头部制药企业每周新闻-2023年5月8日至2023年5月14日
2023年5月8日至2023年5月14日（第20230502期）
l Roche（罗氏）：2023年5月9日，美国FDA已受理Vabysmo（faricimab）治疗视网膜静脉阻塞（RVO）后黄斑水肿的补充生物制品许可申请（sBLA）。sBLA基于III期BALATON和COMINO研究结果，这些研究表明，与aflibercept相比，Vabysmo治疗可以早期持续改善视力，在24周时达到视力提高的主要终点。Vabysmo是第一种被批准用于眼睛的双特异性抗体（血管生成素-2（Ang-2）和血管内皮生长因子-A（VEGF-A）），Ang-2和VEGF-A通过破坏血管稳定，导致新的渗漏血管形成并增加炎症，从而导致视力下降。通过阻断涉及Ang-2和VEGF-A的途径，Vabysmo旨在稳定血管。Vabysmo于2020年1月在美国被批准用于治疗新生血管或“湿性”年龄相关性黄斑变性（nAMD）和糖尿病性黄斑水肿（DME）
l Novartis（诺华）：2023年5月9日，诺华旗下仿制药业务公司Sandoz宣布与Evotec SE位于西雅图的子公司Just-Evotec Biologics建立多年合作关系。使用Just-Evotec Biologics的原料药开发平台和生产技术补充了Sandoz的能力，支持将目前的管线从15+个资产扩展到24个资产，并继续开发其早期生物仿制药管线
l Novartis（诺华）：2023年5月11日，诺华将在即将举行的2023年欧洲血液学协会（EHA）综合大会上展示其血液学产品组合的新数据，包括40篇摘要，包括iptacopan和Scemblix关键试验的最新结果。包括：口服Iptacopan（LNP023）对经过抗C5治疗的发作性夜间血红蛋白尿（PNH）贫血患者的治疗结果；Scemblix (asciminib) , 慢性粒细胞白血病（CML-CP）患者（Pts）在3期ASCEMBL研究中使用酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）≥2次后对Asciminib的快速和深层反应；Jakavi (ruxolitinib)，REACH 5 II期研究中Ruxolitinib治疗患有顽固性或类固醇难治性慢性移植物抗宿主病的儿童患者的结果；阵发性睡眠性血红蛋白尿患者的美国观察研究数据；慢性粒细胞白血病的未满足需求调查：通过共同治疗决策平衡患者和医生的耐受性和疗效目标；患者（PT）和医生（MD）对免疫性血小板减少症（ITP）负担的认知及其管理：ITP世界影响调查（I-WISH）2.0的结果
l Johnson & Johnson（强生）：2023年5月9日，强生旗下杨森公司宣布了QUASAR三期研究数据，评估了TREMFYA（guselkumab）对患有中度至重度活动性溃疡性结肠炎（UC）的成年人的治疗效果，数据显示，症状和组织内窥镜结果测量在统计学上有显著和临床意义的改善，这些数据将由杨森在2023年5月6日至9日于伊利诺伊州芝加哥举行的消化疾病周（DDW）年会上进行展示。消化疾病周（DDW）是胃肠病学、肝病学、内窥镜检查和胃肠外科领域最大的国际医师、研究人员和学者聚会。DDW由美国肝病研究协会（AASLD）、美国胃肠病学协会（AGA）研究所、美国胃肠道内窥镜学会（ASGE）和消化道外科学会（SSAT）联合主办，于2023年5月6日至9日举行面对面和在线会议。TREMFYA由杨森开发，是第一种被批准的全人类单克隆抗体，它选择性地结合白细胞介素（IL）-23的p19亚基，并抑制其与IL-23受体的相互作用。IL-23是炎症性疾病，如中重度斑块状银屑病（PsO）和活动性银屑病关节炎（PsA）等，发病机制的重要驱动因素。强生公司的杨森制药公司拥有TREMFYA的独家全球商业化权利
l Johnson & Johnson（强生）：2023年5月10日，强生宣布将于6月13日下午4:20（东部时间）在加利福尼亚州达纳角Waldorf Astoria Monarch Beach Resort & Club参加高盛第44届全球医疗会议
