2023年中国已受理的基因治疗临床试验、基因治疗临床研究、行业壁垒及未来发展展望

中国在罕见病基因治疗领域的发展起步较晚，暂未形成完整的产业链，多数基因治疗产品尚在实验室开发的临床前阶段，由于审评审批的加速和政策的利好，以及较大的患者基数，截止目前，中国基因治疗临床试验数量仅次于美国，增长速度位列全球第一。截至2022年6月，中国已经有多个基因治疗药物进入临床项目申报阶段或已获批。

国家药品监督管理局药品审评中心受理的基因治疗临床试验

资料来源：共研产业咨询（共研网）

截止截至2022年6月，中国有多家医院开展了多项研究者发起的临床研究，涵盖眼病、血液病、遗传代谢病等多个领域。

中国与基因治疗相关的研究者发起的临床研究

资料来源：共研产业咨询（共研网）

目前，基因诊断和治疗的技术都取得了很大的突破。基因治疗预计将成为未来治疗人类疾病的重要手段之一，目前主要围绕着发病机制相对明确的单基因遗传病开展，而随着基因治疗产品的不断研发，越来越多的产品已进入临床试验，治疗领域涉及癌症、免疫系统疾病、消化系统疾病、遗传性疾病、皮肤疾病和血液病等。

作为一种新兴治疗技术，基因治疗必将不断向前发展。但目前基因疗法还存在一些壁垒。

基因疗法目前存在壁垒

资料来源：共研产业咨询（共研网）

基因治疗的未来展望：

作为一种应用现代分子生物学技术和精准医学理论与实践的新兴治疗方法，基因治疗必将向广度和深度不断发展。

首先是理想的载体系统。目前常用的各种病毒载体，除了有免疫原性问题，还有包装容量限制、基因表达效率不够、制备过程复杂等问题。而非病毒性载体主要是基因表达效率偏低，化学成分具有一定的毒性。因此，理想载体系统的建立将主要解决这些问题。近年来有研究认为，人类细胞产生的外泌体和微泡，因其天然具有包装内源性蛋白和ＤＮＡ、ＲＮＡ的能力，将有可能作为新型的基因治疗载体。

其次，针对不同的疾病，基因治疗不仅需要具有细胞和组织靶向的特异性和高效率，还需要能够精确调控，尤其是针对复杂性疾病如在糖尿病中表达胰岛素基因，需要包括能够感知血糖水平的感受器，可以根据血糖来决定胰岛素产生的多少。

此外，基因治疗需要向患者可及性发展，制备成本需要大大降低，从天价药物成为大多数患者用得起的药物。就像青霉素刚问世时，只有极少数患者能够应用，但是随着制备技术和生产工艺的不断提升，青霉素最终成为了普罗大众的常用药。相信在科研工作者和临床医师的共同努力下，在全社会的共同关注下，基因治疗作为“一次给药，长期有效”的新型治疗方法，一定会在今后的医疗实践中发展完善。

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