头部制药企业每周新闻-2023年8月21日至2023年8月27日

2023年8月21日至2023年8月27日（第20230804期）

l  Roche（罗氏）：2023年8月23日，罗氏宣布，已获悉SKYSCRAPER-01三期研究的第二次中期分析被无意披露，评估在研抗TIGIT免疫疗法tiragolumab联合Tecentriq（atezolizumab）与单独使用Tecentriq作为PD-L1高局部晚期或转移性非小细胞肺癌癌症患者的一线治疗效果。在第二次中期分析时，总生存期主要终点的中期结果尚不成熟，tiragolumab加Tecentriq组的中位总生存期估计值为22.9个月[95%CI:17.5，NE]，Tecentriq单药组为16.7个月[95%CI:114.6，20.2]，风险比（HR）为0.81[95%CI:0.63，1.03]。第二次中期分析于2023年2月进行，基于截至2022年11月的数据，中位随访时间为15.5个月。数据显示，tiragolumab加Tecentriq具有良好的耐受性，未发现新的安全信号。Tiragolumab是一种具有完整Fc区的新型免疫检查点抑制剂。Tiragolumab选择性结合TIGIT，TIGHT是新型免疫检查点，可抑制对癌症的免疫反应。TIGIT途径与PD-L1/PD-1途径互补。Tiragolumab和Tecentriq双重阻断可能有助于克服免疫抑制并恢复免疫反应。Tecentriq（atezolizumab）是一种单克隆抗体，旨在与一种名为PD-L1的蛋白质结合。Tecentriq被设计为与肿瘤细胞和肿瘤浸润免疫细胞上表达的PD-L1结合，阻断其与PD-1和B7.1受体的相互作用。通过抑制PD-L1，Tecentriq可以使T细胞重新活化。Tecentriq也可能影响正常细胞

l  Novartis（诺华）：2023年8月25日，Sandoz宣布，美国FDA已批准其由Polpharma Biologics开发的生物仿制药Tyruko（natalizumab-sztn）。Tyruko被批准治疗参考药物涵盖的所有适应症，是美国FDA批准的第一种也是唯一用于复发型多发性硬化症（MS）的生物仿制药。Tyruko被批准为单一疗法，用于治疗参考药物Tysabri（natalizumab）涵盖的复发型多发性硬化症的所有适应症，包括临床孤立综合征（CIS）、复发-缓解型多发症（RRMS）和活动性继发进行性疾病，以及成人克罗恩病。Sandoz于2019年与Polpharma Biologics签订了Tyruko的全球商业化协议。根据该协议，Polpharma Biologics将继续负责Tyruko活性物质的开发、生产和供应。通过独家全球许可，Sandoz有权在所有市场进行商业化和分销。Tyruko是一种高效抗α4整合素单克隆抗体

l  Johnson & Johnson（强生）：2023年8月21日，强生宣布，根据初步结果，其之前宣布的向股东提出的将其持有的强生普通股换取强生拥有的Kenvue公司（NYSE:KVUE）（“Kenvue”）普通股的要约已获超额认购。交换要约于纽约市时间2023年8月18日午夜12:00到期。根据交换要约的条款，每股强生普通股将交换8.0324股Kenvue普通股。802,707,331股强生普通股已接受要约。强生打算接受190,955,436股投标股份，以换取强生拥有的1,533,830,450股Kenvue普通股。交换要约完成后，强生将保留Kenvue普通股约9.5%的已发行股份

