头部制药企业每周新闻-2023年4月24日至2023年4月30日
2023年4月24日至2023年4月30日（第20230404期）
l Roche（罗氏）：2023年4月25日，罗氏宣布，与aflibercept相比，其Vabysmo (faricimab)在治疗新生血管或“湿性”年龄相关性黄斑变性（nAMD）以及糖尿病黄斑水肿（DME）患者过程中，可使视网膜液更干燥，干燥更快，注射次数更少。TENAYA三期和LUCERNE（nAMD）以及YOSEMITE和RHINE（DME）研究的数据在4月23日至27日美国新奥尔良举行的2023年视觉与眼科研究协会（ARVO）年会上分享。Vabysmo（faricimab）是首个被批准用于眼睛的双特异性抗体。它通过中和血管生成素-2（Ang-2）和血管内皮生长因子-A（VEGF-A），靶向并抑制与多种威胁视力的视网膜疾病相关的两种信号通路。Ang-2和VEGF-A通过破坏血管稳定导致视力下降，导致新的渗漏血管形成并增加炎症。通过阻断涉及Ang-2和VEGF-A的途径，Vabysmo旨在稳定血管，在美国、英国和欧盟等60多个国家被批准用于治疗新生血管或“湿性”年龄相关黄斑变性和糖尿病黄斑水肿患者
l Roche（罗氏）：2023年4月26日，罗氏公布2023年第1季度业绩。2023年第1季度，罗氏实现销售收入153.22亿瑞士法郎，相比去年同期下降3%
l Roche（罗氏）：2023年4月26日，罗氏宣布，欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）已建议批准Columvi (glofitamab)用于治疗两种或多种系统治疗后复发或难治性（R/R）弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的成年患者。预计欧盟委员会将在不久的将来做出最终决定。Columvi最近被加拿大卫生部批准用于治疗未另行规定的R/R DLBCL、滤泡性淋巴瘤引起的DLBCL或原发性纵隔B细胞淋巴瘤的成年患者，这些患者已经接受了两种或两种以上的全身治疗，没有资格接受或不能接受CAR T细胞治疗，或者以前接受过CAR T淋巴细胞治疗。此外，美国FDA接受了Genentech的生物制品许可证申请，并批准了glofitamab治疗R/R大B细胞淋巴瘤的优先审查，预计将在2023年7月1日前做出批准决定。Columvi是一种研究性CD20xCD3 引入T细胞的双特异性抗体，旨在靶向T细胞表面的CD3和B细胞表面的CD20。Columvi采用了一种新颖的2:1结构形式。这种双特异性抗体被改造为具有一个与CD3结合的区域和两个与CD20结合的区域，CD3是T细胞上的一种蛋白质，CD20是一种B细胞上的蛋白质。这种双重靶向性使T细胞与B细胞接近，激活T细胞释放癌症细胞杀伤蛋白
l Novartis（诺华）：2023年4月25日，诺华公布2023年第1季度业绩。2023年第1季度，诺华实现销售收入129.53亿美元，相比去年同期增长3%
l Novartis（诺华）：2023年4月26日，诺华宣布了APPOINT-PNH三期试验详细结果，评估口服单一疗法iptacopan对于患有阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）的补体抑制剂幼稚型（包括抗C5疗法）成人患者的治疗效果。该试验达到了主要终点，并证明了次要终点具有临床意义的益处。这些数据在欧洲血液和骨髓移植学会（EBMT）第49届年会上展示。使用iptacopan治疗，估计92.2%的患者（95%置信区间[95%CI]:82.5，100）在24周的核心治疗期后，在不需要输注红细胞的情况下，血红蛋白水平比基线增加了2 g/dL或更多。PNH是一种罕见的、慢性的、严重的补体介导的血液疾病。PNH患者的一些造血干细胞（位于骨髓中，可以生长和发育为红细胞、白细胞和血小板）发生获得性突变，导致他们产生红细胞，这些红细胞容易被补体系统过早破坏。这会导致血管内溶血（血管内红细胞的破坏）和血管外溶血（红细胞主要在脾脏和肝脏中的破坏），从而导致贫血（循环红细胞水平低）、血栓形成（血栓形成）、疲劳和其他会影响人们生活质量的衰弱症状。Iptacopan是一种在研药物，口服补体因子B抑制剂。它作用于C5末端通路的上游，不仅可以预防PNH的血管内溶血，还可以预防血管外溶血
