头部制药企业每周新闻-2023年6月26日至2023年7月2日
2023年6月26日至2023年7月2日（第20230605期）
l Roche（罗氏）：2023年6月30日，罗氏宣布了关键的FIREFISH研究(n=50)的Evrysdi(risdiplam)长期数据，进一步强化其在1型脊髓性肌萎缩症(SMA)儿童中的持续有效性和安全性。FIREFISH是一项两部分的研究，研究对象是1-7个月大的婴儿。在接受了四年的evrysdi治疗后，许多婴儿，现在已经是小孩子了，在没有支持的情况下，坐、站和行走的能力继续提高。所有在初步分析时存活的evrysdi治疗的儿童在第48个月时仍然存活。此外，大多数婴儿在第48个月前有能用嘴维持吞咽的能力。运动功能通过Bayley婴幼儿发育量表第三版(BSID - III)和Hammersmith婴儿神经学检查2 (HINE-2)的运动量表进行评估，在四年的evrysdi治疗中，运动能力保持或改善。如果不进行治疗，1型SMA儿童预计活不过两岁，并且在没有支持的情况下永远无法坐着。这些数据在2023年6月28日至30日的Cure SMA研究与临床护理会议上公布。在接受evrysdi治疗的婴儿中(n=58)， 37名在第48个月时能够在没有支持的情况下坐下至少5秒，而在第24个月时为35名(BSID-III)。此外，36名婴儿在第48个月时能够在没有支撑的情况下坐至少30秒，而24个月时为23名。在第24个月到第48个月之间，三个婴儿获得了独立站立的能力，一个婴儿获得了独立行走的能力。Evrysdi是第首个唯一靶向存活运动神经元-2 (SMN2)治疗SMA的小分子前mRNA剪接修饰剂，设计用于治疗由染色体5q突变，存活运动神经元1 (SMN1)基因突变导致存活运动神经元(SMN)蛋白缺乏引起的SMA。可以在家中以液体形式口服或喂食管给药。Evrysdi旨在通过增加和维持中枢神经系统(CNS)和外周组织中SMN蛋白的产生来治疗SMA。SMN蛋白遍布全身，对维持健康的运动神经元和吞咽、说话、呼吸和运动等其他功能至关重要。作为与SMA基金会和PTC Therapeutics合作的一部分，罗氏领导了evrysdi的临床开发
l Novartis（诺华）：2023年6月30日，诺华宣布，已签署一项协议，将“眼前”眼科资产剥离给全球眼科保健公司博士伦(Bausch + Lomb)，交易价值高达25亿美元，其中包括17.5亿美元的首付现金，以及额外的里程碑付款。该交易包括首个获批用于治疗干眼病体征和症状的处方药物Xiidra，正在开发的用于治疗慢性眼表疼痛(COSP)的研究药物SAF312 (libvatrep)，以及在干眼适应症中使用AcuStream给药装置的权利和OJL332，第二代TRPV1拮抗剂处于临床前开发阶段。根据协议条款，诺华将获得与Xiidra、SAF312 (libvatrep)和OJL332的预期未来销售相关的里程碑付款，金额高达7.5亿美元。诺华将继续代表博士伦向患者供应Xiidra，在交易完成后的有限时间内通过过渡协议，以确保患者的持续供应
l Novartis（诺华）：2023年6月30日，诺华在2023年7月1日至4日于匈牙利举行的欧洲神经病学学会(EAN)年会上公布了ALITHIOS开放标签扩展研究的新长期数据。数据显示，Kesimpta(ofatumumab)治疗复发型多发性硬化症(RMS)患者超过5年的持续疗效，接受Kesimpta治疗的患者复发率大大降低，MRI病变减少，无疾病状态比率(NEDA-3)较高。ALITHIOS开放标签扩展研究的数据显示，在开始治疗后连续使用Kesimpta组的5年内，年化复发率(ARR)保持较低(ARR <0.05)。Gd+ T1 MRI和新发/扩大的T2 MRI病变被深度抑制，NEDA-3状态每年增加，表明Kesimpta使疾病活动性降低，超过9 / 10的患者(93.4%)在5年时达到NEDA-3。多发性硬化症(MS)是一种中枢神经系统的慢性炎症性疾病，其特征是脑、视神经和脊髓的髓磷脂破坏和轴突损伤。Kesimpta是一种靶向，精确剂量和递送的B细胞疗法，Kesimpta是首个完全人抗CD20单克隆抗体(mAb)，通过每月一次的皮下注射(SC)给药。Kesimpta最初由Genmab开发，并授权给葛兰素史克。2015年12月，诺华从葛兰素史克获得了ofatumumab的所有适应症(包括RMS)权利
l Novartis（诺华）：2023年7月1日，Sandoz宣布，其生物仿制药Hyrimoz(阿达木单抗-adaz)注射液的无柠檬酸盐高浓度制剂(HCF)将于7月1日起在美国上市。截至2023年7月1日，Hyrimoz HCF (100mg /mL)被批准用于治疗参考药物Humira(阿达木单抗)的所有适应症，包括类风湿关节炎、青少年特发性关节炎、银屑病关节炎、强直性脊柱炎、克罗恩病、溃疡性结肠炎、斑块性银屑病和化脓性汗腺炎。Hyrimoz的活性成分阿达木单抗是肿瘤坏死因子(TNF)的抑制剂，TNF是一种蛋白质，在某些自身免疫性疾病(包括类风湿关节炎、斑块性牛皮癣、克罗恩病和溃疡性结肠炎)中过量产生，导致关节、粘膜或皮肤的炎症和组织破坏。在某些自身免疫性疾病的情况下，免疫系统会损害人体自身的组织。Hyrimoz靶向并阻断导致疾病症状的蛋白质
l AbbVie（艾伯维）：2023年6月27日，艾伯维和Genmab宣布了1/2期EPCORE卵泡淋巴瘤（FL）的 NHL-1临床试验结果，评估epcoritamab（DuoBody-CD3xCD20），一种皮下给药的在研T细胞结合双特异性抗体，对于已接受至少两种或两种以上的全身治疗的128名复发或难治性（R/R）FL的成年患者的疗效，其中，70.3%的患者对抗CD20单克隆抗体和烷化剂具有双重难治性。Epcoritamab由艾伯维和Genmab共同开发。结果显示，经独立审查委员会(IRC)确认，总缓解率(ORR)为82%，超过了方案预先规定的疗效阈值。未达到观察到的中位反应持续时间(DOR)，需要更长的随访时间。研究中未观察到epcoritamab的新的安全性信号。最常见的治疗不良事件是细胞因子释放综合征(CRS)，占66.4%(1.6%为3级或以上)。Epcoritamab是一种研究性IgG1双特异性抗体，使用Genmab专有的DuoBody技术创建，皮下给药。Genmab的DuoBody-CD3技术旨在选择性地引导细胞毒性T细胞引发针对目标细胞类型的免疫反应。Epcoritamab可同时与T细胞上的CD3和B细胞上的CD20结合，诱导T细胞介导的CD20+细胞杀伤。艾伯维和Genmab将共同推进产品在美国和日本的商业化，艾伯维将负责其余地区的商业化。艾伯维将继续在美国和日本以外的国际市场寻求epcoritamab的监管审批