l  Johnson & Johnson（强生）：2023年8月22日，强生杨森公司宣布，欧盟委员会（EC）已授予TALVEY有条件上市授权（CMA）（talquetamab），用于治疗复发和难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的成年患者，这些患者之前至少接受过三种治疗，包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体，并在最后一次治疗后出现疾病进展。Talquetamab是一种双特异性T细胞结合抗体，与T细胞表面的CD3和G蛋白偶联受体C类第5组成员D（GPRC5D）结合，GPRC5D是一种在多发性骨髓瘤细胞和硬质角化组织表面表达的新靶点，在B细胞检测到的表达很少。在初始阶段后，Talquetamab被批准为每周（QW）或每两周（Q2W）皮下（SC）注射。来自1/2期MonumenTAL-1研究的正向结果支持了CMA批准（1期：NCT03399799；2期：NCTO4634552）。研究的最新数据最近在2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会（6月2-6日，芝加哥）和2023年欧洲血液学协会（EHA）大会（6月8-11日，法兰克福）上发表。研究中的患者（0.8 mg/kg Q2W：n=145；0.4 mg/kg QW：n=143）接受了中位数为5次（范围2-17）的既往治疗，并且在两种剂量下都显示出有意义的总有效率（ORR）。在中位随访12.7个月的情况下，接受0.8 mg/kg Q2W剂量治疗的可评估反应患者中，71.7%（95%[CI]，63.7-78.9）获得了反应，60.8%获得了非常好的部分缓解（VGPR）或更好，38.7%获得了完全缓解（CR）或更好。中位随访18.8个月，74.1%（95%CI，66.1-81.1）接受0.4mg/kg QW剂量治疗的可评估反应的患者获得了反应，59.5%的患者达到VGPR或更好，33.6%的患者达到CR或更好。0.8 mg/kg Q2W剂量组的中位反应持续时间未达到（95%CI，13不可估计[NE]），0.4 mg/kg QW剂量组的反应持续时间为9.5个月（95%CI，6.7-13.3）。估计76.3%和51.5%的接受0.8 mg/kg Q2W和0.4 mg/kg QW剂量的患者维持反应至少9个月。MonumenTAL-1研究还包括51名既往接受过T细胞定向治疗的患者。2名患者既往接受过5（3-15）种治疗，包括既往接触过双特异性抗体（35.3%）、CAR-T细胞治疗（70.6%）或两者兼有（6%）。中位随访时间为14.8个月，64.7%的患者获得了疗效，54.9%的患者达到VGPR或更好，35.3%的患者达到CR或更好。中位反应持续时间为11.9个月（95%CI，4.8-NE），12个月总生存率为62.9%。在EC批准之前，美国FDA于2023年8月批准了talquetamab用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的成年患者，这些患者之前至少接受了四种治疗，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38抗体

l  Johnson & Johnson（强生）：2023年8月22日，强生将于9月13日星期三在纽约喜来登酒店参加摩根士丹利第21届全球医疗年会。董事会主席兼首席执行官Joaquin Duato和制药研发执行副总裁John Reed将代表公司于上午10:10（东部时间）参加会议

l  Johnson & Johnson（强生）：2023年8月23日，强生宣布了Kenvue公司剥离最终结果，根据交换要约，拟将190,955,436股强生普通股换取1,533,830,450股Kenvue普通股

l  Johnson & Johnson（强生）：2023年8月25日，强生杨森公司宣布，向美国FDA提交了一份补充生物制品许可申请（sBLA），寻求扩展RYBREVANT（amivantamab-vmjw）联合化疗（carboplatin-pemetrexed）的适应症，用于具有表皮生长因子受体（EGFR）外显子20插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者的一线治疗（NSCLC）。sBLA主要基于3期PAPILLON（NCT04538664）临床试验数据。7月，杨森宣布，PAPILLON研究达到了其主要终点，相比单独接受化疗，接受RYBREVANT联合化疗的患者的PFS（通过BICR测量）有统计学意义和临床意义的改善。安全性与单一疗法一致

