罕见病市场，会不会成为下一个蓝海？用数据说话！
医药生物
转自：智慧芽PharmSnap
当前，中国创新药主要以Fast Follow模式为主，随着热门领域竞争白热化，越来越多的企业选择市场较小、竞争较小的罕见病药物进行管线组合策略。本文从罕见病定义，美国和中国罕见病研发政策及现状，用真实数据来发现罕见病药物研发的机遇与挑战。
罕见病市场现状（中、美）
之所以称为罕见病，是由于患病人群少，海外也叫孤儿药（Orphan Drug），各地区的罕见病定义不同：
-美国：患病人数<20万人
-欧盟：患病率<1/2000
-中国：新生儿发病率小于1/10000、患病率小于1/10000、患病人数小于14万
2）美国罕见病市场现状
美国是最早鼓励罕见病研发的国家，在美国开发的新药如果获得罕见病认证，有诸多优惠政策：
-上市后享有7年市场独占权
-免除NDA/BLA申请费（近300万美金）
-临床研究费用享受25%税收减免以及可能免除部分临床数据的申报要求
据统计，美国上市的新药（包括复方），有将近一半获得过孤儿药认定。
3）中国罕见病市场现状
相比较美国对罕见病研发鼓励的政策比较成熟，中国的罕见病医药市场还处在起步阶段。
2018年5月公布了《第一批罕见病目录》，包括121种罕见病；2021年9月发布《中国罕见病定义研究报告2021》，明确了罕见病的定义。
中国目前还没有针对药品开发的罕见病认证，但也陆续出台了相关政策来鼓励开发罕见病用药：
-获得优先审评：审评时限由200日变为130日，其中临床急需的境外已上市的罕见病药品审评时限为70日
-可以申请《临床急需境外新药审评审批工作程序》，境外上市的罕见病用药
-加速进入医保
中国药监机构会借鉴发达制药市场的政策，可以预见，未来在罕见病市场也一定会有一系列鼓励政策出台，谁能够看到趋势提前布局将会获得政策红利。
罕见病下一个蓝海？
总 结
罕见病市场无论在中国，还是在海外，都有大量未满足的临床需求。在政策的鼓励下，再加上中国创新药出海的规模越来越大，海外孤儿药市场相对成熟，中国罕见病市场将会迎来快速的发展。
参考文献：
1. 国家药品监督管理局 国家卫生健康委员会关于临床急需境外新药审评审批相关事宜的公告（2018年第79号）
2. 国家药审中心>审评时间链接：https://www.cde.org.cn/main/guide/contentpage/8780d5c41996e5f6fbfb0325bb3bee38
3. 智慧芽PharmSnap全球新药竞争情报数据库：pharmsnap.zhihuiya.com
硬科技
在这里看见、读懂和连接硬科技。聚焦光电芯片、人工智能、航空航天、生物技术、新能源等8大硬科技产业，依托智慧芽独特的科技情报数据优势，让读者看见技术趋势，读懂硬科技产业，连接创新未来。智慧芽创新研究中心出品。