l Johnson & Johnson（强生）：2023年6月26日，强生旗下的杨森公司宣布向欧洲药品管理局(EMA)提交了一份上市许可申请(MAA)，寻求批准一种由10 mg macitentan和40 mg tadalafil (M/T STCT)组成的单片联合疗法，用于长期治疗WHO功能等级(FC) II-III的成年患者肺动脉高压(PAH)。该申请基于A DUE 3期研究数据，该研究表明M/T STCT与macitentan和tadalafil单药治疗相比，可显著改善PAH患者的肺血流动力学(通过肺血管的血流)。A DUE 3期研究数据于2023年3月6日在新奥尔良举行的美国心脏病学会(ACC)第72届年度科学会议暨博览会以及世界心脏联合会世界心脏病学大会期间展示。在16周时，与两种单药治疗相比，接受M/T STCT治疗的参与者的肺血管阻力(PVR)降低具有高度统计学意义。第16周时，M/T STCT组的PVR变化(n=70，较基线变化- 45%)显著高于macitentan组(n=35，较基线变化- 23%)(治疗效果：29%的降低;95% CL: - 18%， - 39%;p < 0.0001)。在第16周，M/T STCT的PVR变化(n=86，较基线变化- 44%)也显著高于tadalafil组(n=44，较基线变化- 22%)(治疗效果:28%的降低;95% CL: - 20%， - 36%;p < 0.0001)。尽管A DUE研究没有证明运动能力的益处，但作为关键的次要终点，与两种单一疗法相比，M/T STCT在6分钟步行距离(6MWD)的临床改善方面有积极的趋势。M/T STCT的安全性特征与已知的单个组分macitentan和tadalafil的安全性特征一致，没有新的安全性不良结果。最常见的不良事件是头痛、水肿、贫血、血红蛋白降低和低血压。A DUE研究的开放标签部分仍在进行中
l Johnson & Johnson（强生）：2023年6月26日，强生旗下杨森公司宣布，用于治疗早发性严重(EOS)胎儿和新生儿溶血性疾病(HDFN)高风险孕妇的II期开放标签临床试验UNITY取得积极结果。接受nipocalimab治疗的患者中，有54% (n=7/13)达到了胎龄32周或32周后无宫内输血(IUTs)活产的主要终点，这一比例具有统计学意义，而历史参考点为10%。在达到主要终点的7名参与者中，分娩时的中位胎龄为37+1/7周。该研究表明，nipocalimab有潜力帮助解决EOS HDFN的潜在疾病机制。如果获得批准，nipocalimab将成为美国首个抗新生儿Fc受体(FcRn)治疗药物，也是首个被批准用于HDFN高风险妊娠的非手术干预药物。这些数据将于2023年6月26日在西班牙瓦伦西亚举行的胎儿医学基金会世界大会上首次公布。杨森正在计划nipocalimab在有严重HDFN风险的妊娠中进行关键3期试验。胎儿和新生儿溶血病(HDFN)是一种罕见的疾病，孕妇免疫系统中产生的母体同种异体抗体穿过胎盘攻击胎儿红细胞，引起胎儿红细胞溶血，导致贫血的症状可危及生命。Nipocalimab是一种在研、高亲和力的、完全人源的、糖基化的、无效应器的单克隆抗体，被认为可以选择性阻断FcRn以降低循环IgG抗体的水平，包括多种情况下的自身抗体和同种异体抗体
l BMS（百时美施贵宝）：2023年6月26日，百时美施贵宝宣布，欧盟委员会(EC)已批准CAMZYOS(mavacamten, 2.5 mg、5 mg、10 mg、15 mg胶囊)用于治疗成人症状性(纽约心脏协会，NYHA, II-III类)阻塞性肥厚性心肌病(HCM)。CAMZYOS是第一个也是唯一一个在所有欧盟成员国批准的选择性心肌肌球蛋白可逆抑制剂，也是第一个针对HCM潜在病理生理的心肌肌球蛋白抑制剂。CAMZYOS获得欧盟批准是基于两项3期试验EXPLORER-HCM和VALOR-HCM的积极疗效和安全性结果。EXPLORER-HCM试验达到了全部的主要和次要终点。在第30周，37% (n=45/123)服用CAMZYOS的患者达到了主要终点，定义为混合静脉氧张力(pVO2)改善≥1.5 mL/kg/min且NYHA类改善至少1或pVO2改善≥3.0 mL/kg/min且NYHA类无恶化的患者比例，而安慰剂组为17% (n=22/128)。差异为19.4% (95% CI: 8.67, 30.13;p = 0.0005)。此外，在第30周，与安慰剂组相比，接受CAMZYOS的患者在所有次要终点均有更大的改善，包括:运动后LVOT峰值梯度与基线的变化[-47 mmHg vs -10 mmHg;-35差异(95% CI: -43， -28;p < 0.0001))；pVO2与基线的变化[1.4 mL/kg/min vs -0.05 mL/kg/min;1.4差异(95% CI: 0.6, 2;p < 0.0006))；NYHA≥1级改善患者数量(%)[80 (65%)vs 40 (31%)];差异为34% (95% CI;22%、45%;p < 0.0001))；KCCQ-23 CSS与基线的变化[14 vs 4;差异为9 (95% CI: 5,13);p < 0.0001)；HCMSQ SoB结构域评分与基线的变化[-2.8 vs -0.9;差异为-1.8 (95% CI: -2.4， -1.2);p < 0.0001)。KCCQ-23 CSS是根据KCCQ-23的总症状评分(TSS)和身体限制(PL)评分得出的。CSS的取值范围为0 ~ 100，得分越高表示健康状态越好。HCMSQ SoB域评分测量呼吸短促的频率和严重程度。得分范围从0到18，分数越低，表示呼吸短促的程度越低。VALOR-HCM试验也满足了全部主要和次要终点，结果显示，CAMZYOS显著降低了患者在第16周之前或第16周决定继续进行SRT（室间隔减容术）的主要终点，82%的患者在治疗16周后不再符合手术条件或决定不继续进行SRT。CAMZYOS组只有10名(17.9%)患者决定在第16周之前或第16周继续进行SRT治疗，而安慰剂组有43名(76.8%)患者决定在第16周进行SRT治疗或符合SRT条件，治疗差异(95% CI)， 58.9% (44.0%， 73.9%);p < 0.0001。结果还显示，与安慰剂组相比，CAMZYOS达到了次要终点(从基线到第16周的变化)：运动后LVOT峰值梯度与基线的变化[-39.1 mmHg vs -1.8 mmHg;-37.2 mmHg差异(95% CI: -48.1， -26.2)， p<0.0001]；NYHA分级改善至少1级的比例[62.5% vs 21.4%;41.1%的差异(95% CI: 24.5%, 57.7%), p < 0.0001]；KCCQ-23 CSS与基线的变化[10.4 vs 1.8;差异9.5 (95% CI: 4.9, 14)， p<0.0001]；n端脑利钠肽前体(NT-proBNP)与基线的变化[0.35 vs 1.13;差异0.33 (95% CI: 0.27, 0.42)， p<0.0001]；心肌肌钙蛋白I与基线的变化[0.5 vs 1.03;差异0.53 (95% CI: 0.41, 0.70)， p<0.0001]。在两项3期研究中，179例CAMZYOS患者中最常见的不良反应是头晕(17%)、呼吸困难(12%)、收缩功能障碍(5%)和晕厥(5%)。CAMZYOS是一种选择性心肌肌球蛋白的变构可逆抑制剂。CAMZYOS调节肌凝蛋白头的数量，这些头可以进入“肌动蛋白”(产生能量)状态，从而减少产生力量(收缩)和残余(舒张)交叉桥形成的可能性。过量的肌凝蛋白-肌动蛋白交叉桥形成和超放松状态的失调是HCM的机制标志。CAMZYOS抑制肌球蛋白可减少动态LVOT阻塞并改善心脏充盈压力