l  BMS（百时美施贵宝）：2023年8月21日，百时美施贵宝宣布，将在2023年8月25日至28日举行的欧洲心脏病学会（ESC）大会上展示其心血管产品组合的研究成果。将重点介绍临床研究数据，包括长达120周的CAMZYOS（mavacamten）分析，以及MAVA长期扩展（LTE）研究，包括EXPLORER的VALOR-HCM-LTE 56周数据，以及健康经济学研究数据。百时美施贵宝-辉瑞联盟还将分享一项关于非瓣膜性心房颤动（NVAF）患者切换或继续使用Eliquis（apixaban）或rivaroxaban的临床影响的现实世界研究结果。关键的展板包括：对56周VALOR-HCM-LTE研究数据的最新口头介绍，该研究评估了CAMZYOS在符合室间隔减容术治疗（SRT）条件的严重症状梗阻性肥厚型心肌病患者中的作用。MAVA-LTE研究的EXPLORER组CAMZYOS长达120周的治疗结果分析。来自MAVA-LTE的EXPLORER组的探索性分析，研究SOC药物变化对CAMZYOS疗效和安全性的影响。一项真实世界数据回顾研究，研究了切换或继续Eliquis或rivaroxaban治疗对NVAF患者中风/全身栓塞和大出血风险的临床影响。CAMZYOS（mavacamten）是美国批准的首个也是唯一心肌肌球蛋白抑制剂，用于治疗有症状的纽约心脏协会（NYHA）II-III级阻塞性肥厚型心肌病（HCM）的成年人，以改善功能和症状。在欧盟、澳大利亚、巴西、加拿大、英国、澳门、新加坡、韩国和瑞士获得了监管部门的批准。CAMZYOS是一种对心肌肌球蛋白具有选择性可逆别构抑制剂。CAMZYOS调节可以进入激动（发电）状态的肌球蛋白头的数量，从而降低发力（收缩）和收回（舒张）肌动肌球蛋白横桥形成的概率。过度的肌球蛋白肌动蛋白横桥形成和超松弛状态的失调是HCM的机制特征。CAMZYOS将整个肌球蛋白群体转变为一种节能、超级放松的状态。在HCM患者中，CAMZYOS抑制肌球蛋白可减少动态左心室流出道（LVOT）阻塞并改善心脏充盈压。Eliquis（apixaban）是一种口服选择性Xa因子抑制剂。Eliquis通过抑制凝血因子Xa（一种关键的凝血蛋白）来减少凝血酶的产生和血栓的形成。Eliquis在美国被批准用于多种适应症。Eliquis是一种处方药，旨在降低非瓣膜性心房颤动（NVAF）患者中风和全身栓塞的风险；用于预防接受髋关节或膝关节置换手术的患者中可能导致肺栓塞（PE）的深静脉血栓形成（DVT）；用于DVT和PE的治疗；并降低初次治疗后DVT和PE复发的风险。百时美施贵宝-辉瑞联盟继续开发和商业化Eliquis

l  BMS（百时美施贵宝）：2023年8月22日，百时美施贵宝宣布，根据CheckMate-76K试验的结果，欧盟委员会（EC）已批准Opdivo（nivolumab）作为单一疗法，用于辅助治疗12岁及以上IIB或IIC期黑色素瘤的成人和青少年。CheckMate-76K 3期试验中，Opdivo的最低随访时间为7.8个月，与安慰剂相比，将IIB或IIC期黑色素瘤患者的复发或死亡风险降低了58%（[HR]0.42；95%CI:0.30-0.59；p<0.01）。Opdivo安全性与先前研究一致。Opdivo 12个月无复发生存率（RFS）为89%（95%CI:86-92），而安慰剂为79%（CI:74-84）。Opdivo是一种程序性死亡-1（PD-1）免疫检查点抑制剂，旨在独特地利用身体自身的免疫系统来帮助恢复抗肿瘤免疫反应。通过利用人体自身的免疫系统对抗癌症，Opdivo已成为多种癌症的重要治疗选择。2011年，通过与小野制药的合作协议，百时美施贵宝扩展了其在除日本、韩国和TW外全球开发和商业化Opdivo的权利。2014年7月23日，小野和百时美施贵宝进一步扩展了战略合作协议，共同为日本、韩国和TW的癌症患者开发多种免疫疗法并将其商业化，包括单剂和联合疗法

