCN指南更新推荐ribociclib (Kisqali)作为HR+/HER2- MBC患者一线治疗中唯一首选CDK4/6抑制剂，与芳香酶抑制剂(AI)联合使用。Kisqali由诺华生物医学研究所(NIBR)与Astex制药公司研究合作开发

l  Novartis（诺华）：2023年9月15日，在特别股东大会上，诺华股东批准了将诺华仿制药和生物仿制药业务Sandoz 100%分拆的提议。分拆计划于2023年10月4日左右进行。分拆将通过向诺华股东派发Sandoz股票的实物股息，以及向诺华ADR持有人派发Sandoz美国存托凭证(ADR)来实施。诺华股东和诺华ADR持有人将获得：每5股诺华股票获得1股Sandoz股票；每5个诺华ADR获得1个Sandoz ADR。Sandoz计划在瑞士证券交易所上市，并在美国实施美国存托凭证(ADR)计划。这些美国存托凭证将不会在美国证券交易所上市

l  AbbVie（艾伯维）：2023年9月12日，艾伯维公布了3期SEQUENCE临床试验的主要结果，该试验评估了risankizumab (SKYRIZI，在第0、4和8周进行600毫克静脉注射，从第12周开始，此后每8周进行360毫克皮下注射)相比ustekinumab (STELARA，在第0周开始进行静脉注射，此后每8周进行90毫克皮下注射)至第48周在一种或多种抗TNFs治疗失败的中度至重度活动性克罗恩病患者中的疗效。第一个主要终点的结果显示，第24周的临床缓解(按克罗恩病活动指数[CDAI]，定义为CDAI <150)，符合risankizumab相比ustekinumab的非劣效性(非劣效性边际为10%)；risankizumab组缓解率为59%，ustekinumab组缓解率为40%。第二个主要终点的结果显示，第48周的内镜缓解(与基线相比，SES-CD≤4，相比基线至少减少2点，并且无单项评分大于1)risankizumab相比ustekinumab具有优势；risankizumab组缓解率为32%，ustekinumab单抗组缓解率为16% (p <0.0001)。Risankizumab (SKYRIZI)是勃林格殷格翰和艾伯维合作的一部分，由艾伯维领导全球的开发和商业化。SKYRIZI是一种白细胞介素-23 (IL-23)抑制剂，通过结合IL-23的p19亚基选择性阻断IL-23。IL-23是一种参与炎症过程的细胞因子，被认为与许多慢性免疫介导疾病有关。SKYRIZI被美国FDA和欧洲药品管理局批准用于治疗斑块型银屑病、银屑病关节炎和克罗恩病

l  Johnson & Johnson（强生）：2023年9月11日，强生旗下杨森制药公司公布了1b/2期CHRYSALIS-2研究的随访结果，该试验评估了RYBREVANT(amivantamab-vmjw)(一种靶向表皮生长因子受体(EGFR)和间充质上皮转化(MET)的双特异性抗体)与lazertinib(口服第三代EGFR酪氨酸激酶抑制剂(TKI))联合使用加铂化疗(carboplatin和pemetrexed)用于复发/难治性非小细胞肺癌(NSCLC)和EGFR突变患者的安全性和耐受性。这些发现将于9月9日至12日在新加坡举行的国际肺癌研究协会(IASLC) 2023年世界肺癌大会(WCLC)上公布。RYBREVANT和lazertinib联合化疗的客观缓解率为50%，20名患者中有11名继续接受治疗。中位缓解持续时间在中位随访13.1个月后未达到。中位无进展生存期(PFS)为14个月。10名应答者中有8名的应答持续时间至少为6个月。5例患者进展后进行治疗，中位增量治疗持续时间为4.2个月。最常见的治疗不良事件包括白细胞计数低(中性粒细胞减少；90%)，皮疹(75%)和输液相关反应(65%)。RYBREVANT(amivantamab-vmjw)于2021年5月获得美国FDA的加速批准，用于治疗检测到EGFR外显子20插入突变的局部晚期或转移性NSCLC成人患者，其疾病在铂基化疗期间或之后已进展。该适应症是基于总缓解率和反应持续时间的加速审批。RYBREVANT还获得了欧洲以及全球其他监管当局的批准。Lazertinib是口服的第三代脑渗透EGFR TKI，靶向T790M突变和激活EGFR突变，同时保留野生型EGFR。2018年，杨森(Janssen Biotech, Inc.)与Yuhan Corporation就lazertinib的开发达成许可和合作协议

l  Johnson & Johnson（强生）：2023年9月14日，强生宣布品牌焕新，将旗下医疗科技和制药两大业务整合至强生（Johnson & Johnson）名下，彰显公司在医疗健康领域的跨业务综合实力。公司制药业务杨森将更名为强生创新制药（Johnson & Johnson Innovative Medicine），强生医疗科技（Johnson & Johnson MedTech）则保持不变

