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临床试验概念:Number needed to treat(需治疗人数)是什么意思?

2023-04-23 10:49 作者:郑老师妙趣横生统计学  | 我要投稿

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咱们首先做道题目吧!

在接受抗生素治疗胸部感染症状的试验两周后,25%的接受安慰剂治疗的人和15%的接受抗生素治疗的人仍有症状。在这项试验中,在1周内需要抗生素治愈症状的“需要治疗人数”(Number needed to treat)是多少?

A.10

B.1.18

C. 10%

D.4

E. 6.7


所谓NNT就是Number needed to treat需治疗人数。今天咱们来说说NNT是什么,分析一下它到底有啥用。

首先我们来看看NNT的概念:NNT是指避免1例不良结局的发生或得到1例有益结果需要治疗的病例数。它是治疗特异性指标,用来描述治疗组与对照组在获得某个特定临床结局上的差异。

在治疗性研究中,我们常常用相对值来表达疗效,比如RR值(Relative risk),通常指示的是试验组的不良结局的发生率与对照组的比值。下面我们举个例子,通过对比RR值和NNT来掌握两者的含义。

假设有一个RCT研究比较试验降压药和安慰剂对脑血管事件的预防效果。研究结果如下四格表:

这个四格表我们可以计算得到试验药和对照药比,发生脑血管事件的RR值是0.05%/0.5%=0.10,也就是试验组脑血管事件发生率是对照组的10%。从RR值(相对效应)看来,试验药对预防脑血管事件的发生时非常有效的。但是如果我们再想深入些,就发现不是这么回事了。我们来算算绝对危险度减少值ARR(Absolute risk reduction)ARR=对照组脑血管事件发生率-试验组脑血管事件发生率=0.5%-0.05%=0.45%。也就是说使用试验药脑血管事件发生率只比对照组降低0.45%。那么NNT怎么计算呢?因为NNT是避免1例不良结局的发生需要治疗的病例数,所以NNT=1/ARR,这个例子中,NNT=1/0.45%=222。也就说为了减少1例脑血管事件的发生我们需要用试验药治疗222例高血压患者;或者说我们用试验药治疗222例高血压患者才能避免1例脑血管事件的发生。

在这样的情况下,如果大家是高血压患者,你会买这个药么?222例吃药的人中只能避免1例脑血管事件,也就是说有221人是陪着吃药的。要是我可能就不吃这个药了,吃药还可能有副作用呢,对吧。可是聪明的研究者又进一步深挖了一下这个数据,发现在高血压的人群中有部分是中、重度高血压,中重度高血压者应用这个药物的结果如下:、


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https://mp.weixin.qq.com/s?__biz=MzAwOTYyMDY3OQ==&mid=2650405443&idx=2&sn=716fd3415b1feaa1e71154ccc5800be9&chksm=835187ebb4260efdfd934e6d332984d1a13a12a0352d682649a304b7cd5a9f27a02bac74c098&token=760592357&lang=zh_CN#rd

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