CRISPR/Cas9系统

    Clustered regularly interspaced palindromic repeats (CRISPR)/Cas9是一种基因编辑技术，它的发现引起了生物医学研究的重大动荡。它使得纠正基因组中的错误成为可能，并能够快速地、廉价地、相对容易地打开或关闭细胞和生物体中的基因。

    CRISPR（Clustered regularly interspaced palindromic repeats），是指细菌基因组上一段序列，起到帮助细菌抵抗病毒的作用。Cas9是一种双链核酸内切酶。

    应用版 CRISPR/Cas9 系统有两个组成部分：

1. sgRNA（single guide RNA）：sgRNA起两个作用，一是结合18-20个氨基酸的特定基因组核酸序列，二是结合并将Cas9核酸内切酶引导至特异性的结合位点。

2. Cas9核酸内切酶：用于切割DNA双链，同时也有解旋酶的作用

   CRISPR/Cas9系统结合到基因组上后，在sgRNA的3‘端一个在2到5个核苷酸之间的特定DNA序列（即PAM序列protospacer adjacent motif，确切的序列取决于产生Cas9的细菌）进行切割。

    DNA切割后的修复可能通过两条途径进行：非同源端连接，通常导致DNA的随机插入/删除，或同源定向修复，其中同源DNA片段被用作修复模板。后者允许精确的基因组编辑：对具有所需序列变化的DNA同源片段可以与Cas9核酸酶和sgRNA一起传递，理论上允许像单个碱基对一样精确的变化。