头部制药企业每周新闻-2023年11月20日至2023年11月26日
2023年11月20日至2023年11月26日（第20231104期）
l Novartis（诺华）：2023年11月20日，诺华将在2023年圣安东尼奥乳腺癌研讨会(SABCS)和美国血液学学会(ASH)年会上展示其乳腺癌和血液学产品组合的100多项试验数据。新数据将突出乳腺癌和血液学组合和管道的最新进展，例如III期NATALEE试验和III期APPLY-PNH试验。具体包括：关于Kisqali (ribociclib)的3个摘要：Ribociclib(RIB)+非甾体芳香酶抑制剂(NSAI)作为HR+/HER2-早期乳腺癌患者的辅助治疗-来自NATALEE试验的最终侵袭性无病生存期(iDFS)分析；激素受体阳性/人表皮生长因子受体2阴性早期乳腺癌患者的侵袭性无病生存期作为总生存期的替代现实世界分析；HR+/HER2-早期乳腺癌患者对CDK4/6抑制剂治疗的偏好调查研究。Iptacopan (LNP023) 的4个摘要：口服Iptacopan单药抑制因子B在抗C5治疗的发作性夜间血红蛋白尿(PNH)和持续性贫血患者中显示出持续的长期疗效和安全性：多中心III期APPLY-PNH试验的最终48周结果；3期研究中患者报告的疲劳和健康相关生活质量的改善：APPLY-PNH和APPOINT-PNH评估Iptacopan在先前经过或未经C5抑制剂治疗的阵发性夜间血红蛋白尿患者中的使用；抗C5治疗的阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)和持续性贫血患者口服Iptacopan单药治疗的血液学反应分类，III期APPLY-PNH试验和III期APPOINT-PNH试验未经补体抑制剂治疗的患者的结果；临床突破性溶血(BTH)在口服因子B抑制剂Iptacopan单药治疗中通常不严重，并且无需停药：来自发作性夜间血红蛋白尿(PNH)的III期APPLY-PNH和APPOINT-PNH试验的48周数据。关于Scemblix (asciminib) 的2个摘要：ASCEMBL中位随访近4年后，Asciminib(ASC)的持续疗效和安全性，一项ASC相比Bosutinib(BOS)在既往使用≥2种酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)的慢性髓系白血病慢行期(CML-CP)患者中的3期研究；经过长达8年的治疗，Asciminib(ASC)单药治疗在无T315I突变的费城染色体阳性慢性髓系白血病慢行期(Ph+CML-CP)患者中显示出持续良好的疗效、安全性和耐受性：来自1期X2101研究的最终结果。1项镰状细胞病的摘要：对γ珠蛋白去抑制的Wiz转录因子的靶向降解。关于Kymriah(tisagenlecleucel) 的摘要：治疗复发/难治性滤泡性淋巴瘤患者的临床结果：2期Elara 3年随访结果；关于Jakavi(ruxolitinib) 的摘要：Ruxolitinib用于慢性移植物抗宿主病患者：来自III期REACH3研究的3年疗效和安全性最终分析；关于免疫性血小板减少症(ITP)的摘要：缺乏可耐受的治疗方案，可以诱导持久的反应，而不必担心停药后复发，免疫性血小板减少症(ITP)患者的重大未满足需求：ITP世界影响调查(I-WISh) 2.0的结果
l Johnson & Johnson（强生）：2023年11月20日，强生旗下的杨森公司宣布向美国FDA提交了一份补充生物制剂许可申请(sBLA)，寻求批准RYBREVANT (amivantamab-vmjw)联合化疗(carboplatin和pemetrexed)用于治疗表皮生长因子受体(EGFR)外显子19缺失(ex19del)或L858R的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)，作为经osimertinib治疗或治疗后疾病进展的替代疗法。该申请基于3期研究MARIPOSA-2 (NCT04988295)的数据，该研究评估了RYBREVANT和化疗在局部晚期或转移性EGFR ex19del或L858R替代的在使用osimertinib治疗时或治疗后疾病进展的NSCLC患者的有效性和安全性。MARIPOSA-2研究结果最近在欧洲肿瘤医学学会(ESMO) 2023年大会研讨会上发表，并同时发表在肿瘤学年鉴上。RYBREVANT(amivantamab-vmjw)是一种具有靶向EGFR和MET的免疫细胞导向活性的全人双特异性抗体，于2021年5月获得美国FDA的加速批准，用于治疗局部晚期或转移性非小细胞肺癌(EGFR外显子20插入突变)
