头部制药企业每周新闻-2023年8月14日至2023年8月20日
2023年8月14日至2023年8月20日（第20230803期）
l Novartis（诺华）：2023年8月15日，诺华Sandoz发布其生物仿制药aflibercept的MYLIGHT III期验证性疗效和安全性研究的积极结果，该研究适用于湿性黄斑变性患者。Mylight III期验证性疗效和安全性研究达到了其主要疗效终点，显示生物仿制药aflibercept和参考生物制剂Eylea从基线到第8周的最佳矫正视力（BCVA）的平均变化在治疗上是等效的。安全性、免疫原性和药代动力学结果进一步证实，两种产品之间没有临床意义的差异
l Novartis（诺华）：2023年8月18日，诺华定于2023年9月15日举行股东特别大会，将涉及诺华公司的仿制药和生物仿制药业务Sandoz的拟议100%分拆。在股东特别大会上，诺华的股东将对两项提案进行投票：诺华为实现Sandoz Group AG的分拆而进行的股息特别分配；因Sandoz Group AG的分拆而减少诺华的股本。如果诺华股东在股东特别大会上批准拟议的特别分配，则分拆将通过向诺华股东分配Sandoz股票实物股息和向诺华ADR持有人分配SandozADR（美国存托凭证）来实施。诺华股东和诺华ADR持有人将获得：每5股诺华股份有1股Sandoz股份；每5个诺华ADRs有1份Sandoz ADR
l AbbVie（艾伯维）：2023年8月17日，艾伯维宣布，欧盟委员会已批准AQUIPTA（atogepant）用于预防每月四天或四天以上偏头痛的成年人。该批准使AQUIPTA成为欧盟首个唯一每日口服一次的降钙素基因相关肽受体拮抗剂（gepant）治疗慢性和发作性偏头痛的药物。AQUIPTA的批准主要基于两项关键的3期研究PROGRESS和ADVANCE，这两项研究分别对患有慢性偏头痛和发作性偏头痛的成年患者进行了60 mg每日一次（QD）的评估。两项研究都达到了其主要终点，即在12周的治疗期内，与安慰剂相比，每月平均偏头痛天数（MMD）在统计学上显著减少。此外，所有次要终点都有统计学上的显著改善，其中一个关键次要终点测量了在12周的治疗期内MMD至少减少50%的患者比例。在PROGRESS研究中，每日一次服用60 mg AQUIPTA的MMD较基线变化为减少6.8天，而安慰剂减少5.1天（p=0.0024）。该研究表明，接受每日一次每次服用60 mg AQUIPTA治疗的40%患者的MMD至少减少了50%（p=0.0024），相比安慰剂组为27%的患者。在ADVANCE研究中，与基线相比，AQUIPTA 60 mg QD组MMD的变化为减少4.1天，安慰剂组减少2.5天（p≤0.001）。研究还表明，与安慰剂组的29%（p≤0.0001）相比，59%接受AQUITA 60mg QD治疗的患者MMD至少减少了50%。Atogepant是一种口服CGRP受体拮抗剂，专门为每月偏头痛四天或四天以上的成年人预防性治疗偏头痛而开发。CGRP及其受体在与偏头痛病理生理学相关的神经系统区域中表达。研究表明，CGRP水平在偏头痛发作期间升高，选择性CGRP受体拮抗剂对偏头痛具有临床益处
l Johnson & Johnson（强生）：2023年8月16日，强生宣布了其先前宣布的分拆交换要约的最终交换比率，每股强生公司股份将交换为8.0324股Kenvue普通股（NYSE:KVUE）。强生预计将接受约190,955,436股强生普通股的交换。交换要约计划于纽约市时间2023年8月18日午夜12:00到期
l Johnson & Johnson（强生）：2023年8月18日，强生杨森制药公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准TECVAYLI（teclistamab）的II型变更申请，为至少六个月内达到完全缓解（CR）或更好的患者提供了每两周1.5mg/kg的减少给药的选择。Teclistamab是首个在欧洲获批的针对多发性骨髓瘤细胞上的B细胞成熟抗原（BCMA）和T细胞上的CD3的双特异性抗体，用于治疗既往接受过至少三种治疗的复发性和难治性多发性髓瘤（RRMM）成年患者，包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂，和抗CD38抗体，并在最后一次治疗后发生疾病进展。