l  BMS（百时美施贵宝）：2023年9月11日，百时美施宝公布了CheckMate-227三期临床试验6年的随访结果，该试验继续证明，与化疗相比，Opdivo(nivolumab)联合Yervoy (ipilimumab)相比化疗在一线治疗转移性非小细胞肺癌(mNSCLC)患者的长期、持久生存优势，无论PD-L1表达水平如何。随访结果将以口头报告形式展示，并将在国际肺癌研究协会主办的IASLC 2023世界肺癌大会上展示，该会议将于2023年9月11日美国东部时间凌晨2:32至2:42 /下午2:32至2:42(美国标准时间)举行。最小随访时间超过6年(73.5个月)，是免疫疗法治疗小细胞肺癌的3期试验中最长的随访时间。对肿瘤PD-L1表达≥1%的主要终点人群的随访结果显示，Opdivo+Yervoy的6年生存率为22%，而化疗的6年生存率为13%([HR]0.78；95%[CI]：0.67~0.91)。在一项针对PD-L1表达<1%的患者的探索性分析中，与化疗治疗相比，接受Opdivo+Yervoy治疗的6年生存率是化疗治疗的3倍多(分别为16%和5%；HR：0.65；95%CI：0.52~0.81)。在对治疗有反应的患者中，Opdivo+Yervoy与化疗相比，肿瘤负担减轻≥80%的患者比例在PD-L1≥1%患者分别为15%相比化疗的3%，<1%的患者中分别为8%相比化疗的1%，并且与化疗相比，Opdivo+Yervoy的肿瘤负担减轻≥80%的患者的6年总生存率(OS)更高(PD-L1≥1%的患者为59%相比化疗42%，PD-L1 <1%的患者为77%相比0%)。Opdivo+Yervoy的安全性与该试验先前报道的数据保持一致，并且未发现新的安全性信号。Opdivo是一种程序性死亡-1(PD-1)免疫检查点抑制剂，旨在独特地利用人体自身免疫系统来帮助恢复抗肿瘤免疫反应。2014年7月，Opdivo成为全球首个获得监管机构批准的PD-1免疫检查点抑制剂。Yervoy是一种重组人单克隆抗体，可结合细胞毒性T淋巴细胞相关抗原-4 (CTLA-4)。CTLA-4是T细胞活性的负调节因子。Yervoy结合CTLA-4并阻断CTLA-4与其配体CD80/CD86的相互作用。阻断CTLA-4已被证明可以增强T细胞的活化和增殖，包括肿瘤浸润性T效应细胞的活化和增殖。CTLA-4信号的抑制也可以降低T调节细胞的功能，这可能有助于T细胞反应性的普遍增加，包括抗肿瘤免疫反应。2011年，百时美施贵宝通过与小野制药的合作协议，扩展了其在除日本、韩国和台湾以外全球范围内开发和商业化Opdivo的权利。2014年7月23日，小野和百时美施贵宝进一步扩大了两家公司的战略合作协议，共同开发和商业化针对日本、韩国和台湾癌症患者的多种免疫疗法，包括单药和联合疗法

l  BMS（百时美施贵宝）：2023年9月14日，百时美施贵宝在纽约举行了研发(R&D)日活动，讨论公司的研发战略。公司预计在未来18个月内将注册资产数量从6个增加一倍至12个。预计新注册的主要管线包括：靶向CD19的NEX T细胞疗法BMS-986353，在开展针对免疫疾病的临床试验，包括针对严重，难治性系统性红斑狼疮；潜在的首个靶向GPRC5D的细胞疗法，CAR-T BMS-986393，在开展针对复发/难治性多发性骨髓瘤(RRMM)的试验；BCMA x CD3 T细胞接合剂，alnuctumab，进入治疗RRMM的3期试验；潜在的一线蛋白质降解剂golcadomide，在开展针对大B细胞淋巴瘤的3期试验；BMS新型配体靶向蛋白降解平台雄激素受体降解剂进入针对转移性去势抵抗性前列腺癌的关键研究阶段；潜在的同类最佳BET抑制剂BMS-986158，用于骨髓纤维化，概念验证数据即将出炉。这是对已经在注册阶段的6个管线的补充：Repotrectinib是一种潜在的同类最佳ROS1抑制剂，预计FDA答复日期为2023年11月27日；蛋白质降解剂Iberdomide和mezigdomide在注册试验中，预计将于2026年获得首批数据；Cendakimab，一种抗IL-13药物治疗嗜酸性食管炎；BMS-986278，同类首个LPA1拮抗剂，有潜力成为特发性肺纤维化和进行性肺纤维化的新治疗标准。公司概述了每种疾病的3期试验，将评估60mg和120mg剂量的这种潜在药物对患者的影响；Milvexian在二级中风预防、急性冠状动脉综合征和心房颤动方面与强生旗下杨森制药公司合作开展；除了不断增长的注册管线外，该公司还有超过25个适应症扩展管线，9个高潜力的早期管线在推进中。总体将增加公司在治疗领域的深度，包括肿瘤学，血液学，免疫学，心血管和神经科学领域的影响力

