外泌体研究的一个重要方向是发掘其在疾病治疗中的潜力，这类研究中，很大一部分集中于间充质干细胞来源的外泌体（MSC-EXOs）。

MSC-EXOs携带间充质干细胞的生物活性物质，因而可能具备与间充质干细胞相似的治疗效果（如促进再生、抗炎、免疫调节等），同时可避免细胞治疗的潜在风险。

目前的研究表明，MSC-EXOs对包括神经系统疾病、自身免疫病、癌症、缺血性心脏病、肺损伤、肝纤维化等多种疾病均有一定疗效。

当然，直接用间充质干细胞外泌体进行治疗总觉得缺点什么，我们还得给外泌体加点装备，下面是几个研究案例。

治疗骨关节炎

骨关节炎中，软骨细胞通常表现出衰老特征，因此设法修复衰老的软骨细胞可能成为有效的治疗方案。遵照这一思路，作者尝试用来自间充质干细胞的外泌体重新激活衰老的软骨细胞。

通过测序分析，作者研究了MSC-EXOs中的重要功能miRNA，并确认p53信号通路是其调控细胞衰老的关键信号通路。在通过细胞实验证实了MSC-EXOs对衰老软骨细胞的作用后，作者引入软骨细胞靶向肽，增加了MSC-EXOs在软骨部位的富集，此外，利用缓释系统提高MSC-EXOs在病变位置的作用时间，由此提升对骨关节炎的治疗效果。

治疗新生儿缺氧缺血性脑病

MSC-EXOs在多种脑损伤模型中展现出神经保护作用，其中包括新生儿缺氧缺血性脑病。为实现MSC-EXOs的规模化制备，作者建立永生化的人间充质干细胞系（ciMSC），并在小鼠脑损伤模型中对ciMSC来源外泌体的神经保护作用进行了研究。

通过对脑萎缩、局灶性脑萎缩、神经炎性反应和再生、外周炎症介质等多个指标进行比较，作者发现ciMSC来源外泌体可有效保护新生小鼠免于缺氧所致的脑组织萎缩，其作用机制与减少小胶质细胞的激活和星形胶质细胞的增生、减少内皮细胞的激活、减少白细胞的浸润紧密相关，而上述变化则与脑组织中促炎细胞因子的下调和抗炎细胞因子的上调有关。由此作者得出结论，ciMSC来源外泌体通过抑制神经炎症和促进神经再生发挥保护作用。

治疗慢性伤口

伤口愈合延迟在健康个体身上很少发生，但对于糖尿病患者，基础疾病的存在促进了慢性伤口的形成。

MSC-EXOs在促进伤口愈合方面具有巨大潜力，本研究中，作者通过基因工程和光遗传技术，获得大量负载内皮型一氧化氮合酶（eNOS）的MSC-EXOs，观察其对成纤维细胞和血管内皮细胞生物学功能的影响。实验结果表明，MSC-EXOs/eNOS可明显改善高糖处理后细胞的生物学功能，促进了细胞的增殖和迁移，同时减少了氧化应激诱导的炎性因子表达和细胞凋亡。动物实验结果显示，MSC-EXOs/eNOS显著提高了糖尿病小鼠的创面闭合率，促进了血管新生和基质重塑。此外，MSC-EXOs/eNOS还可以改善创面炎症状态、调节免疫微环境，进发挥促进组织修复的作用。