头部制药企业每周新闻-2023年5月1日至2023年5月7日
2023年5月1日至2023年5月7日（第20230501期）
l Roche（罗氏）：2023年5月4日，罗氏宣布成立人类生物学研究所（IHB），专注于推进类器官等人类模型系统领域的研究。该研究所旨在利用人体模型，提高对器官功能和疾病发展的理解，加快药物的发现和开发。最终，这将有助于更快地为患者提供药物。这些努力还将能够进行早期测试，确定哪些候选药物是安全的，哪些分子对患者最有效。人体模型系统是科学家从人体干细胞中创建的人体组织和器官的微型2D或3D活体“复制品”。比动物模型更准确地反映人类和疾病生物学，它们也可以帮助减少对动物测试的依赖。此外，人类模型系统可以发现新的人类健康和疾病方面的生物学，识别经典发现方法无法找到的药物靶点。预计在未来四年内，IHB将发展到大约250名科学家和生物工程师
l Novartis（诺华）：2023年5月4日，Sandoz，诺华旗下仿制药公司，宣布，已与Adalvo签署合作分销协议，获得在美国关键治疗领域的六种产品商业化的独家权利，包括抗真菌/抗生素、肿瘤学和肺病相关领域。这些产品计划于2024年进入市场，预计市场规模达30亿美元
l AbbVie（艾伯维）：2023年5月2日，艾伯维宣布将参加2023年5月9日中部时间上午10:00的Bank of America Securities医疗会议
l AbbVie（艾伯维）：2023年5月6日，艾伯维宣布，将在2023年5月6日至9日在芝加哥举行的2023年消化疾病年度会议上展示其研究数据。包括：upadacitinib针对中度至重度活动性克罗恩病、瘘管和肛裂等之前未能通过生物或常规治疗的患者的数据；risankizumab在中度至重度活动性克罗恩病成年人的三项3期研究（ADVANCE、MOTIVATE和FORTIFY）的结果，评估risankizumab对先前治疗没有临床反应的患者的长期疗效和安全性数据；linaclotide在患有功能性便秘的儿科患者（6至17岁）的3期试验的疗效和安全性数据，以及开放标签试验的长期安全性中期分析。SKYRIZI（risankizumab rzaa）是勃林格殷格翰和艾伯维合作的一部分，艾伯维在全球范围内领导SKYRIZ的开发和商业化。LINZESS（linaclotide）是艾伯维和Ironwood Pharmaceuticals合作的一部分，共同推进LINZESS在美国的开发和商业化
l Johnson & Johnson（强生）：2023年5月3日，强生和其全资子公司Kenvue Inc. (“Kenvue”)宣布，Kenvue首次公开发行172,812,560股股票每股价格为22.00美元。此外，强生还授予承销商额外购买25,921,884股普通股，以弥补超额配售（如有）的有效期30日的购买权。Kenvue的普通股已获准在纽约证券交易所（NYSE）上市，代号为“KVUE”，预计将于2023年5月4日开始交易。首次公开募股预计将于2023年5月8日结束。首次公开募股完成后，强生将拥有1,716,160,000股Kenvue普通股，占Kenvue已发行普通股总数的90.9%（如果承销商全额行使超额配售权，则为89.6%）
l Johnson & Johnson（强生）：2023年5月2日，强生旗下杨森公司宣布，已与Cellular Biomedicine Group Inc. (CBMG，西比曼) 签订全球合作和许可协议，以开发、生产和商业化用于治疗B细胞恶性肿瘤的下一代嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法。在中国复发/难治性非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者的1期研究中，这些靶向CD20的研究性自体CAR T显示出正向的总体和完全缓解率，其中大多数参与者患有弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL），为最常见的侵袭性淋巴瘤，约占全球B细胞淋巴瘤的三分之一。