l  BMS（百时美施贵宝）：2023年8月25日，百时美施贵宝-辉瑞联盟公布了雅典的一项回顾性真实世界数据研究结果，在2023年欧洲心脏病学会（ESC）大会上，显示非瓣膜性心房颤动（NVAF）患者从Eliquis（apixaban）转为rivaroxaban与继续使用Eliquis的患者相比，中风/系统性栓塞（S/SE）和大出血（MB）的风险更高。这项回顾性研究使用Optum的Clinformatics Data Mart数据库确定的2013年1月1日至2021年12月31日期间使用Eliquis或rivaroxaban的NVAF患者。有167,868名Eliquis初始使用者和65,888名rivaroxaban初始使用者符合研究标准。使用倾向评分匹配（PSM）分析，将2,900名从Eliquis转为rivaroxaban的患者与14,500名继续Eliquis的患者进行分析，将2,873名从rivaroxaban转为Eliquis患者与14,365名继续rivaroxaban的患者进行分析。在研究中，从Eliquis转为rivaroxaban与继续使用Eliquis的患者相比，S/SE（（HR）：1.99，95%（CI）：1.38-2.88）和MB（HR:1.80，95%CI:1.46-2.23）的风险更高。此外，与继续使用rivaroxaban的患者相比，从rivaroxaban转为Eliquis与S/SE风险（HR:0.74，95%CI:0.45-1.22）相似，MB风险（HR=0.58，95%CI:0.44-0.76）较低。Eliquis是一种口服选择性Xa因子抑制剂。Eliquis通过抑制凝血因子Xa（一种关键的凝血蛋白）来减少凝血酶的产生和血栓的形成。根据多个3期临床试验的疗效和安全性数据，Eliquis在美国被批准用于多种适应症

l  Pfizer（辉瑞）：2023年8月21日，辉瑞宣布，美国FDA已批准ABRYSVO（呼吸道合胞病毒疫苗），二价RSV预融合F（RSVpreF）疫苗，对32至36周孕龄的孕妇进行积极免疫，预防出生至6个月大的婴儿因呼吸道合胞病毒引起的下呼吸道疾病（LRTD）。ABRYSVO是无佐剂的，由两种预融合F蛋白组成，这两种蛋白被选择来优化对RSV A和B毒株的保护，并且被观察到是安全有效的。美国FDA的决定基于关键的3期临床试验（NCT04424316）MATISSE（MATernal Immunization Study for Safety and Efficacy）的数据，MATISSE是一项随机、双盲、安慰剂对照的3期研究，旨在评估疗效、安全性，以及疫苗对妊娠期间接种疫苗的健康个体所生婴儿中的LRTD和由RSV引起的严重LRTD的免疫原性

l  Pfizer（辉瑞）：2023年8月24日，辉瑞宣布，欧盟委员会（EC）已批准ABRYSVO上市, 为其二价呼吸道合胞病毒预融合F（RSVpreF）疫苗，通过母体免疫帮助保护婴儿和老年人。ABRYSVO用于：母亲在怀孕期间接种疫苗后，从出生到六个月大的婴儿对呼吸道合胞病毒引起的下呼吸道疾病（LRTD）的被动防护以及60岁及以上人群主动免疫预防呼吸道合胞病毒引起的LRTD。ABRYSVO的欧盟上市授权基于两项3期临床试验，RENOIR（针对RSV疾病免疫的老年人的RSV疫苗有效性研究）和MATISSE（母体免疫的安全性和有效性研究）

l  AstraZeneca（阿斯利康）：2023年8月21日，阿斯利康将于2023年8月25日至28日在欧洲心脏病学会（ESC）大会上发表19篇摘要。包括来自DELIVER和DAPA-HF试验汇总分析的最新突破性数据，评估了Forxiga (dapagliflozin)相比安慰剂对eGFR水平降至25ml/min/1.73m以下的HF患者的疗效。研究结果显示，肾功能恶化患者的心血管风险显著升高，进一步强化了心力衰竭与肾脏疾病之间的联系。这些患者受益于Forxiga的持续治疗。DELIVER试验的新心肺数据证明了Forxiga对射血分数（pEF）保持的HF和慢性阻塞性肺病（COPD）患者的影响。此外，一项COPD及其在心血管疾病中的作用（EXACOS-CV）研究表明，COPD引起的心肺风险增加，包括COPD恶化后的失代偿性HF、急性冠状动脉综合征、心律失常和缺血性中风。其他数据包括：DAPA-MI试验在非2型糖尿病伴急性心肌梗死患者的试验原理和创新思路的最新报告。一项最新研究首次显示了急性失代偿性心衰患者早期使用Forxiga的疗效和安全性数据。该研究包括急性心衰环境中的广泛心力衰竭人群，无论其射血分数或血糖状况如何。关于在现实世界中对疑似心力衰竭患者中使用人工智能对手持经胸超声心动图自动分析的最新报告。来自英国EVOLUTION HF的真实世界数据显示，在最近因HF（hHF）住院后，在开始医院治疗时仍然存在过去的治疗惯性。一项I期试验显示了AZD5462的安全性、耐受性和药代动力学。AZD5462是一种选择性松弛素家族肽受体1（RXFP1）激动剂。试验模拟了妊娠激素松弛素及其在单次递增剂量和多次递增剂量给药后对全身血液动力学和肾功能的作用

