干细胞药品发展现状-海药细胞库

2017年8月30日，全球第一个Car-T药品，Novartis公司的Kymriah(CTL019)率先获得美国FDA审批，用于难治性或复发性急性B淋巴细胞白血病（B-ALL）儿童及青少年患者。紧随其后，于10月18日，Kite公司的Yescarta（KTE-C19）也获得美国FDA审批，用于既往接受二线或多线系统治疗的复发性或难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）成人患者的治疗。这两个重磅新闻的掀开了全球细胞药品的序幕。2017年也因此成为新一代细胞治疗的元年。

细胞药品政策法规

作为一个“新鲜事物”，细胞药品在国内的监管政策一直奉行着边学习边进步、谨慎放开的态度。经不完全统计，近年来，药监局、卫健委等监管机构相继出台了如下表所列的几十条细胞治疗相关政策法规或读物：

干细胞和免疫细胞自2015年起，经历了从按照医疗技术监管向按照药品监管的历史转身。特别是2017年12月颁布的《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则》（试行）相关问题解读第一次真正地明确了细胞制品可按药品申报。自此，细胞治疗开始了卫健委主导监管的“技术”以及药监局主导监管的“药品”两条腿走路的监管模式。

细胞药品申报

2017年12月中国第一个细胞药品，金斯瑞生物技术公司旗下子公司南京传奇的LCAR-B38M CAR-T获得NMPA受理，并于2018年3月获得临床试验批件。这也标志着中国以Car-T、干细胞为代表的新细胞药品时代的开始。

目前国内已有数十个细胞药品临床试验批件，其中干细胞药品19个（如下表所示）。除吉美瑞生下属江西仙荷的REGEND001自体回输制剂以及西比曼公司一款产品为自体干细胞外，其余均为异体干细胞。除REGEND001之外，其他均为间充质干细胞(MSC)产品。

干细胞药品全球行业现状

据不完全统计，截止目前，全球仅有19款干细胞产品获批上市（如下表所示），有超过200种干细胞疗法候选药品正在开发中。

干细胞产业的未来与展望

干细胞疗法是当今医学研究最前沿也是最热门的方向之一，取得了令人兴奋的成果。目前，干细胞在人类疾病治疗中的地位和价值已经初步显现，在血液疾病、慢性疾病、严重创伤修复的再生医学领域，干细胞治疗已经成为弥补传统治疗欠缺的有效治疗方案。从行业的长远发展来看，从事基础和临床转化研究是打造完整且健康干细胞产业链的唯一出路，而新药研发又是医药行业最具代表性的商业模式。干细胞药物研发获得越来越多行业人员的认可，资本和人才逐步进入这个新兴领域。回顾全球干细胞临床研究和药物研发的历史，可谓一路坎坷，我们仍然相信干细胞治疗将克服困难，成为可靠的治疗方式。希望从业者既不要过早的盲目宣布胜利，也不要过早的放弃一个有希望的治疗策略。静下心来，潜心研究，我们将走的更远！

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