2022年医保目录药品-XA14全身用蛋白同化药&XA16其他消化道及代谢用药
全身用蛋白同化药以及其他消化道及代谢用药
——2022年医保目录药品-XA14全身用蛋白同化药&XA16其他消化道及代谢用药
XA14全身用蛋白同化药
179.司坦唑醇，Stanozolol
适应症：用于慢性消耗性疾病、骨质疏松、重病及手术后体弱消瘦、年老体弱、小儿发育不良、再生障碍性贫血、白细胞减少症、血小板减少症、高脂血症等。用于年老多病、产后衰弱等。还用于防治长期使用皮质激素引起的肾上腺皮质功能减退症。
司坦唑醇促进蛋白质合成，抑制蛋白质异生的作用，可以降低血胆固醇和甘油三酯，可以促使钙磷的沉积，也可以减轻骨髓抑制等。主要功效就是使体力增强、食欲增进、体重增加，药物的蛋白同化作用很强，也就是对于蛋白质的合成有比较强的作用。
司坦唑醇属于蛋白同化激素。蛋白同化激素是一种能够够促进细胞的生长与分化，使肌肉扩增，甚至是提高骨头的强度与大小的甾体激素。同化激素是由天然来源的雄性激素经结构改造，降低雄激素活性，提高蛋白同化活性而得到的半合成激素类药物。睾酮是最为常见的天然来源的蛋白同化激素，也是天然的雄性激素。生长激素也是同化激素，可以促进蛋白质的合成。司坦唑醇化学结构如上图，睾酮化学结构如上图。
XA16其他消化道及代谢用药
180.缓解消化道不适症状的复方OTC制剂
181.加贝酯，Gabexate
加贝酯是一种非肽类蛋白的抑制剂，可抑制胰蛋白酶、激汰释放酶、纤维蛋白溶酶、凝血酶等蛋白酶的活性，从而制止这些酶所造成的病理生理变化。
适应症：用于急性轻型(水肿型)胰腺炎的治疗，也可用于急性出血坏死型胰腺炎的辅助治疗。
甲磺酸加贝酯(Gabexate mesylate)是日本小野药品工业公司(Ono)研制。1978年首次在日本上市，已在多个国家上市，我国于1992年批准生产。
182.乌司他丁，Urinastatin
乌司他丁是广谱的蛋白酶抑制剂，由143个氨基酸组成的酸性糖蛋白。N末端为丙氨酸，C末端为亮氨酸，第10位的丝氨酸和第45位的天冬酰胺上有糖链，是典型的Kunitz型蛋白酶抑制剂。临床上可用于治疗急性胰腺炎，慢性复发性胰腺炎，亦可用于急性循环衰竭的抢救辅助用药。
乌司他丁抑制胰蛋白酶、α-糜蛋白酶、透明质酸酶、弹性蛋白酶和纤溶酶等多种酶的活性。
乌司他丁1985年由日本Mochida Pharma开始研发成功并生产，1999年由中国广东普天仿制生产。
183.腺苷蛋氨酸，Ademetionine
适应症：适用于肝硬化前和肝硬化所致肝内胆汁淤积，妊娠期肝内胆汁淤积。
是含硫氨基酸蛋氨酸（methionine）和人体主要的能量物质三磷酸腺苷（ATP，adenosine triphosphate）结合的代谢物，是存在于人体所有组织和体液中的一种生理活性物质。它作为甲基供体（转甲基作用）和生理性巯基化合物（如半胱氨酸、牛磺酸、谷胱甘肽和辅酶A等）的前体（转硫基作用）参与体内重要的生化反应。在肝内，通过使质膜磷脂甲基化而调节肝脏细胞膜的流动性，而且通过转硫基反应可以促进解毒过程物的合成。
注射用丁二磺酸腺苷蛋氨酸的原研药为雅培公司的思美泰。2000年获批进入我国。
184.特利加压素，Terlipressin
适应症：出血性食管静脉曲张。肝硬化静脉曲张出血的止血，肝肾综合征、肝硬化腹水、感染性休克、烧伤、急性肝功能衰竭、心脏骤停等的治疗。