l BMS（百时美施贵宝）：2023年5月11日，百时美施贵宝宣布将在2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会、欧洲血液学协会（EHA）大会和国际恶性淋巴瘤大会（ICML）上展示其研究数据。主要包括：血液学-Reblozyl（luspatercept-aamt）与促红细胞生成刺激剂epoetin alfa（ESA）的3期COMMAND研究数据表明，对于需要红细胞（RBC）输注，而且未使用过ESA的低至中等风险骨髓增生异常综合征相关的贫血患者有高度统计学意义和临床意义的改善(ASCO/EHA)；CC-93269-MM-001临床一期剂量递增和扩展的研究结果表明，皮下注射双特异性T细胞结合剂alnutramab对于多发性骨髓瘤中表现出剂量依赖性抗肿瘤活性(EHA)；一项1/2期剂量递增临床试验结果显示，在中高风险骨髓纤维化患者中，BET抑制剂BMS-986158作为单一疗法并与ruxolitinib 或 Inrebic (fedratinib)联合使用，显示了总体上可控制的安全性和显著的脾容量减少(EHA)；首次公开一项1b期研究临床数据，该研究评估了golcadomide（CC-99282），一种新型CELMoD药物，与R-CHOP联合治疗先前未经治疗的侵袭性B细胞淋巴瘤患者(ICML)； CC-92480-MM-001 1/2期研究结果显示，新型CELMoD试剂、mezigdomide和dexamethasone联合用药在复发/难治性多发性骨髓瘤患者中具有良好的安全性和疗效(EHA)。细胞疗法-Breyanzi（lisocabtagene maraleucel）的TRANSCEND CLL 004研究的数据表明，在复发或难治性慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤患者中，有持久的反应，没有新的安全性信号(ASCO)；KarMMa-3研究的多项分析显示，在复发性和难治性多发性骨髓瘤患者中，除了降低疾病进展风险外，Abecma（idecabtagene vicleucel）还改善了患者的生活质量（HRQOL）(ASCO/EHA)；GPRC5D CAR T（BMS-986393/CC-95266）1期研究的中期结果表明，对于包括既往接受BCMA靶向治疗的患者在内，具有持久的反应，总体安全性可控制(EHA)。实体瘤-TRIDENT-1试验结果显示，repotrectinib对于局部晚期或转移性ROS1阳性NSCLC（伴有或不伴有基线中枢神经系统转移，包括伴有强烈的颅内反应）具有持续的临床活性(ASCO)；CheckMate-9LA 3期试验的四年数据显示了Opdivo（nivolumab）加Yervoy（ipilimumab）以及两个周期化疗对转移性非小细胞肺癌患者的长期和持久效果(ASCO)；在CheckMate-816 3期试验结果，展示在接受明确手术的可切除非小细胞肺癌患者中，新辅助Opdivo联合化疗的长期临床益处(ASCO)；CheckMate-76K 3期试验的生物标志物分析支持Opdivo在所有生物标志物亚组中辅助治疗IIB/C期黑色素瘤患者的潜在临床益处(ASCO)；对Opdivo联合化疗进行评估的三期CheckMate-649试验的三年数据表明，晚期或转移性胃癌、胃食管交界部癌症和食管腺癌患者的持久长期生存率和HRQOL益处(ASCO)；2/3期RELATIVITY-047试验的两年数据显示，第三种不同检查点抑制剂Opdualag（nivolumab和relatlimab-rmbw）对先前未经治疗的转移性或不可切除的黑色素瘤患者具有一致的益处(ASCO)。百时美施贵宝将于2023年6月6日美国中部时间上午7:00-8:00举办线上投资者活动，讨论ASCO提供的数据
l Sanofi（赛诺菲）：2023年5月8日，Dupixent（dupilumab）在患有未控制的结节性瘙痒症的成年人中进行的两项3期试验结果已发表在《自然医学》上。结果显示，与安慰剂相比，Dupixent显著减少了瘙痒（主要终点）和皮肤损伤。Dupixent还显著改善了与健康相关的生活质量，同时减少了皮肤疼痛和焦虑/抑郁症状。该试验结果是美国FDA于2022年9月批准Dupixent和欧洲药品管理局于2022年12月批准Dupixent上市的基础。Dupixent是美国和欧盟唯一批准的治疗结节性瘙痒症的生物制剂。Dupixent是一种全人类单克隆抗体，是可抑制白细胞介素-4（IL-4）和白细胞介蛋白-13（IL-13）通路的信号传导的非免疫抑制剂。Dupilumab由赛诺菲和再生元根据全球合作协议联合开发