l Novartis（诺华）：2023年4月26日，诺华将在2023年美国肿瘤学学会（ASCO）年会上展示其肿瘤学产品组合的新数据。主要包括：NATALEE试验的主要结果，评估了Kisqali（ribociclib）联合内分泌疗法对II期和III期激素受体阳性/人表皮生长因子受体2-阴性（HR+/HER2-）早期乳腺癌症患者的治疗效果；Pluvicto (lutetium Lu 177 vipivotide tetraxetan)针对转移性去势抵抗前列腺癌症患者的试验数据；JQD443在KRAS G12C突变实体瘤，包括非小细胞肺癌（NSCLC）的安全性和有效性以及PHE885，BCMA定向CAR-T细胞疗法，用于r/r多发性骨髓瘤（RRMM）患者的一期研究数据
l Novartis（诺华）：2023年4月26日，诺华宣布，欧洲药品管理局人类用药委员会（CHMP）给予了积极意见，建议同意Cosentyx（secukinumab）治疗患有活动性中重度化脓性汗腺炎（HS）的成年人。对Cosentyx的建议将提交给欧盟委员会，预计欧盟委员会将在2个月内做出最终决定。Cosentyx是第一种也是唯一一种直接抑制白细胞介素-17A（IL-17A）的全人类生物制剂，IL-17A是一种重要的细胞因子，参与银屑病关节炎（PsA）、中度至重度斑块型银屑病、强直性脊柱炎（AS）和非放射学轴性脊椎关节炎（nr-axSpA）等炎症反应
l AbbVie（艾伯维）：2023年4月27日，艾伯维宣布其2023年第1季度实现营业收入122.25亿美元，相比去年同期下降9.7%
l Johnson & Johnson（强生）：2023年4月24日，强生宣布，其旗下全资子公司Kenvue Inc. (“Kenvue”)已就其首次公开发行151,204,000股普通股股份（IPO）启动路演。首次公开募股的价格预计在每股20.00美元至23.00美元之间。Kenvue已申请将其普通股在纽约证券交易所上市，股票代码为“KVUE”。首次公开募股完成后，强生公司将拥有1,716,160,000股Kenvue普通股，占Kenvue已发行普通股总数的91.9%（如果承销商全额行使超额配售权，则为90.8%）。高盛（Goldman Sachs&Co.LLC）、摩根大通（J.P.Morgan）和美国银行证券（BofA Securities）将担任首次公开募股的联合牵头管理人
l Johnson & Johnson（强生）：2023年4月25日，强生宣布将于5月31日美国东部时间上午10:00在美国Hilton Midtown参加Bernstein第39届年度战略会议
l BMS（百时美施贵宝）：2023年4月26日，百时美施贵宝宣布扩大其全球细胞治疗生产设施，在与诺华签署协议后，通过位于美国的生产设施及其在伊利诺伊州Libertyville的运营，实现内部病毒载体生产。该设施及其运营有能力为百时美施贵宝的CAR T细胞疗法生产病毒载体
l BMS（百时美施贵宝）：2023年4月26日，百时美施贵宝宣布，欧洲药品管理局（EMA）人类用药委员会（CHMP）建议批准CAMZYOS（mavacamten）用于治疗成年患者的症状性（纽约心脏协会，NYHA，II-III类）阻塞性肥厚型心肌病（HCM）。欧盟委员会（EC）将审查CHMP的意见。2022年4月28日，美国FDA批准CAMZYOS用于治疗有症状的NYHA II-III级阻塞性HCM的成年人，以改善功能和症状。CAMZYOS（mavacamten）是美国批准的第一种也是唯一一种心肌肌球蛋白抑制剂，用于治疗有症状的NYHA II-III级阻塞性肥厚型心肌病（HCM）的成年人，以改善功能和症状。它还在澳大利亚、加拿大、巴西和瑞士获得了监管部门的批准。CAMZYOS调节可以进入“肌动蛋白上”（发电）状态的肌球蛋白头的数量，从而降低发力（收缩）和剩余（舒张）跨桥形成的概率。CAMZYOS将整个肌球蛋白种群转变为一种节能、可补充、超级放松的状态。在HCM患者中，CAMZYOS抑制肌球蛋白可减少动态左心室流出道梗阻并改善心脏充盈压
l BMS（百时美施贵宝）：2023年4月27日，百时美施贵宝宣布其2023年第1季度实现销售收入113.37亿美元，相比去年同期下降3%
l Sanofi（赛诺菲）：2023年4月26日，赛诺菲宣布，其收购Provention Bio, Inc. (“Provention Bio”, NASDAQ: PRVB)交易的反托拉斯法案等待期已结束。2023年3月24日，赛诺菲启动了现金收购要约（“要约”），将以每股25.00美元的价格购买Provenation Bio的所有已发行普通股（“股份”）
l Sanofi（赛诺菲）：2023年4月27日，赛诺菲宣布2023年第1季度实现营业收入102.22亿欧元，相比去年同期增长5.7%