DLBCL的特征是一种称为淋巴细胞的免疫细胞的不受控制的快速生长。CD20和CD19是细胞表面常见的抗原。C-CAR039是一种新的双特异性CAR-T疗法，靶向CD19和CD20抗原，获得美国FDA的IND批准，以及再生医学高级疗法和快速通道指定，用于治疗复发或难治性（R/R）DLBCL患者。美国正在进行1b期临床研究，评估C-CAR039在R/R DLBCL患者中的作用。C-CAR066是一种优化的新型靶向CD20的CAR-T疗法，也已获得美国FDA的IND批准，其针对R/R DLBCL患者的1b期研究预计将于2023年下半年开始。根据协议条款，CBMG将授予杨森在除中国以外的全球范围内开发和商业化CAR-T的权利。杨森和CBMG将进一步协商其在中国境内将产品商业化的选择权。杨森将支付2.45亿美元首付款，这笔款项将在第二季度作为研发费用入账。未来的额外付款将基于某些开发、监管和销售里程碑的实现，以及全球销售额（不包括大中华区）的分成。此交易预计于2023年第2季度完成
l Johnson & Johnson（强生）：2023年4月30日，强生杨森公司宣布其开放标签2期SunRISe-1研究的部分结果，该研究评估了TAR-200单药疗法（一种新型的研究性膀胱内给药系统）和cetrelimab单药疗法（静脉注射的研究性抗PD-1单克隆抗体）对卡介苗素无反应的不符合或拒绝根治性膀胱切除术的高危非肌肉侵袭性膀胱癌症（HR-NMIBC）患者的疗效和安全性。研究表明，72.7%（95%置信区间[CI]49.8-89.3）单独接受TAR-200治疗的患者和38.1%（CI 18.1-61.6）单独接受cetrelimab治疗的患者达到了完全缓解（CR）的主要终点。这些数据在美国泌尿外科协会年会（AUA）的“迟到者讲台”（摘要#LBA02-03）上展示。HR-NMIBC通常以BCG（一种膀胱内免疫疗法）作为治疗标准。卡介苗涉及将一种减弱的结核杆菌注入膀胱，刺激免疫系统攻击癌症细胞；然而，大约三分之一的HR-NMIBC患者对治疗没有反应。TAR-200是一种新型的研究性膀胱内给药系统，旨在向膀胱尿液中持续局部释放gemcitabine。Cetrelimab是一种研究性抗PD-1单克隆抗体，通过静脉注射给药
l BMS（百时美施贵宝）：2023年5月1日，百时美施贵宝宣布两项临床研究正向结果，包括TRANSCEND FL，开放标签、全球、多中心、2期、单臂研究，评估Breyanzi（lisocabtagene maraleucel）在复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）患者中的作用，以及TRANSCEND NHL 001，开放标签、多中心、关键1期、单臂研究，评估Breyanzi治疗复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（包括套细胞淋巴瘤）患者的作用。这两项研究都达到了总缓解率的主要终点，Breyanzi在复发或难治性FL和MCL中表现出具有统计学和临床意义的反应。这些研究还达到了完全缓解率的关键次要终点，复发或难治性FL和MCL的完全缓解率都很高。在这些研究中，Breyanzi在这两种疾病中都没有新的安全信号报告。Breyanzi是一种靶向CD19的CAR T细胞疗法，具有4-1BB共刺激结构域，可增强CAR T淋巴细胞的扩增和持久性。Breyanzi被美国FDA批准用于治疗患有LBCL的成年患者，包括未另行说明的弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）
