平行组设计的优效性检验
平行组设计
平行组设计，即 parallel group design，我们也称之为成组设计。其实，这种设计，我们日常中理解遇到得较多，即将 subjects 按事先指定的概率随机地分配到各组，各组同时进行、平行推进试验进程。我们经常遇见的设计类型，多为此类。
其中，各组的样本量可以相同，也可以不相同。但一般地，在总样本量不变时，选择各组样本量相等的设置可以达到最高统计效率。具体实施时，要注意随机性的维护。按照 ITT 原则，对于随机化分组后的 subjects，研究分析人员不能作随意的删除。此外，在对数据的分析过程中，基于临床试验随机化过程认真且严格执行的前提，一般我们不作各组间的基线指标的均衡性或者可比性检验，在这种前提下，我们同时认为，由于抽样误差的存在，可能会影响一个或某些指标组间的统计学差异，但总体上来讲，不影响分组的合理性。
按照分组的不同，所需要的组间差异性（优效性）检验方法自然也就不同，我们分别来看一下。
两组比较
对于两组的平行组设计，常见的为一个试验组加上一个对照组，还有个另外的名字，为双臂试验 two-arm study。这个 arm 还和 treatment 的含义不一样，事实上，arm 为包含 treatment 的完整路径。
对于两臂试验的组间优效性检验比较，若效应指标为连续性变量，简单比较可考虑如 t 检验、Wilcoxon 秩和检验，分层分析则可考虑方差分析 ANOVA、秩变换法，需要考虑协变量的话，则可采用一般线性模型或进行秩变换；若效应指标为分类变量，其中，对于二分类变量，简单比较我们可用 Pearson 卡方检验或者确切概率法，分层分析则可考虑 CMH 卡方检验，需要考虑协变量的话，则可采用 logistic 回归；而对于分类变量中的等级变量，简单比较我们可用 Wilcoxon 秩和检验，分层分析则可考虑进行秩变换，需要考虑协变量的话，则可采用有序 logistic 回归；若效应指标为生存资料变量，简单比较可考虑 logrank 检验，分层分析则可考虑分层 Wilcoxon 检验，需要考虑协变量的话，则可采用 Cox 回归。
多组比较
对于多组的平行组设计，常见的为一个试验组加上一个阳性对照组再加上一个安慰剂对照组，它也有个另外的名字，为三臂试验 three-arm study。三臂试验的好处是显而易见的：既可以与阳性对照比较试验药的相对效应，又能与安慰剂对照比较绝对效应。
对于三臂试验的组间优效性检验比较，若效应指标为连续性变量，简单比较可考虑 One-way ANOVA、K-S 秩和检验，分层分析则可考虑 ANOVA，需要考虑协变量的话，则可采用一般线性模型或进行秩变换；若效应指标为分类变量，其中，对于二分类变量，简单比较我们可用 Pearson 卡方检验或者确切概率法，分层分析则可考虑 CMH 卡方检验，需要考虑协变量的话，则可采用 logistic 回归；而对于分类变量中的等级变量，简单比较我们可用 K-S 秩和检验，需要考虑协变量的话，则可采用有序 logistic 回归；若效应指标为生存资料变量，简单比较可考虑 logrank 检验，分层分析则可考虑分层 logrank 检验，需要考虑协变量的话，则可采用 Cox 回归。
我们之所以要设计不同的剂量梯度，在剂量-反应关系研究中，主要为了通过趋势检验来寻找评估剂量与效应之间的总体趋势，从而首先确认该药物有效；在总体趋势有统计学意义的基础上，我们需要建立剂量-反应关系模型来识别其中哪些剂量组既有统计学意义又有临床意义，借此来确定满足有效性和（或）安全性的剂量范围，这些信息弥足珍贵，可以帮助我们确定该药物的治疗窗 therapeutic window。治疗窗的下限即为 MED 最小有效剂量，即它标志着有效性，治疗窗的上限即为 MTD 最大耐受剂量，即它标志着安全性。