l Sanofi（赛诺菲）：2023年4月27日，赛诺菲宣布完成对Provention Bio, Inc. (“Provention Bio”)的收购。此次收购将获得TZIELD (teplizumab-mzwv)，一种治疗一型糖尿病的产品。2022年11月17日，美国FDA批准TZIELD注射液延缓目前患有第2阶段1型糖尿病的8岁及以上成人和儿童患者的第3阶段1型糖尿病发作。赛诺菲于2023年4月27日进行交割付款
l Pfizer（辉瑞）：2023年4月26日，辉瑞宣布董事会决定2023年第2季度分红为每股0.41美元，将于2023年6月9日发放给截至2023年5月12日在册的股东
l Pfizer（辉瑞）：2023年4月27日，辉瑞宣布，美国FDA已批准PREVNAR 20（20价肺炎球菌结合疫苗），用于预防由疫苗中包含的20种肺炎链球菌血清型引起的侵袭性肺炎球菌病（IPD），适用于6周至17岁的婴儿和儿童，以及预防由PREVNAR中包含的原始七种血清型链球菌引起的六周到五岁婴儿中耳炎
l Pfizer（辉瑞）：2023年4月29日，安斯泰来和辉瑞宣布，EMBARK三期试验数据显示，根据无转移生存率（MFS）的主要终点评估结果，患有非转移性激素敏感前列腺癌症（nmHSPC；也称为非转移性去势敏感前列腺癌症或nmCSPC）并伴有高危生化复发（BCR）的男性患者经XTANDI (enzalutamide)加leuprolide治疗后转移或死亡风险显著降低了58%（危险比[HR]:0.42；95%置信区间[CI]，0.30-0.61；P<0.0001）。这些数据在2023年美国泌尿外科协会年会（中部时间4月29日上午9:45）上展示。在XTANDI联合用药组中也观察到总生存率（OS）的关键次要终点呈阳性趋势，但这些数据尚未成熟。将对试验中的患者进行后续的最终OS分析。XTANDI (enzalutamide) 是一种雄激素受体信号抑制剂。XTANDI已在全球一个或多个国家获得监管批准，可用于患有转移性激素敏感前列腺癌症（mHSPC）、转移性去势抵抗前列腺癌症（mCRPC）和非转移性去雄抵抗前列腺癌症（nmCRPC）的男性患者
l Takeda（武田制药）：2023年4月27日，武田制药宣布，美国FDA已受理其重新提交的Entyvio (vedolizumab)皮下注射制剂用于成人中度至重度活动性溃疡性结肠炎（UC）经Entyvio静脉注射诱导治疗后的维持治疗。此次重新提交旨在解决美国FDA在2019年12月的完整回复信（CRL）中的反馈意见。此重新提交文件包括为调查Entyvio皮下给药的使用而收集的额外数据。Entyvio（vedolizumab）是一种人源化单克隆抗体，旨在特异性拮抗α4beta7整合素，抑制α4beta7整合素与肠粘膜寻址蛋白细胞粘附分子1（MAdCAM-1）的结合，但不是血管细胞粘附分子1（VCAM-1）。MAdCAM-1优先在胃肠道的血管和淋巴结上表达。α4beta7整合素在循环白细胞亚群上表达。这些细胞已被证明在介导溃疡性结肠炎（UC）和克罗恩病（CD）的炎症过程中发挥作用。通过抑制α4beta7整合素，vedolizumab可能会限制某些白细胞浸润肠道组织的能力
l AstraZeneca（阿斯利康）：2023年4月24日，NEURO-TTRansform III期试验结果显示，阿斯利康和Ionis的eplontersen治疗遗传性转甲状腺素介导的淀粉样蛋白多发性神经病（ATTRv-PN）患者达到了所有共同主要终点和次要终点。今天在马萨诸塞州波士顿举行的美国神经病学学会（AAN）2023年会上的新兴科学会议上展示了试验的积极结果。在66周时，接受eplontersen治疗的患者在血清转甲状腺素（TTR）浓度、神经病变损伤和生活质量（QoL）这三个主要终点上表现出一致和持续的益处。与安慰剂组的TTR血清浓度比基线降低11%相比，eplontersen的TTR血药浓度比基线平均降低了82%（p＜0.0001）。在完成研究的患者中，与基线相比，53%的接受治疗的患者在66周时神经病变有所改善，而安慰剂组为19%有所改善。在完成研究的患者中，65%的接受治疗的患者在66周时生活质量比基线有所改善，而安慰剂组为23%。阿斯利康和Ionis正在寻求美国FDA批准elpontersen治疗ATTRv-PN，并计划在欧洲和世界其他地区寻求监管部门批准。ATTR心肌病和多发性神经病是由衰老或基因突变引起的进行性全身性疾病，导致TTR蛋白错误折叠，并分别在心肌和外周神经中积聚为淀粉样纤维。ATTR患者中，TTR蛋白在组织中积聚为纤维，如外周神经和心脏、胃肠系统、眼睛、肾脏、中枢神经系统、甲状腺和骨髓。随着TTR蛋白原纤维的积累，会发生更多的组织损伤，疾病恶化，导致生活质量差，最终死亡。Eplontersen是一种配体偶联的反义（LICA）药物，旨在减少转甲状腺素或TTR蛋白的产生，以治疗所有类型的ATTR
