细胞治疗为现代医学带来哪些颠覆性改变？

随着人类医学技术的不断提升，当代医学领域发生着翻天覆地的改变，逐渐从分子治疗迈入细胞治疗。进入21世纪，细胞治疗作为一种安全有效的治疗手段，成功在当代医学领域掀起一阵研究热潮。细胞治疗被广泛的应用于遗传疾病、晚期血液疾病、癌症、免疫性疾病、感染性疾病等病症的临床研究之中，并展现出较为可观的临床应用价值，被誉为“未来医学的新支柱”。

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什么是细胞治疗？

细胞治疗又称为细胞移植或细胞移植治疗，是指将正常或生物工程改造过的人体细胞移植或输入患者体内，使新输入的细胞能够替代原有受损细胞，或者发挥更强的免疫杀伤功能，从而达到治疗患者疾病的目的。细胞治疗与传统的西药、中药治疗不同，它使用的是人体活细胞。

在临床研究中的细胞治疗方式有干细胞治疗、免疫细胞治疗和其他细胞治疗。而目前，临床上应用最广泛的细胞治疗方式为免疫细胞疗法和干细胞疗法两种。

免疫细胞疗法

免疫细胞疗法是指利用人体自身或供者来源的免疫细胞，经过体外培养扩增或活化，再回输到患者体内，激发或增强机体的免疫功能，从而清除肿瘤细胞、病原体或病毒感染等异常细胞的治疗方法。

目前，临床研究中比较常见的免疫细胞疗法，包括细胞因子诱导的杀伤细胞（CIK）疗法、树突状细胞（DC）疗法、API生物免疫治疗、DC+CIK细胞疗法、自然杀伤细胞（NK）疗法、DC-T细胞疗法等。比较常用的免疫细胞，包括NK细胞、DC细胞、CIK细胞等，其中NK细胞作为固有免疫中重要的效应细胞，其具有强大的抗肿瘤功能，在肿瘤免疫治疗方面具有良好的应用前景。

干细胞疗法

干细胞是人体内一类具有无限更新及多向分化潜能的原始细胞群体。干细胞具有易获取、低免疫原性、无伦理争议等生物学特性。近年来，干细胞凭借其多向分化、免疫调节以及分泌细胞因子等功能，成功在现代医学研究领域占据一席之地，成为细胞治疗研究的重要核心之一。

目前，在临床上较常使用的用干细胞种类主要有间充质干细胞、造血干细胞、神经干细胞、皮肤干细胞、胰岛干细胞、脂肪干细胞等。涉及病症包括免疫系统疾病、血液系统疾病、代谢系统疾病、神经系统疾病等上百种。

近年来，干细胞疗法从实验室的基础性研究到小规模的临床试验研究再到部分干细胞产品的上市，以惊人的速度向前迈进，给现代医学带来了巨大的想象空间。

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细胞治疗的优势

(1)为难治性的疾病治疗提供新选择

(2)细胞治疗可带来长期的疗效，细胞治疗采用的是植入活细胞的方式，不会被身体代谢系统所分解。细胞植入体内能够快速归巢至机体损伤部位，取代原有损伤细胞或是分泌细胞因子及其他活性物质，改善损伤部位的免疫微环境，实现对病症的根本性治疗。

(3)独特的作用机制增强靶向性，细胞治疗能感知复杂的人体内环境，只在特定的环境中激活，以发挥相应功能，这意味着可以更大程度上限制药物的毒副作用。

(4)副作用小。目前细胞治疗中最常使用的免疫细胞和干细胞，都具有较低的免疫原性，在进行移植后，不会产生严重的排异反应。且其只在特定的环境中激活，发挥相应功能，与传统药物治疗相比，副作用较小。

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细胞治疗相关政策

世界上第一例造血干细胞异体骨髓移植术发生在1968年，2013年CD19首次被证明是CAR-T疗法的有效靶点，2021年美国BMS/Juno Therapeutics的Breyanzi获得FDA批准，成为全球第四款CAR-T产品;美国BMS的Abecma获FDA批准，成为第五款CAR-T产品;复星凯特的阿基仑赛注射液获得NMPA批准，成为中国首款商业化CAR-T产品;药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液获批成为中国第二款CAR-T产品

中国对于细胞治疗的监管在经历了规范化发展后已基本形成全面监管

细胞治疗作为21世纪当代医学的重点研究方向，有望以药物治疗的形式存在和发展，调节患病组织或器官的功能，成为一些常规治疗无效或疗效甚微的重大疑难病症的潜在疗法，具有不可估量的临床应用前景。