破冰行动 | 国内外多项干细胞移植临床案例，让生命不再无力

相信有很多人还会记得，有一个叫做冰桶挑战的活动曾经可以称得上举世瞩目。自2014年于美国兴起后，不断有人参与这一活动，从国外蔓延到国内，无论明星还是普通人，都在以不同的方式进行这一挑战。

推动这一活动快速传播的，除了本身的趣味和挑战性外，也有对渐冻症（ALS）患者群体的关注和支持。最初活动的要求是收到挑战后，被挑战者可以选择24小时内往身上倒一桶冰水，或者向渐冻症相关研究项目捐赠100美元。
此后仅美国一国就有超过百万人参与活动，捐款规模更超过一亿美元，活动也成功的吸引了世人对于这一罕见病的关注。

渐冻症，正式名称为肌萎缩侧索硬化症（ALS），也有运动神经元病（MND）、夏科（Charcot）病、卢伽雷（Lou Gehrig）病等称呼，是一种影响运动神经元的进行性疾病。由于基因缺陷，患者的运动神经元会逐渐衰老死亡，因此患者的肌肉骨骼虽然没有任何缺陷，也会在缺少运动神经元的情况下无法活动，肌肉萎缩。
病症发展到最后，患者会在大多数肌肉已经萎缩的情况下，因呼吸肌的衰弱导致呼吸衰竭，窒息死亡。“渐冻人”这一非正式名称很直观的描述了这种病症的可怕之处。

作为一种基因异常、环境因素等多种病因导致的遗传疾病，渐冻症的发病原因至今不明，这也给攻克这一顽疾造成巨大的困难。
以美国报告的数据，渐冻症的发病率大概是4-6人每十万人。发病后，由于基因缺陷，患者的神经元间结构会出现畸变，影响神经信号传导至肌肉组织。对损害神经细胞物质分解能力的丧失，也会逐步损害相应的神经元，导致疾病恶化。患者发病后通常在2-10内死亡，也有科学家霍金这种在技术手段支持下生存超过50年的案例。
有趣的是，身为天文物理学家，也是渐冻症患者的霍金，对干细胞技术的发展同样充满了信心。他说“我穷尽一生探究宇宙奥秘，不过另有一个宇宙同样令我好奇，这个宇宙藏在我们身体内——人类自身的细胞星系。医学界的新时代已经近在眼前，新时代里，人体任何疾病都可医治，全靠我们体内那些拥有异能的细胞，它们叫干细胞。”

目前针对渐冻症，并没有很好地控制和治疗的方式，只能通过接入呼吸机、保护呼吸道、服用抗抑郁药物等支持疗法来减少患者的痛苦。也有其他保护神经组织的药物，例如利鲁唑（riluzole） 和依达拉奉（edaravone）。前者可以抑制神经递质释放保护神经组织，后者是一种抗氧化物质，但它们无法阻止病情随着时间逐渐恶化的情况。

以间充质干细胞为代表的多种干细胞，具有自我更新和多向分化等修复人体组织的能力。

基于这一特质，一些医药公司和研究机构试图以干细胞为切入点，对渐冻症展开支持疗法以外的临床试验。间充质干细胞由于低排异性等特质，输入患者体内不易引起副作用，也可以较为放心的进行临床试验。多向分化特性让患者受损的神经组织和周边微环境也能在干细胞的修复下减缓受损的速度。

2016年，《神经学》杂志上公布了美国埃默里大学的Jonathan Glass博士的Ⅱ期临床研究成果：研究员对15名渐冻症患者进行干细胞移植，结论是干细胞移植至患者脊髓中具有安全性，疗效确切。

2018年8月23日，“渐冻症干细胞疗法NurOwn III期临床研究中期分析”成功通过药物安全监测委员会（DSMB）的审查。审查结果显示该疗法具有安全性，建议按计划继续进行试验。

2018年，我国一名渐冻症患者接受了自体骨髓干细胞回输治疗，短短四天，患者的病情有了很大的改善，下肢活动感觉比以前有力。

2020年的一项实验表明脊髓来源的间充质干细胞输入后，患者的肺部保持了9个月的稳定状态，注射本身也没有引发并发症和产生副作用。

可以说在减缓渐冻症这一领域，干细胞治疗显示出了它的潜在优势，希望通过干细胞疗法来“解冻”渐冻症患者，让他们从身体到精神上都能解脱出来。

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