l AstraZeneca（阿斯利康）：2023年4月27日，阿斯利康宣布其2023年第1季度实现营业收入108.79亿美元，相比去年同期降低4%
l AstraZeneca（阿斯利康）：2023年4月28日，根据PROpel III期试验，美国FDA肿瘤药物咨询委员会（ODAC）已确认阿斯利康和默沙东的Lynparza（olaparib）联合abiraterone和prednisone或prednisolone治疗BRCA突变型（BRCAm）转移性去势耐受性前列腺癌症（mCRPC）成人患者具有良好的受益风险结果。委员会以11票对1票，1票弃权的投票结果，认为该适应症应仅限于有BRCA突变的肿瘤患者。Lynparza（olaparib）是一种PARP抑制剂，也是第一种靶向治疗方法，阻断同源重组修复（HRR）缺陷的细胞/肿瘤中的DNA损伤反应（DDR），如BRCA1和/或BRCA2突变的细胞/瘤，或由其他药物（如NHAs）导致缺陷的细胞或肿瘤。Lynparza对PARP的抑制导致与DNA单链断裂结合的PARP被捕获，复制叉停滞，崩溃，导致DNA双链断裂和癌症细胞死亡。Lynparza由阿斯利康和默沙东联合开发并商业化。2017年7月，阿斯利康和默沙东宣布了一项全球战略肿瘤方面的合作，以共同开发世界上第一个PARP抑制剂Lynparza和用于多种癌症类型的有丝分裂原活化蛋白激酶（MEK）抑制剂Koselugo（selumetinib）并将其商业化
l Amgen（安进）：2023年4月27日，安进宣布其2023年第1季度实现营业收入61亿美元，相比去年同期降低2%
l Gilead（吉利德）：2023年4月27日，吉利德宣布其2023年第1季度实现营业收入64亿美元，相比去年同期降低4%
l Lilly（礼来）：2023年4月24日，礼来和Amphastar Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AMPH)就BAQSIMI全球权益的剥离达成协议。BAQSIMI是第一种也是唯一一种通过鼻腔给药的胰高血糖素，用于治疗糖尿病患者的严重低血糖症。礼来于2019年推出了BAQSIMI，作为一种在糖尿病患者紧急救助，目前已在27个国际市场上市。2022年，BAQSIMI的全球销售额总计1.393亿美元。根据协议条款，Amphastar将在交割时向礼来支付5亿美元现金，并在交割一周年之际额外支付1.25亿美元现金。礼来还有资格获得总额高达4.5亿美元的基于销售的里程碑式付款
l Lilly（礼来）：2023年4月27日，礼来宣布，SURMOUNT-2研究中，tirzepatide (10 mg和15 mg)给药72周的减肥效果优于安慰剂，达到了临床研究的共同主要目标和所有关键次要目标。根据疗效评估，服用tirzepatide的患者体重减轻了15.7%（34.4磅或15.6公斤）。SURMOUNT-2是第二项全球3期临床试验，评估了tirzepatide用于慢性体重管理的疗效和安全性。该试验招募了938名患有肥胖或超重以及2型糖尿病的成年参与者。基于这些结果，礼来计划在未来几周内完成tirzepatide针对患有肥胖或超重并伴有体重相关合并症的成年人的申请提交。Tirzepatide是一种每周一次的GIP（葡萄糖依赖性促胰岛素多肽）受体和GLP-1（胰高血糖素样肽-1）受体激动剂。这两种受体是天然的肠促生长素激素。GIP和GLP-1受体都存在于人脑中对食欲调节很重要的区域。Tirzepatide已被证明可以减少食物摄入并调节脂肪利用，用于患有肥胖或超重并伴有体重相关合并症的成年人，目前正处于三期研究阶段。它也被作为一种潜在的治疗方法，用于治疗患有射血分数保留（HFpEF）、阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）和非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的肥胖和/或超重心力衰竭患者。Tirzepatide在慢性肾脏疾病（CKD）和肥胖（MMO）发病率/死亡率方面的研究也在进行中。Tirzepatide于2022年5月13日被美国FDA批准为商品名Mounjaro。Mounjaro被认为是饮食和运动的辅助手段，可改善成人2型糖尿病的血糖控制