欧盟委员会的批准得到了1/2期MajesTEC-1研究（1期：NCT03145181；2期：NCT04557098）的积极结果的支持，该研究评估了teclistamab治疗RRMM患者的安全性和有效性。该研究的最新数据最近在2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会（6月2日至6日，芝加哥）和2023年欧洲血液学协会（EHA）大会（6月8日至11日，法兰克福）上发表。该研究中的患者之前接受了五种疗法（范围2-14，中位数），最初用推荐的2期剂量（RP2D）每周1.5 mg/kg teclistamab（QW）进行皮下给药。在四个或多个治疗周期（1期）后获得确认的部分反应（PR）或更好的患者，或6个月或更长时间内已确认CR或更好（2期）有资格将给药频率降至每两周1.5 mg/kg（Q2W），直到疾病进展或出现不可接受的毒性。在104/165名接受teclistamab RP2D治疗的应答者中，63名患者改用Q2W剂量。结果显示，在改用时，85.7%的患者达到CR或更好，12.7%的患者获得了非常好的部分缓解（VGPR），1.6%的患者获得部分缓解PR。从第一次QW剂量切换到第一次Q2W剂量的中位时间为11.3个月（范围3-30）。在中位随访12.6个月（自切换以来1-25个月）时，中位反应持续时间尚未达到，68.7%（95%[CI]，53.6-79.7）的切换患者在2年或更长时间仍然保持有效。随访12-18个月后，在12个月或之前改用Q2W给药的应答者中，3级或更高感染的新发病率低于12个月时仍使用QW给药的患者（15.6%相比33.3%）。截至数据截止，41名患者（65%）仍在接受治疗
l BMS（百时美施贵宝）：2023年8月16日，百时美施贵宝宣布了TRIDENT-1研究的最新结果，表明新一代ROS1/TRK酪氨酸激酶抑制剂（TKI）repotrectinib在ROS1-阳性局部晚期或转移性癌症（NSCLC）患者中持续显示出高反应率和持久反应。更新后的结果将在国际癌症研究协会于2023年9月10日东部时间上午1:02至凌晨1:12/新加坡时间下午1:02至下午1:12举办的IASLC 2023世界肺癌癌症会议（#WCLC23）上的口头演示（摘要#OA03.06）中公布。根据TRIDENT-1试验结果，美国FDA受理了repotrectinib治疗ROS1阳性局部晚期或转移性NSCLC患者的新药申请，预计答复时间为2023年11月27日。在中位随访时间为24.0个月的TKI幼稚患者（n=71）中，客观有效率（cORR）为79%，中位DOR和PFS分别为34.1个月和35.7个月。在基线时有可测量脑转移的患者（n=9）中，颅内ORR为89%，反应时间延长。在既往接受过一次TKI治疗而未接受化疗的患者（n=56）中，中位随访21.5个月，cORR为38%，中位DOR和PFS分别为14.8个月和9.0个月。在基线时有可测量脑转移的患者亚群中（n=13），颅内ORR为38%。2022年8月，百时美施贵宝收购了Turning Point Therapeutics及其在精准肿瘤学和晚期实体瘤领域的研究药物管线，包括repotrectinib。Repotrectinib（TPX-0005，BMS-986472）是一种新一代潜在的最佳酪氨酸激酶抑制剂（TKI），靶向ROS1或NTRK阳性的局部晚期或转移性实体瘤，包括非小细胞肺癌NSCLC。Repotrectinib旨在提高反应的持久性，并具有增强颅内活性的良好特性
