让她实现无癌生存的CAR-T疗法到底是什么？在中国能用上吗
2023年5月10日，全球首位被CAR-T细胞免疫疗法治愈的白血病患者——艾米莉（Emily Whitehead），迎来了她无癌生存第11年的纪念日。每年这个时候，人们都纷纷给这位女孩的“打卡”送上祝福，她的抗癌经历世界瞩目，连奥巴马都专门接见过她。
艾米莉曾在五岁时，不幸患上了一种叫做B-ALL的急性淋巴细胞白血病。这是一种在儿童中最常见的白血病，治愈率高达85-90%；但剩下的10-15%就属于比较棘手的难治、易复发型，存活率很低。
艾米莉就不幸属于后者。她在经过化疗、骨髓移植以后仍然白血病复发，到了无药可救的阶段。当时，费城医院刚刚启动了一种叫做“CAR-T”肿瘤疗法的临床试验，艾米莉幸运地成为了接受这项临床试验中的一员。
2012年4月，经过改造的T细胞分三次注入艾米莉体内。这些细胞都是由艾米莉自身细胞提取和培养的，在经历了一次极其凶险的危机后，艾米莉体内的癌细胞终于得到了最有效的控制。
多亏了这个“奇迹”，艾米莉至今已经无癌生存11年，她体内完全找不到癌细胞！
一针下去，就能改变白血病患者的命运？CAR-T疗法到底有多神奇？
CAR-T疗法，全称为Chimeric Antigen Receptor T-cell，译为嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。
人血液中的T细胞是免疫系统中的主要监管者，它具有强大的攻击力，一旦识别出细胞中带有不良分子就会出动并捕杀这些问题细胞。
但是这些癌细胞非常狡猾，在与T细胞长期对抗的过程中已经掌握了逃避免疫系统监视的方式，能够躲过T细胞的追杀，从而伤害人体。
那么，如果对人体内T细胞进行重新编程，给T细胞安装上一个CAR呢？相当于装上定位导航装置，将T细胞这个普通“战士”改造成“超级战士”，即CAR-T细胞。帮助T细胞精准识别并捕杀癌细胞，这种治疗方式称为“CAR-T免疫疗法”。
DOI: 10.1056/NEJMra1706169
用艾米莉的情况来说就是，从艾米莉体内分离出免疫T细胞，然后对其进行基因改造。给它装上能够特异性识别到癌细胞特殊靶点的“导航系统”，也就是CAR。经过体外的大量培植后再回输到艾米莉体内，这样扩增的“特殊”CAR-T细胞就像一支精锐部队，能够发挥精准杀敌的功效。
这种疗法针对免疫细胞，而不是癌细胞，也不像手术、放疗、化疗那样会对患者身体造成巨大危害，对于早期癌症患者可以直接治疗，特别是配合手术后对残留癌细胞的攻击效果最明显。
那么，如此神奇的疗法，代价需要多大呢？
截止到目前，全球共有8款CAR-T产品获批上市。其中，FDA批准上市的有7款，国内获批2款。数据表明，这几款CAR-T产品定价区间在37.3万-47.5万美元之间，单次治疗费用折合人民币，均超过240万元，有的甚至高达300万元以上。国内获批的第二款CAR-T疗法瑞基奥仑赛注射液公示价格为129万元/支。
CAR-T疗法价格昂贵，主要是因为生产成本非常高昂。生产CAR-T细胞疗法的主要步骤包括最初分离和富集T细胞、T细胞活化、使用病毒或非病毒载体系统进行CAR基因转移、体外CAR-T细胞扩增，以及最后的末端工艺和冷冻保存，整个制造周期一般需要2～4周。除此之外，还要加上其他运输、管理、人员、临床护理等费用。
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居高不下的成本，敲定了CAR-T暂且难以“亲民”的事实。在2021年的国家医保目录谈判发布会上，医保基金测算专家组组长郑杰毫不避讳直指 “天价药”进医保的问题：“某120万元/针的抗癌‘神药’，由于远超基金承受能力和老百姓负担水平，由于不具备经济性未能通过评审，最终未获得谈判资格。有些药太贵了，基金承受不了，老百姓也承受不了，好事办不好等于没有办。”
诚然，抗癌药物进入医保后，需要足够的医保额度来支持，但国家对于医保的投入总额是有限的。价格过高的抗癌药物进入医保，医保总额控费的压力也将增加。
目前国内获批上市的Car-T免疫细胞疗法有两个，分别是120万元的阿基仑赛注射液和129万元的瑞基奥伦塞注射液。如此高昂的医疗费用，该由谁来承担？首先，基于“保基本，广覆盖”的特点，医保短时间内并不能改变Car-T疗法的价格问题。其次，仅凭患者本人也无力承担这笔不菲的治疗费用。因此，需要商业健康险将肩负起更多的社会责任。
自2021年后，保险公司纷纷在院外特药清单拓展了Car-T药品；或者把Car-T疗法纳入百万医疗险的报销范围。此外，近年来上线的一批惠民保产品中，也纷纷出现Car-T的身影。
有因必有果。2022年4月中旬，由圆心科技集团旗下圆心惠保提供特药服务的宁波市普惠型商业补充医疗保险 “天一甬宁保”，完成单笔赔付100万元，创下了CAR-T单笔赔付金额的新高。在此次患者理赔服务中，罹患复发难治性大B细胞淋巴瘤的徐女士，以带病体身份参保了“天一甬宁保”，并通过享受该保险提供的特药直付服务，无需支付100万的费用，当天即在定点药店完成CAR-T疗法药物的直接赔付，极大地减轻了巨额治疗费用的经济负担。
像Car-T疗法这样价格不菲的高额药品不在少数。作为众多惠民保项目的特药服务企业，圆心惠保与众多产业合作伙伴携手，提高国内已上市药品的交付和药事服务，并解决还未在国内上市的海外新药的用户需求，涉及罕见病药、CAR-T特定药品责任以及钇90树脂/玻璃微球精准疗法等国际尖端治疗技术。通过惠民保的广泛覆盖，有效地满足了广大群众低保费、高保障的需求，尽可能防止患者家庭因病致贫、因病返贫。