l Sanofi（赛诺菲）：2023年5月12日，HARMONIE 3b期临床试验的新数据显示，与未接受呼吸道合胞病毒干预的婴儿相比，12个月以下接受单剂nirsevimab治疗的婴儿因呼吸道合胞菌相关下呼吸道疾病（LRTD）住院的人数减少了83.21%（95%CI 67.77至92.04；P<0.001）。住院的呼吸道合胞病毒单克隆抗体预防（HARMONIE）研究是一项大型、多国的欧洲干预临床试验，旨在确定单次肌肉注射nirsevimab的疗效和安全性，数据是在2022-2023年呼吸道合胞病季节在现实世界中收集的。该试验招募了8000多名婴儿，在法国、德国和英国近250个地点进行。HARMONIE的数据在欧洲儿科传染病学会（ESPID）第41届年会上发表。Nirsevimab是一种长效抗体，由赛诺菲和阿斯利康联合开发，Nirsevimab已在欧盟、英国和加拿大获得上市授权，用于预防新生儿和婴儿从出生到第一个呼吸道合胞病毒季节的呼吸道合胞菌下呼吸道疾病，目前正在美国接受上市审查。2017年3月，赛诺菲和阿斯利康宣布了合作开发nirsevimab并将其商业化的协议。根据协议条款，阿斯利康领导开发和生产活动，赛诺菲领导商业化活动并记录收入。根据全球协议条款，赛诺菲支付了首付款1.2亿欧元，已经支付了5500万欧元的开发和监管里程碑，并将在实现某些监管和销售相关里程碑后再支付4.4亿欧元。这两家公司在除美国以外的所有地区分担成本和利润，赛诺菲拥有在美国100%的经济利益
l Takeda（武田制药）：2023年5月11日，武田制药宣布了其截至2023年3月31日的2022财年的业绩。2022财年武田制药实现营业收入40,275亿日元，相比去年增长12.8%
l Takeda（武田制药）：2023年5月11日，武田制药宣布将继续执行股票激励计划
l AstraZeneca（阿斯利康）：2023年5月8日，阿斯利康宣布，Koselugo（selumetinib）已在中国被批准用于治疗3岁及以上1型神经纤维瘤病（NF1）患儿的症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）。中国国家药监局（NMPA）的批准基于国家卫生研究院国家癌症研究所（NCI）癌症治疗评估项目（CTEP）支持的SPRINT Stratum 1的试验结果。试验表明，口服Koselugo可以缩小儿童无法手术的肿瘤大小。NF1是一种使人衰弱的遗传病，由NF1基因的自发或遗传突变引起。NF1与多种症状有关，包括皮肤上和皮肤下的软块（皮肤神经纤维瘤）和皮肤色素沉着（所谓的“咖啡斑”），在30%-50%的患者中，在神经鞘上产生肿瘤（丛状神经纤维瘤）。这些丛状神经纤维瘤（PN）会导致临床问题，如毁容、运动功能障碍、疼痛、气道功能障碍、视觉障碍和膀胱或肠道功能障碍。PN始于儿童早期，严重程度不同，可使预期寿命缩短15年。Koselugo（selumetinib）是中国国家药监局批准的第一种也是唯一一种治疗三岁及以上儿童NF1患者有症状、无法手术的PNs的疗法。Koseluga阻断参与刺激细胞生长的特定酶（MEK1和MEK2）。在NF1中，这些酶过度活跃，导致肿瘤细胞以不受约束的方式生长。通过阻断这些酶，Koselugo减缓了肿瘤细胞的生长。2017年7月，阿斯利康和默沙东宣布了一项全球战略合作，以共同开发Lynparza和Koselugo（selumetinib），用于治疗多种癌症类型，并将其商业化
l AstraZeneca（阿斯利康）：2023年5月9日，阿斯利康宣布Farxiga (dapagliflozin)已在美国获批，用于降低成人心力衰竭患者心血管（CV）死亡、心力衰竭住院和紧急心力衰竭就诊的风险。美国FDA的批准是基于DELIVER III期试验的结果。Farxiga此前在美国被批准用于射血分数降低（HFrEF）的成人HF患者。Farxiga（dapagliflozin）是口服SGLT2抑制剂，研究表明，Farxiga在预防和延缓心肾疾病的同时，还能保护器官
l AstraZeneca（阿斯利康）：2023年5月10日，阿斯利康宣布Ultomiris（ravulizumab）作为第一种也是唯一一种长效C5补体抑制剂，已在欧盟（EU）被批准用于治疗抗水通道蛋白-4（AQP4）抗体阳性（Ab+）视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）的成年患者。欧盟委员会的批准遵循了人类用药委员会的推荐意见，并基于CHAMPION-NMOSD三期试验的结果，该数据已发表在Annals of Neurology上，并在2023年美国神经病学学会年会上展示。NMOSD是一种罕见的、使人衰弱的自身免疫性疾病，会影响中枢神经系统（CNS），包括脊柱和视神经。在这种疾病中，免疫系统被不适当地激活，以靶向中枢神经系统中的健康组织和细胞。大多数NMOSD患者都会经历不可预测的复发，其特征是新出现的神经症状或现有神经症状的恶化，其往往是严重的和复发性的，并可能导致永久性残疾。独立评审委员会证实，Ultomiris达到了首次试验复发时间的主要终点。在Ultomiris治疗的患者中观察到零复发，中位治疗持续时间为73周（复发风险降低：98.6%，风险比（95%CI）：0.014（0.000，0.103），p<0.0001）。Ultomiris（ravulizumab）是第一种也是唯一一种长效C5补体抑制剂，可立即、完全和持续抑制补体。该药物通过抑制末端补体级联中的C5蛋白发挥作用，补体级联是人体免疫系统的一部分。当以不受控制的方式激活时，补体级联反应过度，导致身体攻击自己的健康细胞