l BMS（百时美施贵宝）：2023年11月20日，百时美施贵宝和2seventy bio，Inc.(Nasdaq:TSVT)宣布，美国FDA肿瘤药物咨询委员会(ODAC)将举行会议，审查支持Abecma (idecabtagene vicleucel)的补充生物制剂许可申请(sBLA)，该申请基于3期KarMMa-3研究结果，用于早期三级复发或难治多发性骨髓瘤(RRMM)。ODAC会议的日期尚未得到FDA的确认。FDA还通知两家公司，最终决定将不会在2023年12月16日之前做出。KarMMa-3研究达到了其主要终点，显示与标准方案相比，无进展生存期(PFS)有统计学显著改善，与标准方案相比，三级暴露的RRMM患者的疾病进展或死亡风险显著降低。安全性结果与Abecma已有的安全性一致。KarMMa-3研究的最终PFS数据和中期OS数据将于12月11日在2023年美国血液病学会(ASH)年会上公布。Abecma是一种CAR T细胞疗法，识别并结合多发性骨髓瘤细胞表面的BCMA，导致CAR T细胞增殖，细胞因子分泌，随后细胞溶解杀死表达BCMA的细胞。Abecma由百时美施贵宝和2seventy bio共同开发、共同推广和分享利润，正在美国联合开发和商业化
l MSD（默沙东）：2023年11月21日，默沙东和Caraway Therapeutics，Inc.宣布，两家公司已达成最终协议，默沙东将通过一家子公司收购Caraway Therapeutics，总对价高达6.1亿美元，其中包括未披露的首付款和或有里程碑付款。首付款将在2023年第四季度由默沙东支付。Caraway是一家临床前生物制药公司，致力于基因定义的神经退行性疾病和罕见疾病的创新治疗方法。该公司已经建立新的小分子疗法管线，用于治疗基因定义的神经退行性疾病和罕见疾病
l Pfizer（辉瑞）：2023年11月21日，美国东部时间2023年11月28日(周二)上午10:50，辉瑞邀请投资者和公众观看并收听其首席财务官、执行副总裁David Denton在Evercore ISI HealthCONx会议上的网络直播
l AstraZeneca（阿斯利康）：2023年11月20日，阿斯利康推出Evinova，将成为数字健康解决方案的领先供应商，以更好地满足医疗专业人员、监管机构和患者的需求。凭借阿斯利康的长期支持以及与Parexel和Fortrea的战略合作，Evinova为生命科学和医疗行业提供全球规模的数字产品和服务。Evinova将优先将阿斯利康已经在全球使用的成熟和规模化的数字技术解决方案推向市场，以优化临床试验设计和交付。这将减少开发新药的时间和成本，使患者的护理更接近家庭，并减轻卫生系统的负担。Evinova还将在数字远程患者监测和数字治疗方面寻求机会，并在这些领域进行数字创新。Evinova将为制药、生物技术和CRO提供成熟的技术解决方案，以支持全球临床研究
l Amgen（安进）：2023年11月22日，安进将于美国东部时间2023年11月29日周三上午9:10出席Evercore ISI HealthCONx会议。Peter H. Griffith, Amgen执行副总裁兼首席财务官，Paul Burton, Amgen高级副总裁兼首席医疗官将出席会议。网络广播将同时在互联网上播出
l Novo Nordisk（诺和诺德）：2023年11月23日，诺和诺德宣布，从2023年开始投资超过160亿丹麦克朗(21亿欧元)，扩大位于法国Chartres的现有生产基地，用于目前和未来的严重慢性疾病产品组合。该投资将显著提高生产基地的产能，增加无菌生产和成品生产流程，并扩展现有的质量控制实验室。该投资包括GLP-1产品的产能，将提高诺和诺德满足未来创新药物需求的能力。建设项目现已启动，并将于2026年至2028年逐步完成
l Bayer（拜耳）：2023年11月22日，拜耳继续推进其全面的放射产品组合，其造影剂的开发管线取得进展，人工智能(AI)领域推出创新。公司宣布，目前处于III期开发的拜耳大环钆基化合物gadoquatrane的新临床数据将于2023年11月26日至30日在美国芝加哥举行的2023年北美放射学会(RSNA)年会上公布。拜耳还公布了最近发表的一篇关于美国致密乳腺女性补充筛查方法的成本效益分析论文结果。此外，拜耳还宣布了四项合作协议，旨在进一步扩展其医疗成像平台Calantic Digital Solutions的产品
l Bayer（拜耳）：2023年11月23日，拜耳在增加了一个全新的工厂。新的生产工厂位于德国柏林的全球制药总部落成。该工厂拥有最先进的技术，创新的生产和自动化流程。该工厂的落成是拜耳实现液体制剂(如注射和输液溶液)全球生产战略的一个重要里程碑。该项目是拜耳公司数十亿美元投资计划的一部分，该计划旨在加强其全球制药生产网络和自身的创新能力