l BMS（百时美施贵宝）：2023年5月1日，百时美施贵宝宣布，美国FDA已受理其Reblozyl（luspatercept-aamt）将目前适应症扩展至包括未使用促红细胞生成刺激剂（ESA幼稚）的可能需要输注红细胞（RBC）的极低至中等风险骨髓增生异常综合征（MDS）成年患者贫血治疗的补充生物制品许可证申请（sBLA）。欧洲药品管理局（EMA）也已受理Reblozyl的第II类变更申请。美国FDA已批准其优先审查，预计答复时间为2023年8月28日。Reblozyl可促进动物模型中晚期红细胞的成熟，为百时美施贵宝与默沙东的全球合作产品。默沙东于2021年11月自Acceleron Pharma, Inc.收购的产品权利
l BMS（百时美施贵宝）：2023年5月2日，百时美施贵宝宣布，将于2023年5月9日太平洋时间上午8:40参加Bank of America Securities在Las Vegas, Nevada的2023年医疗会议
l BMS（百时美施贵宝）：2023年5月3日，百时美施贵宝宣布，欧盟委员会（EC）已批准Breyanzi（lisocabtagene maraleucel；liso-cel），一种靶向CD19的嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，用于治疗，在完成一线化学免疫治疗后12个月内复发或对一线化学免疫疗法难治的弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、高级别B细胞淋巴瘤，原发性纵隔大B细胞淋巴瘤（PMBCL）和滤泡性3B级淋巴瘤（FL3B）
l Sanofi（赛诺菲）：2023年5月5日，赛诺菲宣布将于5月19日至24日美国胸科学会国际会议（ATS 2023）上公布其最新研究数据。包括：Dupixent（dupilumab）用于慢性阻塞性肺病（COPD）的BOREAS 3期试验研究结果；一种IL-33抑制剂itepekimab在COPD中的新临床前数据；以及SAR443765 1b期研究的最新进展，这是一种针对胸腺基质淋巴生成素（TSLP）和白细胞介素13（IL-13）途径的双特异性NANOBODY分子。Dupixent是一种全人类单克隆抗体，可抑制白细胞介素-4（IL-4）和白细胞介素-13（IL-13）通路的信号传导的非免疫抑制剂。赛诺菲领导团队成员还将与大会一起举行投资者活动，讨论公司免疫学战略的这些关键更新。投资者活动将于5月22日下午6点至7:30（中欧夏令时间）举行
l Pfizer（辉瑞）：2023年5月2日，辉瑞宣布其2023年第1季度实现营业收入183亿美元，相比去年同期下降29%
l GSK（葛兰素史克）：2023年5月3日，葛兰素史克宣布，美国FDA批准AREXVY（呼吸道合胞病毒疫苗，带佐剂）用于预防60岁及以上人群因呼吸道合胞病毒（RSV）引起的下呼吸道疾病（LRTD）。这是世界上第一种获得批准的针对老年人的呼吸道合胞病毒疫苗。该疫苗将在2023/24呼吸道合胞病毒季节之前提供给老年人，该季节通常在冬季之前开始。呼吸道合胞病毒佐剂疫苗含有重组亚单位预融合RSV F糖蛋白抗原（RSVPreF3）和葛兰素史克专有的AS01E佐剂。GSK专利AS01佐剂系统包含QS-21 STIMULON佐剂，该佐剂由Agenus Inc.的全资子公司Antigenics Inc授权
l Takeda（武田制药）：2023年5月1日，武田制药宣布将于2023年5月11日，日本标准时间19:00-20:30举行2022财年及2022财年第4季度业绩说明会
l Amgen（安进）：2023年5月3日，安进宣布将于2023年5月9日东部时间上午11:00参加2023年Bank of America Merrill Lynch国际医疗大会