l Pfizer（辉瑞）：2023年8月14日，辉瑞宣布，美国FDA已批准ELREXFIO加速上市（elranatamab-bcmm）用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的成年患者，这些患者之前接受过至少四种治疗，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体。批准基于单臂2期MagnetisMM-3试验的结果，该适应症的持续批准取决于验证性试验中临床益处的验证。ELREXFIO是一种皮下注射靶向B细胞成熟抗原（BCMA）-CD3的双特异性抗体（BsAb）免疫疗法，它与骨髓瘤细胞上的BCMA和T细胞上的CD3结合，激活T细胞以杀死骨髓瘤细胞。ELREXFIO的批准基于缓解率和缓解持续时间的数据。三期研究中，在ELREXFIO之前接受了四种或四种以上治疗的患者（n=97）中，总缓解率为58%，估计82%的患者至少能维持九个月的缓解时间。首次反应的中位时间为1.2个月。这项研究还将ELREXFIO确立为美国首个靶向BCMA的治疗方法，在每周给药治疗24周后，变更为每隔一周给药，这意味着可能具有更长期的治疗耐受性。来自MagnetisMM-3的B组（n=64）的数据中，63名患者至少接受了四种先前的治疗，包括靶向BCMA的治疗（CAR-T或抗体偶联药物），在中位随访10.2个月后，总缓解率为33%，估计84%的患者至少在9个月内保持有效。在2023年欧洲血液学协会会议上提交的A组（n=123）的长期疗效数据中，总缓解率为61%，中位响应时间、中位有效率、总生存率和无进展生存率在随访14.7个月时尚未达到。对于有反应的患者，在15个月时维持反应的概率为72%。在数据截止日期前至少六个月（n=50）改为每隔一周给药的有反应的患者中，80%的患者在转换后保持或改善了反应，38%的患者在切换后达到完全缓解或更好
l GSK（葛兰素史克）：2023年8月17日，葛兰素史克宣布，AREXVY（呼吸道合胞病毒佐剂疫苗）现已在美国所有主要零售药店上市。AREXVY用于预防60岁及以上人群的呼吸道合胞病毒下呼吸道疾病（LRTD）。AREXVY含有稳定在融合前构象的重组呼吸道合胞病毒糖蛋白F（RSVPreF3）。这种抗原与葛兰素史克专有的AS01佐剂结合。AREXVY于2023年5月3日获得美国FDA批准，用于预防60岁及以上成年人因呼吸道合胞病毒（RSV）引起的下呼吸道疾病（LRTD）。这是世界上第一种针对老年人的呼吸道合胞病毒疫苗。葛兰素史克专有的AS01佐剂系统包含由Agenus Inc.全资子公司Antigenics Inc授权的QS-21 STIMULON佐剂
l AstraZeneca（阿斯利康）：2023年8月16日，阿斯利康拟在2023年9月9日至12日举行的国际癌症研究协会（IASLC）2023年癌症世界会议（WCLC）上展示其癌症产品组合和管线。改善早期和晚期EGFRm肺癌的预后：专题讨论会上将展示FLAURA2 III期试验的无进展生存率（PFS）数据，该试验评估了Tagrisso联合化疗治疗局部晚期（IIIB-IIIC期）或转移性（IV期）EGFRm非小细胞肺癌患者的效果，与标准护理的Tagrisso单药治疗相比，Tagrisso联合化疗在PFS方面表现出统计学意义和临床意义的改善。临床IIIb期试验结果显示Orpathys（savolitinib）作为携带MET外显子14突变的晚期或转移性NSCLC的一线治疗的潜力。Orpathys在中国被批准用于该适应症。此外，在SAVANNAH II期试验中使用Orpathys和Tagrisso组合治疗的MET表达的患者的计算病理学分析海报将展示其对高水平MET过表达和/或扩增的患者的令人鼓舞的疗效，这些患者的疾病在Tagrisso治疗后进展。抗体偶联药物（ADC）在晚期癌症中的潜力：TROPION-Lung04 Ib期试验结果的最新口头报告将强调datopotamab deruxtecan (Dato-DXd)加Imfinzi（durvalumab）加或不加卡铂对既往治疗或未治疗、晚期或转移性NSCLC患者的安全性和有效性，这些患者没有可操作的基因组改变。目前尚无靶向TROP2的ADC被批准用于治疗癌症患者。DESTINY-Lung02 II期试验的初步结果的演示将分享Enhertu（trastuzumab deruxtecan）在既往接受过HER2突变转移性NSCLC治疗的患者中的首次总生存率和PFS数据。Enhertu在包括美国在内的多个国家被批准用于该适应症。两张海报将展示AZD9592，一种EGFR/cMET双特异性ADC，旨在使用公司专有的连接技术，通过拓扑异构酶抑制剂1，向表达EGFR和cMET的癌症细胞提供靶向化疗。一份试验海报将描述EGRET I期试验，首次评估AZD9592在晚期实体瘤患者中的作用，包括与Tagrisso联合治疗转移性EGFRm NSCLC。