l Boehringer Ingelheim（勃林格殷格翰）：2023年11月22日，勃林格殷格翰宣布以高达4.5亿瑞士法郎的价格收购瑞士临床阶段生物技术公司T3 Pharmaceuticals AG(T3 Pharma)。T3 Pharma开发了一种专有的治疗平台，该平台使用活细菌将免疫调节蛋白输送到癌细胞和肿瘤微环境中。勃林格殷格翰的目标是通过利用互补的免疫肿瘤学平台，如T细胞结合物(TcEs)、溶瘤病毒和癌症疫苗，大幅提高缓解率，这些平台有可能将冷肿瘤转化为热肿瘤，将免疫治疗的益处扩展到更多有需要的患者。T3 Pharma开发了一种独特的平台，利用工程化的小肠结肠炎耶尔森氏菌直接和选择性地将生物活性蛋白递送到肿瘤微环境中，同时不影响健康组织。这种细菌可以装载多种免疫调节蛋白，从而可以设计单一药物的免疫肿瘤联合疗法
l Boehringer Ingelheim（勃林格殷格翰）：2023年11月23日，勃林格殷格翰已获得欧盟委员会对SENVELGO(velagliflozin)的上市许可，标志着欧洲猫糖尿病治疗迈出了重要的一步。在全球范围内，SENVELGO是首个每日一次的口服液，用于降低非胰岛素依赖型糖尿病猫的高血糖。这项突破性的创新将使猫主人更容易将猫糖尿病的治疗融入他们的日常生活。宠物主人可以将这种每日一次的口服液与少量食物一起喂给猫，或者直接喂给猫嘴里。在开始治疗一周后，SENVELGO通过降低升高的血糖水平和最大限度地降低临床低血糖事件的风险，改善猫的糖尿病临床症状
l Teva（梯瓦）：2023年11月20日，梯瓦宣布，总裁兼首席执行官Richard Francis将出席2023年11月28日(周二)举行的Evercore ISI HealthCONx会议。梯瓦展示将于东部时间上午8点20分开始
l Daiichi Sankyo（第一三共）：2023年11月22日，马来西亚IHH医疗有限公司(IHH)向新加坡交易所和马来西亚证券交易所披露，并在某些媒体出版物中报道，IHH的间接全资子公司Northern TK Venture Pte Ltd(NTK)已向日本东京地方法院提起诉讼，要求第一三共赔偿200亿日元的损失。诉讼通知于2023年11月13日送至第一三共。据称，在NTK收购Fortis Healthcare Limited(FHL)在印度的股份时，第一三共阻止NTK根据印度法规进行的公开要约。但阻止公开要约是第一三共根据2016年4月29日在印度法院作出的仲裁裁决根据印度法规执行的结果。印度最高法院在正当程序后指示暂停对FHL股票的公开要约。随后FHL和IHH/NTK向印度最高法院和印度市场监管机构提交了各种申请，以便进行公开报价，但相关许可未获批准，此事件仍处于审理阶段。第一三共不同意NTK的诉状，将积极维护其立场
l Merck（默克）：2023年11月21日，默克在中国新建的生物制剂检测中心已完成二期工程，该中心于去年投入使用，耗资2900万欧元，面积新增1500平方米。这是默克在中国市场的首批生物安全实验室，使客户能够在当地获得从临床前开发到商业化的细胞系表征和批次放行的综合测试服务。一期投资为病毒清除研究提供测试服务，这是药物开发的关键步骤。二期增加细胞系表征功能，支持生物制药客户确保其细胞库的安全性、纯度和验证。该检测中心还为未加工和纯化的散装样品提供符合cGMP标准的批号放行检测，以满足进入临床前和临床研究及获得许可的生物制剂的要求。随着该设施二期的完成，默克现在为单克隆抗体、其他重组蛋白以及细胞和基因疗法提供广泛的生物安全测试服务
l Vertex（福泰制药）：2023年11月23日，福泰制药宣布，欧盟委员会已批准扩展KAFTRIO (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor)与ivacaftor的联合治疗方案，用于治疗2至5岁囊性纤维化(CF)儿童，这些儿童在囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)基因中至少有一个F508del突变。在CFTR基因发生某些类型突变的人群中，CFTR蛋白在细胞内不能正常加工或折叠，这可能会阻止CFTR蛋白到达细胞表面并正常发挥作用。KAFTRIO (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor)与ivacaftor联合使用是一种口服药物，旨在增加细胞表面CFTR蛋白的数量和功能。elexaftor和tezacaftor通过结合CFTR蛋白上的不同位点，共同增加细胞表面成熟蛋白的数量。Ivacaftor被称为CFTR增强剂，旨在促进CFTR蛋白在细胞膜上运输盐和水的能力。Ivacaftor，tezacaftor和elexaftor的联合作用有助于水合和清除气道中的粘液