人体的垂体后叶分泌内源性的血管加压素（vasopressin，VP）又称抗利尿激素（antidiuretic hormone，ADH），为下丘脑合成的一种九肽物质。由下丘脑的视上核和室旁核的神经元合成。血管加压素共有 V1和V2 三种受体。V1受体主要分布于血管平滑肌和子宫平滑肌细胞，被激活后促使血管和子宫平滑肌收缩，提高血管阻力和子宫收缩力。血管加压素通过激活V1受体升高血压，减少内脏血流，增加有效循环血容量和心输出量。V2受体主要分布在肾脏集合管基底侧，血管加压素通过激活V2受体，促使水通道蛋白合成，并嵌入肾脏集合管管腔侧的细胞膜，使集合管对“自由水”的通透性增高，增加了对水的重吸收，从而发挥抗利尿作用。临床上使用的血管加压素及其类似物主要包括垂体后叶素、抗利尿激素（精氨酸加压素）、去氨加压素和特利加压素（甘氨酸加压素）。其中，垂体后叶素和特利加压素对V1受体选择性较强，常用于内脏出血的止血，而抗利尿激素和去氨加压素对V2受体选择性较强，常用于治疗中枢性尿崩症。
特利加压素为加压素的合成类似物，使用赖氨酸替代了内源性加压素肽链中第八位的精氨酸，特异性作用于受体V1。同时在半胱氨酸增加了由三个甘氨酸组成的氨基酸支链。
特利加压素是一种前体药物，本身无活性，在体内经氨基肽酶作用，脱去其N末端的3个甘氨酰残基后，缓慢“释放”出有活性的赖氨酸加压素。
特利加压素的药理作用是收缩内脏血管平滑肌，减少内脏血流量(如减少肠系膜、脾、子宫等的血流)，从而减少门静脉血流、降低门静脉压，另一方面其还可降低血浆肾素浓度的作用，从而增加肝肾综合征患者的肾血流量，提高肾功能、增加尿量。
特利加压素在20世纪80年代由Ferring-Levica公司生产上市。2009年深圳翰宇药业注射用特利加压素（翰唯）国内首家上市。
谈判西药
XA16其他消化道及代谢用药
麦格司他胶囊，Miglustat
麦格司他是一种葡萄糖神经酰胺合成酶抑制剂，最早由西安杨森旗下瑞士爱可泰隆公司开发，用于 C 型尼曼匹克病的治疗。2009 年在欧洲获批上市，2016 年 11 月，经国家药监局批准在国内上市。
C型尼曼匹克病（NPC）是一种基因突变（NPC1和/或NPC2）导致的遗传性神经鞘磷脂沉积病，是一种罕见的常染色体隐性遗传病，其显著特征为细胞内游离胆固醇转运缺陷，导致溶酶体内大量脂质异常沉积，产生毒性。C是一种以细胞内脂质运输受损为特征的神经退行性疾病。神经症状被认为是继发于糖鞘脂类在神经元细胞和神经胶质细胞内的异常蓄积。麦格司他是一种葡萄糖神经酰胺合成酶的抑制剂，该酶是大多数鞘糖脂类合成的一系列反应的起始酶。阻止糖鞘脂的生物合成，从而减少这类脂类在患者中的蓄积。
谈判期间2020/1/1至2023/12/31，Janssen-Cilag International NV独家持有批文。
盐酸乙酰左卡尼汀片，Acetyllevocarnitine Hydrochloride
适应症：用于缓解糖尿病周围神经病变引起的感觉异常。
糖尿病神经病变是因不同病理生理机制所致、具有多样化表现的一组临床综合征，是糖尿病最常见的慢性并发症。常见的糖尿病神经病变的类型为远端对称性多发性神经病变（distalsymmetric polyneuropathy，DSPN）和自主神经病变。