l Lilly（礼来）：2023年4月27日，礼来宣布其2023年第1季度实现营业收入69.60亿美元，相比去年同期下降11%
l Novo Nordisk（诺和诺德）：2023年3月23日诺和诺德股东大会上，决定将公司的B股资本从348,512,800丹麦克朗减少到343,512,800丹麦克朗，相当于25,000,000股B股，每股0.20丹麦克朗。公司的股本名义上为451,000,000丹麦克朗，分为名义上为107,487,200丹麦克朗的A股和名义上为343,512,800丹麦克朗的B股
l Novo Nordisk（诺和诺德）：2023年4月28日，诺和诺德目前A股有537,436,000股，持有107,487,200,000投票权。有B股1,717,564,000股，持有34,351,280,000投票权
l Boehringer Ingelheim（勃林格殷格翰）：2023年4月24日，勃林格殷格翰在德国比伯拉赫举行了其最先进的生物制品开发中心（BDC）的落成典礼。勃林格殷格翰投资了3.5亿欧元建设此开发中心，总建筑面积为34500平方米
l Astellas（安斯泰来）：2023年4月29日，安斯泰来和辉瑞宣布，EMBARK三期试验数据显示，根据无转移生存率（MFS）的主要终点评估结果，患有非转移性激素敏感前列腺癌症（nmHSPC；也称为非转移性去势敏感前列腺癌症或nmCSPC）并伴有高危生化复发（BCR）的男性患者经XTANDI (enzalutamide)加leuprolide治疗后转移或死亡风险显著降低了58%（危险比[HR]:0.42；95%置信区间[CI]，0.30-0.61；P<0.0001）。具体详见以上辉瑞的披露
l Viatris（晖致）：2023年4月24日，晖致和Mapi Pharma宣布在4月22日至27日于波士顿举行的美国神经病学学会（AAN）第75届年会上公布GA Depot 40 mg的关键III期临床试验结果。GA Depot是一种长效glatiramer acetate，每月注射一次，治疗复发型多发性硬化症（RMS）。Mapi Pharma与晖致就GA Depot合作达成协议，根据该协议，晖致获得了用于复发型多发性硬化症的GA Depot注射产品商业化的独家许可
l Teva（梯瓦）：2023年4月27日，梯瓦宣布将于2023年5月18日（星期四）举办投资者日活动，活动将在纽约市的纽约证券交易所举行。将于美国东部时间中午12:00开始，预计将于美国东部时间下午2:00结束
l Teva（梯瓦）：2023年4月28日，梯瓦和MedinCell (Euronext: MEDCL)宣布，美国FDA已批准UZEDY (risperidone)缓释悬浮注射液用于成人精神分裂症的治疗。UZEDY是第一种使用SteadyTeq的risperidone皮下长效制剂，使用了MedinCell专有的共聚物技术，可控制risperidone的稳定释放。单次给药后6-24小时内达到治疗性血液浓度
l Biogen（渤健）：2023年4月25日，渤健宣布，美国FDA已批准QALSODY (tofersen) 100mg/15mL注射液，用于治疗超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症（ALS）。在接受QALSODY治疗的患者中观察到的血浆神经丝轻链（NfL）减少，该适应症获得加速批准。该适应症的持续批准取决于验证性试验中展现的临床益处。正在进行的tofersen在症状前SOD1-ALS患者中的3期ATLAS研究将作为验证性试验。神经丝是神经元受损时释放的蛋白质，是神经退行性变的标志。Tofersen由渤健与Ionis Pharmaceuticals合作开发，QALSODY是一种反义寡核苷酸（ASO），旨在与SOD1 mRNA结合以减少SOD1蛋白的产生
l Biogen（渤健）：2023年4月25日，渤健宣布其2023年第1季度实现营业收入24.63亿美元。相比去年同期，降低3%
l Biogen（渤健）：2023年4月28日，渤健宣布在Nature Medicine发表了论文，详细介绍了渤健多次递增剂量1b期试验的正向结果，该试验评估了渤健BIIB080（MAPT ASO）的安全性、药代动力学和靶点情况，BIIB080是一种针对早期阿尔茨海默病（AD）中tau mRNA的反义寡核苷酸。目前，BIIB080（NCT05399888）的CELIA 2期研究正在进行中，并在美国招募参与者。2019年12月，渤健与Ionis行使了许可选择权，获得了全球范围的独家许可，用于开发和商业化BIIB080（tau ASO）