l Vertex（福泰制药）：2023年11月24日，福泰制药宣布，欧洲药品管理局(EMA)已经受理KAFTRIO (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor)与ivacaftor联合使用的II类变更申请。该申请是为了扩大已批准的KAFTRIO与ivacaftor联合治疗方案的适应症，用于治疗2岁及以上的囊性纤维化(CF)患者，这些患者的囊性纤维化跨膜传导调节(CFTR)基因突变根据临床和/或体外数据(包括N1303K突变)具有应答性。该申请现在将由人用药品委员会(CHMP)审查，该委员会将向欧盟委员会发布关于批准该扩展许可的意见。支持此次提交的数据包括一项针对罕见非F508del KAFTRIO应答的CFTR突变患者的3期随机、安慰剂对照临床研究的结果。该研究达到了其主要终点，并显示与安慰剂相比，KAFTRIO联合ivacaftor可导致肺功能具有统计学意义和临床意义的快速改善(ppFEV1增加9.2个百分点；P<0.0001；95% CI[7.2，11.3])。该药总体耐受性良好，安全性数据与KAFTRIO联合ivacaftor的既定安全性基本一致
l Eisai（卫材）：2023年11月22日，卫材宣布，公司将于2023年12月1日至5日在佛罗里达州奥兰多举行的第77届美国癫痫学会年会(AES 2023)上进行9场海报展示，包括其内部发现和开发的抗癫痫药(AED) perampanel(Fycompa)的最新数据。主要报告包括评估perampanel与安慰剂安全性的临床研究的设计和结果，以及评估perampanel对认知功能和睡眠影响的数据。Perampanel是卫材研发的一线抗癫痫药物。由于癫痫发作是由神经递质谷氨酸介导的，该药物是一种高度选择性、非竞争性的AMPA受体拮抗剂，通过靶向突触后膜上AMPA受体的谷氨酸活性，减少与癫痫发作相关的神经元过度兴奋
l 云南白药：2023年11月20日，云南白药宣告，云南白药智慧科技BU数智应用团队与解放军总医院合作的文章Prediction of Gap Balancing Based on 2-D Radiography in Total Knee Arthroplasty for Knee Osteoarthritis patients发表在Arthroplasty。文章基于膝关节X线影像数据利用AI技术，通过术前术后影像表现进行标注测量，进行图像算法、数学模型分析得出胫骨截骨量、股骨结果量、骨赘梯形边长与关节间隙显著相关（P＜0.05），生成预测方程式，验证均方根误差（RMSE）为3.4761，开发具有可调输入参数可预测输出关节间隙的二维影像规划系统。云南白药集团智慧科技BU作为合作方，进行影像数据的处理，标注数据提取及相关图像算法分析，模型调整等；对图像中相关数据进行统计，结合专家思路，进行数据分析及相关图表产出；根据前序结果进行二维关节间隙预测产品研发，并取得相关软著及实用新型专利数项
l Sumitomo（住友制药）：2023年11月20日，住友制药宣布，该公司已与ORIX Eco Services Corporation合作开展一项倡议，回收由住友制药生产的处方药包装过程中产生的吸塑包装废弃物。通过将包装中的塑料与铝分离并回收这些材料，将有可能提高塑料废品率并减少二氧化碳排放
l Sumitomo（住友制药）：2023年11月22日，住友制药宣布，已于2023年11月17日收到国家药品监督管理局(NMPA)的通知，XENLETA(lefamulin acetate)已于2023年11月14日在中国获批用于治疗成人获得性肺炎的注射制剂和片剂。XENLETA由Nabriva Therapeutics plc发现和开发的pleuromutilin类抗生素，是一种治疗传染病的新方法，其作用机制不同于现有的抗生素，不易产生交叉耐药性。XENLETA旨在抑制细菌蛋白质的合成，这是细菌生长所必需的。XENLETA具有高亲和力，高特异性和不同于其他抗生素类的分子位点