此外，AZD9592转化结果的海报表明，它可能在未满足需求的领域提供临床益处，包括之前接受化疗或靶向药物治疗的NSCLC患者。这是阿斯利康第一个进入临床的双特异性ADC。Imfinzi在癌症环境中单独和新型组合的益处：两份最新的口头报告将分享AEGEAN三期试验的新数据，即Imfinzi在手术前联合辅助化疗，以及在手术后作为可切除NSCLC患者的辅助单一疗法，包括关键的手术结果和对EGFRm疾病患者亚群的临床结果的探索性分析。先前公布的AEGEAN的主要结果表明，与单独进行辅助化疗后进行手术相比，这种基于Imfinzi的方案在无事件生存率和病理完全反应方面有统计学意义和临床意义的改善。另一项口头介绍的数据来自对Imfinzi的PACIFIC-R观察性研究分析，该研究在真实世界的EGFRm疾病患者群体中进行，将探讨Imfinzi在不可切除的III期NSCLC患者中的长期临床结果。会议上也将分享POSEIDON III期试验的新探索性亚组分析中的数据，该分析描述了在转移性NSCLC环境中，从Imfinzi、Imjudo（tremelimumab）和化疗组合中获得的长期益处。增加癌症筛查和早期诊断的承诺：会上将介绍支持政府实施高质量和有影响力的癌症筛查计划的框架。阿斯利康正在与第一三共合作开发Enhertu和datopotamab deruxtecan并将其商业化，并与HUTCHMED合作开发Orpathys并将其商品化
l AstraZeneca（阿斯利康）：2023年8月18日，Forxiga（dapagliflozin）已在中国获得批准，可降低有症状的慢性心衰成年人心血管死亡、心力衰竭住院或紧急心衰就诊的风险。Forxiga此前已在中国被批准用于射血分数降低的HF患者（HFrEF），这意味着Forxiga现在在中国被允许降低有症状的慢性HF成年患者的心血管死亡和住院风险，无论射血分数表型如何。中国国家药品监督管理局（NMPA）的批准是基于DELIVER三期试验的正向结果。DELIVER和DAPA-HF III期试验的汇总分析结果也证实dapagliflozin是第一种证明在全射血分数范围内具有降低死亡率益处的HF药物。DELIVER III期试验的结果显示，在2.3年的中位随访中，Forxiga组达到了将心血管（CV）死亡或HF恶化的综合结果降低18%的主要终点（Forxiga治疗组为16.4%，安慰剂组为19.5%[{HR}=0.82{95%CI 0.73-0.92}；p＜0.001，ARR 3.1%]）。Forxiga是一线口服、每日一次的人钠-葡萄糖共转运蛋白2（SGLT2）选择性抑制剂。Forxiga被认为可以降低有症状的慢性心力衰竭成年人心血管死亡、HF住院或紧急HF就诊的风险。Forxiga在中国也被批准用于患有慢性肾脏疾病（CKD）的成年人，以及作为饮食和运动的辅助治疗控制不足的2型糖尿病（T2D）
l Gilead（吉利德）：2023年8月15日，吉利德和Tentarix Biotheraputics宣布，两家公司利用Tentarix的专有Tentacles平台建立了三项长期合作以发现和开发用于肿瘤学和炎症疾病的蛋白疗法。在这三项合作中，Tentarix将从吉利德获得总额为6600万美元的首付款和股权投资。此外，吉利德还可以选择以每个子公司8000万美元的价格收购Tentarix的包含合作项目的子公司
l Lilly（礼来）：2023年8月14日，礼来宣布成功完成对Sigilon Therapeutics，Inc.（NASDAQ:SGTX）的收购。此次收购使礼来能够继续研究和开发封装细胞疗法，包括SIG-002，治疗1型糖尿病。礼来和Sigilon于2023年6月28日签订了合并协议，根据该协议，礼来及其全资子公司（“买方”）于2023年7月13日开始收购Sigilon所有已发行流通股的要约，价格为（a）每股14.92美元，加上（b）每股一项不可交易的或有价值权（“CVR”），该权利代表获得每股111.64美元现金或有付款的合同权利。要约于2023年8月9日如期到期，1,718,493股接受要约，加上礼来之前持有的股份，占已发行流通股的76.61%。要约完成后，礼来于2023年8月11日完成了对Sigilon的收购