l Amgen（安进）：2023年5月8日，安进宣布，一项针对美国医疗保险计划中近50万绝经后骨质疏松症女性的真实世界研究的新数据显示，与口服alendronate（一种常用的双膦酸盐治疗方法）相比，Prolia（denosumab）注射液降低了患者的骨折风险。这些数据在2023年5月4日至7日于巴塞罗那举行的世界骨质疏松症、骨关节炎和肌肉骨骼疾病大会（WCO-IOF-ESCEO）上进行了展示。Prolia是第一种被批准的专门针对RANK配体的疗法，RANK配体是骨去除细胞（破骨细胞）的重要调节因子。Prolia已在全球80多个国家获得批准并上市销售
l Amgen（安进）：2023年5月9日，安进和TScan Therapeutics，Inc.（NASDAQ：TCRX）宣布达成一项多年合作，将使用TScan的专有靶点发现平台TargetScan来识别克罗恩病患者T细胞识别的抗原。根据协议条款，TScan将获得3000万美元的首付款，并有资格获得超过5亿美元的基于临床前、临床、报审和商业化里程碑付款，以及个位数的分级分成。安进将评估各种模式，以根据TScan发现的靶点创建治疗方法，并将保留所有全球开发和商业权利。安进还可以选择在某些条件下将合作范围扩大到溃疡性结肠炎。各方将自行承担研究费用。TScan是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发用于治疗癌症患者的T细胞受体（TCR）工程T细胞疗法（TCR-T）。该公司的主要TCR-T候选疗法TSC-100和TSC-101正在开发中，用于治疗血液系统恶性肿瘤患者，以消除同种异体造血细胞移植后的残余疾病并防止复发。该公司还在开发多种TCR-T候选疗法，用于治疗各种实体瘤。该公司已经开发并持续维护其ImmunoBank，这是该公司的治疗性TCR库，可以识别不同的靶点并与多种HLA类型相关，为各种实体瘤患者提供定制的多重TCR-T疗法
l Gilead（吉利德）：2023年5月9日，吉利德宣布收购位于圣地亚哥的生物技术公司XinThera的所有流通股。通过此次收购，吉利德获得了针对肿瘤学PARP1和炎症性疾病MK2的小分子抑制剂组合的权利，这些抑制剂可能在今年晚些时候进入临床试验。第一代双PARP1/2抑制剂已被证明在治疗BRCA突变的同源重组缺陷（HRD）肿瘤患者（如乳腺癌、卵巢癌、前列腺癌和胰腺癌）方面非常有效，但由于血液毒性，其使用受到限制。PARP1选择性抑制剂有可能减轻第一代双PARP1/2抑制剂的血液毒性，并能够与多种DNA损伤剂联合使用，包括全身化疗和靶向药物，如Trodelvy（sacituzumab-govitecan-hziy）
l Lilly（礼来）：2023年5月9日，礼来宣布在其目前价值3亿美元的社会影响风险投资组合继续拨款5000万美元，此5000万美元将用于专门为中低收入国家的患者提供长期医疗解决方案的风险投资公司，如医院系统、药店、医疗设备、数字健康、诊断、治疗等
l Lilly（礼来）：2023年5月9日，礼来宣布mirikizumab在中度至重度活动性溃疡性结肠炎（UC）患者中的新研究数据，这些数据进一步支持了先前研究中的疗效和安全性。5月6日至9日礼来在芝加哥举行的消化疾病周（DDW）上提供的数据包括2期SHINE-1研究中对mirikizumab作为中度至重度活动性UC儿童患者治疗的中期分析结果，以及一项来自LUCENT-1和LUCENT-2研究的新分析，评估肠道急症缓解与炎症性肠病问卷（IBDQ）评分的关联性，该问卷评估了UC对成年人生活质量的影响。Mirikizumab是一种白细胞介素-23p19拮抗剂，正被研究用于治疗中度至重度活动性溃疡性结肠炎。Mirikizumab选择性靶向IL-23的p19亚基并抑制IL-23途径。IL-23通路过度激活引起的炎症在UC的发病机制中起着关键作用。Mirikizumab（在日本以Omvoh品牌上市）最近获得了日本药品和医疗器械管理局（PMDA）的批准，并得到了欧洲药品管理局人类用药委员会（CHMP）的积极推荐