l Gilead（吉利德）：2023年5月1日，吉利德宣布将参加以下会议：5月9日东部时间下午2:20的BofA Securities医疗会议；5月16日东部时间上午11:00的RBC资本市场国际医疗会议；6月12日东部时间下午1:40的Goldman Sachs国际医疗会议
l Gilead（吉利德）：2023年5月4日，吉利德宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用药委员会（CHMP）对Hepcludex（bulevirtide）治疗成人慢性HDV和代偿性肝病持积极意见，并建议授予不再受特定义务约束的完整上市授权（MA）。Bulevirtide最初于2020年7月获得有条件上市授权，为HDV患者提供紧急治疗。在提交3期MYR301第48周研究数据后，CHMP建议给予bulevirtide全面上市授权，该数据加强了bulevirtide治疗HDV的疗效和安全性
l Lilly（礼来）：2023年5月1日，礼来3期临床试验结果显示，接受lebrikizumab治疗的患者在16周时面部或手部皮炎得到了改善或清除。另一项分析进一步证明，在中重度特应性皮炎（AD）患者（通常称为湿疹）治疗一年后，lebrikizumab的疗效稳定持久。ADvocate和ADhere研究的这些结果在第五届年度特应性皮炎（RAD）大会上展示。Lebrikizumab是一种研究性高亲和的IL-13抑制剂，旨在以高亲和力、慢解离率和高效力结合IL-13，特异性地防止IL-13Rα1/IL-4Rα异二聚体复合物的形成和随后的信号传导，从而以靶向和有效的方式抑制IL-13的生物效应。AD是一种IL-13占主导地位的疾病，IL-13会导致皮肤屏障功能障碍、瘙痒、皮肤增厚和感染易感性。目前礼来正就lebrikizumab针对12岁及以上患有中度至重度AD的成人和青少年患者的效果进行研究。礼来公司及其合作伙伴Almirall S.A.预计在今年晚些时候将在美国和欧盟获得监管回复。
l Lilly（礼来）：2023年5月1日，礼来董事会宣布2023年第2季度的分红为1.13美元每股，将于2023年6月9日向2023年5月15日在册的股东发放
l Lilly（礼来）：2023年5月2日，礼来宣布向四家印第安纳州非营利组织提供总额为50万美元的赠款，为当地符合青少年抵达延迟行动（DACA）的移民提供教育援助
l Lilly（礼来）：2023年5月3日，礼来宣布了TRAILLAZER-ALZ 2 三期研究的积极结果，研究表明donanemab显著减缓了早期症状性阿尔茨海默病患者的认知和功能下降。在综合阿尔茨海默病评定量表（iADRS）中，donanemab达到了从基线到18个月的主要变化终点。iADRS的主要终点测量日常生活的认知和活动，如管理财务、驾驶、参与爱好活动和谈论时事等。认知和功能下降的所有次要终点也得到了满足，并显示出具有相似程度的高度统计学意义的临床益处。根据这些结果，礼来公司将尽快提交上市申请文件，预计本季度向美国FDA提交申请。Donanemab，是一种研究性淀粉样斑块靶向疗法。使用淀粉样斑块清除抗体类疗法可能观察到淀粉样蛋白相关成像异常（ARIA）。最常见的是大脑一个或多个区域的暂时肿胀（ARIA-E），或是微出血或浅表铁质沉着（ARIA-H），在任何一种情况下都可以通过MRI检测到。在整体donanemab治疗组中，24.0%的受试者出现ARIA-E，6.1%的受试人出现症状性ARIA-E。donanemab治疗组的ARIA-H发生率为31.4%，安慰剂组为13.6%。大多数ARIA病例为轻度至中度，并通过适当的管理得到解决或稳定。ARIA通常是无症状的，尽管可能会发生严重的危及生命的事件。在这项研究中，严重ARIA的发生率为1.6%，其中两名参与者的死亡归因于ARIA，第三名参与者在严重ARIA事件后死亡。8.7%的参与者出现输液相关反应，大多数病例的严重程度为轻度至中度
