Function Oncology成立 2800万美元启动资金 开辟CRISPR用于癌症精准治疗

近日，Function Oncology公布了基于CRISPR功能基因组学平台的早期验证数据，希望将其作为癌症个体化治疗的新手段，商业化落地。

精准医药公司Function Oncology正式成立，其目标是基于CRISPR个性化功能基因组平台，彻底变革癌症靶向治疗。这家总部位于圣地亚哥的初创公司不依赖传统的基因测序，而是致力于通过检测患者的基因功能，推动新一代癌症靶向治疗。

Function Oncology的联合创始人为双胞胎兄弟Srinath Sampath和Srihari Sampath，均为医学博士。A轮融资的2800万美元由a16z和Section 32领投，其他投资机构包括Casdin Capital和Alexandria Venture Investments。

首席执行官Srinath Sampath说：“这将是真正意义上CRISPR驱动的精准医学临床应用。”。“我们认为它是癌症精准医学的升级版，从基因组学到功能基因组学。坚信基因组学的未来将是功能水平的，并且需要依赖于CRISPR。截至目前，Function Oncology是该应用领域唯一的一家公司。”

一石二鸟

Srinath说：“我们无法为癌症患者提供精准或个性化的药物。”。“其实是与我们对患者癌症的理解存在差距有关。”

根据Srinath的说法，归结为两个问题。从临床诊断的角度，可借助肿瘤DNA测序来了解任何癌症患者的特征。假如患者没有已知的致病或临床意义未明突变，意味着与获得精准诊疗的希望差不多破灭了。从药物开发角度，癌症新型靶向治疗的开发或多或少局限于已知突变。

Sampath意识到，这两个看似截然不同的问题，临床精准医学问题和药物开发问题，本质上是一个问题。Srinath说：“这是一个能够识别和了解哪些基因对癌症重要的基本事实的问题。”。“所以，我们开始通过技术来解决这个问题，这就是Function Oncology作为一家公司的由来。”

说到做到，言行一致

在癌症或任何医疗场景中使用功能基因组学的想法并不新鲜。那么，这个想法是如何转化落地呢？Srinath说：“如果我制作了一张我们所做工作的卡通图，并将其与临床前CRISPR工作流程的卡通图对比，看起来会很相似。”。“不同的是，当转化为患者样本时，从CRISPR试剂的设计到交付，再到可以使用的实际数据，每一个临床前步骤都不起作用。每个人都认为在临床样本中不可能做到这一点。”

为了在临床样本中实现这一点，功能肿瘤学必须彻底改造这一过程的每一步，从开发CRISPR试剂并将其输送到癌症细胞，到收集数据进行分析。Srinath说：“所有这些都必须开发出来，仅仅需要两年多就可以实现。”。

CRISPR技术的广泛应用既有助于当前的患者，也有助于数据收集并识别有价值的药物靶点，未来能够让更多患者获益。

虽然生物技术和制药领域似乎持续研发出抗肿瘤分子，但精准诊疗的患者分层仍然面临重大挑战。Srinath Sampath说：“筛选到真正需要某药物靶点的患者效率较低。”。“而CRISPR能够解决该问题，并挖掘一些潜在药物的价值，因为既往没有人知道如何找到合适的患者来获得这些药物。这就是我们的动力源泉，因为CRISPR是一条相对快速地为患者带来新药临床价值的途径。”

参考资料：

1. Function Oncology Launches with CRISPR-Powered Personalized Functional Genomics Platform | Inside Precision Medicine

2. CRISPR in cancer biology and therapy | Nature Reviews Cancer