l Lilly（礼来）：2023年5月11日，礼来肿瘤部门宣布，其将在2023年6月8日至11日在德国法兰克福举行的2023年欧洲血液学协会（EHA）年会上公布其肿瘤学产品组合的数据，包括：评估Jaypirca (pirtobrutinib)的BRUIN 1/2期试验，用于先前使用共价布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂治疗的B细胞恶性肿瘤患者，包括套细胞淋巴瘤（MCL）和慢性淋巴细胞白血病（CLL）；具体摘要题目有：Jaypirca (pirtobrutinib)-BTK共抑制剂（cBTKi）预治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者的基因组进化和对Pirtobrutinib的耐药性：1/2期BRUIN研究结果；使用和不使用抗血栓药物的使用Pirtobrutinib的患者的出血相关事件的比较；Pirtobrutinib相比Venetoclax对于既往接受BTK抑制剂治疗的复发性/难治性CLL患者疗效的比较研究；Pirtobrutinib对BTKi治疗后的Mantle细胞淋巴瘤患者的治疗效果，BRUIN 1/2期研究的中期PRO分析；LOXO-338-口服选择性BCL2抑制剂LOXO-338治疗晚期血液系统恶性肿瘤患者的首次临床1期研究
l Bayer（拜耳）：2023年5月9日，拜耳将在即将于5月11日至13日在德国柏林举行的欧洲肿瘤医学会（ESMO）2023年乳腺癌症年会上，介绍关于乳腺癌女性更年期症状的内分泌辅助治疗的最新研究。拜耳在ESMO乳腺癌症方面提供的数据包括REALISE研究的主要发现，该研究评估了乳腺癌症后接受辅助内分泌治疗（AET）的女性的血管舒缩症状（VMS）治疗状态和症状负担。研究结果表明，患有VMS的女性中有很大一部分仍然没有得到治疗，接受治疗的女性也有很高的伴随症状负担。此外，拜耳还将介绍OASIS 4的研究设计，该研究是一项III期研究，旨在调查每日一次120 mg elinzanetant对乳腺癌症高危女性和因内分泌治疗引起血管舒缩症状的乳腺癌症患者的疗效和安全性。血管运动症状（VMS；也被称为潮热）是由雌二醇戒断引起的KNDy神经元肥大介导的体温调节通路过度激活的结果，这可能是由于自然绝经或双侧卵巢切除术或内分泌治疗的医疗干预导致卵巢功能逐渐降低。高达80%的女性在更年期过渡期间的某个时候患有VMS，这是女性在这一特定阶段寻求医疗护理的主要原因。用于治疗或预防乳腺癌症的内分泌治疗也可能导致血管舒缩症状，对生活质量和治疗依从性产生重大负面影响。Elinzanetant是一种非激素口服选择性神经激肽-1,3受体拮抗剂，目前正在临床开发中，用于治疗更年期的血管舒缩症状。Elinzanetant通过调节大脑下丘脑中的一组雌激素敏感神经元（KNDy神经元）来解决血管运动症状，这些神经元由于缺乏雌激素而变得过度活跃，从而破坏体温控制机制，导致潮热的血管运动症状
l Bayer（拜耳）：2023年5月10日，拜耳宣布启动QUASAR三期研究，旨在评估延长治疗间隔给药aflibercept 8 mg与标准护理，Eylea（aflibercept 2 mg）相比，治疗视网膜静脉阻塞（RVO）继发的黄斑水肿的疗效与安全性。Aflibercept 8 mg由拜耳公司和再生元公司联合开发。再生元在美国拥有Eylea和aflibercept 8 mg的独家权利。拜耳已获得美国以外地区的独家营销权，两家公司平均分享Eylea的销售利润。RVO引起的阻塞减少了视网膜的氧气供应，增加了血管内皮生长因子（VEGF）和胎盘生长因子（PlGF）的产生。阻塞的静脉会导致液体和血液泄漏到视网膜中，并导致黄斑肿胀，黄斑是负责精细视觉的视网膜中心。这种肿胀被称为黄斑水肿，VEGF在这种病理中起着主要作用
l Bayer（拜耳）：2023年5月10日，拜耳和Bicycle Therapeutics plc（Nasdaq：BCYC）宣布达成战略合作协议，以发现、开发、生产和商业化多种商定肿瘤靶点的双环放射性偶联物。双环肽是由9-20个氨基酸组成的肽，可以合成并以高亲和力和选择性结合靶点，提供高肿瘤穿透力和快速排泄。两家公司将联合使用Bicycle的肽技术，基于几个未公开的肿瘤靶点开发双环肽。根据协议条款，拜耳和Bicycle将合作开发用于多种肿瘤靶点的双环肽。Bicycle将利用其专有的噬菌体平台来发现和开发双环肽，拜耳将负责并全额资助所有进一步的临床前和临床开发、生产和商业化活动。Bicycle将获得4500万美元的首付款，加上潜在的开发和商业里程碑付款，向Bicycle支付的款项总额可能高达17亿美元。Bicycle还将有资格获得一到两位数的分级销售分成