l Chugai（中外制药）：2023年11月22日，中外制药宣布推出Phesgo皮下注射组合[pertuzumab，trastuzumab和vorhyaluronidase alfa]，抗肿瘤药/抗HER2人源化单克隆抗体，用于治疗HER2阳性乳腺癌和晚期或复发的在癌症化疗后进展，不适合根治性切除的HER2阳性结直肠癌。Phesgo已于2023年9月25日获得卫生、劳动和福利部(MHLW)的批准，并被列入国民健康保险(NHI)报销清单里。Phesgo皮下固定剂量组合含有与Perjeta和Herceptin相同的单克隆抗体，以及vorhyaluronidase alfa。Hyaluronidase是一种分解透明质酸的酶，使用Halozyme Therapeutics的Enhanze给药技术，被认为可以增加抗体的分散和吸收
l 上海医药：2023年11月21日，上海医药自主研发的I035收到国家药品监督管理局核准签发的《药物临床试验批准通知书》。I035颗粒剂是一款免疫调节剂，能抑制肠道的炎症反应和增强肠道的免疫调节。临床前研究显示I035颗粒剂能改善肠炎动物模型的症状和肠道的炎症反应。该项目由上海医药自主研发，公司拥有完全知识产权。截至目前，全球未有同靶点同适应症的药品上市
l Menarini（美纳里尼）：2023年11月20日，美纳里尼的全资子公司Stemline Therapeutics，Inc.宣布，将在即将举行的两次大会上提交ORSERDU (elacestrant)和ELZONRIS (tagraxofusp-erzs)相关的新数据。ORSERDU是一种每日一次的口服内分泌单药疗法，用于治疗绝经后女性或成年男性，患有ER+，HER2-，ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌，在至少一种内分泌治疗后疾病进展，于2023年1月获得美国FDA的优先审查和快速通道指定。2023年9月，ORSERDU获得欧盟委员会批准。2023年12月5日至9日，圣安东尼奥乳腺癌研讨会(SABCS)将公布最新数据，包括对EMERALD 3期试验中额外生物标志物和临床亚组分析的重点讨论，以及评估elacestrant在多种联合情况下的安全性数据更新。ELZONRIS于2018年12月获得FDA批准，用于治疗2岁及以上成人和儿科患者(先前经或未经治疗过的人群)的母浆细胞样树突状细胞肿瘤(BPDCN)。2021年1月，ELZONRIS获得欧盟委员会批准。更新的数据，包括未经治疗的BPDCN患者的最新结果的口头报告，显示可管理的安全性，可延长生存期，将于2023年12月9日至12日在圣地亚哥举行的第65届美国血液学会(ASH)年会上公布
l 石药集团：2023年11月18日，由石药集团和海和药物合作开发的海益坦（谷美替尼片）被中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）纳入突破性治疗药物品种，适应症为：用于治疗既往接受免疫治疗（抗PD-1/PD-L1抗体）和含铂双药化疗后（联合用药或序贯用药）出现疾病进展的驱动基因阴性【明确无EGFR突变、ALK融合、ROS1融合、MET14外显子跳变，且BRAF、NTRK、RET、KRAS、ERBB2（HER-2）无已知变异】且伴有MET过表达（IHC 3+）的局部晚期或转移性NSCLC患者。这是继2021年9月，用于治疗具有MET 14外显子跳变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌的适应症之后，谷美替尼片又一次被纳入突破性治疗药物品种。海益坦是国家1类新药，是具有全球自主知识产权的口服、强效、高选择性MET酪氨酸激酶抑制剂（TKI），2022年获得美国食品药品监督管理局（FDA）颁发的孤儿药资格认定。2023年3月7日，海益坦正式获批上市，用于治疗具有间质-上皮转化因子（MET）外显子14跳跃突变（METex14跳变）的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。2022年12月17日，石药集团与海和药物签署了一项授权许可。许可约定：海和药物作为海益坦的上市许可持有人（MAH），主要负责谷美替尼片的研发和生产；石药集团负责实现海益坦在大中华（包含港澳台）范围内的商业化推广
l Stada（史达德）：2023年11月22日，通过与中国领先的上市制药企业华润三九合作，史达德正在扩大和改善其咳嗽和感冒品牌在中国的分销和推广。合作协议于11月22日在深圳举行的正式仪式上签署。根据协议条款，华润三九将负责在中国的医院、药房和电子商务渠道分销和推广史达德知名的咳嗽和感冒糖浆。其中Shidagong，Gelite，Ruike和Xikening等品牌，这些品牌在中国北京密云拥有13250平方米的专用工厂。此外，该合作伙伴关系还将作为一个多类别平台，推出其他史达德消费者保健产品，这些产品将由华润三九通过其2000多家销售代表和电子商务平台的网络推广和分销，服务于全国40万家药店和数千家公立医院
