国外研究的这一发现，或是耳聋基因疗法的重要一步
近日，哥本哈根大学研究人员在 Science 子刊 Science Tanslational Medicine 上发表了题目为：《Delivery of gene therapy through a cerebrospinal fluid conduit to rescue hearing in adult mice》的研究论文。论文研究表明：通过脑脊液运输是将基因治疗药物递送到成年动物内耳的可行途径，并且可能代表着使用基因疗法恢复人类听力的重要一步。
治愈听力损失的世界难题
据2021年世界卫生组织估计，目前全世界有听力损失人数15亿人，占总人口20%。预计到2050年，将有近25亿人有某种程度的听力损失，其中超过7亿人需要听力康复服务。我国先天性听力损失发病率为1-3‰，而随着年龄的增长，听力损失的发病率也逐渐提高，到85岁发病率可高达80%以上。
听力损失的危害贯穿患者的全生命周期，如：
婴幼儿时期的听力损失会影响其听觉言语发育和发展，造成“十聋九哑”；
儿童及青中年时期的听力损失会影响其学习、工作和社交；
而老年时期的听力损失则会影响老人的生活质量、认知功能，甚至还可能增加患老年痴呆的风险。
听力损失除了会对患者本人产生以上负面影响，还会对其家庭，甚至整个社会造成极大的负担。
目前听力损失的有效干预手段主要有两种：助听器和人工耳蜗。虽然绝大多数的听力损失患者都能从助听器或者人工耳蜗受益，但不论是哪种方式，都只是通过设备辅助听力，不能从根本上治疗听力损失，也不能真正的“恢复”自然听力。因此各种“治愈”听力损失的研究也在不断进行着，比如曾备受关注的美国频率公司的毛细胞再生疗法（目前项目已经失败），仍在继续的美国分贝治疗公司DB-OTO的新药临床试验。国内相关研究包括复旦大学附属眼耳鼻喉科医院的耳畸蛋白（OTOF突变）的耳聋药物治疗以及感音神经耳聋和毛细胞再生的基础研究。
内耳基因疗法
或可恢复成人听力损失
在我国新生儿听力损失中，约60%是由遗传因素导致的，而迟发性听力损失儿童绝大多数也是遗传导致。遗传在导致听力损失所有因素中占了很大比例。这也促使科学家们尝试开发基于基因治疗的听力损失解决方案。而本文开头所提到的研究正是基于基因疗法通过内耳途径来治愈听力损失。通过淋巴系统的脑脊液流动正在成为啮齿动物和人类全脑药物递送的新方法。
脑脊液和内耳液通过一个叫耳蜗导水管的骨通道连接，但之前的研究尚未探索通过脑脊液进行基因治疗恢复成年耳聋小鼠听力的可能性。但在这项研究中，科研人员发现小鼠的耳蜗导水管表现出类似淋巴管的特征。
通过体内延时磁共振成像、计算机断层扫描和光学荧光显微镜显示，注入脑脊液的大颗粒示踪剂通过成年小鼠的耳蜗导水管分散运输到达内耳。注射的药物可以治疗成年耳聋小鼠的听力，并且在大脑中异位表达极少，而在肝脏中没有异位表达。
研究结果表明：通过脑脊液运输是将基因治疗药物递送到成年动物内耳的可行途径，并且可能代表着使用基因疗法恢复人类听力的重要一步。
虽然听觉毛细胞死亡不可再生，但或许还可以通过其他的方式来“治愈”听力。科学家们也一直在寻找方法破解听力损失这个世界难题。我们也期待有更多可靠可行的研究，以及更多可以“治愈”听力损失的好消息。当然，如果您已经患有不可逆的听力损失，小编还是建议您及时使用助听设备进行干预，毕竟研究也好，实验也罢，都需要时间的验证，为了等待这些还没有确切消息的新技术而错过最佳干预时间，未免有些得不偿失！
原文献链接：
https://www.science.org/doi/10.1126/scitranslmed.abq3916
声明：本文仅供听力行业人士和用户为了解听力相关资讯使用，不能取代专业人员对特定患者的个体化诊断。