l Bayer（拜耳）：2023年5月11日，Asklepios BioPharmaceutical，Inc.（AskBio），拜耳旗下基因治疗公司，将在2023年5月16日至20日洛杉矶举行的美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）第26届年会上，发表11篇演讲，深入探讨针对多种疾病的腺相关病毒（AAV）疗法的研发。AskBio的介绍涵盖了对AAV免疫反应的临床前研究、提高AAV基因治疗疗效的方法相关数据以及改进生物分析和测定相关研究。AskBio的子公司Viralgen也将举办一场关于AAV生产平台的研讨会。AskBio在ASGCT的演示包括：生产腺相关病毒支持基因治疗产品的方法；通过与CTLA4-Ig融合蛋白共同刺激阻断来抑制AAV特异性适应性免疫反应；遗传多样性对基因治疗效果的影响；AAV中影响转基因表达的启动子和内含子相互作用相关特征；AA、BB、CC、D破译AAV ITR字母表；利用AAV进入因子和小分子协同增强载体转导和转基因表达，促进AAV基因治疗的体外细胞检测的发展；使用短读和长读下一代测序方法对含有肽插入的AAV库进行多样性分析；临床前模型中对腺相关病毒的先天和适应性免疫反应动力学；DMSXL小鼠模型的肌肉和心脏疾病的表征，DMSXL是1型肌营养不良的转基因小鼠模型；合理设计的嗜心性AAV衣壳显示了心肌细胞中的靶向细胞分布；一种评估AAV介导的FKRP在分化肌管中的表达和功能的定量方法；恢复脑胆固醇代谢作为亨廷顿舞蹈症的基因治疗策略：单侧注射不足以在HD小鼠中产生治疗效果
l Bayer（拜耳）：2023年5月11日，拜耳宣布其2023年第1季度实现营业收入143.89亿欧元，相比去年同期降低1.7%
l Boehringer Ingelheim（勃林格殷格翰）：2023年5月9日，勃林格殷格翰宣布，已启动其首个IL-11抑制剂抗体BI 765423用于纤维化疾病的临床开发，并进行了一项1期研究（NCT05658107），以评估健康志愿者的安全性、耐受性和药代动力学。基于公司与Enleofen Bio Pte.Ltd.（Enleohen）的合作，IL-11抑制剂抗体是第一种达到临床开发阶段的同类抗体，“纤维化疾病”是一个涵盖一系列疾病的术语，其特征是各种器官和组织的不受控制和进行性纤维化或瘢痕形成。它可能由不同的因素（如感染、炎症、自身免疫性疾病、退行性疾病、肿瘤和损伤）引发，可能导致器官功能障碍/衰竭，并影响患者的生活质量和生存。纤维化疾病的一些例子包括系统性硬化症、移植物抗宿主病以及心脏、肺、肝和肾纤维化。IL-11在多个器官的纤维化中发挥着关键作用，临床前研究表明，抗IL-11治疗有可能在不同的纤维化疾病中停止甚至逆转纤维化
l Boehringer Ingelheim（勃林格殷格翰）：2023年5月10日，勃林格殷格翰和Zealand Pharma A/S（Nasdaq：ZEAL）宣布，使用计划维持剂量，接受BI 456906治疗的患者在46周后体重减轻了14.9%。其评估不同剂量的新型胰高血糖素/GLP-1受体双激动剂BI 456906对肥胖或超重但无2型糖尿病患者的影响的II期临床试验（NCT04667377）达到了其主要终点。这些结果将在2023年美国糖尿病协会在美国加利福尼亚州圣地亚哥举行的第83届科学会议上公布。BI 456906由勃林格殷格翰和Zealand Pharma公司共同开发，目前也在一项针对患有非酒精性脂肪性肝炎（NASH）和肝纤维化（F1/F2/F3期）的成年人的II期研究中进行评估。该试验预计将于2023年第四季度完成。它已获得美国FDA针对非酒精性脂肪性肝炎成人的快速通道指定
l Astellas（安斯泰来）：2023年5月12日，安斯泰来宣布，美国FDA已于5月12日批准每日一次服用45毫克的VEOZAH（fezolinetant），用于治疗因更年期引起的中重度血管舒缩症状（VMS）。VEOZAH（fezolinetant）是一种神经激肽3（NK3）受体拮抗剂，用于治疗更年期引起的中度至重度血管舒缩症状（VMS）。VEOZAH不是一种激素。VMS是指面部、颈部和胸部的温暖感，或突然出现的强烈的热和出汗感（“潮热”或“潮热症”）。在更年期之前，雌激素（女性卵巢产生的激素）和神经激肽B（NKB）（一种大脑化学物质）之间存在平衡。这种平衡调节身体位于大脑特定区域的温度控制中心。随着身体进入更年期，雌激素下降，这种平衡被破坏。这种不平衡会导致非常不舒服的VMS症状。VEOZAH通过阻断神经激肽B（NKB）与kisspeptin/神经激肽B/强啡肽（KNDy）神经元的结合来调节大脑体温调节中心（下丘脑）的神经元活动，以降低因更年期引起的中度至重度VMS的频率和严重程度
l Viatris（晖致）：2023年5月8日，晖致公布其2023年第1季度实现营业收入371.91亿美元，相比去年同期下降11%
