4.07*每日阅读|《医学的温度》p172~p207
关于精准医学和医学技术发展
精准医学(Precision medicine),是依据患者内在生物学信息以及临床症状和体征,对患者实施关于健康医疗和临床决策的量身定制。从字面上来看,精准是指医疗服务更加精细具体化,其益处显而易见,但实际上真的有那么容易达到吗?所谓精准,到底能做到什么程度?人体的复杂性难以想象,即使是精准教育都很难实现,因此作者提出三个观点对此质疑,一是人体疾病的复杂性二是精准医疗发展的前途未卜,脱离生命整体去还原的生物特征是否具有实际意义三是精准医学与群体治疗数据上的互补与冲突。
至于医学技术发展方向,作者始终强调要关注生命本身,从解决病痛下限出发,而非突破人体上限从而逃离病痛。只有我们时刻认识到医学之本,即“人学之本”是守护生命的温度,才是真正恪守医学之道,只有这样的医学之法无论在任何时代才能发挥最大的价值。
不过实际上我认为现代医学的出现虽然只有一百年,但其发展的根基却是几百年的科学发展和几千年的社会变革,医学想突破上一个百年的发展成果是不太可能的。我们应知足现在的技术成果,并把科学技术更加广泛的临床应用,但那种质变的飞跃和突破,可遇不可求。
凭什么突然判断现在到了一个新的“精准医学时代”了呢?想来可能还是与基因组后研究时代的到来有关。但这方面的研究有多少真正促进了临床医学的精准呢?可以说,贡献还非常小
问题是,如何确定某个个体的基因改变与疾病发生之间的关系呢?是否还是需要从群体的资料中统计出规律来呢?这样的话,从根本上还是不能摆脱利用群体概率来指导个体临床决策的局限性
尤其是能显著提高癌症病人生存期的生活质量,但并不能治愈癌症,且价格昂贵。按照我国现阶段经济社会发展水平和医保资金实力,靶向药物治疗是否应该纳入基本医疗,是不是把钱用到别的地方能带来更大的健康效应,是要算一笔精细账的。
医学技术发展如此迅速,可实现的目标如此之多,加上资本的裹挟和诱惑,使我们常常忘记自己的来路和归途,忘记医学技术的根本目的是保障多数人的健康,忘记医学技术的发展要考虑有效性、安全性、可及性、成本效益以及社会公平性。
另一方面,自然界的问题有可能因为研究难度太大而被暂时搁置,但医生在接诊收治病人时,即使依靠目前已有的医学知识和技术尚无法进行准确诊断和有效治疗,也不能拒绝病人,哪怕只能提供一些帮助和心理上的抚慰,而这显然已经超出了科学技术的范畴。此外,医生看病也往往需要依靠经验和直觉。
但很可惜,今天医疗的发展并非如此,甚至出现了方向性的偏差。医学本来的服务对象应该是谁呢?我认为是刚刚上车的孩童和将要下车的老人,他们容易摔倒,需要搀扶,以平安继续生命之旅。这是医学本来的目的,是医生的初心。现在倒过来了,把重点放在了那些自行下车而掉入河中的人身上。从本质上看,这是一个医学技术发展方向颠倒的问题。
由基因DNA转录成RNA,再翻译成有功能的蛋白质,其间的修饰、调节机制等,未知远远大于已知,人类还不具备处理如此海量数据的能力,复杂系统控制论方法也还未成熟。总之,科学知识的积累以及基础技术的发展还未达到取得突破性进展的水平。
与此同时,器官层面的医学技术具有很大的发展空间,技术储备也很充足。现在有很多现成的成熟技术闲置,一旦它们与临床需求相结合,就能形成有价值的医学技术。
人体是分层次的复杂巨系统,处于网络高端的器官系统与终端的基因分子系统相互间影响相对简单,如果实施学科交叉,将其他领域中新的技术成果用于知识更为成熟、系统相对简单的器官层面,是否更容易取得有效的创新性医学技术成果呢?我们应该就此根本问题组织深入的考察和研究,并据此确定医学技术发展的方向和重点。
资本是讲求成本效益的,于是就产生了经济效益与社会效益的矛盾。两者并非总是统一的,在不少情况下会发生冲突。以新药开发为例,统计显示,当前中国融资最多的两个领域是癌症免疫治疗和基因测序。
因此目前的测序技术还只能用于医学基础研究,远远无法应用于疾病的诊断和治疗。但在这种情况下,直接面向顾客的基因测序公司却如雨后春笋般建立起来,各种名目的收费测序层出不穷,商业欺骗等乱象丛生。
一是要注意相对效果和绝对效果。二是要注意临床检查项目的灵敏度和特异性。三是要加强卫生经济学评估,尤其是在确定政府医疗保险报销水平时,这方面的评估更不可或缺。
我们评估时,既要看相对效果,也要看绝对效果,在衡量经济效益时,尤其要重视绝对效果。
关于临床指南的制定。一是循证不足。制定指南首先必须掌握所有文献资料,目前参与制定指南的专家在这方面没有搜集足够的资料。二是对我国自己的经验总结不够,临床医师参与度比较低,过多依从国外的指南。三是缺乏卫生经济学评估和社会适应性的考虑。四是制定过程尚不够公开透明,避免利益冲突的制度还不完善。正因为存在上述问题,我国现有的临床指南依从性很低,难以发挥应有的临床指导作用,因此,我们迫切需要采取有针对性的有效措施来扭转局面。
而相反,不少好的医学技术却因为资本收益较小而得不到发展。前不久,何大一教授告诉我,由于艾滋病药物和疫苗的主要市场在非洲,所以现在从研究到开发均得不到足够的资金支持,发展举步维艰