（一）药物作用、药理效应、治疗效果和不良反应

宏观上来看，药物的作用让机体器官的功能水平改变，功能提高称为兴奋，功能降低称为抑制，这样的效应叫做药理效应。让患病机体恢复正常的程度，叫作治疗效果，也称疗效。医生以改善症状为目的而用药，叫做对症用药，比如感冒的治疗；若以消除原发治病因子为目的用药，叫做对因治疗，比如利用抗生素杀灭体内治病菌。

站在机体的角度来看，药物虽然治愈了疾病，但多少会出现无法预测或无力制止的不需要的效果，给患者带来不适或痛苦，叫做药物不良反应。从治疗剂量来看，合适剂量范围内的用药，由于药物的选择性低，药理效应会涉及到其他器官，这种多余的效应就叫做副反应；当患者服用过量药物时，就会出现毒性作用；当患者停药后，血液中的小浓度药物依然发挥残余的药理用药，这样情况叫做后遗效应，而且在停药后，原有的疾病加剧，这是由于机体系统由于用药发生了改变，这种现象叫做停药反应，也称反跳反应。从个人的特异性来看，某些药物对过敏体质者致敏，这种情况叫做变态反应，也称过敏反应；由于每个人的体质不同，有些人对药物高敏感，但医生是按照对人群的调查结果制定的给药方案，难免会出现不适应的情况，这种情况叫做特异质反应。

（二）药物剂量与效应

给药物剂量与效应建立的数学模型叫做量-效曲线。药物产生的效应有两种特点，一类药物的效应强度随用药量增加而连续递增，这种叫做量反应，是对个体进行研究；另一类药物的产生的效应只能用有或没有来评价，比如产生惊厥还是不惊厥，这种叫做质反应，是对一个群体进行研究。

量反应量-效曲线主要研究最大效应Emax，也称效能，和最小有效剂量，也称阈剂量或阈浓度，以及半最大效应浓度EC50。从曲线的斜率可以判断药物的剧烈程度；曲线的最大值一半对应的剂量，叫做效价强度，可以评判几种药物的效果。

质反应量-效曲线以反应率作为纵坐标，主要研究半数有效量ED50、半数致死量LD50、已经LD50/ED50，叫做治疗指数，用于表示药物的安全性。把药物效应曲线和死亡效应曲线放在一起研究，来判断给药剂量，药物效应曲线和死亡效应曲线的ED50和LD50相差越远越安全，两种药物的治疗指数相同的情况下，可以比较ED50和LD50剂量相差的绝对数值。

（三）药物与受体

打工人药物的工作，得先与细胞结合然后产生效应，药物千千万，但能做的工作就那么多，不同的药物有着结合能力和效应的不同，其中，结合能力叫做亲和力表示，效应叫做内在活性，受体大多在细胞表面，负责与药物上的配体结合，是一类介导细胞功能转导的功能蛋白质。只需要微量的药物与受体结合就能发挥效应，受体十分灵敏；受体蛋白质的空间结构，让只有形状十分相符的药物才能进入受体，具有特异性；受体的数目是有有限的，具有饱和性，存在配体间的竞争；配体与受体的结合还是可逆的；受体也不是一直存在于哪一个细胞上的，受体经常处在动态变化中，叫做多样性。

用数学语言建立起比较不同药物的亲和力和内在活性的图像，横坐标为-lgC，为药物浓度的负对数，纵坐标为E，为内在活性，用引起最大效应一半时（即50%受体被占领）所需的药剂量表示亲和力，叫做KD，将-lgKD叫做亲和力指数用pD2表示，类似于酶的浓度和效应的数学模型中Km。

药物的工作不仅是与受体亲和然后产生效应，还有不具有内在活性的药物α=0，它们的工作就是占据受体，不让其工作，前者叫做激动剂，后者叫做拮抗剂。激动剂可以分为部分激动剂和完全激动剂，拮抗剂可以分为竞争性拮抗剂和非竞争性拮抗剂。当完全激动剂和部分激动剂并用时，部分激动剂会对完全激动剂起拮抗作用；竞争性拮抗剂尚且参与竞争，非竞争性拮抗剂直接没得商量，直接不可逆结合，相当于灭活了受体。竞争性拮抗药的作用强度用拮抗参数pA2表示，

药物作为配体作用的受体，可以根据蛋白结构、信号转导过程、效应性质、受体位置，分成五类：G蛋白偶联受体，配体门控离子通道受体，酪氨酸激酶受体，细胞类受体，其他酶受体。这些受体处在一种动态变化之中，可以理解为含量有升有降，含量上升敏感度会提高，叫做增敏，一般是因为长期使用拮抗药，反之，叫做脱敏，是由于长期使用激动药。如果增敏、脱敏只由受体密度变化引起，那就叫上调和下调。

细胞内信号转导是依赖于直接接触的第一信使，和胞质内产生的信号分子，如环磷腺苷（cAMP）、钙离子、氧自由基，还有第三信使，负责细胞核内外信息传递的物质。