l BMS（百时美施贵宝）：2023年6月29日，百时美施贵宝宣布，欧盟委员会(EC)已批准Opdivo (nivolumab)联合铂基化疗，用于肿瘤细胞PD-L1表达≥1%复发高风险的可切除非小细胞肺癌(NSCLC)的新辅助治疗。随着EC的决定，Opdivo联合化疗成为欧盟(EU)批准的首个基于新辅助免疫治疗的治疗方案。EC的决定是基于3期CheckMate -816试验的结果，在该试验中，与术前单独化疗相比，3个周期的Opdivo联合化疗在无事件生存期(EFS)和病理完全缓解(pCR)方面表现出统计学意义和临床意义的改善。Opdivo联合化疗的安全性与先前报道的NSCLC研究一致。CheckMate-816试验中，EFS(主要终点)：术前给予化疗的Opdivo患者的中位EFS为31.6个月，而单独化疗患者的中位EFS为20.8个月(HR 0.63, 97.38% CI: 0.43至0.91;p = 0.0052)。pCR(主要终点)：24%接受Opdivo治疗且术前化疗的患者实现了pCR，而仅接受化疗的患者为2.2% (HR 13.9, 99% CI: 3.49至55.75;p<0.0001)，pCR定义为切除组织中没有癌细胞。OS(次要终点)：与单独化疗相比，Opdivo联合化疗可使死亡风险降低43% (HR 0.57, 99.67% CI: 0.30至1.07)。Opdivo是一种程序性死亡-1 (PD-1)免疫检查点抑制剂，旨在独特地利用人体自身免疫系统来帮助恢复抗肿瘤免疫反应。2011年，通过与Ono Pharmaceutical Co.的合作协议，百时美施贵宝获得了其在全球范围内除日本、韩国和TW外开发和商业化Opdivo的权利。2014年7月23日，小野和百时美施贵宝进一步扩大了两家公司的战略合作协议，共同开发和商业化针对日本、韩国和TW癌症患者的多种免疫疗法，包括单药和联合疗法
l Sanofi（赛诺菲）：2023年6月27日，赛诺菲公布STREAM-AD的临床2b期试验结果，amlitelimab用于治疗患有中度至重度特应性皮炎的成人，试验达到了主要终点。在这项研究中，与安慰剂相比，使用amlitelimab治疗，16周时平均湿疹面积和严重程度指数(EASI)评分有统计学意义上的显著改善。关键次要终点指标也有改善，并且在第24周的主要和关键次要终点中观察到持续的改善。生物标志物结果支持对2型和非2型途径的作用。在所有剂量组的研究中，Amlitelimab耐受性良好，没有发现新的安全性问题。Amlitelimab是一种与OX40配体(一种关键的免疫调节剂)结合的全人源非耗竭性单克隆抗体，有潜力成为一系列免疫介导性疾病和炎症性疾病的一流治疗药物，包括中度至重度特应性皮炎和哮喘。通过靶向OX40配体，amlitelimab旨在恢复促炎和调节性T细胞之间的免疫稳态
l Sanofi（赛诺菲）：2023年6月29日，赛诺菲与其领导团队的主要成员举办疫苗投资者活动，专门讨论其疫苗管线。赛诺菲发布了其疫苗产品线中12项资产的新数据，包括：RSV的最新数据，包括Beyfortus (nirsevimab)的3b期HARMONIE数据，该药物专门用于保护所有进入第一个RSV季节的婴儿免受RSV感染；第一种用于保护幼儿的RSV疫苗(SP0125)的1/2期正向数据；老年人RSV mRNA疫苗(SP0256)的1/2期正向结果，为老年人使用多达三种不同病原体(如呼吸道合胞病毒、人偏肺病毒、副流感病毒)联合疫苗的临床研究奠定了基础；mRNA流感四价疫苗的数据，以及下一代神经氨酸酶编码mRNA流感疫苗的正向结果；来自1/2期儿童肺炎球菌疫苗项目(SP0202/与SK Biosciences合作开发)的最新数据显示，首个PCV21疫苗具有积极的安全性和免疫原性，旨在通过打破血清型组成的创新载体延长对疾病的保护。小儿肺炎球菌疫苗计划于2024年上半年启动三期，预计于2027年提交申请。赛诺菲将分享最近的临床证据，以加强MenQuadfi在抗击脑膜炎方面的特性和推出独特的即用型注射器。FDA计划于2023年7月提交MenQuadfi首个也是唯一即用型注射器，预计将于2024年推出。此外，Men B项目(SP0230)的1/2期正向结果将被提交，支持进入下一阶段的开发。在新领域，赛诺菲将推出其多抗原衣原体chlamydia候选疫苗的初步数据，该疫苗将于2024年初进入1/2期；以及其治疗性痤疮mRNA候选疫苗的临床前结果，该疫苗将于2023年下半年进入1/2期
l Pfizer（辉瑞）：2023年6月26日，辉瑞宣布，将继续推进一种口服晚期胰高血糖素样肽-1受体激动剂(GLP-1-RA)候选药物的进一步临床开发，以治疗成人肥胖和2型糖尿病(T2DM)。公司将根据正在进行的2期试验的结果继续推进danuglipron (PF-06882961)的临床项目，并停止lotiglipron (PF-07081532)的临床开发。预计将在2023年底之前完成danuglipron后期项目计划。此前发表在《美国医学协会网络开放杂志》(Journal of American Medical Association Network Open)上的关于danuglipron治疗T2DM的2期研究(NCT03985293)的结果显示，剂量范围从2.5 mg到120 mg，持续16周后HbA1c降低可达-1.16%;空腹血糖-33.24 mg/dL;16周体重-4.17公斤。最常见的不良反应是恶心、呕吐和腹泻。danuglipron在非糖尿病性肥胖参与者中的2b期研究目前正在进行中(剂量从40毫克到200毫克，持续32周)，预计将在年底完成。到目前为止，danuglipron的安全性，包括转氨酶的变化，似乎与肽类GLP-1R激动剂相似。终止litoglipron临床开发的决定是基于1期药物-药物相互作用研究(C3991040 - NCT05671653和C3991047 - NCT05788328)的药代动力学数据，以及这些1期研究中转氨酶升高的测定结果，以及正在进行的2期研究C3991004 (NCT05579977)。这种转氨酶升高未在1,400多名参加danuglipron项目的患者中观察到。Danuglipron和litoglipron都是口服片剂，是GLP-1-RA。旨在将血糖保持在健康水平，并通过增加胰岛素的释放量和降低释放到血液中的胰高血糖素的量来起作用。还能减缓食物的消化，增加吃完后的饱腹感
l Pfizer（辉瑞）：2023年6月27日，辉瑞宣布，美国FDA已受理该公司用于治疗成人B型血友病的fidanacogene elaparvovec的生物制品许可申请(BLA)。与此同时，fidanacogene elaparvovec的欧洲上市许可申请(MAA)也已被受理，并正在接受欧洲药品管理局(EMA)的审查。Fidanacogene elaparvovec是一种在研基因疗法，包含生物工程腺相关病毒(AAV)衣壳(蛋白质外壳)和人凝血因子IX (FIX)基因的高活性变体。对于B型血友病患者，这种基因治疗的目标是使他们能够通过这种一次性治疗产生FIX，而无需像目前的护理标准那样需要定期静脉输注FIX。Fidanacogene elaparvovec的申请是基于3期BENEGENE-2研究(NCT03861273)的有效性和安全性数据。正如先前报道，BENEGENE-2研究达到了其主要终点，即输注后年化出血率(ABR)与作为常规护理一部分的FIX预防方案相比具有非劣效性和优越性。Fidanacogene elaparvovec总体耐受性良好，安全性与1/2期结果一致。2014年12月，辉瑞从Spark Therapeutics获得了fidanacogene elaparvovec的许可。根据协议，辉瑞承担了关键研究、监管报批以及潜在的全球商业化的责任