l Lilly（礼来）：2023年5月3日，礼来将参加2023年5月9日~11日Bank of America Securities的2023年医疗会议。礼来将于东部时间5月10日下午1时参加论坛讨论
l Novo Nordisk（诺和诺德）：2023年5月4日，诺和诺德宣布其2023年第1季度实现营业收入533亿丹麦克朗，相比去年同期增长27%
l Bayer（拜耳）：2023年5月2日，拜耳宣布将在5月3日~5日意大利佛罗伦萨举行的欧洲更年期和雄激素协会（EMAS）第14届会议上展示其绝经症状和绝经管理，以及接受内分泌辅助治疗的乳腺癌患者的绝经症状负担和生活质量（QoL）最新的现实世界证据。所提供的数据将包括EMPOWER研究的关键发现，该研究侧重于对更年期症状及其治疗的认知，表明更年期女性在做出治疗决定以管理更年期症状时会考虑一系列的益处和风险属性，通常导致不使用处方治疗。REALISE研究是一项对更年期女性血管舒缩和其他症状的真实评估，研究结果表明，在接受乳腺癌内分泌佐剂（EA）治疗时出现血管舒缩症状（VMS）的女性，其VMS和伴随症状负担较高，包括情绪和睡眠症状，这会影响她们的日常活动和生活质量。REALISE的另一项分析评估了美国和欧洲女性的更年期治疗模式，结果表明，治疗率仍然很低，尽管对生活质量有影响，但约四分之一患有血管舒缩症状（VMS）的更年期女性仍未得到治疗。所有摘要也将发表在《Maturitas》杂志2023年7月号（印刷版和在线版）上。血管舒缩症状（VMS，也称潮热）是由雌二醇戒断引起的KNDy神经元肥大介导的体温调节通路过度激活的结果，这可能是由于自然绝经或双侧卵巢切除术或内分泌治疗的医疗干预导致卵巢功能逐渐降低。Elinzanetant是一种一线非激素口服双神经激肽-1,3受体拮抗剂，目前正在临床开发中，用于治疗更年期的血管舒缩症状。Elinzanetant通过调节大脑下丘脑中的一组雌激素敏感神经元（KNDy神经元）来解决血管舒缩症状，由于缺乏雌激素，这些神经元在更年期女性中变得过度活跃，从而破坏体温控制机制，导致潮热的血管舒缩症状
l Bayer（拜耳）：2023年5月3日，拜耳和Cat Creek Energy（CCE），一家可再生能源独立发电商，宣布签署长期的结构化可再生能源（REC）购买协议，该协议将促使CCE在爱达荷州建造多种可变可再生能源和储能设施，满足拜耳的可再生电力需求，可再生能源项目每年将产生1.4太瓦时的清洁电力
l Bayer（拜耳）：2023年5月4日，拜耳宣布在美国剑桥肯德尔广场成立新的生命科学孵化器，“Co.Lab Cambridge”，专门为细胞和基因疗法（CGT）的企业家提供支持，使他们能够获得拜耳全企业的专业知识，以及最先进的实验室和办公空间。Co.Lab Cambridge可帮助企业家落户在由LabCentral, Inc.经营的26000平方英尺的实验室设施里
l Boehringer Ingelheim（勃林格殷格翰）：2023年5月2日，勃林格殷格翰为在德国殷格翰总部建造的一座新化学创新工厂举行奠基仪式。此工厂投资额2.85亿欧元，2026年开始，将用于开发活性药物成分的生产工艺，并生产用于临床试验阶段的药物。该建筑占地11500平方米，共七层，将容纳四条生产线和相关的开发区域
l Boehringer Ingelheim（勃林格殷格翰）：2023年5月2日，勃林格殷格翰宣布，spesolimab (商品名SPEVIGO)获得美国FDA突破性治疗指定（BTD），作为一种预防青少年和成人泛发性脓疱性银屑病（GPP）发作的研究性治疗方法。这一指定是在中国药监局（NMPA）药物评价中心（CDE）之后做出的，该中心最近还授予spesolimab预防GPP发作的BTD。Spesolimab是一种新型的、人源化的选择性抗体，可阻断白细胞介素-36受体（IL-36R）的激活，这是免疫系统中的一种信号通路，被证明参与了包括GPP在内的几种自身炎症性疾病的发病机制。GPP是一种罕见的、异质性的、可能危及生命的中性粒细胞性皮肤病，在临床上与斑块型银屑病不同。GPP是由中性粒细胞（一种白细胞）在皮肤中积聚引起的，导致全身疼痛、无菌的脓疱