l  AstraZeneca（阿斯利康）：2023年8月24日，阿斯利康和默沙东公司的Lynparza（olaparib）与阿比特龙和泼尼松联合治疗BRCA突变（BRCAm）去势抗性伴远处转移（mCRPC）的成年前列腺癌症患者已在日本获得批准。日本厚生劳动省的这一批准是基于对PROpel III期试验的亚组分析，该分析表明，与单独使用阿比特龙相比，Lynparza加阿比特龙在BRCA突变患者的放射学无进展生存期（rFS）和总生存期（OS）方面都表现出高度临床意义的改善。在PROpel的亚组分析中，结果显示，在BRCAm mCRPC患者中，与单独使用阿比特龙相比，Lynparza加阿比特龙可将疾病进展或死亡风险降低77%（0.23[HR]；95%[CI]1.12-0.43），并将死亡风险降低61%（HR 0.39；95%CI 0.16-0.86）。Lynparza联合阿比特龙治疗的患者未达到rPFS中位数和OS中位数，而单独使用阿比特龙的患者分别为8.4个月和23.6个月。Lynparza（olaparib）是一线PARP抑制剂，也是第一种阻断HRR缺乏的细胞/肿瘤中DNA损伤反应（DDR）的靶向治疗方法，如BRCA1和/或BRCA2突变的细胞/瘤，或由其他药物（如NHA）诱导缺陷的细胞或肿瘤。Lynparza对PARP的抑制导致与DNA单链断裂结合的PARP被捕获、复制分支停滞、崩溃以及DNA双链断裂产生和癌症细胞死亡。Lynparza由阿斯利康和默沙东联合开发并商业化，已用于治疗全球75,000多名患者。Lynparza有一个广泛的临床试验开发计划，阿斯利康和默沙东正在合作，以了解它作为单一疗法和联合治疗多种癌症类型如何影响多种PARP依赖性肿瘤。2017年7月，阿斯利康和默沙东宣布了一项全球战略肿瘤学合作，共同开发并商业化世界上第一种PARP抑制剂Lynparza和用于多种癌症类型的促分裂原活化蛋白激酶抑制剂Koselugo（selumetinib），通过合作，两家公司将开发Lynparza和Koselugo以及其他潜在的新药，作为单一疗法和组合。这两家公司还将独立开发Lynparza和Koselugo以及各自的PD-L1和PD-1药物

l  AstraZeneca（阿斯利康）：2023年8月24日，Soliris（eculizumab）已在日本被批准扩大使用范围，包括治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性且症状难以通过高剂量静脉注射免疫球蛋白（IVIG）治疗或血浆置换（PLEX）控制的儿科患者的全身性重症肌无力（gMG）。Soliris是日本首个也是唯一被批准用于治疗儿童和青少年gMG的靶向疗法。日本厚生劳动省（MHLW）的批准是基于Soliris在患有难治性gMG的儿科患者中的III期试验结果。在试验中，Soliris在患有难治性gMG的儿科患者中表现出了临床益处，这些患者先前未能通过免疫抑制治疗改善，并继续经历显著的未解决疾病症状。Soliris在第26周时显示，重症肌无力定量（QMG）总分较基线变化的主要终点有显著改善，这是一项医生报告的评估疾病严重程度和功能的打分表（-5.8[95%CI-8.4，-3.13]，p=0.0004）。80%的gMG患者是AChR抗体阳性，这意味着他们产生特异性抗体（抗AChR），与神经肌肉接头（NMJ）的信号受体结合，NMJ是神经细胞和其控制的肌肉之间的连接点。这种结合激活补体系统，对身体抵御感染至关重要，导致免疫系统攻击NMJ，导致炎症和大脑与肌肉之间的交流中断。Soliris（eculizumab）是C5类补体抑制剂。该药物通过抑制人体免疫系统的一部分末端补体级联中的C5蛋白发挥作用。当以不受控制的方式激活时，末端补体级联反应过度，导致身体攻击自己的健康细胞。