l Pfizer（辉瑞）：2023年6月28日，辉瑞和OPKO Health Inc. (NASDAQ: OPK)宣布，美国FDA批准NGENLA (somatrogon-ghla)，一种每周一次的人类生长激素类似物，用于治疗因内源性生长激素分泌不足而导致生长停滞的3岁及以上儿童患者。NGENLA预计将于2023年8月在美国上市。FDA的批准基于一项多中心、随机、开放标签、主动对照的3期研究结果，该研究评估了NGENLA与每天一次的生长激素相比的安全性和有效性。与生长激素相比，该研究达到了NGENLA非劣效性的主要终点，以12个月时的年增高速度测量。在研究中，NGENLA的耐受性普遍良好，其安全性与生长激素相当。2014年，辉瑞和OPKO签署了一项全球协议，开发和商业化用于治疗GHD（生长激素缺乏症）的NGENLA。根据协议，OPKO负责开展临床项目，辉瑞负责商业化
l GSK（葛兰素史克）：2023年6月27日，葛兰素史克宣布，美国FDA已授予其淋病奈瑟菌研究性疫苗(NgG)快速通道指定。该候选疫苗目前正在进行II期试验，旨在通过评估NgG疫苗在18至50岁被认为有淋病风险的健康成年人中的功效
l AstraZeneca（阿斯利康）：2023年6月26日，Soliris (eculizumab)已被推荐在欧盟(EU)获得上市许可，以扩大使用范围，包括治疗抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性(Ab+)的6至17岁儿童和青少年的难治性全身性重症肌无力(gMG)。如果获得批准，Soliris将成为欧盟首个也是唯一被批准用于治疗6岁及以上难治性gMG患儿的靶向治疗药物。欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)的推荐意见基于Soliris治疗难治性gMG儿科患者的III期试验结果。试验中Soliris在26周时定量重症肌无力(QMG)总分(医生报告的评估疾病严重程度和功能的量表)的主要终点较基线变化有显著改善(-5.8 [95% CI -8.4， -3.13]， p<0.0004) 。80%的gMG患者是AChR抗体阳性，这意味着他们产生特异性抗体(抗AChR)，与神经肌肉连接点(NMJ，神经细胞和其控制的肌肉之间的连接点)的信号受体结合。这种结合激活了补体系统，而补体系统对人体抵御感染至关重要，导致免疫系统攻击NMJ，导致炎症以及大脑与肌肉之间的沟通中断。Soliris (eculizumab)是C5补体抑制剂。这种药物通过抑制终末补体级联中的C5蛋白起作用，C5蛋白是人体免疫系统的一部分。当以不受控制的方式激活时，终末补体级联反应过度，导致身体攻击自身的健康细胞
l AstraZeneca（阿斯利康）：2023年6月27日，阿斯利康(AstraZeneca)的Xigduo XR(达格列净和盐酸二甲双胍缓释)是一种每日一次的固定剂量组合，已被中国国家药品监督管理局(NMPA)批准用于治疗成人2型糖尿病(T2D)，作为饮食和运动的辅助手段，以改善血糖控制。Xigduo XR联合了两种具有互补作用机制的抗高血糖药物:钠-葡萄糖共转运蛋白2 (SGLT2)抑制剂达格列净(商品名Forxiga)，已在中国被批准用于治疗成人T2D、心力衰竭伴射血分数降低(HFrEF)和慢性肾脏疾病(CKD)，以及盐酸二甲双胍缓释片(一种双胍类药物)，每日口服一次。这是中国唯一获批的此类固定剂量联合用药，为改善T2D患者血糖控制提供了一线治疗选择
l AstraZeneca（阿斯利康）：2023年6月28日，阿斯利康宣布向其全球阿斯利康森林计划投资4亿美元，提高其到2030年种植2亿棵树的承诺，并确保它们的长期生存
l AstraZeneca（阿斯利康）：2023年6月29日，HIMALAYA III期临床试验的最新结果显示，阿斯利康的Imfinzi (durvalumab)和Imjudo (tremelimumab)在4年的时间里，对于之前未接受过全身治疗且不符合局部治疗条件的不可切除肝细胞癌(HCC)患者，显示出持续的、有临床意义的总生存期(OS)益处。HIMALAYA的这些结果将在西班牙巴塞罗那举行的2023年欧洲肿瘤医学学会(ESMO)胃肠癌世界大会上公布。在四年的随访中，这些最新数据显示，与索拉非尼相比，将Imjudo加入Imfinzi的单次启动剂量，可将死亡风险降低22%([HR]0.78;95%[CI] 0.67-0.92;78%数据成熟度)。据估计，接受STRIDE方案治疗的患者4年生存率为25.2%，而接受索拉非尼治疗的患者为15.1%。一项特别的探索性分析显示，STRIDE方案与索拉非尼的治疗效果在所有临床相关患者亚组以及存活至少3年的患者中是一致的。Imfinzi (durvalumab)是一种人单克隆抗体，结合PD-L1蛋白并阻断PD-L1与PD-1和CD80蛋白的相互作用，对抗肿瘤的免疫逃避策略并释放对免疫反应的抑制。Imjudo (tremelimumab)是一种人单克隆抗体，靶向细胞毒性T淋巴细胞相关蛋白4 (CTLA-4)的活性。Imjudo阻断CTLA-4的活性，促进T细胞活化，引发对癌症的免疫反应，并促进癌细胞死亡
l Lilly（礼来）：2023年6月26日，礼来宣布2023年第3季度分红为1.13美元每股，将于2023年9月8日发放给截至2023年8月15日在册的股东
l Lilly（礼来）：2023年6月26日，礼来宣布其用于治疗肥胖的retatrutide的新二期临床数据。24周时，retatrutide (1mg、4mg、8mg或12mg)在肥胖或超重无糖尿病患者中达到疗效评估的主要终点，平均体重减轻17.5%(41.2磅或18.7公斤)。在次要终点，在48周治疗结束时，retatrutide显示平均体重减轻24.2%(57.8磅或26.2公斤)。该结果在美国糖尿病协会第83届科学会议的研讨会上发表，并同时发表在《新英格兰医学杂志》(NEJM)上。Retatrutide的安全性与其他以肠促胰岛素为基础的治疗相似。Retatrutide的治疗与心脏代谢指标(探索性终点)的改善相关，包括收缩压和舒张压、甘油三酯、低密度脂蛋白胆固醇、总胆固醇、HbA1c、24周和48周的空腹血糖和胰岛素
l Lilly（礼来）：2023年6月29日，礼来和Sigilon Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SGTX)宣布礼来收购Sigilon的最终协议。Sigilon是一家生物制药公司，致力于为各种急慢性疾病患者开发功能性治疗药物。自2018年以来，礼来和Sigilon合作开发了包括SIG-002在内的工程细胞疗法，用于治疗1型糖尿病。这些疗法的目标是通过监测血糖水平，恢复胰岛素分泌并长期释放胰岛素，使患者摆脱持续的疾病管理。根据最终协议条款，礼来将以每股14.92美元现金(总计约3460万美元)的价格收购Sigilon的所有流通股，交易结束时支付，外加每股非流通股或有价值权(“CVR”)，该权利使持有人有权额外获得每股111.64美元现金。以每股高达126.56美元的无息现金(总计约3.096亿美元)作为潜在对价。CVR持有人将有权获得以下或有付款：(i)在首次人体临床试验中首次给药时，每股4.06美元现金；(ii)为注册进行的首次人体临床试验中首次给药时，支付每股26.39美元现金；(iii)在收到指定产品的首次监管批准后，支付每股81.19美元现金
