Synlogic与Ginkgo开发的代谢和免疫疾病药物被授予快速通道

"与Ginkgo Bioworks合作开发药物治疗高胱氨酸尿症（HCU）。"

作者：Emilia

编辑：tuya

近日，合成生物公司Synlogic（SYBX.US）宣布，美国FDA已授予其和Ginkgo Bioworks合作开发的第一个候选药物“SYNB1353”快速通道，指定用于潜在治疗高胱氨酸尿症（HCU）。

FDA的快速通道流程旨在促进药物的开发和加快审查，以治疗严重疾病并满足未满足的医疗需求。为了获得FDA快速通道资格，公司的临床和非临床数据需要证明其治疗潜力。快速通道指定的好处包括有机会与FDA共同讨论支持药物批准所需的试验设计、开发计划和数据、提交注册申请以滚动批准以及获得优先权的资格审查。

SYNB1353是一种口服药物，旨在消耗蛋氨酸以降低同型半胱氨酸水平，目前正在第一阶段研究来评估在健康志愿者中的使用效果。此前，Synlogic宣布与GinkgoBioworks（DNA.US）研究合作开发了两种候选药物：SYNB1353，旨在消耗蛋氨酸用于潜在的HCU治疗，以及SYNB2081，旨在降低尿酸，用于潜在的痛风治疗。

Synlogic是一家临床阶段的生物技术公司，通过其专有的合成生物学方法开发药物。Synlogic的管道（Pipeline）包括其在苯丙酮尿症（PKU）方面的领先项目，该项目已证明概念证明，计划在2023年上半年开始一项关键的3期研究，以及旨在治疗高胱氨酸尿症（HCU）和肠道高草酸尿症的其他新候选药物。

Synlogic的可重复性、靶向特异性药物设计使这些潜在的生物治疗药物（称为Synthetic Biotics）的快速发展成为可能。Synlogic使用经过充分表征的益生菌的可编程、精确基因工程来发挥局部活性以获得治疗益处，重点是代谢和免疫疾病。

SYNB1353是一种新型口服给药、非全身吸收的候选药物，旨在消耗胃肠道中的蛋氨酸，从而降低同型半胱氨酸尿症（HCU）患者的同型半胱氨酸水平。HCU是一种遗传性疾病，其特征是高水平的同型半胱氨酸和风险，包括血栓栓塞、晶状体脱位、骨骼异常、发育迟缓和智力障碍。由于安全性、有效性和耐受性，目前HCU的治疗选择有限。Synlogic拥有SYNB1353的全球开发和商业化权利，预计将在2022年下半年报告健康志愿者的第一阶段数据。

HCU是一种遗传性疾病，其特征是高水平的同型半胱氨酸和风险，包括血栓栓塞、晶状体脱位、骨骼异常、发育迟缓和智力障碍。由于疗效和耐受性，目前HCU的治疗选择有限。SYNB1353是益生菌大肠杆菌Nissle的工程菌株，可在胃肠道内消耗蛋氨酸，防止蛋氨酸吸收和转化为血浆中的同型半胱氨酸。它是Synlogic和Ginkgo Bioworks之间的研究合作开发的第一个候选药物，也是Ginkgo平台上开发的第一个进入临床的研究药物。2021年，Synlogic分享了SYNB1353的临床前数据，这些数据证明了非人类灵长类动物和小鼠模型中血液同型半胱氨酸水平的降低。

Synlogic总裁Aoife Brennan表示：“FDA的快速通道指定强化了我们对HCU新疗法的迫切需求以及我们迄今为止在该计划中产生的有希望的非临床数据的信念。我们期待在今年晚些时候分享该计划的更多数据。”