l  Amgen（安进）：2023年8月21日，安进宣布，美国FDA肿瘤药物咨询委员会（ODAC）将在2023年10月5日的一次会议上审查支持补充新药申请（sNDA）的数据，以全面批准LUMAKRAS（sotorasib）用于既往接受过局部晚期或转移性KRAS G12C突变的非细小细胞肺癌（NSCLC）治疗的成人

l  Amgen（安进）：2023年8月26日，安进在阿姆斯特丹举行的欧洲心脏病学学会（ESC）年会的最后一次科学会议上宣布了对小干扰RNA olpasiran的2期OCEAN（a）-DOSE研究的最终分析数据。在最后一次给药近一年后，olpasiran对Lp（a）的降低显示出持久的影响。2022年11月公布的OCEAN（a）-DOSE 2期研究结果显示，在第36周，剂量≥75 mg Q12W的olpasiran可使患者的Lp（a）降低>95%。先前服用≥75 mg olpasiran的患者在最后一次服用后近一年，Lp（a）下降了约40-50%。此外，本研究首次探讨了olpasiran对与动脉粥样硬化密切相关的关键促动脉粥样硬化的生物标志物OxPL apoB[apoB-100（apoB）上的氧化磷脂（Ox-PL）]的影响。在治疗期间，olpasiran显示出促动脉粥样硬化的OxPL apoB的剂量依赖性降低

l  Gilead（吉利德）：2023年8月21日，吉利德宣布，美国FDA已暂停在美国评估magrolimab治疗急性髓细胞白血病（AML）的研究中新患者入组。在采取这一行动之前，美国FDA曾宣布停止magrolimab治疗高危骨髓增生异常综合征（HR-MDS）的3期研究。已经参与AML临床研究的患者可以继续接受治疗并接受监测。参与研究的全球监管机构和临床试验研究人员已获悉美国FDA的决定。对实体瘤中的研究仍在继续。Magrolimab是一线在研抗CD47免疫疗法。主要作用机制是阻断抑制性CD47信号调节蛋白（SIRPα）相互作用，增强巨噬细胞和其他吞噬细胞识别和破坏外来和恶性细胞的能力，目的是阻断癌症细胞的“不要吃我”信号

l  Gilead（吉利德）：2023年8月23日，吉利德宣布将参加美国东部时间9月6日星期三上午11:00富国银行医疗会议以及美国东部时间9月12日星期二上午11:30，摩根士丹利年度全球医疗大会

l  Gilead（吉利德）：2023年8月24日，吉利德宣布，美国FDA批准了Veklury (remdesivir)新的补充药物申请（sNDA），用于治疗轻度、中度和重度肝损伤患者的新冠肺炎。随机对照试验、真实世界证据和综合分析支持了Veklury在新冠肺炎住院人群中的临床益处，但之前尚未在肝损伤患者中评估Veklury的药代动力学。这一最新批准基于肝损伤患者安全性和药代动力学的1期研究结果（GS-US-540-9014）数据。未观察到新的安全信号。Veklury通过靶向新冠病毒RNA聚合酶直接抑制细胞内的病毒复制

l  Lilly（礼来）：2023年8月22日，礼来公布了LIBRETTO-531研究的最新结果，该研究评估了Retevmo相比医生选择的多激酶抑制剂（MKI）cabozantinib或vandetanib作为晚期或转移性转染过程中重排（RET）突变甲状腺癌症（MTC）患者的初始治疗效果。该研究达到了主要终点，证明了无进展生存期（PFS）的统计学意义和临床意义的改善。Retevmo（selpercatinib，原名LOXO-292）是一种具有中枢神经系统活性的高选择性和强效RET激酶抑制剂。Retevmo可能影响肿瘤细胞和健康细胞，从而导致副作用