l Bayer（拜耳）：2023年6月27日，拜耳宣布启动三期临床开发项目QUANTI，旨在评估用于磁共振成像(MRI)的下一代细胞外大环钆基造影剂(GBCA)的有效性和安全性。Gadoquatrane是一种高度稳定的MRI造影剂，具有高弛豫性，有可能使患者的钆(Gd)剂量大大降低。QUANTI临床开发项目包括两项跨国III期研究，QUANTI CNS(中枢神经系统)和QUANTI OBR(其他身体区域)，以及一项儿科研究，所有研究都是在0.04 mmol Gd/kg体重(bw)的剂量下进行的。这表明，与标准剂量的既定产品相比，对比增强MRI中的钆剂量减少了60%，如果测试成功，这将构成多用途MRI对比剂的最低钆剂量
l Bayer（拜耳）：2023年6月28日，拜耳和BlueRock Therapeutics LP(一家临床阶段细胞治疗公司，拜耳全资独立运营的子公司)宣布，研究药物bemdaneprocel (BRT-DA01)的I期临床试验取得了正向结果，bemdaneprocel是一种潜在的帕金森病细胞治疗药物。试验显示，迄今为止研究中的所有12例患者对bemdaneprocel均具有良好的耐受性，无重大安全事件。此外，对该研究次要终点的评估证明了移植的可行性，以及一年内细胞植入大脑和存活的证据。基于这些结果，计划进行II期研究，预计将于2024年上半年开始招募患者。帕金森病是一种进行性神经退行性疾病，由大脑神经细胞损伤引起，导致多巴胺水平下降。在诊断时，估计患者已经失去了50-80%的多巴胺能神经元。这些神经元的丧失导致运动功能的逐渐丧失和诸如震颤、肌肉僵硬和运动缓慢等症状。Bemdaneprocel (BRT-DA01)是一种研究性疗法，由产生的多巴胺的多能干细胞衍生的神经元组成，通过手术植入帕金森病患者的大脑。移植后，这些细胞有可能改造被帕金森病破坏的神经网络，以期恢复患者的运动和非运动功能。来自主要和次要终点的详细I期试验数据将于8月27日至31日在哥本哈根举行的2023年国际帕金森病和运动障碍大会上公布
l Bayer（拜耳）：2023年6月28日，拜耳举办2023年研发活动投资者会议。将在肿瘤、心血管疾病、神经学和罕见疾病以及免疫学四个治疗核心领域深入介绍其创新战略，同时还将展示其旗下公司Asklepios BioPharmaceutical (AskBio)、BlueRock Therapeutics (BlueRock)和Vividion Therapeutics (Vividion)的最新进展
l Bayer（拜耳）：2023年6月29日，拜耳宣布了关键临床试验PHOTON的两年(96周)结果，该试验研究了其新型aflibercept 8mg，与目前标准护理Eylea (aflibercept 2mg，固定间隔8周)相比，延长了24周的给药方案治疗糖尿病黄斑水肿(DME)。两年的研究结果强化了aflibercept 8mg在糖尿病黄斑水肿患者中的长期疗效和安全性，以及前所未有的持久性。在两年(96周)时，aflibercept 8 mg组显示89%的患者维持≥12周的给药间隔。相当多的患者符合延长给药间隔大于16周的标准，其中43%达到≥20周的间隔，27%达到24周的间隔。与Eylea (aflibercept 2mg)相比，在治疗的第一年，aflibercept 8mg达到了主要终点，在初始每月给药3次后，延长治疗间隔至每12或16周，达到了最佳矫正视力(BCVA)的非次等改善，初始每月给药5次，每8周给药。Afliberept 8mg由拜耳和再生元联合开发。再生元在美国拥有Eylea和afliberept 8mg的专有权。拜耳获得了Eylea在美国以外地区的独家营销权，两家公司平分Eylea的销售利润。
l Astellas（安斯泰来）：2023年6月27日，安斯泰来宣布fezolinetant的3b期DAYLIGHT临床试验的积极结果，fezolinetant是在研口服非激素化合物，用于治疗更年期引起的中度至重度血管舒缩症状(VMS)。VMS以潮热和/或盗汗为特征，是更年期的常见症状。该研究包括超过450名被认为不适合激素治疗的妇女，达到了主要终点，显示与安慰剂相比，每天一次45毫克fezolinetant到第24周，中度至重度VMS的频率相比基线有统计学意义的显著降低。不到5%的患者发生严重治疗不良事件(TEAE)，最常见的TEAE是COVID-19和头痛。Fezolinetant于2023年5月被美国FDA批准为VEOZAH，安斯泰来正在寻求包括欧洲在内的其他几个国家和地区的监管审批。Fezolinetant是美国FDA批准的一种神经激肽3 (NK3)受体拮抗剂，用于治疗更年期引起的中度至重度血管舒缩症状(VMS)。Fezolinetant不是一种激素。VMS是指面部、颈部和胸部发热的感觉，或突然强烈的发热和出汗的感觉(“潮热”或“潮热”)。Fezolinetant通过阻断神经激肽B (NKB)与kisspeptin/neurokinin B/dynorphin (KNDy)神经元的结合，调节大脑温度调节中枢(下丘脑)的神经元活动，降低更年期引起的中度至重度VMS的频率和严重程度
l Astellas（安斯泰来）：2023年6月29日，安斯泰来和Mitsui Fudosan Co., Ltd.宣布，安斯泰来将于2023年10月在Mitsui LINK-Lab Kashiwa-NO-HA 1建立TME成像和互动创新研究(TME iLab)开放式创新中心，旨在获得关于肿瘤微环境的新见解，并基于所获得的知识产生创新
l Viatris（晖致）：2023年6月28日，晖致宣布将于8月7日东部时间上午8:30宣布其2023年第2季度业绩
l Teva（梯瓦）：2023年6月30日，梯瓦宣布泛欧PEARL研究的进一步积极数据，该研究调查了AJOVY(fremanezumab)在现实环境中预防偏头痛的影响，预计将于2024年完成。第三批中期分析的数据显示，近60%的患者实现了每月偏头痛天数比基线减少≥50%。治疗持续率高，82.3%的患者在12个月前仍在接受治疗。Fremanezumab不仅能有效地预防慢性和发作性偏头痛患者的偏头痛发作，而且还能有效地减少偏头痛发作的严重程度和持续时间。PEARL研究第三次中期分析的数据将在匈牙利布达佩斯举行的第九届欧洲神经病学学会(EAN)大会上宣布。Fremanezumab是一种人源化单克隆抗体(mAb)，选择性靶向降钙素基因相关肽(CGRP)途径