l  MSD（默沙东）：2023年9月11日，默沙东8月25日在2023年欧洲呼吸学会(ERS)国际大会上宣布了其用于成人肺动脉高压(PAH)(WHO1组)的新型研究性激活素信号抑制剂生物制剂sotatercept的新研究分析数据。事后分析显示，3期STELLAR研究中患者的右心导管和超声心动图数据显示，在背景治疗的基础上，接受sotatercept治疗24周可缩小右心大小，改善右心室功能和血流动力学状态。该分析以口头报告的形式展示，同时在《欧洲呼吸杂志》上发表。报告还提出了SOTERIA开放标签扩展研究的3期中期分析，这是迄今为止最长的sotatercept安全性和有效性分析。STELLAR试验的主要疗效结果在ACC.23/WCC上发表，并发表在《新英格兰医学杂志》上，其中sotatercept在背景治疗的基础上显示出在24周时6分钟步行距离(6MWD)和9项次要结果测量中的8项具有统计学意义和临床意义的改善。默沙东已向美国FDA提交了sotatercept的监管批准申请，并计划向全球其他监管机构提交申请。STELLAR试验的血流动力学和超声心动图分析结果显示：与安慰剂相比，在背景治疗的基础上，sotatercept治疗导致平均肺动脉(PA)压(-13.9 mmHg)、PA依从性(0.58 mL/mmHg)、肺血管阻力(-254.8 dyn·s·cm−5)、平均右心房压(-2.7 mmHg)、混合静脉氧饱和度(3.84%)、PA弹性(-0.42 mmHg/mL/次心跳)、心脏效率(0.48 mL/次心跳/mmHg)、RV功(−0.85 g·m)和RV功率(−32.70 mmHg·L/min)。超声心动图数据显示，三尖瓣环面收缩压与收缩肺动脉压的比值(TAPSE/sPAP；0.12 mm/mmHg)，收缩末期和舒张末期右心室面积(分别为−4.39 cm2和−5.31 cm2)，三尖瓣反流和右室分数面积变化(2.04% p<0.050)。TAPSE、心率、心输出量/指数或每搏量/每搏量指数与基线相比，组间无显著变化。SOTERIA试验中，在开放标签期间，第24周测量的临床疗效指标的改善保持了一年。在SOTERIA试验里131名参与者在一年时进行了疗效评估。这些参与者中的大多数都是从二期sotatercept研究PULSAR和SPECTRA试验中转过来的。6MWD(20.2±66.5 m)和NT-proBNP(-374.9±1479.4 pg/mL)与基线相比的平均变化(SD)在一年内基本维持(分别为10.9±73.6m和-227.2±1580.1pg/mL)。在第24周时，从基线改善或维持WHO FC II级的参与者比例(77.2%)与一年时(76.3%)相似。30.1%的参与者在第24周达到低French风险评分(WHO-FC I/II, 6MWD>440 m, NT-proBNP <300pg/mL)，一年后为37.4%。所有参与者的背景治疗的变化也被记录下来。在服用任何一种前列环素的参与者中，29/272(10.7%)的前列环素剂量减少。在输注前列环素的参与者中，22/154(14.3%)的前列环素剂量减少。在接受其他PAH治疗的参与者中，21/406(5.2%)的其他治疗剂量减少，19/406(4.6%)的其他治疗剂量增加。截至2023年4月20日，8名参与者完全停用前列环素。在2023年ERS国际大会上，默沙东的关于PAH、sotatercept和MK-5475(一种在研吸入可溶性鸟苷酸环化酶(sGC)刺激剂)的研究和分析包括以下：临床研究包括：sotatercept对血流动力学和右心功能的影响：STELLAR试验分析；Sotatercept治疗PAH的最新进展；Sotatercept治疗肺动脉高压(PAH)的长期随访研究；单剂量MK-5475联合Sildenafil对全身血流动力学影响的随机研究。人口健康和真实世界数据研究包括：在美国、欧洲和日本，医生和患者报告的肺动脉高压患者症状之间的一致性；肺动脉高压在现实世界中的诊断；PAH患者生命末期医疗资源利用和成本：现实世界分析；美国、欧洲和日本肺动脉高压患者的健康相关生活质量。Sotatercept是一种在研潜在激活素信号抑制剂，用于治疗PAH(WHO Group 1)。PAH是一种罕见的疾病，由肺动脉壁细胞过度增殖引起，导致狭窄和异常收缩。在临床前试验中，sotatercept已被证明可以调节血管细胞增殖，逆转血管和右心室重构。默沙东通过收购Acceleron Pharma Inc.获得了sotatercept在肺动脉高压领域的专有权。Sotatercept是其与百时美施贵宝签署了许可协议获得的权利。MK-5475是一种在研干粉制剂，为可溶性鸟苷酸环化酶(sGC)的小分子刺激剂，设计用于通过肺部吸入输送到肺动脉循环。MK-5475可能刺激肺部血管中的sGC，使这些血管松弛并扩张。目前正在进行治疗PAH的2/3期试验和治疗与慢性阻塞性肺疾病相关的2期试验

l  Pfizer（辉瑞）：2023年9月11日，辉瑞和BioNTech SE宣布，美国FDA批准了公司Omicron XBB.1.5单价COVID-19疫苗(COMIRNATY 2023-2024配方)对于12岁及以上个体的补充生物制品许可，以及授权6个月至11岁个体的紧急使用。本季节的疫苗为5岁及以上个体的单剂接种。如果5岁以下儿童尚未使用以前的COVID-19疫苗配方完成三剂系列接种，则可有资格接受本季节疫苗的额外剂量。本季度COVID-19疫苗的批准是基于辉瑞和BioNTech之前的全部临床、非临床和实际证据，这些证据支持COVID-19疫苗的安全性和有效性。此外，该申请包括临床前数据显示，与Omicron BA.4/BA.5的双价疫苗相比，本季疫苗对多种Omicron XBB相关亚系(包括XBB.1.5、XBB.1.16和XBB.2.3)的应答显著提高。此外，临床前数据表明，与Omicron BA.4/BA.5相比，Omicron XBB.1.5单价COVID-19疫苗诱导的血清抗体有效地中和了最近出现的Omicron BA.2.86 (Pirola)和全球主要的Omicron相关的EG.5.1 (Eris)亚变体。根据美国疾病控制与预防中心(CDC)的建议，本季的COVID-19疫苗将在美国各地的药店、医院和诊所提供。适用于12岁及以上个人的2023-2024配方可作为预填充注射器或单剂量小瓶订购。对大多数美国人来说，疫苗仍然是免费的。在欧盟，Omicron XBB.1.5-单价COVID-19疫苗(COMIRNATY Omicron XBB.1.5)也已于2023年8月31日获得欧盟委员会针对6个月及以上个体的上市许可。辉瑞和BioNTech已向全球其他监管机构提交了其Omicron XBB.1.5适应单价COVID-19疫苗的数据。辉瑞和BioNTech的COVID-19疫苗(COMIRNATY)基于BioNTech的专有mRNA技术，由两家公司共同开发。BioNTech是COMIRNATY及其改编疫苗(COMIRNATY Original/Omicron BA.1；COMIRNATY Original/Omicron BA.4/BA.5；美国、欧盟、英国等国家的COMIRNATY Omicron XBB.1.5)，以及美国(与辉瑞公司联合)等国家的紧急使用授权的持有人

l  Pfizer（辉瑞）：2023年9月12日，辉瑞邀请投资者和公众在2023年9月18日星期一英国夏令时上午11:00观看其参加摩根大通第14届美国全明星年会上的网络直播

l  GSK（葛兰素史克）：2023年9月15日，美国FDA宣布批准Ojjaara (momelotinib)用于治疗中度或高危髓性纤维化，包括原发性髓性纤维化或继发性髓性纤维化(真性红细胞增多症和原发性血小板增多症)。Ojjaara是每日一次的口服JAK1/JAK2和激活素A受体1型(ACVR1)抑制剂。迄今为止，是唯一被批准用于新诊断和先前治疗过的骨髓纤维化贫血患者的药物，可解决该疾病的关键表现，即贫血、体质症状和脾肿大(脾肿大)。Ojjaara具有三个关键信号通路的抑制能力：Janus激酶(JAK)1、JAK2和激活素A受体I型(ACVR1)。抑制JAK1和JAK2能改善体质症状和脾肿大。此外，抑制ACVR1可导致循环铁调素降低，铁调素在骨髓纤维化中升高，从而导致贫血