l Lilly（礼来）：2023年8月14日，礼来宣布成功完成对Versanis Bio的收购。此次收购扩大了礼来的投资组合，包括Versanis的主要资产bimagrumab，该资产目前正在临床2b期研究，单独或者联合semaglutide用于超重或肥胖成年人。根据协议条款，Versanis股东可以获得高达19.25亿美元的现金，包括首付款和在实现某些开发和销售里程碑后的后续付款
l Boehringer Ingelheim（勃林格殷格翰）：2023年8月14日，勃林格殷格翰宣布，SENVELGO（velagliflozin口服液），一种治疗猫糖尿病的革命性新疗法，已获得美国FDA的批准。在开始治疗一周后，SENVELGO口服溶液通过降低血糖升高水平和最大限度地降低临床低血糖事件的风险，改善猫患糖尿病的临床症状。SENVELGO口服溶液是钠-葡萄糖共转运蛋白2（SGLT2）的高选择性抑制剂。SENVELGO通过抑制葡萄糖重新吸收回血液，促进通过尿液去除葡萄糖。这有助于迅速将血糖降低到正常和持续的水平
l Boehringer Ingelheim（勃林格殷格翰）：2023年8月17日，勃林格殷格翰宣布，将推动其胰高血糖素/GLP-1受体双激动剂survodutide进行三项针对超重或肥胖人群的临床III期研究。这一决定基于一项针对超重或肥胖人群的II期剂量发现研究的数据。研究表明，使用survodutide治疗46周后，患者体重减轻了19%。Survodutide由勃林格殷格翰和新西兰制药公司共同发现
l Astellas（安斯泰来）：2023年8月18日，安斯泰来宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理avacincaptad pegol（ACP）的上市许可申请（MAA），这是一种在研补体C5抑制剂，用于治疗年龄相关性黄斑变性（AMD）继发的地理萎缩（GA）。欧洲药品管理局的人用药品委员会（CHMP）将根据欧盟所有27个成员国的集中许可程序开始对MAA进行审查。MAA基于GATHER1和GATHER2 3期临床试验，该试验评估了AMD继发性GA患者每月2 mg玻璃体内给予ACP的安全性和有效性。在为期12个月的每次试验中，主要分析显示，与假手术相比，接受ACP治疗的患者的GA进展率在统计学上显著降低。ACP已在美国被批准为品牌名IZERVAY，用于治疗AMD继发的GA。ACP是一种补体C5蛋白抑制剂。补体系统和C5蛋白的过度活性被怀疑在AMD继发性GA相关的瘢痕形成和生长以及视力丧失中起着关键作用。通过靶向C5，ACP有可能降低导致视网膜细胞变性的补体系统的活性，并可能减缓GA的进展
l Daiichi Sankyo（第一三共）：2023年8月16日，第一三共将于2023年9月9日至12日在由国际癌症研究协会（#WCLC23）主办的IASLC 2023年癌症世界会议上介绍其DXd抗体偶联药物（ADC）组合在非小细胞肺癌NSCLC）和小细胞肺癌癌症（SCLC）方面的新临床研究。WCLC的数据显示，该公司在为癌症患者创建新的护理标准方面取得了进展，其中包括HERTHENA-Lung01关键2期试验在EGFR突变NSCLC患者中评估patritumab deruxtecan（HER3-DXd）的主要结果，以及TROPION-Lung04 1b期试验在评估datopotamab deruxtecan (Dato-DXd)联合使用deruxtekan（Dato-DXd）含或不含卡铂对没有可操作的基因组改变的转移性NSCLC患者中的应用的最新中期结果。两项试验的数据将首次以口头陈述的形式展示。另外还将展示其他正在进行的试验更新，包括评估HER2突变转移性NSCLC中ENHERTU的DESTINY-Lung02 2期试验的初步分析，以及评估难治性小细胞肺癌中ifinatamab deruxtecan（I-DXd）的1/2期试验的更新数据。正在进行的TROPION-Lung08和AVANZAR 3期试验结果也将展示，该试验评估了基于datopotamab deruxtecan的组合对于一线转移性NSCLC患者的疗效。评估ifinatamab deruxtecan对于先前治疗的广泛期SCLC患者的2期试验结果也将展示。