l Merck（默克）：2023年4月24日，默克宣布推出Ultimus一次性工艺容器膜，旨在用于提高一次性盛装生物处理液薄膜的耐用性和防漏性。Ultimus薄膜提供了一种动物来源的无接触树脂，具有低渗漏性，可支持健康的细胞生长。这项技术可用于Mobius 3D工艺容器，提高运营效率，同时最大限度地减少中断。Ultimus一次性工艺容器薄膜将于4月25日至27日在纽约市2023 Interphex上展出
l Merck（默克）：2023年4月28日，默克召开了第28届年度股东大会，批准了全部议程上的决议，包括美国2.2欧元的股息
l Otsuka（大冢制药）：2023年4月26日，Sunovion Pharmaceuticals Inc. (Sunovion)和大冢制药宣布第一名患者已被纳入一项2/3期临床研究，该研究评估了具有5-HT1A激动剂活性的微量胺相关受体1（TAAR1）激动剂ulotaront治疗广泛性焦虑症（GAD）的疗效。除了GAD外，ulotaront还在后期临床研究中评估用于治疗精神分裂症和辅助治疗重度抑郁症（MDD）的疗效。Ulotaront为大冢制药、Sunovion及其母公司住友制药联合开发和商业化的在研药之一
l Otsuka（大冢制药）：2023年4月27日，大冢制药和Lundbeck宣布，美国FDA已批准ABILIFY ASIMTUFII (aripiprazole)缓释肌肉注射剂的新药申请（NDA），每两个月注射一次，用于治疗成人精神分裂症或用于成人双相情感障碍的维持性单一疗法治疗
l Vertex（福泰制药）：2023年4月25日，福泰制药宣布将于2023年5月9日太平洋时间上午9:20在Bank of America Securities2023年医疗大会上做展示
l Vertex（福泰制药）：2023年4月26日，福泰制药宣布，美国FDA批准扩大TRIKAFTA（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）的使用范围，将2至5岁患有囊性纤维化（CF）的儿童包括在内，这些儿童的囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因至少有一个F508del突变或者体外数据显示对TRIKAFTA有反应的CFTR基因突变
l Vertex（福泰制药）：2023年4月27日，福泰制药宣布，欧洲药品管理局（EMA）人类用药委员会（CHMP）对ORKAMBI（lumacaftor/ivacator）使用人群扩展至跨膜转导调节因子（CFTR）基因中有两个F508del突变的1至<2岁囊性纤维化（CF）儿童患者持积极意见。在具有两个拷贝的F508del突变的人群中，CFTR蛋白没有在细胞内正常加工和运输，导致细胞表面几乎没有CFTR蛋白。ORKAMBI（lumacaftor/ivacaftor）是一种口服药物，由lumacaftor和ivacaftor组合而成。Lumacaftor旨在通过靶向F508del CFTR蛋白的加工和运输缺陷来增加细胞表面成熟蛋白的量。Ivacaftor被称为CFTR增效剂，旨在促进CFTR蛋白在细胞膜上运输盐和水的能力。lumacaftor和ivacaftor的联合作用有助于水合和清除气道中的粘液
l Regeneron（再生元）：2023年4月26日，再生元和Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY)宣布ALN-APP一期单次递增剂量研究取得了积极的中期结果，ALN-APP是一种靶向淀粉样前体蛋白（APP）的研究性RNAi在研药物，用于治疗阿尔茨海默病和脑淀粉样血管病（CAA）。在正在进行的早发性阿尔茨海默病患者1期研究的A部分中，20名患者被纳入了三个单剂量队列。迄今为止，在这项研究中，鞘内注射单剂量ALN-APP的耐受性良好。所有不良事件的严重程度均为轻度或中度。接受ALN-APP治疗的患者脑脊液中可溶性APPα（sAPPα）和APPβ（sAPPβ）这两种生物标志物的含量均出现剂量依赖性、快速和持续的下降，最大降幅分别为84%和90%。在最高剂量下，两种生物标志物的中位下降均超过70%，持续至少三个月。这项研究的详细中期结果计划在即将举行的科学会议上报告。ALN-APP是第一个利用Alnylam专有的C16 siRNA缀合物技术的项目，该技术能够增强对中枢神经系统细胞的递送。该项目由Regeneron和Alnylam Pharmaceuticals合作开发