l  Takeda（武田制药）：2023年9月11日，武田制药宣布了其随机、双盲、安慰剂对照、多剂量2b期试验的正面结果，该试验评估了TAK-279，下一代选择性的口服变构酪氨酸激酶2(TYK2)抑制剂，用于活动性银屑病关节炎患者。该研究达到了主要终点，在第12周，与安慰剂相比，每天接受一次TAK-279治疗的患者疾病症状和体征改善至少20%(American College of Rheumatology 20，ACR20)，支持其作为银屑病关节炎患者高度选择性口服治疗的潜力。在2b期试验中，TAK-279的安全性和耐受性与之前的TAK-279临床试验一致。对结果的分析正在进行中，武田计划在即将召开的医学会议上公布临床结果。基于2b期结果，武田拟启动TAK-279治疗银屑病关节炎的3期研究。武田将在2023财年启动TAK-279治疗斑块性银屑病的3期研究，并计划评估TAK-279在系统性红斑狼疮、克罗恩病、溃疡性结肠炎和其他免疫介导的炎症性疾病中的治疗效果。TAK-279是一种处于研发后期的高选择性口服变构酪氨酸激酶2(TYK2)抑制剂，与JAK1相比，其对TYK2的选择性高约130万倍，TAK-279有潜力成为多种免疫介导的炎症性疾病的重要治疗选择。在一项针对中重度牛皮癣患者的2b期研究中，与安慰剂相比，在12周时，5mg、15mg和30mg给药组中接受TAK-279的患者达到牛皮癣面积和严重程度指数(PASI) 75、90和100的比例具有统计学意义。ACR20是一种复合测量方法，定义为压痛关节和肿胀关节数量改善20%，以及以下五个标准中的三个改善20%：银屑病关节炎患者整体评估，银屑病关节炎医生整体评估，患者疼痛测量表，残疾史问卷和急性期反应物。酪氨酸激酶2(TYK2)是一种细胞内酶，属于Janus蛋白酪氨酸激酶家族，TYK2是Janus激酶信号转导和转录激活因子(JAK-STAT)信号通路的一员，介导关键免疫细胞因子受体的下游信号传导。炎性细胞因子信号与几种免疫介导的炎症性疾病有关，包括银屑病、银屑病关节炎、系统性红斑狼疮和炎症性肠病

l  Takeda（武田制药）：2023年9月13日，武田宣布，美国FDA已受理其生物制品许可申请(BLA)的审查，该申请主要是在ENTYVIO静脉(IV)诱导治疗后，皮下(SC)给药ENTYVIO(vedolizumab)用于中度至重度活动性克罗恩病(CD)成人患者的维持治疗。皮下(SC)给药ENTYVIO(vedolizumab)用于溃疡性结肠炎(UC)也在FDA的审查中。ENTYVIO是一种人源化单克隆抗体，旨在特异性拮抗alpha4beta7整合素，抑制alpha4beta7整合素与肠粘膜定位蛋白细胞粘附分子1 (MAdCAM-1)的结合，但不抑制血管细胞粘附分子1(VCAM-1)的结合。MAdCAM-1在胃肠道的血管和淋巴结上优先表达。alpha4beta7整合素在循环白细胞的一个亚群上表达。这些细胞已被证明在介导溃疡性结肠炎和克罗恩病的炎症过程中发挥作用。通过抑制alpha4beta7整合素，vedolizumab可限制某些白细胞浸润肠道组织的能力

l  AstraZeneca（阿斯利康）：2023年9月11日，阿斯利康FLAURA2 III期试验的正向结果显示，Tagrisso (osimertinib)联合化疗相比Tagrisso单独治疗局部晚期(IIIB-IIIC期)或转移性(IV期)表皮生长因子受体突变(EGFRm)非小细胞肺癌(NSCLC)患者，在无进展生存期(PFS)方面具有统计学和临床意义的改善。这些结果在国际肺癌研究协会(IASLC) 2023年世界肺癌大会(WCLC)研讨会上公布。结果显示，与单独使用Tagrisso相比，Tagrisso联合化疗可降低38%的疾病进展或死亡风险([HR]0.62；95%[CI] 0.49-0.79；p < 0.0001)。联合用药比单独用药延长了中位PFS 8.8个月。盲法独立中心评价(BICR)的PFS结果是一致的，显示Tagrisso加化疗使中位PFS延长了9.5个月(HR0.62；95% CI 0.48-0.80；p = 0.0002)。在此分析时，总生存期(OS)数据尚不成熟，然而，观察到Tagrisso加化疗的有利趋势。Tagrisso (osimertinib)是第三代不可逆EGFR-TKI，在非小细胞肺癌(NSCLC)中具有临床活性，包括中枢神经系统(CNS)转移

l  AstraZeneca（阿斯利康）：2023年9月11日，DESTINY-Lung02 II期临床试验的初步分析结果显示，Enhertu(trastuzumab deruxtecan)在先前治疗的HER2突变(HER2m)不可切除和/或转移性非鳞状非小细胞肺癌(NSCLC)患者中继续显示出强大和持久的肿瘤反应。这些结果以及第一份关于无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)的报告在国际肺癌研究协会(IASLC) 2023年世界肺癌大会(WCLC)上公布，并同时发表在《临床肿瘤学杂志》上。Enhertu是由阿斯利康和第一三共联合开发并商业化的靶向HER2抗体偶联药物(ADC)。在初步分析中，经盲法独立中心(BICR)评估，5.4mg/kg组和6.4mg/kg组的客观缓解率(ORR)分别为49.0%和56.0%。两种剂量的安全性与Enhertu的总体安全性一致。次要终点数据中，Enhertu在5.4mg/kg组和6.4mg/kg组的中位PFS分别为9.9个月和15.4个月。在分析时，5.4mg/kg组的中位生存期为19.5个月，而6.4mg/kg组没有达到。第一三共和阿斯利康于2019年3月和2020年7月签署了一项全球合作协议，共同开发和商业化Enhertu (靶向HER2的ADC)和datopotamab deruxtecan (靶向TROP2的ADC)，但第一三共在日本拥有专有权。第一三共负责Enhertu和datopotamab deruxtecan的生产和供应