l Teva（梯瓦）：2023年5月10日，梯瓦公布其2023年第1季度实现营业收入36.61亿美元，与去年同期几乎持平
l Merck（默克）：2023年5月11日，默克宣布其2023年第1季度实现营业收入53亿欧元，相比去年同期增长1.8%
l Otsuka（大冢制药）：2023年5月10日，大冢制药和Lundbeck LLC (Lundbeck)宣布，美国FDA已批准REXULTI（brexpiprazole）的补充新药申请（sNDA），用于治疗阿尔茨海默病痴呆症引起的躁动。这一批准使REXULTI成为美国批准的第一种也是唯一一种治疗阿尔茨海默病痴呆症相关躁动的药物治疗方法。Brexpiprazole于2015年在美国获批，作为成人重度抑郁症（MDD）抗抑郁药的辅助疗法，以及成人精神分裂症的治疗方法。Brexpiprazole也分别于2017年和2019年被加拿大卫生部批准用于精神分裂症和MDD的辅助治疗。它于2018年被日本厚生劳动省和欧洲药品管理局批准用于治疗精神分裂症。Brexpiprazole由大冢发现，目前正由大冢和Lundbeck共同开发。Brexpiprazole的作用机制尚不清楚，但Brexpiprazole的疗效可能通过血清素5-HT1A和多巴胺D2受体的部分激动剂活性以及血清素5-HT2A受体的拮抗剂活性的组合来介导
l UCB（优时比）：2023年5月11日，优时比和Ariceum Therapeutics（Ariceum）宣布签署独家战略研究合作协议，以确定和开发用于治疗免疫相关疾病和实体瘤的新型全身靶向放射性药物。根据研究合作条款，优时比和Ariceum将利用彼此的专有技术平台，发现肽-放射异构酶结合物，作为免疫相关疾病和癌症的潜在治疗药物。Ariceum还将利用其mRNA显示技术平台ExtremeDiversity，利用优时比的专业知识发现新的合成大环肽。优时比将受益于Ariceum在放射化学和标记技术领域的专业知识，以增强其探索这项技术如何发现免疫相关疾病的区别化产品的能力
l Eisai（卫材）：2023年5月8日，卫材宣布与百力司康生物医药（杭州）有限公司就BB-1701达成联合开发协议，获得此抗体偶联药物的战略合作开发选择权。BB-1701使用了接头将卫材开发的抗癌试剂eribulin连接至HER2抗体上，预计将对表达HER2的乳腺、肺和其他实体瘤具有抗肿瘤作用。使用eribulin的有效载荷为卫材公司的美国研发基地Exton Site开发的专有技术，卫材公司正在研究使用该载荷连接各种抗体的可能性。根据两家公司于2018年签署的许可协议，卫材已授予百力司康生物全球独家开发权，允许多个ADC使用eribulin作为有效载荷。根据百力司康生物目前正在进行的BB-1701的I/II期临床试验现状，两家公司决定共同开发该药物。根据联合开发协议的条款，卫材将向百力司康生物支付首付款和开发里程碑付款，进行乳腺癌症II期临床试验，并获得在全球范围内不包括大中华区（中国、香港、澳门、台湾）开发和商业化BB-1701的选择权。如果卫材行使选择权，将向百力司康生物支付额外的付款，以及开发和审批里程碑付款、销售里程碑付款和BB-1701上市后销售收入的一定金额的分成。如果实现了所有开发、审批和销售里程碑，将支付的总额高达20亿美元
l Eisai（卫材）：2023年5月9日，卫材宣布修改其先前公布的截至2023年3月31日财年的业绩预测数据。将营业收入由7600亿日元下调至7562.26亿日元（主要由于汇率变动因素），营业利润由550亿日元降至537.50亿日元（由于汇率变动导致收入下降以及阿尔兹海默症管线lecanemab的增加投入）。年度分红将维持160日元每股不变，包括年底分红80日元每股以及中期分红80日元每股
l Bausch（博士康）：2023年5月8日，博士康及其旗下肠胃业务公司Salix Pharmaceuticals（“Salix”）将在2023年消化疾病周（DDW）期间发表题为“肝性脑病住院和出院后30天内使用Rifaximin对医疗资源利用和成本的影响”的研究报告。这项研究由纽约公共卫生学院/威尔康奈尔大学住院肝脏服务主任Arun Jesudian博士领导，比较了接受Xifaxan治疗的患者和未接受Xifaxan治疗的患者的医疗资源利用情况，包括显性肝性脑病（OHE）住院率和OHE住院后30天的费用。结果显示，在OHE住院后的30天内，开始使用Xifaxan可减少OHE住院后再次入院的人数。此外，在OHE住院出院后立即开始使用Xifaxan，可提高护理质量，降低与OHE相关的住院率。此外，与住院人数减少相关的医疗成本降低抵消了Xifaxan制药成本的增加。另外在会议上还将展示Plecanatide改善患有便秘的成人肠易激综合征（IBS-C）的腹痛、腹胀和紧张症状的两项随机3期试验的终点分析