l Biogen（渤健）：2023年6月30日，渤健宣布新的SPINRAZA(nusinersen)数据，旨在应对脊髓性肌萎缩症(SMA)领域的关键问题。这些数据于本周在佛罗里达州奥兰多市由Cure SMA主办的SMA研究与临床护理会议上公布。RESPOND是一项正在进行的为期两年的4期开放标签研究，旨在评估在接受Zolgensma(onasemnogene abeparvovec)治疗后临床需求未得到满足的SMA婴幼儿患者接受SPINRAZA治疗后的临床结果和安全性。接受SPINRAZA治疗的29名研究参与者6个月的中期疗效结果显示：大多数参与者的运动功能得到改善，这是通过提高Hammersmith婴儿神经系统检查第2部分(HINE-2)的平均总得分来衡量的。 渤健正在与Alcyone Therapeutics合作开发第一个植入式设备，旨在实现常规皮下注射，以提供反义寡核苷酸治疗。Alcyone于本周宣布，美国FDA已经批准了一项研究器械豁免，以启动ThecaFlex DRx系统的关键试验。今年夏天，Alcyone计划开始PIERRE研究的初始注册(clinicaltrials.gov)，该研究将评估ThecaFlex用于SMA患者SPINRAZA输送的安全性和性能。SPINRAZA是一种反义寡核苷酸(ASO)，通过持续增加体内全长存活运动神经元(SMN)蛋白的产生，靶向SMA的根本原因。它直接进入运动神经元所在的中枢神经系统，在疾病开始的地方提供治疗。渤健从Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS)获得了SPINRAZA全球开发、生产和商业化的授权
l Merck（默克）：2023年6月29日，默克宣布正在扩大其位于中国南通的工厂的高纯度试剂的生产能力，南通是长江三角洲地区的主要交通枢纽。约7000万欧元的投资将允许大规模生产用于生物制药客户质量控制和测试的高纯度试剂，年产量将增加数千吨。默克公司与南通经济技术开发区(NETDA)签署了相应的协议，以支持扩建。默克将在南通工厂建立一个新的试剂生产工厂，预计将于2026年投入运营。该设施将占地40,000平方米，为制药和工业部门(包括食品和饮料)的客户提供高性能的质量控制和测试产品。NETDA已经成为该公司生命科学和医疗保健业务部门的所在地。该设施为生命科学客户生产细胞培养基
l Vertex（福泰制药）：2023年6月26日，福泰制药和Lonza (SIX: LONN)宣布达成战略合作，以支持福泰制药用于T1D患者的干细胞衍生、完全分化的产生胰岛素的胰岛细胞疗法的生产，重点是目前处于临床试验中的VX-880和VX-264项目。所有6名接受VX-880移植胰岛细胞治疗的患者都产生了内源性胰岛素(c肽)，血糖控制得到改善，同时减少或排除了胰岛素的使用。随访超过90天的患者在评估期内均无严重低血糖事件发生。VX-264正在进行1/2期临床试验，VX0264利用与VX-880相同的完全分化的产生胰岛素的胰岛细胞，将细胞被封装在一个专有的设备中，该设备旨在保护细胞免受人体免疫系统的影响，从而排除了免疫抑制的需要。另外的在研产品为低免疫项目，对相同的细胞进行编辑，使其不受免疫系统的影响。根据合作条款，福泰制药和Lonza将在工艺开发和扩大产品组合的生产规模方面进行合作，并共同投资在Portsmouth New Hampshire建立一个专门的新工厂。该工厂由Lonza运营，占地面积超过13万平方英尺，预计在最高产能时将创造多达300个新工作岗位。建设计划于今年晚些时候开始
l Vertex（福泰制药）：2023年6月30日，福泰制药宣布将于8月1日东部时间下午4:30公布其2023年第2季度业绩
l Regeneron（再生元）：2023年6月27日，再生元宣布，美国FDA已就aflibercept 8 mg的生物制品许可申请(BLA)发出完整回复函(CRL)，该药物用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性(wAMD)、糖尿病性黄斑水肿(DME)和糖尿病性视网膜病变(DR)患者，完整回复函主要由于对第三方填充物的检查结果进行的审查。CRL未发现与aflibercept 8mg临床疗效或安全性、试验设计、标签或原料药生产有关的任何问题，也未要求提供额外的临床数据或试验。Aflibercept 8mg由再生元和拜耳联合开发。在美国，再生元拥有EYLEA(aflibercept)注射液和aflibercept 8mg的专有权。拜耳已经获得了该药物在美国以外地区的独家营销权，两家公司将平分EYLEA的销售利润
l Regeneron（再生元）：2023年6月27日，再生元公布了PHOTON试验结果，aflibercept 8mg在糖尿病黄斑水肿(DME)患者中的两年(96周)数据。完成试验的aflibercept 8mg患者的长期数据表明，糖尿病性黄斑水肿患者在最初的每月剂量后，可以每12或16周给药一次，并获得持久的视力控制
l Regeneron（再生元）：2023年6月29日，再生元宣布将于2023年8月3日东部时间上午8:30宣布2023年第2季度业绩
l UCB（优时比）：2023年6月26日，优时比宣布，bimekizumab用于治疗成人中度至重度斑块性银屑病的生物制剂许可申请(BLA)仍在接受美国FDA的审查。Bimekizumab是一种人源化单克隆IgG1抗体，IL-17A和IL-17F抑制剂，目前已被全球39个国家的10个监管机构批准用于治疗中度至重度牛皮癣。2023年6月，在欧盟/欧洲经济区国家，bimekizumab被批准用于治疗成人活动性银屑病关节炎，以及治疗成人活动性轴性脊柱炎(axSpA)，包括非放射学axSpA和强直性脊柱炎(也称为放射学axSpA)
l UCB（优时比）：2023年6月27日，优时比宣布，RYSTIGGO(rozanolixizumab -noli)已获得美国FDA批准，用于治疗抗乙酰胆碱受体(AChR)或抗肌肉特异性酪氨酸激酶(MuSK)抗体阳性的成人全身重症肌无力(gMG)。Rozanolixizumab-noli皮下注射液是一种人源化IgG4单克隆抗体，与新生儿Fc受体(FcRN)结合，导致循环IgG减少。gMG是一种罕见的慢性、异质性(表型和致病性)、不可预测的自身免疫性疾病，其特征是神经肌肉连接处(NMJ)功能障碍和损伤。有几个因素被认为是gMG病理的驱动因素，包括补体级联、免疫细胞和致病性IgG自身抗体。致病性IgG自身抗体可以通过靶向突触后膜上的特定蛋白来破坏NMJ的突触传递，从而破坏神经刺激肌肉的能力并导致较弱的收缩。FDA的批准主要基于关键性3期MycarinG研究(NCT03971422)的安全性和有效性数据，该研究于2023年5月发表在《柳叶刀神经病学》(The Lancet Neurology)上。主要疗效终点是比较治疗组之间在第43天MG-ADL总评分的基线变化。MG-ADL是一种测量工具，用于评估gMG对日常功能的8种体征或症状的影响。这些活动包括呼吸、说话、吞咽以及能够从椅子上站起来。每个项目以4分制进行评估，0分代表功能正常，3分代表功能丧失。总分从0到24分，分数越高表示损伤越大。从基线到MG-ADL总分变化，rozanolixizumab-noli组有统计学上的显著差异[在任何剂量下，rozanolixizumab-noli治疗组为-3.4分，安慰剂治疗组为-0.8分(p<0.001)]。次要终点是治疗组之间从基线到第43天QMG的变化。QMG是一个由13个项目组成的分类评分系统，用于评估肌肉无力。每个项目以4分制进行评估，0分代表没有弱点，3分代表严重弱点。总分范围从0到39，分数越高表明损害越严重。与基线相比，rozanolixizumab-noli治疗组的QMG总分变化具有统计学意义[≈7mg/kg和≈10mg /kg剂量水平下，rozanolixizumab-noli治疗组分别为-5.4分和-6.7分，安慰剂治疗组为-1.9分(p<0.001)]