l  AstraZeneca（阿斯利康）：2023年9月11日，MANDARA III期试验的高水平正向结果显示，阿斯利康的Fasenra (benralizumab)达到了试验的主要终点，并且在接受口服皮质类固醇(OCS)伴或不伴稳定的免疫抑制治疗的嗜酸性肉芽肿病伴多血管炎(EGPA)患者中，与mepolizumab相比，缓解率不低于mepolizumab。EGPA是一种罕见的免疫介导的血管炎，由中小血管炎症引起。大约一半的EGPA患者伴有成人发病的严重嗜酸性哮喘(SEA)EGPA可导致多个器官的损伤，包括肺、皮肤、心脏、胃肠道和神经，随着时间的积累，如果不治疗，可能是致命的。Fasenra是一种单克隆抗体，直接结合嗜酸性粒细胞上的IL-5受体α，并吸引自然杀伤细胞，在大多数患者中通过细胞凋亡(程序性细胞死亡)诱导血液和组织嗜酸性粒细胞快速和近乎完全的消耗。Fasenra由阿斯利康开发，并从日本Kyowa Kirin Co., Ltd.的全资子公司BioWa, Inc.获得授权

l  AstraZeneca（阿斯利康）：2023年9月15日，阿斯利康和第一三共的trastuzumab deruxtecan已被推荐用于治疗晚期非小细胞肺癌(NSCLC)的成人患者，这些患者的肿瘤具有活化HER2(ERBB2)突变，需要在铂基化疗后进行全身治疗，伴或不伴免疫治疗。Enhertu是由阿斯利康和第一三共联合开发并商业化的特异性工程化HER2定向抗体偶联药物(ADC)。欧洲药品管理局人用药品委员会(CHMP)对DESTINY-Lung02 II期试验的主要结果持积极态度，这些结果已在IASLC 2023世界肺癌大会上公布，并同时发表在《临床肿瘤学杂志》上。在试验中，Enhertu (5.4mg/kg)在先前治疗过的晚期或转移性HER2突变(HER2m) NSCLC患者中，经盲法独立中心评价(BICR)评估，证实客观缓解率(ORR)为49.0% (95%[CI] 39.0-59.1)，疾病控制率(DCR)为93.1% (95% CI 86.4-97.2)。完全缓解(CR) 1例(1.0%)，部分缓解(PR) 49例(48.0%)。中位反应持续时间(DoR)为16.8个月(95% CI 6.4-未估计[NE])。截至2022年12月23日数据截止时，中位随访为11.5个月。Enhertu是一种靶向HER2的ADC。 Enhertu采用第一三共专有的DXd ADC技术设计，Enhertu由HER2单克隆抗体组成，通过稳定的基于四肽的可切割连接体连接到拓扑异构酶I抑制剂的有效载荷上(exatecan衍生物)

l  Amgen（安进）：2023年9月11日，安进将于2023年9月14日英国夏令时上午11:40出席美银美林全球医疗会议

l  Novo Nordisk（诺和诺德）：2023年9月13日，根据诺和诺德2023年8月10日发布的2023年前六个月财务业绩，诺和诺德董事会已批准以二比一的比例拆分在哥本哈根纳斯达克上市的诺和诺德B股和在纽约证券交易所上市的美国存托凭证(ADR)的交易单位。诺和诺德的B股已在哥本哈根纳斯达克上市，交易单位为0.20丹麦克朗，其美国存托凭证(ADR)相当于0.20丹麦克朗的B股已在纽约证券交易所(NYSE)上市。因此，自2023年9月13日起，在哥本哈根纳斯达克上市的诺和诺德B股的交易单位已从0.20丹麦克朗改为0.10丹麦克朗。ADR也将于2023年9月20日进行分割，以保持B股和ADR之间的一对一关系

l  Astellas（安斯泰来）：2023年9月12日，安斯泰来宣布，欧洲药品管理局(EMA)已经同意其XTANDI(enzalutamide)的II类变更，用于治疗伴有高危生化复发(BCR)，不适合进行挽救性放疗的非转移性激素敏感性前列腺癌(nmHSPC；也被称为非转移性去势敏感性前列腺癌(nmCSPC))。EMBARK研究达到了XTANDI+leuprolide组无转移生存(MFS)的主要终点，表明与安慰剂+leuprolide相比，转移或死亡风险有统计学意义上的显著降低。该试验的详细结果在4月29日的2023年美国泌尿学会年会上公布。XTANDI(enzalutamide)是一种雄激素受体信号抑制剂。2009年10月，Medivation, Inc.(现在是辉瑞的一部分)和安斯泰来签署了一项商业协议，共同在美国开发和商业化XTANDI(enzalutamide)。安斯泰来负责生产和监管申报，以及在美国以外的产品商业化

l  Astellas（安斯泰来）：2023年9月14日，安斯泰来宣布，该公司打算提交一份规划申请，以建设一个工厂，耗资约3.3亿欧元。该工厂将建在爱尔兰工业发展局(IDA)位于Tralee嘉里科技园的绿地上

l  CSL：2023年9月15日，子公司CSL Seqirus宣布，将在2023年9月17日至20日在西班牙瓦伦西亚举行的欧洲流感科学工作组(ESWI)会议上公布新数据。展示的报告包括：基于自扩增mRNA的H2N3大流行疫苗的研制，具有交叉反应性和改进的安全性；乙型流感病毒神经氨酸酶：抗原进化和抗体反应；基于细胞的流感疫苗与蛋基四价流感疫苗在美国连续三个季节对门诊测试确认的流感相比，细胞流感疫苗的有效性优于蛋基四价流感疫苗；在美国2019-2020年流感季节期间，佐剂与高剂量三价流感疫苗(aTIV vs HD TIV)在流感并发症高风险或免疫反应差的人群中的有效性；流感疫苗接种对法国流行Covid-19流感季节急性和ICU医院床位使用的影响；比利时老年人群中佐剂四价流感疫苗的成本效益；2022南半球流感季节的流感免疫和抗神经氨酸酶抗体反应(Encore)；包括RNA和蛋白质平台的联合疫苗的免疫应答；动物流行病和人畜共患流感监测是快速大流行病应对的重要组成部分；医疗资源的使用和流感相关的成人并发症：2015-2020年美国流感季节分析；新冠病毒大流行之前、期间和之后流感、呼吸道合胞病毒和其他呼吸道病毒流行的季节性分析：基于世卫组织FluNet数据库的全球概况；乙型流感病毒血凝素谱系特异性抗体滴度解释不同出生组的特异性流行病学；通过机器学习绘制整个欧洲禽流感爆发风险图

