阿伐曲泊帕的药理作用以及疗效【医游记】
阿伐曲泊帕是一种口服的血小板生成素受体激动剂，它能够模拟血小板生成素（TPO）的作用，后者是正常血小板生产的主要调节因子。阿伐曲泊帕能够与血小板生成素受体（TPO-R）的跨膜结构域相互作用，启动信号级联反应，刺激巨核细胞的增殖和分化，从而促进血小板的生成和释放。阿伐曲泊帕不与TPO竞争结合TPO-R，在血小板生成上与TPO具有累加效应。
阿伐曲泊帕已被批准用于治疗原发性慢性免疫性血小板减少症 (ITP) 并预防慢性肝病 (CLD) 引起的血小板水平低患者因手术引起的出血。在两项国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验（ADAPT-1 和 ADAPT-2）中，评估了阿伐曲泊帕在接受择期诊断性检查或手术的慢性肝病相关血小板减少症患者中的疗效。结果显示，阿伐曲泊帕组中不需接受血小板输注且不因出血而接受任何急救治疗的应答患者比例显著高于安慰剂组，且在诊断性检查或手术当天达到目标血小板计数（≥50x109 / L）的患者比例也显著高于安慰剂组。阿伐曲泊帕是中国首个针对CLD相关血小板减少症的口服创新药。
在2023年欧洲血液学协会 (EHA)年会上，公布了7篇阿伐曲泊帕相关研究结果。其中一项针对中国成人ITP患者的临床III期结果显示，阿伐曲泊帕对中国成人ITP患者具有良好的耐受性和有效性。另一项针对儿童持续性和慢性ITP的研究也显示，阿伐曲泊帕可快速有效地改善血小板计数，血小板反应率高，耐受性好，安全性好。
此外，还有一项针对输血依赖性非重型再生障碍性贫血（TD-NSAA）患者的研究显示，阿伐曲泊帕是治疗输血依赖性非重型再生障碍性贫血患者的有效选择。还有一项针对难治性/复发性再生障碍性贫血患者的比较研究显示，阿伐曲泊帕是治疗成人原发性免疫性血小板减少症疗效佳，安全性好的优选方案。
阿伐曲泊帕是一种有效和安全的口服药物，可以通过作用于TPO-R来提高血小板水平，从而降低由于各种原因导致的血小板减少的患者出血的风险。它提供了一个安全、有效且方便的选择，对于需要进行手术或诊断性操作的患者来说尤其重要。阿伐曲泊帕已经获得美国FDA、欧洲EMA批准，用于治疗原发性慢性免疫性血小板减少症 (ITP) 并预防慢性肝病 (CLD) 引起的血小板水平低患者因手术引起的出血。阿伐曲泊帕是中国首个针对CLD相关血小板减少症的口服创新药。
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