l Astellas（安斯泰来）：安斯泰来和Iveric bio, Inc. (NASDAQ: ISEE, "Iveric Bio")宣布，2023年4月29日双方签署并购协议，安斯泰来通过其美国子公司Berry Merger Sub, Inc.，以每股40.00美元现金的价格收购全部Iveric Bio的股权。在完全稀释基础上，共有1.482亿普通股，总股权价格约为59亿美元。该收购价格比Iveric Bio在2023年3月31日未受影响的收盘股价24.33美元溢价64%，比Iveric Bio截至2023年三月31日的30个交易日成交量加权平均价格溢价75%。Iveric Bio专注于眼科领域新疗法的发现和开发。该公司于2023年2月宣布，美国FDA受理了其提交的Avacincaptad Pegol（ACP）新药申请（NDA），用于治疗年龄相关性黄斑变性AMD继发的地图样萎缩（GA）。NDA已获得优先审查，预计答复日期为2023年8月19日。安斯泰来收购资金包括从银行贷款和发行商业票据中新获得的资金，以及现有现金，总额约8000亿日元，预计将在未来五到七年内偿还这笔债务。预计将在安斯泰来2023财年第二季度（2023年第三日历季度）完成收购。Avacincaptad pegol（ACP）是一种新型补体C5蛋白抑制剂。补体系统和C5蛋白的过度活性被怀疑在与年龄相关性黄斑变性（AMD）继发的地图性萎缩（GA）相关的疤痕生长和视力丧失的发展中起着关键作用。通过靶向C5，ACP有可能降低导致视网膜细胞变性的补体系统的活性，并有可能减缓GA的进展
l Teva（梯瓦）：2023年5月3日，梯瓦和美国自由慈善诊所协会（NAFC）宣布将药品捐赠扩大到七个新的州，以促进寻求焦虑和抑郁治疗的未参保患者获得药物。梯瓦将在两年内继续为免费和慈善诊所提供200万美元的赠款，并提供治疗焦虑和抑郁的常用非专利药物组合。药品将提供给直接救济网络中的免费慈善诊所和药店。仅今年一年，梯瓦提供的这些药物的价值就超过了1700万美元
l Biogen（渤健）：2023年5月3日，渤健宣布，欧盟委员会通知渤健，其对Tecfidera的市场监管保护期延期至2025年2月2日
l CSL：2023年5月2日，CSL Vifor宣布其合作伙伴Travere Therapeutics对双内皮素-血管紧张素受体拮抗剂（DEARA）sparsentan治疗局灶节段性肾小球硬化（FSGS）的关键3期临床验证结果，在108周双盲期结束时，与对照irbesartan相比，观察到sparsentan在eGFR总斜率上有0.3 mL/min/1.73m2/年（95%CI:1.74，2.41）的有利差异，在eGFR-慢性斜率上有0.9 mL/min/1.73m2/每年（95%CI:1.27，3.04）的有利差别，这在统计学上没有显著性。经过108周的治疗，与irbesartan的32%相比，sparsentan的蛋白尿平均减少了50%，具有统计学意义。为期两年的分析结果表明，sparsentan具有良好的耐受性，其安全性与irbesartan相当。局灶节段性肾小球硬化症（FSGS）是一种罕见的儿童和成人蛋白尿肾病，这种疾病的定义是肾脏进行性瘢痕形成，通常会导致肾功能衰竭。FSGS的特征是蛋白尿，即由于肾脏正常过滤机制的破坏，蛋白质泄漏到尿液中。蛋白质一旦进入尿液，就会被认为对肾脏的其他部位，尤其是小管有毒，并被认为会导致疾病的进一步发展。其他常见症状包括身体部位肿胀，即水肿，以及血白蛋白水平低、血脂异常和高血压。目前无批准的药物用于FSGS的治疗。Sparsentan是一种双重内皮素-血管紧张素受体拮抗剂（DEARA），是一种选择性靶向内皮素A受体（ETAR）和血管紧张素II亚型1受体（AT1R）的新型候选研究产品。临床前数据显示，在罕见的慢性肾脏疾病中，阻断内皮素A型和血管紧张素II 1型通路，可以保护足细胞，防止肾小球硬化和系膜细胞增殖，并减少蛋白尿。CSL Vifor和Travere Therapeutics签署了许可协议，允许CSL Vifor在欧洲、澳大利亚和新西兰将Travere的主要产品sparsentan商业化，用于以下适应症：局灶性节段性肾小球硬化症（FSGS）和IgA肾病（IgAN），这是一种罕见的肾脏疾病，通常会导致终末期肾病