l  Daiichi Sankyo（第一三共）：2023年9月11日，DESTINY-Lung02 II期临床试验的初步分析结果显示，Enhertu(trastuzumab deruxtecan)在先前治疗的HER2突变(HER2m)不可切除和/或转移性非鳞状非小细胞肺癌(NSCLC)患者中继续显示出强大和持久的肿瘤反应。具体详见以上阿斯利康的新闻

l  Daiichi Sankyo（第一三共）：2023年9月15日，阿斯利康和第一三共的trastuzumab deruxtecan已被推荐用于治疗晚期非小细胞肺癌(NSCLC)的成人患者，这些患者的肿瘤具有活化HER2(ERBB2)突变，需要在铂基化疗后进行全身治疗，伴或不伴免疫治疗。具体详见以上阿斯利康的新闻

l  Daiichi Sankyo（第一三共）：2023年9月15日，第一三共宣布，quizartinib已被推荐申请用于新诊断的FLT3-ITD阳性急性髓性白血病(AML)成人患者，与标准阿糖胞苷和蒽环类诱导治疗结合以及标准阿糖胞苷巩固化疗联合，随后进行quizartinib单药物维持治疗。欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)对发表在《柳叶刀》上的QuANTUM-First三期试验结果持积极态度。该建议将由欧盟委员会审查，最终决定在欧盟授予药品上市许可的授予。QuANTUM试验中，在新诊断的FLT3-ITD阳性AML患者中，与单纯标准化疗相比，死亡风险降低22% (HR=0.78 [95% CI: 0.62-0.98；p=0.032])。接受quizartinib治疗的患者中位总生存期为31.9个月(n=268；95% CI: 21.0-NE)，对照组患者为15.1个月(n=271；95% CI: 13.2-26.2)，中位随访39.2个月。Quizartinib是一种口服、高效的II型FLT3抑制剂，选择性靶向FLT3-ITD突变，专为FLT3-ITD阳性AML患者开发

l  Vertex（福泰制药）：2023年9月15日，福泰制药宣布，欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)通过了对KAFTRIO (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor)使用说明扩展的积极意见，该药物用于与ivacaftor联合治疗2至5岁囊性纤维化(CF)儿童，这些儿童在囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)基因中至少有一个F508del突变。在欧盟，KAFTRIO (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor)与ivacaftor的联合治疗方案已被批准用于治疗CFTR基因中至少有一个F508del突变拷贝的6岁及以上CF患者。在CFTR基因发生某些类型突变的人群中，CFTR蛋白在细胞内不能正常加工或折叠，这可能会阻止CFTR蛋白到达细胞表面并正常发挥作用。KAFTRIO (ivacaftor /tezacaftor /elexacaftor)与ivacaftor联合使用口服药物，旨在增加细胞表面CFTR蛋白的数量和功能。elexaftor和tezacaftor通过结合CFTR蛋白上的不同位点，共同增加细胞表面成熟蛋白的数量。Ivacaftor被称为CFTR增强剂，旨在促进CFTR蛋白在细胞膜上运输盐和水的能力。Ivacaftor，tezacaftor和elexacaftor的联合作用有助于清除气道中的粘液和水合物

l  UCB（优时比）：2023年9月15日，优时比宣布，欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)发布了一项积极意见，建议批准zilucoplan在欧盟(EU)上市，作为抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的成人广泛性重症肌无力(gMG)的标准治疗的附加疗法。CHMP的积极意见目前正在接受欧盟委员会的审查，预计委员会将在今年年底前给出反馈。获得批准后，zilucoplan将成为首个每日一次的皮下靶向补体成分5 (C5抑制剂)肽抑制剂，也是唯一用于AChR抗体阳性gMG成人患者的自我给药gMG疗法。CHMP推荐批准zilucoplan的积极意见主要基于来自3期RAISE研究(NCT04115293)的安全性和有效性数据的支持，该研究于2023年5月发表在《柳叶刀神经病学》杂志上。RAISE研究的主要终点是重肌无力-日常生活活动(MG-ADL)评分从基线到第12周的变化。与安慰剂相比，zilucoplan在MG-ADL总分变化方面具有统计学意义和临床意义的改善：最小二乘平均变化为-4.39 [95%CI -5.28至-3.50]vs. -2.30[-3.17至-1.43]，最小二乘平均差异为-2.09[-3.24至-0.95]；p = 0.0004。次要终点包括从基线到第12周QMG、MGC和MG-QoL15r的变化。与安慰剂相比，zilucoplan从基线到第12周的QMG总分变化具有统计学意义和临床意义(p<0.0001)，最小二乘平均变化为-6.19 [95% CI -7.29至-5.08]vs. -3.25[-4.32至-2.17]。与安慰剂相比，MGC从基线到第12周的变化具有临床意义和统计学意义。与安慰剂相比，MG-QoL 15r从基线到第12周的变化也具有统计学意义。从基线到第12周Neoro-QoL疲劳量表的变化是一个探索性终点。zilucoplan获得CHMP正向评价之前，美国FDA最近批准了rozanolixizumab-noli，用于治疗抗乙酰胆碱受体(AChR)或抗肌肉特异性酪氨酸激酶(MuSK)抗体阳性的成年患者的全面性重症肌无力(gMG)。Zilucoplan是每日一次的皮下注射剂，自我给药的补体成分5肽抑制剂(C5抑制剂)。Zilucoplan作为一种C5抑制剂，通过其靶向双重作用机制抑制补体介导的神经肌肉连接处损伤