第一三共的DXd ADC产品组合目前由五个ADC组成，用于多种癌症的临床开发。该公司的临床试验阶段DXd ADC包括靶向HER2的ADC ENHERTU和靶向TROP2的ADC Dato DXd，正在与阿斯利康联合开发并在全球商业化；patritumab deruxtecan（HER3-DXd），靶向HER3的ADC。另外两种ADC，包括ifinatamab deruxtecan（I-DXd；DS-7300），靶向B7-H3的ADC，和raludotatug deruxtekan（R-DXd；DS-6000），靶向CDH6的ADC，为与Sarah Cannon研究所的早期战略研究合作开发项目。每个ADC由一个单克隆抗体通过基于四肽的可裂解连接体连接到许多拓扑异构酶I抑制剂有效载荷（exatecan衍生物DXd）上。使用第一三共的专有DXd ADC技术设计，每个ADC都能靶向并提供细胞毒性
l Regeneron（再生元）：2023年8月17日，再生元宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理odronextamab的上市授权申请（MAA），以治疗复发/难治性（R/R）毛囊淋巴瘤（FL）或R/R弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的成年患者，这些患者在至少两次全身治疗后取得进展。Odronextamab是一种在研CD20xCD3双特异性抗体，旨在将癌症细胞上的CD20与表达CD3的T细胞桥接，以促进局部T细胞活化和癌细胞杀伤。MAA主要基于一项1期和关键2期试验（ELM-1和ELM-2）的数据，该试验研究了odronextamab在FL和DLBCL中的作用，该试验结果在第64届美国血液学学会年会上展示。再生元正在进行一项广泛的3期试验，以进一步研究odronextamab在早期治疗和其他B-NHL中的作用
l Regeneron（再生元）：2023年8月18日，再生元宣布，美国FDA已批准Veopoz （pozelimab-bbfg）用于治疗1岁及以上患有CHAPLE疾病（也称为CD55缺陷蛋白丢失肠病）的成人和儿童患者。Veopoz是第一种也是唯一专门针对CHAPLE的治疗方法。另外，已解决了与8 mg aflibercept BLA相关的批准前检查问题。美国FDA预计将在未来几周内对8毫克的aflibercept BLA给予答复。CHAPLE是一种极为罕见且危及生命的遗传性免疫疾病，由补体系统的过度激活引起。在健康个体中，补体系统是一种破坏微生物的机制。然而，那些患有CHAPLE的人由于其CD55基因的突变而无法调节补体活性。如果没有适当的CD55调节，补体系统可能会攻击正常细胞，对上消化道的血液和淋巴管造成损伤，并导致循环蛋白的损失。美国发现的CHAPLE病患者不到10人。Veopoz是一种全人类单克隆抗体，旨在靶向补体因子C5，一种参与补体系统激活的蛋白质。Veopoz是使用再生元专有的VelocImmune技术发明的，旨在阻断补体因子C5的活性并预防补体途径介导的疾病。它是一种IgG4抗体，与野生型和突变体人C5具有高亲和力结合。由于使用补体抑制剂治疗的患者发生了危及生命和致命的脑膜炎球菌感染。如果不及早发现和治疗，脑膜炎球菌感染可能会迅速危及生命或致命。在接种第一剂Veopoz前至少两周完成或更新脑膜炎球菌疫苗接种，除非延迟治疗的风险大于发展为脑膜炎球菌感染的风险。Veopoz还被评估为与Alnylam的cemdisiran（siRNAi C5抑制剂）联合治疗其他补体介导的疾病的研究性联合疗法，包括阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）和重症肌无力（MG）。该组合目前正在临床开发中