l Merck（默克）：2023年5月3日，默克与韩国贸易、工业和能源部（MOTIE）和大田市签署了一份非约束性谅解备忘录，旨在建立一个新的亚太生物处理中心，为亚太地区的生物技术和制药客户提供支持
l Vertex（福泰制药）：2023年5月1日，福泰制药宣布其2023年第1季度实现营业收入23.748亿美元，相比去年同期增长13.22%
l Vertex（福泰制药）：2023年5月3日，福泰制药宣布，美国FDA批准KALYDECO（ivacaftor）用于1个月至4个月以下的囊性纤维化（CF）儿童，这些儿童的囊性纤维化跨膜电导调节器（CFTR）基因至少有一个对KALYDECO有反应的突变。KALYDECO已经在美国和欧盟被批准用于治疗四个月及以上患者的CF。CF是由CFTR基因的某些突变导致的缺陷和/或缺失的CFTR蛋白引起的。儿童必须遗传两个有缺陷的CFTR基因（父母各一个）才能患有CF，这些突变可以通过基因测试来识别。虽然有许多不同类型的CFTR突变会导致这种疾病，但绝大多数CF患者至少有一个F508del突变。CFTR突变通过导致CFTR蛋白缺陷或导致细胞表面CFTR蛋白短缺或缺失而导致CF。CFTR蛋白的功能缺陷和/或缺失导致盐和水流入和流出许多器官的细胞。在肺部，这会导致异常粘稠的粘液堆积、慢性肺部感染和进行性肺部损伤，最终导致许多患者死亡。Ivacaftor被称为CFTR增效剂，是一种口服药物，旨在促进CFTR蛋白在细胞膜上运输盐和水的能力，这有助于水合和清除气道中的粘液
l Regeneron（再生元）：2023年5月2日，再生元宣布，将在6月2日至6日于伊利诺伊州芝加哥举行的2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示其肿瘤学和血液学的不同管线的最新数据。Linvoseltamab（靶向BCMA和CD3的IgG4κ双特异性T细胞结合抗体）以及fianlimab（抗-LAG-3）与Libtayo（抗-PD-1）联合使用的新数据和更新数据将在ASCO的两次口头演示中介绍。Linvoseltamab的介绍将包括来自关键的2期试验的更成熟的数据，该试验针对经过多次治疗的复发/难治性多发性骨髓瘤患者。Fianlimab与Libtayo联合使用的演示将提供来自三个独立的晚期黑色素瘤患者的安全性和有效性数据，以及亚组分析，包括既往接受过PD-1辅助治疗的晚期黑素瘤患者和高危黑色素瘤病患群体。ASCO的其他报告将分享Libtayo的最新临床结果，作为晚期皮肤鳞状细胞癌和非小细胞肺癌癌症以及晚期HPV16阳性口咽癌症的单一疗法
l Regeneron（再生元）：2023年5月4日，再生元宣布其2023年第1季度实现营业收入31.6亿美元，相比去年同期增长7%
l Bausch（博士康）：2023年5月1日，博士康及其皮肤科业务Ortho Dermatologics宣布，美国FDA已受理其IDP-126（clindamycin 1.2%/adapalene 0.15%/benzoyl peroxide 3.1%）凝胶的新药申请（NDA），预计2023年10月20日获得答复。如果获得批准，IDP-126有可能成为第一种固定剂量三重联合治疗寻常痤疮的药物
l Bausch（博士康）：2023年5月4日，博士康宣布其2023年第1季度实现营业收入19.4亿美元，相比去年同期增长1%