l  Eisai（卫材）：2023年9月12日，卫材宣布成立全资数字业务子公司Theoria technologies Co.，Ltd.，Theoria technologies将于2024年4月开始业务活动，旨在为2024财年早期发现轻度认知障碍(MCI)和痴呆症的风险预测算法提供服务。此外，Theoria将与卫材共同开发并提供通过记录痴呆症患者的日常生活活动(ADL)，促进痴呆症患者与医生、护理人员之间沟通的应用程序“Sasaeru”

l  Bausch（博士康）：2023年9月11日，博士康旗下公司博士伦宣布，关于其即将收购XIIDRA和某些其他眼科资产的融资，全资子公司Bausch+Lomb Escrow Corp.发起了一项总额为14亿美元的新优先担保票据的发行，该票据将于2028年到期，并且Bausch+Lomb正在寻求增量定期贷款工具。该贷款将与博士伦现有的定期贷款额度同等担保，并将以博士伦现有定期贷款额度的增量修订形式或单独的信贷协议的形式进行担保。在收购完成后，博士伦预计将在定期贷款安排下借入5亿美元的B类贷款。B类贷款和发行债券获得的资金预计将为收购提供资金，支付融资费用和开支，以及用于一般公司用途，包括偿还现有债务

l  Bausch（博士康）：2023年9月12日，博士康宣布，继加拿大卫生部批准后，新疗法UCERIS(budesonide)气溶胶泡沫现已在加拿大各地上市，用于治疗成人轻度至中度远端溃疡性结肠炎。UCERIS是加拿大唯一可用的糖皮质激素直肠泡沫，用于缓解从肛门边缘延伸至40厘米的活动性轻度至中度远端溃疡性结肠炎的成年患者。在一项比较budesonide泡沫和灌肠治疗活动性远端溃疡性结肠炎患者的比较研究中，大多数患者(84%)更喜欢泡沫配方，因为其耐受性更好，更容易应用。在UCERIS直肠气溶胶泡沫获批的两项临床研究中，UCERIS组患者在第6周缓解的比例明显高于安慰剂组(分别为38.3%和44.0%相比25.8%和22.4%，p<0.0001)，第6周直肠出血亚评分为0(分别为46.6%和50.0%相比28.0%和28.6%，p<0.0001)。在第6周，UCERIS组中内镜亚评分为0或1的患者比例也高于安慰剂组(分别为55.6%和56.0%相比43.2%和36.7%)

l  Sun（太阳制药）：2023年9月14日，太阳制药宣布，其全资子公司已与美国生物制药公司Pharmazz Inc.达成许可协议，将在印度商业化首个创新药物Tyvalzi (Sovateltide)。Sovateltide由Pharmazz公司开发，用于治疗缺血性脑卒中。根据协议条款，太阳制药被授予在印度销售Sovateltide的权利，Pharmazz将有权获得预付款和分期付款，包括销售分成。Tyvalzi是治疗急性缺血性脑卒中的一线药物。急性缺血性脑卒中是一种因大脑供血不足导致脑组织无法接受氧气和营养，从而导致潜在脑损伤、神经功能缺损或死亡的疾病。Tyvalzi的独特之处在于它的作用部位是神经祖细胞。Tyvalzi通过形成新的神经元(神经发生)和血管(血管生成)促进神经血管重塑。Tyvalzi还保护神经线粒体并增强其功能

l  Fresenius Kabi（费森尤斯卡比）：2023年9月14日，费森尤斯卡比宣布已与弗吉尼亚肿瘤协会(VOA)签署协议，VOA将购买Ivenix输注系统，为其患者提供药物。Ivenix大容量泵包括一个大的，类似智能手机的触摸屏，允许临床医生自动编程，审查和接受泵上的药物清单。Ivenix输液系统内的内置集成引擎支持与领先的电子医疗记录(EMR)系统的安全互操作性。Ivenix系统还提供了自动化测试的工具，减少了同步药物库与EMR处方集所需的资源

l  Sumitomo（住友制药）：2023年9月11日，住友制药宣布，vibegron (GEMTESA)的3期临床研究(URO-901-3005)达到了其主要终点。Vibegron是一种每日一次(75 mg) β3肾上腺素能受体激动剂，正在研究对于接受良性前列腺增生（BPH）药物治疗的膀胱过动症(OAB)男性患者的效果。在第12周，与安慰剂相比，达到了共同主要终点。包括平均排尿次数相比基线的变化，每天的发作次数和每天急症发作(难以控制的突然的小便冲动)的平均次数相比基线的变化。结果显示，每日排尿量较基线(最小二乘平均值) (-2.04 [SE:0.109]；p<0.0001)，每日急症发作(-2.88 [SE:0.164];p<0.0001)，相比安慰剂(分别为-1.30 [SE: 0.109]和-1.93 [SE:0.164]) 有统计学显著降低。在研究中，接受vibegron治疗的患者在第12周达到了所有次要终点，包括与安慰剂相比，关键次要终点每晚夜尿症平均发作次数的统计学显著降低(-0.88相比-0.66；p = 0.0015)。此外，与安慰剂相比，接受vibegron的患者在平均每天急迫性尿失禁发作次数(-2.19比-1.39次；p=0.0034)，国际前列腺症状评分(-3.0比-2.1；p<0.0001)，而平均排尿量有统计学意义的增加，排尿(25.63 mL比10.56 mL)；p < 0.0001)