l UCB（优时比）：2023年6月30日，优时比宣布，将在2023年7月1日至4日举行的欧洲神经病学学会(EAN)会议上公布其治疗广泛性重症肌无力(gMG)的产品组合结果。MycarinG和RAISE研究及其开放标签扩展研究的其他结果将公布，优时比的rozanolixizumab(SC输注的靶向新生儿Fc受体(FcRn)的单克隆抗体)和zilucoplan(自给药的补体成分5 (C5抑制剂)的皮下肽抑制剂)这些关键的3期临床试验支持了rozanolixizumab和zilucoplan在美国、欧洲和日本的监管申请。今年6月，美国FDA批准了rozanolixizumab用于治疗抗乙酰胆碱受体(AChR)或抗肌肉特异性酪氨酸激酶(MuSK)抗体阳性的成人患者的全身性重症肌无力(gMG)。Zilucoplan目前正在接受美国FDA、EMA和日本PMDA的审查，用于治疗抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的成人gMG患者。预计这些监管机构将从2023年下半年开始做出回应。在gMG中，致病性自身抗体可以通过靶向突触后膜上的特定蛋白来损害神经肌肉接点(NMJ)的突触传递。这会破坏神经刺激肌肉的能力，导致收缩减弱。Rozanolixizumab是一种皮下给药的人源化单克隆抗体，具有高亲和力，特异性结合人类新生儿Fc受体(FcRn)。它被设计用来阻断FcRn和免疫球蛋白G (IgG)的相互作用，加速抗体的分解代谢，降低致病性IgG自身抗体的浓度。Zilucoplan是每日一次的皮下(SC)注射自我给药的补体成分5 (C5抑制剂)肽抑制剂，由优时比在gMG的临床开发中。作为一种C5抑制剂，zilucoplan通过其靶向双重作用机制抑制补体介导的神经肌肉连接处损伤
l Eisai（卫材）：2023年6月29日，卫材、盖茨风险基金、Health Data Research UK (HDR UK), LifeArc和The University of Edinburgh宣布了一项新的为期两年的合作研究协议。NEURii将专注于开发数据和数字解决方案，以补充已批准的患者治疗方案，并解决与痴呆症相关疾病的预测、预防、管理和治疗相关的问题
l Eisai（卫材）：2023年6月30日，卫材宣布，已达成协议，将美国批准用于治疗乳腺癌的elacestrant的所有未来经济权利转让给DRI Healthcare Trust。Elacestrant是卫材发现的选择性雌激素受体降解剂。2006年，卫材授予Radius Health, Inc全球独家许可(2015年包括日本)，涉及该药物的研究、开发、生产和营销。卫材将获得8500万美元的首付款，作为回报，有权获得里程碑付款，以及elacestrant净销售额的分成等。在与DRI Healthcare的协议中，卫材将其未来的所有经济权利转让给DRI Healthcare
l Bausch（博士康）：2023年6月30日，博士康公司子公司博士伦公司（Bausch+Lomb）(NYSE/TSX: BLCO)宣布已与诺华达成最终协议，收购XIIDRA(lifitegrast眼液)5%，非类固醇滴眼液，专门用于治疗干眼病(DED)的体征和症状，专注于干眼症相关的炎症。根据协议条款，博士伦通过关联公司同意以高达25亿美元的价格从诺华收购XIIDRA、libvatrep和AcuStream，其中包括17.5亿美元的首付款，以及基于销售门槛和管线商业化的潜在里程碑义务，最高可达7.5亿美元。博士伦也将引进支持XIIDRA的销售队伍。博士伦已经从摩根大通获得了这笔交易的全额承诺融资，并打算在交易完成前通过发行新债为17.5亿美元的预付现金收购价格融资。该交易预计将于2023年底完成，并立即为博士伦带来收益
l 云南白药：2023年6月26日，云南白药宣告，由中药资源事业部全资子公司云药公司近日出资在怒江州泸水市绿色香料产业园区成立云南云药怒香有限公司，公司未来将发力草果药用及食用产品的研究开发与相关产品的生产和市场销售
l Abbott（雅培）：2023年6月29日，雅培宣布将于7月20日东部时间上午9:30公布2023年第2季度业绩
l Fresenius Kabi（费森尤斯卡比）：2023年6月29日，费森尤斯卡比宣布，其Ivenix输液系统已被Metrodora研究所选中，以满足该研究所的输液药物需求。Metrodora研究所是一个综合性的多学科医学和研究中心，致力于治疗神经免疫疾病
l Chugai（中外制药）：2023年6月26日，中外制药宣布，在6月24日加拿大Montréal举行的第31届国际血栓和止血学会(ISTH)年会上，展示了抗凝血因子IXa/X人源化双特异性单克隆抗体/凝血因子VIII替代品Hemlibra [emicizumab(基因重组)]在获得性血友病A(AHA)(包括不适合免疫抑制治疗)患者的日本III期临床试验(AGEHA研究)的最终分析数据。结果表明，第一组12名正在接受或计划开始免疫抑制治疗的成年AHA患者参与者中有9名(75%)和第二组被确定不适合免疫抑制治疗的AHA成人患者的所有参与者(100%)在Hemlibra治疗期间没有出现需要治疗的出血
l Chugai（中外制药）：2023年6月27日，中外制药宣布，将于2023年底前在美国马萨诸塞州波士顿地区成立企业风险投资(CVC)“Chugai Venture Fund, LLC”(暂定名)，CVC计划于2023年底建立。投资总额为2亿美元，主要针对具有扩展专有药物发现平台能力的药物发现初创企业，包括药物发现目标，药物发现技术和数字技术，以创造创新药。CVC将主要在美国、欧洲和日本加强对高绩效企业家和高潜力技术的接触
l 石药集团：2023年6月26日，石药集团公告，集团附属公司欧意药业有限公司开发的注射用磷酸特地唑胺（200mg）已获得中华人民共和国国家药品监督管理局颁发的药品注册批件，并视同通过仿制药质量和疗效一致性评价。磷酸特地唑胺是一种恶唑烷酮类抗菌药，其通过与细菌核糖体50S亚基的结合，抑制细菌蛋白质合成，从而发挥抗菌作用。该产品用于治疗因特定革兰氏阳性菌的敏感分离株引起的急性细菌性皮肤及皮肤软组织感染（ABSSSI）
l 石药集团：2023年6月26日，石药集团公告，集团附属公司上海津曼特生物科技有限公司自主研发的抗体药物JMT203已获中华人民共和国国家药品监督管理局批准，可以在中国开展临床研究。该产品为集团自主研发的1类新药，用于治疗肿瘤恶病质。该产品是抗GDNF家族受体蛋白(GFRAL)重组人源化单克隆抗体，能有效拮抗GDF15-GFRAL/RET信号，具有食欲和代谢调节作用，可潜在逆转或者减轻由肿瘤以及化疗药物引起的体重降低、厌食和肌肉萎缩等恶病质症状，从而有效提高肿瘤病人的生活质量。临床前研究显示该产品具有良好的安全性，可显著抑制恶病质小鼠的体重下降、增加非空腹血糖和前爪握力从而改善恶病质症状，进而提高恶病质小鼠的带瘤存活率；与抗肿瘤治疗联用显著增加治疗耐受性、延长生存期。该产品是中国首个获批临床试验的抗GFRAL抗体，目前全球GDF15或GFRAL靶点药物均处于临床初期，暂无上市药物。该产品有望成为治疗肿瘤恶病质的有效药物，具有极高的临床开发价值
