ASGCT第二季度报告速递：基因和细胞治疗行业已蓄势待发！
根据美国基因和细胞治疗学会ASGCT的最新季度报告显示，2023年第二季度，有共计6种CGT新疗法获得了监管许可。值得注意的是，杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy, DMD）新药Elevidys，以及营养不良性大疱性表皮松解症（Dystrophic Epidermolysis Bullosa, DEB）新药Vyjuvek的获批成为了本年度重要的里程碑事件，这是有史以来针对这些适应症首个批准的基因疗法。基因治疗领域取得了如此令人注目的进展，进入Ⅱ期临床试验的药物更是达到了一年多以来空前的增长数量。
在行业的带动下，相关投资领域也在2023年第二季度达到了一个小高峰。头部公司总共达成了117笔交易，相比上一季度的110笔增长了6%。这一增长得益于回暖的融资背景，由此也充分证明了CGT行业的吸引力和潜力。另外，初创公司融资也发挥突出，本季度有21家公司筹集了13亿美元，是上一季度的两倍。
ReNAgade Therapeutics公司在第二季度最大的A轮融资中大放异彩，MPM BioImpact和F2 Ventures为其投了3亿美元，用于支持ReNAgade Therapeutics的RNA技术平台，该平台拥有RNA递送、细胞重编程、基因编辑和基因插入等能力。
总而言之，2023年Q2的变化让我们看到了CGT行业的变革力量和吸引力。突破性的疗法、蓬勃发展的基因治疗前景和充满活力的交易环境为CGT行业未来的增长和繁荣传递了积极的信号。
以眼科疾病为特色的基因治疗CRO平台
赛业生物以眼科疾病为突破口，打造了独具特色的眼科基因治疗CRO平台，并在2022-2023年间高速发展，与多家眼科行业知名企业与高校建立了良好的合作关系。平台旨在以经验丰富的眼科专业人才、独具特色的眼科疾病模型、高端的眼科精密仪器设备、高标准的实验室建设为基石，为客户提供包括AI辅助的基因治疗载体设计与构建、眼科疾病模型、眼部注射给药、活体小鼠表型检测、分子病理表型验证在内的一站式眼科体内体外药效服务。
针对LCA2型、LCA10型、色素性视网膜炎、视网膜变性、视网膜黄斑退化、角膜内皮营养不良等眼科疾病，赛业生物已经开发了一系列基因编辑和人源化小鼠模型，同时也可根据您的需求定制或合作开发基因编辑小鼠模型。
已完成验证的眼科模型
免疫疗法是肿瘤治疗领域里一个颇具前景的方向，有望成为“治愈”癌症的突破性治疗方法。其中嵌合抗原受体T细胞（也称为CAR-T细胞）疗法，在血液肿瘤的治疗上取得了瞩目的成效，且不断有新的进展涌现。
赛业生物基于多年在肿瘤免疫领域的研究经验，可为CAR-T及其它细胞治疗研究者提供从抗体开发、CAR病毒制备、免疫细胞制备和表型检测、细胞模型与动物模型的构建，到体外/体内药效评价的全流程服务，为CAR-T及其他细胞治疗研发提供全方位支持。