l  中生制药：2023年9月12日，2023年世界肺癌大会（WCLC）于当地时间9月9-12日在新加坡召开，期间，中国生物制药旗下核心企业正大天晴药业集团1类创新药安罗替尼（小分子多靶点受体酪氨酸激酶抑制剂）和贝莫苏拜单抗（Benmelstobart，TQB2450，PD-L1抑制剂）多项临床研究成果入选口头报告、壁报。9月10日，吉林省肿瘤医院程颖教授作为Leading PI发布了贝莫苏拜单抗或安慰剂联合安罗替尼及化疗一线治疗广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）患者的III期临床研究 (ETER7011) 最新数据。此次研究中，ES-SCLC患者的中位总生存期（OS）提高至19.3个月，刷新了目前总生存期记录。贝莫苏拜单抗是正大天晴研发的全新序列的创新抗PD-L1人源化单克隆抗体，可阻止PD-L1与T细胞表面的PD-1和B7.1受体结合，使T细胞恢复活性，从而增强免疫应答。贝莫苏拜单抗上市申请已于2023年1月递交国家药品监督管理局并获得受理，目前正在评审中，申报的适应症为联合安罗替尼和依托泊苷及卡铂一线治疗广泛期小细胞肺癌。在一项随机、双盲、平行对照、多中心III期的ETER701研究临床中，既往未经系统治疗的ES-SCLC患者 1:1:1 随机分为三组，分别接受贝莫苏拜单抗+安罗替尼+依托泊苷+卡铂后采用贝莫苏拜单抗+安罗替尼维持、接受安慰剂+安罗替尼+依托泊苷+卡铂后采用安慰剂+安罗替尼维持、接受安慰剂+依托泊苷+卡铂后采用安慰剂维持。主要终点为独立影像评估委员会(IRC)评估的总生存期（OS）及无进展生存期（PFS），次要终点包括研究者评估的PFS、客观缓解率（ORR）、疾病控制率（DCR）、缓解持续时间（DOR）及安全性等。主要终点中，两组人群中IRC评估的中位PFS存在显著差异，且为历史最高值，分别为6.93m vs 4.21m，HR=0.32(95%Cl 0.26-0.41)；p<0.0001。IRC评估的中位OS亦有较为显著的差异，远高于既往研究，为历史最高值，分别为19.32m vs 11.89m，HR=0.61(95%Cl 0.46-0.79)；p=0.0002。次要终点中两组ORR对比为81.3% vs 66.8%，中位DoR远高于对照组，为5.75m vs 3.09m，HR=0.31 (95%Cl 0.24-0.41)；p<0.0001。在安全性方面，贝莫苏拜单抗联合安罗替尼及化疗的四药联合组三级及以上TRAEs发生率为93.1%（vs 87.0%），任意级别irAEs发生率为42.7%（vs 19.1%），整体安全可耐受。9月12日，ALTER-L038研究的Leading PI江苏省肿瘤医院冯继峰教授和本届大会Mini Oral汇报人史美祺教授发布贝莫苏拜单抗联合安罗替尼治疗EGFR TKI 治疗失败的EGFR突变阳性晚期非小细胞肺癌II期研究（ALTER-L038）结果，有望通过去化疗的免疫+抗血管生成药物的模式，高效低毒地挽救EGFR TKI治疗失败的NSCLC患者。在ALTER-L038研究I期剂量爬坡成功的基础上，开展了一项单臂、多中心II期的临床研究，共纳入55例晚期EGFR突变阳性且EGFR-TKI治疗失败的晚期NSCLC患者，研究主要终点是PFS、次要终点是ORR、DCR、OS和安全性。截止到2023年5月31日，中位随访12个月，主要终点中位PFS（mPFS）达到8.97个月。次要终点中位OS达到28.9个月，ORR 25.3%、DCR 87.3%、中位DoR 25.1个月。此外目前尚有十多位患者的治疗仍在进行中。安全性方面，治疗常见的相关不良反应（TRAE）中，高血压发生率为41.8%、手足综合征发生率为36.4%、蛋白尿发生率为16.4%。治疗期间，三级以上TRAEs发生率为23.6%，整体毒副反应可控、可耐受，无严重不良事件发生

l  上海医药：2023年9月11日，上海医药集团股份有限公司近日宣布其开发的“I035”临床试验申请获得国家药品监督管理局受理。I035是一款免疫调节剂，能抑制肠道的炎症反应和增强肠道的免疫调节。临床前研究显示I035能改善肠炎动物模型的症状和肠道的炎症反应。该项目由上海医药集团股份有限公司自主研发，上海医药集团股份有限公司拥有完全知识产权。截至目前，全球未有同靶点同适应症的药品上市

l  石药集团：2023年9月12日，石药集团公布，近日，由河北省科技厅组织发起，委托石家庄市科技局主持，邀请相关专家组成验收组，对石药集团承担的中央引导地方科技发展资金项目——“单克隆抗体共性关键技术开发”进行了验收。经过专家组认真细致的检查，该项目顺利通过验收。该项目是石药集团自主研发的注射用奥马珠单抗的产业化落地项目。石药集团注射用奥马珠单抗是人免疫球蛋白E(IgE)人源化单克隆抗体，适用于H1抗组胺药治疗后仍有症状的成人和青少年(12岁及以上)慢性自发性荨麻疹患者，上市申请已获国家药监局受理

l  Endo（远藤国际）：2023年9月12日，Paladin Labs Inc.，远藤国际旗下公司，宣布，加拿大药物和卫生技术机构(CADTH)建议XCOPRI(cenobamate片剂)作为常规治疗不能令人满意控制的成人癫痫患者部分性发作的辅助治疗，费用可报销。该建议遵循加拿大卫生部于2023年6月12日对XCOPRI的批准。Paladin Labs将与加拿大各地的联邦、省和地区政府支付方及其谈判机构泛加拿大制药联盟(pan-Canadian Pharmaceutical Alliance)合作，帮助确保药物的获取。政府官员和公共药物计划将决定XCOPRI是否将提供给各自省份和地区的患者。XCOPRI是由SK生物制药和SK生命科学共同研发的抗癫痫药物(ASM)。是一种具有双重作用机制的新型小分子。在临床前研究中，XCOPRI已被证明通过抑制电压门控钠电流来减少重复神经元放电。也是γ-氨基丁酸(GABAA)离子通道的正变构调节剂。在两项随机、安慰剂对照、双盲临床试验(C013和C017)中评估XCOPRI治疗成人部分发作性癫痫(也称为局发性癫痫)的有效性和安全性。开放标签安全性研究(C021)已经研究了cenobamate在这一人群中的长期安全性