l Sun（太阳制药）：2023年5月11日，太阳制药宣布将于2023年5月26日召开网络会议宣布其截至2023年3月31日的第4季度业绩以及财年全年业绩
l Abbott（雅培）：2023年5月11日，美国FDA宣布同意将其Eterna 的脊髓刺激系统spinal cord stimulation (SCS) system的MRI扩展标签，包含MR的新的导线放置。慢性疼痛患者可以在批准的条件下接受MRI扫描，并可对于全身扫描有更多的导线设置选择
l 中生制药：2023年5月9日，国家药品监督管理局网站显示，亿一生物研发的一类创新药、新一代长效粒细胞集落刺激因子（G-CSF）“艾贝格司亭α注射液”（商品名“亿立舒”）已正式获批上市。此前，中国生物制药旗下核心企业正大天晴药业集团已经与亿一生物签订商业化合作协议，获得亿立舒在中国境内的所有知识产权和独家商业化权益。亿立舒用于化疗引起的中性粒细胞减少症（俗称白细胞减少症）。此前，亿立舒为全球首个双分子G-CSF-Fc融合蛋白，为第三代“升白药”，已分别在中、美、欧三地申报上市
l Menarini（美纳里尼）：2023年5月9日，美纳里尼及其子公司Stemline Therapeutics（“Stemline”）宣布，将在2023年欧洲医学肿瘤学会（ESMO）乳腺癌症大会和2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布其Elacestrant治疗乳腺癌相关数据。Elacestrant已被FDA批准用于治疗绝经后女性或成年男性雌激素受体（ER）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性、ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌（至少经过一种内分泌治疗后疾病发生进展）。美纳里尼于2020年7月从Radius Health，Inc.公司获得了elacestrant的全球许可权，现在全权负责elacestrant的全球注册、商业化和进一步开发活动
l 石药集团：2023年5月9日，石药集团与康宁杰瑞生物制药（股票代码：9966.HK）共同宣布，HER2双特异性抗体注射液（研发代号：KN026）联合注射用多西他赛（白蛋白结合型）用于一线治疗HER2 阳性复发转移性乳腺癌的注册临床试验申请，在中国获批。该研究是一项随机、对照、开放、多中心Ⅲ期临床研究，计划入组880例受试者，旨在评估KN026联合多西他赛白蛋白结合型对比曲妥珠单抗联合帕妥珠单抗和多西他赛一线治疗HER2阳性转移性乳腺癌患者的有效性和安全性。主要研究终点为经独立评审委员会（IRC）评估的无进展生存期（PFS）。KN026是康宁杰瑞采用具有自主知识产权Fc异二聚体平台技术(CRIB)开发的HER2双特异性抗体，可同时结合HER2的两个非重迭表位，导致HER2信号阻断，优于曲妥珠单抗和帕妥珠单抗联用的效果，如展示出更高的亲和力，在HER2阳性肿瘤细胞株中具备优效的肿瘤抑制作用。同时，KN026对HER2中低表达肿瘤和曲妥珠单抗抗性细胞株也有抑制作用。2021年8月，康宁杰瑞与石药集团全资附属公司上海津曼特生物科技有限公司（以下简称“津曼特生物”）就KN026签订了在中国内地的开发及商业化授权协议。根据协议条款，津曼特生物将获得KN026在中国内地（不包括香港、澳门及台湾地区）在乳腺癌、胃癌适应症上的排他性开发与独占性商业化许可权
l 石药集团：2023年5月13日，中国第一个mRNA新冠疫苗，在河北省会石家庄桃园社区卫生服务中心预防接种门诊接种全国首针。随后，该疫苗将在全国陆续开始免费接种。石药集团mRNA疫苗所用的关键原料及辅料，如核心脂质及mRNA制备用的帽子类似物等均由石药集团生产，其他辅料均国产化
l Mitsubishi Tanable（田边三菱）：2023年5月11日，田边三菱宣布其RADICAVA口服悬浮液（edaravone）用于肌萎缩侧索硬化症获得瑞士监管部门的批准。Edaravone是田边三菱发现的自由基清除剂，2001年4月由日本厚生劳动省批准以RADICAVA的商品名用于治疗脑梗死。后续陆续获得用于ALS的批准
l Ono（小野制药）：2023年5月10日，小野制药公告其2022财年（2022年4月~2023年3月）的业绩。2022财年其实现营业收入4471.87亿日元，相比上年增长23.8%
l Endo（远藤国际）：2023年5月8日，远藤国际宣布2023年第1季度实现营业收入5.15亿美元，相比去年同期下降21%
