新闻：知临集团用于治疗神经母细胞瘤的再利用药物 SACT-1 获得FDA孤儿药资格

临床阶段生物制药公司知临集团有限公司宣布美国食品药品监督管理局 （FDA） 办公室已授予 SACT-1 孤儿药资格 。 SACT-1 是一种用于治疗神经母细胞瘤的口服小分子药物，临床前研究已经研究了 SACT-1 的机制，以增强肿瘤细胞死亡和抑制 MYCN 表达（这是通常观察到 MYCN 扩增的高风险或复发性神经母细胞瘤患者的常见临床诊断）。 SACT-1 特别被设计用于与标准护理化疗结合使用，知临集团计划已提交一份试研究药物申请（IND）于 2022 年开始 SACT-1 的 1b/2a 期临床试验，在神经母细胞瘤患者中测试该药物。