l Regeneron（再生元）：2023年8月18日，再生元宣布，美国FDA已批准EYLEA HD（aflibercept）注射液8mg用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）、糖尿病性黄斑水肿（DME）和糖尿病视网膜病变（DR）患者。在所有适应症的前3个月，EYLEA HD的推荐剂量为每4周（每月）8 mg（0.07 mL 114.3 mg/mL溶液），wAMD和DME每8至16周（2至4个月）8 mg，DR每8至12周（2到3个月）8mg。美国FDA的批准是基于PULSAR和PHOTON的48周结果，这两项双盲、活性对照的关键试验评估了EYLEA HD与2 mg EYLEA（aflibercept）注射液的对比。在wAMD中的PULSAR试验（N=1009）和在DME中的PHOTON试验（N=658）都达到了其主要终点，与最初每月给药后的EYLEA 8周给药方案（PULSAR中3例，PHOTON中5例）相比，EYLEA HD在仅3次最初每月给药后的12周和16周给药治疗方案的48周时显示出非劣性和临床等效的视力增长。绝大多数在基线时随机接受EYLEA HD 12周或16周给药方案的患者（在最初的3个月剂量后）能够将这些给药间隔维持48周。EYLEA HD由再生元和拜耳联合开发。在美国，再生元拥有EYLEA和EYLEA HD的独家权利。拜耳已获得美国以外地区的独家营销权，在获得任何监管批准后，两家公司将平等分享EYLEA和EYLEA HD的销售利润。EYLEA，这是一种血管内皮生长因子（VEGF）抑制剂，旨在阻断新血管的生长，降低液体通过眼睛血管的能力
l 石药集团：2023年8月15日，石药集团宣告，近日，旗下中诺药业（石家庄）有限公司（下称石药中诺）和欧意药业有限公司（下称石药欧意）的多个产品顺利通过哥伦比亚国家食品药品监督管理局（INVIMA）的GMP和GLP现场认证，根据哥伦比亚的规定，药品在该国上市前，INVIMA须到有关工厂进行实地检查。此次，石药欧意接受审计的品种有盐酸多柔比星脂质体注射液、紫杉醇注射液（白蛋白结合型）、注射用奥美拉唑以及培南类产品。石药中诺接受审计的品种主要包括头孢、青霉素类抗感染制剂产品
l 石药集团：2023年8月17日，石药集团公告，附属公司Novarock Biotherapeutics Limited（Novarock）自主研发的CLDN6-CD137双特异性抗体药物NBL-028的试验性新药(IND)申请已获美国FDA批准，可在美国开展用于治疗包括但不限于睾丸癌、卵巢癌、非小细胞肺癌及子宫内膜癌等CLDN6表达晚期肿瘤的临床试验。Claudin 6是claudin家族的一种紧密连接蛋白，高水平表达于多种人类恶性肿瘤中，但在正常组织中几乎没有或没有表达。CD137（或4-1BB）是诱导共激受体，为肿瘤坏死因子受体(TNFR)超家族的成员，在T细胞增殖、存活、细胞毒性活性、记忆形成及其他免疫细胞功能调节中发挥关键作用。NBL-028靶向全人源CLDN6及CD137，在与TME中的肿瘤细胞表面CLDN6结合时，选择性地激活T细胞及其他免疫细胞中的CD137共激通路，从而达到选择性杀伤肿瘤细胞的作用。临床前研究显示NBL-028具有卓越疗效与安全性。NBL-028是Novarock专有的T细胞衔接器平台NovaTE第一个进入临床阶段的项目。NovaTE为用于治疗癌症（特别是实体瘤）的下一代T细胞共激平台。NovaTE经过设计及优化，以诱发持续性效应T细胞活化，解除TME的免疫抑制，同时将包括CRS、ICAN及肝毒性等的全身毒性风险降至最低。NBL-028对CLDN6表达肿瘤患者的疗效与安全性提供潜在优势
l Ipsen（益普生）：2023年8月16日，益普生宣布获得美国FDA对Sohonos (palovarotene)胶囊的批准，作为一种类视黄醇，用于降低8岁及以上女性和10岁及以上男性进行性骨化纤维发育不良（FOP）成人和儿童患者的新异位骨化体积。美国FDA的批准是基于MOVE III期试验的关键疗效和安全性数据。该试验是首个也是最大的成人和儿童多中心开放标签试验。试验结果发表在《骨与矿物研究杂志》上。18个月数据包括107名患者（占世界范围内FOP患者估计人数的12%），与未经治疗的患者相比，接受了口服palovarotene治疗的患者年化异位骨化量降低54%。Sohonos是一种口服药物，对视黄酸受体的γ亚型具有特殊的选择性，视黄酸是视黄酸信号通路中骨骼发育和异位骨的重要调节因子。该药物旨在介导类视黄醇信号通路中受体、生长因子和蛋白质之间的相互作用，以减少FOP中新的异常骨形成。2023年7月，欧盟委员会没有批准palovarotene的上市许可