l UCB（优时比）：2023年4月27日，优时比宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）发表了积极意见，建议欧盟（EU）批准bimekizumab用于治疗活动性轴性脊椎关节炎（axSpA）成人和活动性银屑病关节炎（PsA）成人的上市许可。如果获批，这将是bimekizumab在欧盟的第二个和第三个适应症，继其于2020年8月首次批准用于治疗成人中重度斑块状银屑病后。Bimekizumab是一种人源化单克隆IgG1抗体，旨在选择性抑制白介素17A（IL-17A）和白介素-17F（IL-15F）这两种驱动炎症过程的关键细胞因子
l UCB（优时比）：2023年4月27日，优时比宣布展开了2022年度股东大会，会议同意了2022年度分红为1.33欧元每股，除权日为2023年4月28日，将于2023年5月3日支付
l Bausch（博士康）：2023年4月24日，博士康宣布其胃肠科业务公司Salix Pharmaceuticals宣布与致力于抗击结肠癌症的全国非营利领导者结肠癌症联盟（Colorectal Cancer Alliance，Alliance）建立合作伙伴关系，以提高社区的预防性结肠直肠筛查的意识和机会
l 云南白药：2023年4月27日，云南白药公布其2023年第1季度实现营业收入105.13亿元，相比上年同期增长11.49%
l Sun（太阳制药）：2023年4月25日，太阳制药宣布其一家全资子公司在印度为干眼症伴有炎症疾病（DED）的患者推出了一种新型眼科治疗药物CEQUA。CEQUA是第一款使用纳米胶束（NCELL）递送的干眼症治疗方案。CEQUA（环孢菌素眼用溶液0.09%w/v）是一种钙调神经磷酸酶抑制剂免疫调节剂，可增加干燥性角结膜炎患者的眼泪生成。它是一种新型的透明无防腐剂纳米胶束水溶液，可改善活性成分环孢菌素在眼组织中的渗透
l Abbott（雅培）：2023年4月25日，雅培宣布美国FDA获得了两项生命支持系统的新的批准。CentriMag血液泵可与CentriMag系统共同使用，可在使用ECMO（一种为心脏和肺部不工作的人提供生命支持）时长期使用。雅培还获得了新的CentriMag预连接包（一种由CentriMags系统的几个预连接组件组成的打包系统）的批准。预连接包结合了包括血泵和氧合器在内的多个系统组件，使医生能够在最紧急的重症监护环境中以更少的步骤提供全面支持。在获得批准之前，该系统需要从单独的组件组装在一起，这可能会导致紧急护理的延迟
l Abbott（雅培）：2023年4月27日，雅培宣布完成对Cardiovascular Systems, Inc. (CSI)的收购，CSI公司是一家医疗器械公司，拥有用于治疗外周和冠状动脉疾病的创新动脉粥样硬化切除系统。CSI领先的动脉粥样硬化切除系统为血管成形术或支架植入术做好准备，以修复血液流动。收购完成后，CSI成为雅培的全资子公司
l Sumitomo（住友制药）：2023年4月28日，住友制药宣布，拟将公司持有的住友制药美国公司的股权计提275,519百万日元的减值损失。将与住友美国公司的应收账款计提8,785百万日元的减值准备。这些减值将不会影响住友制药的合并报表
l Sumitomo（住友制药）：2023年4月28日，住友制药宣布，将截至2023年3月31日的季度汇兑收益7,867百万日元计入财务收入里，主要由于外币计量的资产的外币汇率变动
l Sumitomo（住友制药）：2023年4月28日，住友制药宣布，调整截至2023年3月31日财年的收入预测，将收入由563,000百万日元下调至555,500百万日元。主要由于北美部门的LATUDA销售收入的下降。经营性收益将由-27,000百万日元下调至-77,000百万日元，主要由于TP-0903（dubermatinib）计提的206亿日元的减值损失，以及由于美国公司合并带来的费用
l Sumitomo（住友制药）：2023年4月28日，住友制药宣布，在截至2024年3月31日的财年里将不予分红，待2025财年利润转为正后再予分红
