生长激素治疗小胖威利新适应症获批！

生长激素治疗小胖威利新适应症获批

跨越五年的努力：长春金赛药业「重组人生长激素」新适应症获国家药监局批准上市

2022年6月30日，国家药品监督管理局（NMPA）官网公示了新一批药品批准证明文件。其中，金赛药业申报的重组人生长激素注射液的新适应症（包括对小胖威利综合征的治疗）上市申请已获得正式批准（受理号：CXSS2101036、CXSS2101037、CXSS2101038、CXSS2101039）。

2017年除夕夜的前一天，小胖威利关爱中心理事长林晓静在上海与长春金赛药业总经理金磊博士见面，向他介绍国内小胖威利综合征患者面临的严峻局面。

按照日本、美国统计的发病率来计算，国内的小胖威利患者人数超过10万，但是目前为止诊断出来的寥寥无几，大部分小胖威利综合征患者都在接受错误的治疗。

小胖威利综合征目前无法根治，国内外长期临床实践证明，只能靠长期注射生长激素改善和控制病情。在大部分地区，生长激素对小胖威利综合征的治疗没有纳入医保，治疗费用多由患病家庭自己承担。高昂的治疗费用压垮了一个又一个的家庭，也让很多家庭不得不放弃了对孩子的治疗。

自小胖威利关爱中心成立以来，将小胖威利综合征的治疗纳入医保就是我们长期为之努力的目标。近年来，在中心的倡导和帮助下，已有湖南、四川、安徽、江苏淮安、山东临沂等地区将小胖威利综合征的治疗纳入医保。然而根据一些地区医保局的反馈，生长激素的适应症没有明确标注小胖威利综合征，所以不符合当地纳入医保的条件。

美国食品药物管理局2000年就批准了生长激素用于治疗小胖威利，金磊博士了解了这些情况以后，当即决定要投入巨资进行小胖威利综合征的临床适应症试验。

由复旦儿科牵头，华中科技同济医院儿科、浙大儿童、北京儿童、北京协和、北大第一医院专家们共同努力以及其他多家医院的专家们鼎力支持下，对生长激素进行了非常严格的临床评估。

2021年10月，金赛药业向国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）递交了重组人生长激素注射液的多项新适应症上市申请。该申请随后以“符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格”被纳入拟优先审评，拟定的适应症包括以下几个：

①用于因内源性生长激素缺乏所引起的儿童生长缓慢；

②用于因Noonan综合征所引起的儿童身材矮小；

③用于因SHOX基因缺陷所引起的儿童身材矮小或生长障碍；

④用于因软骨发育不全所引起的儿童身材矮小；

⑤用于性腺发育不全（特纳综合征）所致女孩的生长障碍；

⑥用于Prader-Willi综合征（小胖威利综合征）；

⑦用于接受营养支持的成人短肠综合征；

⑧用于已明确的下丘脑-垂体疾病所致的生长激素缺乏症和经两种不同的生长激素刺激试验确诊的生长激素显著缺乏；

⑨用于重度烧伤治疗。

终于等到这个振奋人心的消息。生长激素治疗小胖威利适应症的获批对于生长激素治疗小胖威利综合征纳入医保将会起到决定性作用。我们呼吁大家到当地的医保局申请将小胖威利综合征的生长激素治疗纳入医保，我们会提供申请医保的流程指导和交通餐费补贴。

相信在我们的共同努力下，小胖威利的春天就在不远处。