糖尿病神经病变的病因和发病机制尚未完全阐明，目前认为主要与高血糖、脂代谢紊乱以及胰岛素信号通路异常所导致的一系列病理生理变化相关。DSPN为糖尿病患者出现的周围神经功能障碍相关的症状和（或）体征。表现为疼痛和感觉异常。自主神经病变为心脏迷走神经及交感神经功能紊乱。
左卡尼汀是哺乳动物能量代谢中必需的体内天然物质，其主要功能是促进脂类代谢。它既能将长链脂肪酸带进线粒体基质，并促进其氧化分解，为细胞提供能量，又能将线粒体内产生的短链脂酰基输出。可以促进细胞内的脂质分解，从而使线粒体产生更多ATP。乙酰左卡尼汀运送脂肪酸主要靠乙酰转移的作用。脂肪酸与左卡尼汀形成酯酰基，运送后再进行脱离。
左卡尼汀作用机制包括刺激脑内有氧代谢、减轻细胞氧化应激损伤、减轻细胞兴奋毒性作用等，并能通过减少突触的谷氨酸浓度起到减轻痛觉过敏的作用，与神经系统疾病关系紧密。
乙酰左卡尼汀由意大利Sigma-Tau公司开发，并于1985年在意大利上市。
谈判期间为2021/3/1至2024/12/31，0.58元/0.25g/片，0.99元/0.5g/片，海思科制药（眉山）有限公司独家持有批文。
注射用维得利珠单抗，Vedolizumab
注射用维得利珠单抗（Vedolizumab）是一种抗人 α4β7 整合素的人源化单克隆抗体（IgG1κ 亚类）。
适应症：对传统治疗或肿瘤坏死因子 α（TNFα）抑制剂应答不充分、失应答或不耐受的中度至重度活动性溃疡性结肠炎的成年患者，以及治疗对传统治疗或 TNFα 抑制剂应答不充分、失应答或不耐受的中度至重度活动性克罗恩病的成年患者。
作用机制：维得利珠单抗是一种人源化单克隆抗体，可与 α4β7 整合素特异性结合，阻断其与粘膜地址素细胞粘附分子-1（MAdCAM-1）相互作用，抑制记忆 T 淋巴细胞穿过内皮迁移至胃肠道的炎症组织。MAdCAM-1 主要在肠道内皮细胞上表达，在 T 淋巴细胞归巢至肠道淋巴组织中起关键作用。α4β7 整合素与MAdCAM-1 的相互作用是溃疡性结肠炎和克罗恩氏病慢性炎症形成的重要因素。
谈判期间为2021/3/1至2024/12/31，Takeda Pharma A/S独家持有批文。
阿加糖酶α注射用浓溶液，Agalsidase alfa
阿加糖酶 α 是由人类细胞系通过基因工程技术制得的人类蛋白质 α-半乳糖苷酶A。
适应症：用于确诊为法布雷病（α-半乳糖苷酶 A 缺乏症）患者的长期酶替代治疗。
法布雷病是一种罕见的X连锁遗传性溶酶体贮积病，患者体内代谢产物三己糖酰基鞘脂醇（GL3）不能被裂解，在各组织和器官大量贮积，导致患者手脚通常有灼烧般的剧痛感，并伴有少汗、无汗和不散热等症状。随着病程进展，症状会逐渐加重并出现肾、心等器官病变，诸如严重的肾功能衰竭甚至是尿毒症，或脑卒中、心肌梗塞等心脑血管并发症，如得不到有效治疗将严重危及生命。法布雷病是一种由于溶酶体酶 α-半乳糖苷酶 A 活性缺乏而引起的鞘糖脂贮积障碍，导致该酶的鞘糖脂底物三己糖酰基鞘脂醇【Gb3或 GL-3，也称为神经酰胺三己糖苷（CTH）】的蓄积。阿加糖酶 α 可催化水解 Gb3，剪切末端半乳糖残基，减少内皮细胞、实质细胞等多种细胞中 Gb3 的蓄积。
谈判期间为2022/1/1至2023/12/31，Shire Human Genetic Therapies AB独家持有批文。