l 中生制药：中生制药下属北京泰德制药于4月28日在北京举行原创新药TDI01在特发性肺纤维化（IPF）患者中的II期临床研究讨论会，这一由中国药企自主研发的一类创新药即将展开II临床试验入组。TDI-01为Rho相关卷曲螺旋蛋白激酶2（ROCK2）高选择性抑制剂，是全新结构、全新靶点、全新机制的1类新药，在美国I期临床研究和国内的人种桥接实验中，表现出了良好的安全性结果和药代动力学性质。ROCK2位于CTGF、LPA等信号通路下游，处于肺纤维化和演进信号通路核心位置，作用机制更综合，TDI01可通过抑制ROCK2发挥抗纤维化和抗炎的双重作用。截至目前，已获批特发性肺纤维化、尘肺病、GVHD、抗新冠病毒四个适应症的临床批件，均处于临床试验的不同阶段中。2021年2月，中国生物制药旗下北京泰德制药就TDI01与美国Graviton Biosciences达成海外授权合作协议，双方将共同开发并商业化这款基于全新靶点ROCK2的抑制剂，交易总值达5.175亿美元
l Chugai（中外制药）：2023年4月24日，中外制药宣布其台湾子公司Chugai Pharma Taiwan Ltd.从台湾食品药品监督管理局（TFDA）获得进口药品许可证，可使用中外制药的Actemra（tocilizumab）静脉（IV）制剂治疗正在接受系统性皮质类固醇治疗并需要补充氧气、无创或有创机械通气或体外膜肺氧合（ECMO）的住院新冠肺炎成人患者。Actemra是中外制药在日本开发的第一种治疗性抗体。它被设计用来阻断IL-6的活性，IL-6是一种炎症细胞因子。静脉注射液于2005年6月首次推出，在日本被批准用于七种适应症：卡斯特曼病、类风湿性关节炎、全身性青少年特发性关节炎，多关节青少年特发关节炎，肿瘤特异性T细胞输注疗法诱导的细胞因子释放综合征，成人斯蒂尔病和新冠肺炎
l Chugai（中外制药）：2023年4月27日，中外制药宣布，其向日本卫生、劳动和福利部门（MHLW）提交了抗血管内皮生长因子/抗血管生成素-2双特异性抗体Vabysmo玻璃体内注射120 mg/mL（faricimab）的用于治疗视网膜静脉阻塞（RVO）相关的黄斑水肿补充申请。Vabysmo是第一种被批准用于眼睛的双特异性抗体。它通过中和血管生成素-2（Ang-2）和血管内皮生长因子-A（VEGF-A），靶向并抑制与多种威胁视力的视网膜疾病相关的两种信号通路。Ang-2和VEGF-A通过破坏血管稳定，导致新的渗漏血管形成并增加炎症，从而导致视力下降。通过阻断涉及Ang-2和血管内皮生长因子-A的途径，Vabysmo旨在稳定血管
l Chugai（中外制药）：2023年4月27日，中外制药宣布其40岁以上员工提前退休计划的执行情况，有374名员工申请接受提前退休。在2023年12月31日结束的财年里，在第2季度将计入由于执行员工提前退休计划带来的104亿日元相关费用
l Chugai（中外制药）：2023年4月27日，中外制药宣布其2023年第1季度实现营业收入3122亿日元，相比上年同期增长16.3%
l Chugai（中外制药）：2023年4月28日，中外制药宣布已按照2023年3月30日发布的库存股作为限制性股票处置计划对库存股进行处置。本次共处置125,700股公司普通股，每股价格3,282日元，处置总价格为412,547,400日元
l 上海医药：2023年4月26日，上海医药宣布其2023年第1季度实现营业收入662.26亿元，同比增长16.39%
l 石药集团：2023年4月27日，石药集团附属公司中奇制药技术(石家庄)有限公司开发的1类新药普卢格列汀片用于治疗2型糖尿病的上市申请已获得中华人民共和国国家药品监督管理局正式受理。普卢格列汀片是一种新型口服二肽基肽酶-IV(DPP-4)抑制剂，对DPP-4具有高选择性和强抑制性。通过抑制DPP-4，使内源性活性胰高血糖素样肽-1(GLP-1)水平升高从而增强β细胞和α细胞对葡萄糖的敏感性，增加葡萄糖刺激的胰岛素分泌并增强葡萄糖对胰高血糖素分泌的抑制作用，进而降低血糖水平且不诱发低血糖和增加体重
l Ipsen（益普生）：2023年4月27日，益普生公布其2023年第1季度实现营业收入7.419亿欧元，相比去年同期增长7.8%
l Endo（远藤国际）：2023年4月26日，远藤国际宣布，其子公司Endo Ventures Limited和Par Pharmaceutical，Inc.（统称远藤）已与Slayback Pharma LLC签署协议，在美国独家分销Slayback的Prevduo（甲基硫酸新斯的明和格隆溴铵注射液）预填充注射剂。美国FDA于2023年2月批准Prevodo用于逆转术后非极化神经肌肉阻滞剂（NMBA）的作用，同时减少NMBA逆转给药后与胆碱酯酶抑制相关的外周毒蕈碱作用（如心动过缓和分泌物过多）。远藤将通过其Par无菌生产在2023年6月将Prevduo推向市场
