这才是高价值的真实世界临床研究！Top文章解读

2023-03-01 11:05 作者:郑老师妙趣横生统计学 0人读过 | 我要投稿

2月份，我看到了两篇顶级文献，都研究比较了2型糖尿病治疗药物SGLT2i与DPP-4i疗效的差异性，采用的都是基于真实大规模的数据结合倾向得分方法开展分析。我觉得挺有意思，现在拿出来将统计学进行解读下。

第一篇 JAMA 子刊 IF=44

2型糖尿病（T2D）与心血管和肾脏疾病的发病率和死亡率增加有关。钠葡萄糖协同**蛋白2抑制剂（SGLT2i）在T2D和已有心血管或肾脏疾病的患者中表现出心肾保护作用，但其有效性和安全性是否随基线血红蛋白A1c（HbA1c）水平的不同而变化呢？

近期，《JAMA Internal Medicine》（IF 44.409) 杂志发表了一篇题为"Comparing Effectiveness and Safety of SGLT2 Inhibitors vs DPP-4 Inhibitors in Patients With Type 2 Diabetes and Varying Baseline HbA1c Levels"的研究，旨在比较SGLT2i与二肽酶4抑制剂（DPP-4i）在成人2型糖尿病（T2D）整体患者中和不同基线HbA1c水平下的心血管有效性和安全性。

一、研究设计
这是一项使用倾向性评分匹配的真实世界研究，PICOS展开细看：
P：样本来源于美国健康保险数据集（去识别的Optum Clinformatics Data Mart Database），18 岁及以上的T2D患者，在 2013 年 4 月 1 日至 2 021年6月30 日期间开始使用 SGLT2i或 DPP-4i治疗，在基线时记录 T2D 诊断，并在治疗开始前 1 个月内记录至少 1 HbA3c 实验室结果的人群纳入研究，共144 614人。
I: 用SGLT2i治疗
C: 用DPP-4i治疗
O: 主要结局是修改版主要心血管不良事件[MACE])（包括心肌梗死、卒中或全因死亡)和心力衰竭住院(HHF)。安全性结果为低血容量、骨折、跌倒、生殖器感染、糖尿病酮症酸中毒(DKA)、急性肾损伤(AKI)和下肢截肢。
S: 队列研究
二、统计方法

1. 用倾向评分(PS)匹配控制混杂。采用128个预确定协变量的logistic回归模型，分别计算每个HbA1c亚队列中启动SGLT2I和DPP-4I治疗的PS。

2.按1：1配对，采用最近邻方法，在PS标度上卡尺宽度为0.01。协变量平衡用标准化差异评估，有意义的不平衡设置在高于10%的值。

3.用Cox比例风险模型估算出危险比(HRs)、95%CIS

4.我们使用Kaplan-Meier方法来绘制原料药的累积发病率，并使用log-rank测试来比较药物类别之间的危险率。

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https://mp.weixin.qq.com/s?__biz=MzAwOTYyMDY3OQ==&mid=2650404169&idx=3&sn=773219cdc25e7aa69188fc7fe9787374&chksm=835188e1b42601f75c429b8f05f384220119407338da1f4163d30a81f4a256a5e42a12b241d5&token=946767642&lang=zh_CN#rd