l 石药集团：2023年6月26日，石药集团公告，集团附属公司巨石生物制药有限公司的注射用奥马珠单抗(商品名：可令达)的上市申请已获中华人民共和国国家药品监督管理局受理。该产品是人免疫球蛋白E(IgE)人源化单克隆抗体，为茁乐的生物类似药，按照治疗用生物制品3.3类申报，适用于H1抗组胺药治疗后仍有症状的成人和青少年(12岁及以上)慢性自发性荨麻疹患者。原研药在中国已获批过敏性哮喘和H1抗组胺药治疗后仍有症状的成人和青少年(12岁及以上)慢性自发性荨麻疹两个适应症，其疗效与安全性获得广泛认可
l 石药集团：2023年6月29日，石药集团与辉瑞公司共同宣布，就在中国上市本土化新冠口服抗病毒治疗药物奈玛特韦片/利托那韦片组合包装签署战略合作协议。基于这一战略合作，双方将携手提升中国患者对新冠口服抗病毒治疗药物的可及性。奈玛特韦片/利托那韦片组合包装为口服小分子新冠病毒治疗药物，用于治疗成人伴有进展为重症高风险因素的轻至中度新型冠状病毒肺炎（COVID-19）患者，如老年人（60岁以上）或伴有一个或多个风险因素（如慢性肾病、糖尿病、心血管疾病和慢性肺部疾病）的患者。全球已有约1500万患者使用了奈玛特韦片/利托那韦片组合包装。该药物在抗击新冠疫情中发挥了重要作用，在一项关键临床试验中将住院和死亡风险降低了86%。2022年2月11日，国家药品监督管理局根据《药品管理法》相关规定，按照药品特别审批程序，进行了应急审评审批，附条件批准辉瑞新冠病毒治疗药物奈玛特韦片/利托那韦片组合包装的进口注册
l 石药集团：2023年6月29日，石药集团发布公告，集团与和铂医药共同开发的巴托利单抗（HBM9161）上市许可申请已获得国家药品监督管理局（NMPA）受理（BLA）。巴托利单抗（HBM9161）是一款靶向FcRn的全人源单克隆抗体，可阻断FcRn-IgG相互结合，加速体内IgG的清除，从而达到有效治疗致病性IgG介导的自身免疫性疾病的效果。巴托利单抗治疗gMG的III期临床试验显示积极顶线结果，达到了主要疗效终点以及关键的次要终点，并且安全性良好。gMG是首批多个适应症之一，并于2021年获得中国国家药品监督管理局颁发的“突破性疗法认证”。重症肌无力（MG）是一种由抗乙酰胆碱受体（AChR）免疫球蛋白G（IgG）和抗肌肉特异性酪氨酸激酶（Anti-MuSK）IgG等抗体介导的获得性自身免疫性疾病，该疾病导致神经肌肉接头传递障碍，表现为骨骼肌收缩无力。患者常有眼睑下垂和复视等眼外肌无力表现，绝大多数患者会出现眼肌以外的症状，发展为全身型重症肌无力（gMG），明显影响患者的工作状态和生活质量，严重者发生肌无力危象而危及生命，且病程长、难治愈、易复发。目前MG的主要治疗方法包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素以及其他免疫抑制剂，但各类药物的疗效、安全性及可及性，仍不能满足各类患者的临床需求。2022年10月，石药集团全资子公司恩必普药业与和铂医药（上海）有限责任公司达成授权协议，取得巴托利单抗（HBM9161）在大中华区的开发、生产和商业化权利
l Ipsen（益普生）：2023年6月29日，益普生宣布，近日美国FDA内分泌和代谢药物咨询委员会(EMDAC)投票赞成将palovarotene作为一种具有积极风险收益的有效治疗方法，用于治疗超罕见骨病进行性骨化纤维发育不良(FOP)患者。FDA目前正在审查palovarotene的新药申请(NDA)，预计将于2023年8月16日做出决定。如果获得批准，palovarotene将成为美国首个治疗FOP的药物。咨询委员会以10票赞成、4票反对的结果认为，来自III期MOVE研究的证据表明，palovarotene是超罕见骨病进行性骨化纤维发育不良(FOP)患者的有效治疗方法。该委员会进一步对palovarotene治疗FOP患者的益处大于风险投票结果为11票赞成，3票反对。FOP是一种极其罕见的疾病，会导致软组织和结缔组织(如肌肉、肌腱和韧带)永久和持续的骨骼生长，也被称为异位骨化或HO。Palovarotene是一种选择性靶向视黄酸受体γ (RARγ)的在研口服药物，RARγ是视黄酸信号通路中骨骼发育和异位骨的重要调节因子。Palovarotene被设计用于介导类视黄醇信号通路中受体、生长因子和蛋白质之间的相互作用，以减少新的异常骨形成(HO)
l Ipsen（益普生）：2023年6月30日，益普生和GENFIT(Nasdaq和Euronext：GNFT)宣布了关键的ELATIVE III期试验的积极数据。该试验中正评估elafibranor(一种在研α，δ PPAR双过氧化物酶体激活受体激动剂)治疗罕见胆汁淤性肝病原发性胆道炎(PBC)患者的有效性和安全性，这些患者对目前的熊去氧胆酸(UDCA)标准治疗反应不足或不耐受。该试验达到了其主要终点，51%的elafibranor 80mg患者达到了胆汁淤滞缓解，而安慰剂组为4% (p<0.0001)。在试验中，胆汁淤积缓解被定义为碱性磷酸酶(ALP) <1.67倍正常上限(ULN)， ALP下降≥15%，总胆红素(TB)≤ULN。ALP和胆红素是疾病进展的重要预测因子。两者水平的降低表明胆汁淤积损伤的减少和肝功能的改善。第一个次要终点，第52周ALP的正常化，与安慰剂相比，elafibranor在研究中也达到了统计学上显著的改善。对于另一个次要终点，观察到瘙痒改善的趋势，与安慰剂相比，elafibranor组患者的PBC最差瘙痒NRS评分较基线有更大的下降，但没有达到统计学意义。在这项研究中，elafibranor的耐受性普遍良好，其安全性与先前报道的研究一致。PBC是一种罕见的进行性自身免疫性胆汁淤积性肝病，患者肝脏中的胆管逐渐被破坏。胆管的损伤会抑制肝脏排出体内毒素的能力，并可能导致肝组织瘢痕形成，即肝硬化PBC的常见症状包括疲劳和瘙痒，这可能会使人严重虚弱未经治疗，PBC可导致肝功能衰竭，在某些情况下可导致死亡。它也是肝移植的主要原因
l Endo（远藤国际）：2023年6月26日，远藤国际宣布，第一名患者已被纳入GRASP - DC(研究Dupuytren's挛缩(DC)的参与者治疗结果)，DC是一种进行性手部疾病，是手部掌腱膜增殖性纤维变性，病变处的掌腱膜呈索条状或结节样改变，将手指拉向手掌，使手指无法伸直
l Endo（远藤国际）：2023年6月29日，远藤国际宣布，运营公司Paladin Labs Inc.获得加拿大卫生部批准，将XCOPRI(cenobamate片剂)用于辅助治疗常规治疗控制不满意的成人癫痫患者的部分性发作。Paladin Labs正在与加拿大药物和卫生技术局(CADTH)和国家卓越医疗卫生服务研究所(INESSS)合作，确保合适的患者能够获得XCOPRI。XCOPRI是由SK生物制药和SK生命科学公司共同研发的抗癫痫药物(ASM)。它是一种具有双重作用机制的新型小分子。在临床前研究中，XCOPRI已被证明通过抑制电压门控钠电流来减少重复神经元放电。也是γ-氨基丁酸(GABAA)离子通道的正变构调节剂
l Endo（远藤国际）：2023年6月29日，远藤国际宣布，其Par无菌产品业务已开始销售泊沙康唑注射液(18mg /mL)，这是默沙东Noxafil在美国的第一个仿制药，其简要新药申请已获得美国FDA的最终批准。泊沙康唑注射液适用于因严重免疫功能低下而发生侵袭性曲霉和念珠菌感染的高危患者，如移植物抗宿主病(GVHD)的造血干细胞移植(HSCT)受者或化疗后中性粒细胞减少(白细胞计数低)的恶性血液病患者