l  Bayer（拜耳）：2023年8月24日，拜耳将启动另外三项研究，以扩展评估使用finerenone治疗心力衰竭（HF）项目（MOONRAKER项目）。除了正在进行的三期研究FINEARTS-HF，即在6,000多名射血分数轻度降低或保留的HF患者中研究finerenone与安慰剂的对比，新的研究还将评估finerenone在约9,300名射血分数降低（HfrEF）、轻度降低（HfmrEF）和/或保留（HfpEF）的HF患者的疗效和安全性。MOONRAKER共有15,000多名患者，将成为迄今为止最大的心力衰竭研究项目之一。这三项新研究将共同研究在广泛的HF患者中，finerenone加标准护理（SOC）与安慰剂相比，或finerenone与钠-葡萄糖协同转运蛋白-2（SGLT2）抑制剂联合使用与SOC相比，在减少HF事件和心血管死亡方面的益处。Kerendia和Firialta是finerenone的全球受保护商标。Finerenone是一种非甾体选择性盐皮质激素受体（MR）拮抗剂，已被证明可以阻断MR过度激活的有害影响。盐皮质激素受体（MR）过度激活会导致心血管和肾脏损伤，这可能是由代谢、血液动力学或炎症和纤维化因素驱动的。Finerenone选择性地与MR受体结合，阻断MR过度激活的有害影响

l  Astellas（安斯泰来）：2023年8月23日，辉瑞和安斯泰来宣布，美国FDA已受理并优先审查两家公司针对XTANDI（enzalutamide）治疗非转移性去势敏感性高复发风险（BCR）前列腺癌症患者的补充新药申请（sNDA）（nmCSPC；或nmHSPC）。美国FDA预计2023年第四季度给予答复。sNDA是基于EMBARK 3期试验的结果，该试验评估了三个研究组的nmCSPC高风险BCR患者：XTANDI加leuprolide（n=355）、安慰剂加leuprolide（n=358）或XTANDI单药治疗（n=355）。该研究达到了XTANDI加leuprolide组无转移生存期（MFS）的主要终点，与安慰剂加leuprolide相比，转移或死亡风险降低了58%，具有统计学意义（[HR]:0.42；95%[CI]，0.30-0.61；p<0.0001）。总体安全性与每种药物的已知安全性一致。XTANDI联合leuprolide治疗的患者最常见的不良事件是疲劳、潮红和关节痛，而XTANDI单药治疗的患者则是疲劳、女性乳房发育和关节痛。该试验的详细结果在4月29日举行的2023年美国泌尿外科协会年会上公布。XTANDI（enzalutamide）是一种雄激素受体信号抑制剂。XTANDI是一种标准的护理，已在世界一个或多个国家获得监管批准，可用于患有转移性去势敏感前列腺癌症（mCSPC；也称为转移性激素敏感前列腺癌症或mHSPC）、转移性去势抵抗前列腺癌症（mCRPC）和非去势抵抗前列腺癌症（nmCRPC）的男性。2009年10月，Medivation，Inc.（现辉瑞旗下公司）与安斯泰来签订了一项商业协议，在美国共同开发和商业化XTANDI（enzalutamide），安斯泰来负责在全球范围内生产以及在美国境外将该产品商业化。辉瑞收取美国利润的一定份额，并从美国以外的销售中获得分成

l  Teva（梯瓦）：2023年8月21日，梯瓦美国子公司已与美国司法部（DOJ）达成延期起诉协议（DPA），以解决2020年对梯瓦提起的价格欺诈刑事指控。根据DPA，将允许梯瓦不被强制排除在美国联邦医疗保健计划之外，梯瓦将在五年内支付2.25亿美元的罚款，2024年至2027年每年支付2,250万美元，2028年支付1.35亿美元。该公司还同意向人道主义组织捐赠价值5,000万美元的两种仿制药（按批发采购成本计价），并将另外一种仿制药出售给第三方买家。梯瓦在DPA中承认，在2013年至2015年间的三次涉及三个不同客户的事件中，一名前员工与竞争对手达成一致，即梯瓦不会参与竞标，向该客户提供特定仿制药。这位前员工于2016年离职

l  Daiichi Sankyo（第一三共）：2023年8月23日，第一三共宣布，ENHERTU（trastuzumab deruxtecan）已在日本获得批准，用于治疗化疗后出现HER2（ERBB2）突变的不可切除晚期或复发性非小细胞肺癌（NSCLC）的成年患者。日本厚生劳动省（MHLW）对ENHERTU的批准是基于在2022年欧洲医学肿瘤学会（ESMO）大会上提交的DESTINY-Lung02 2期试验的结果。在DESTINY-Lung02中，对既往接受HER2突变治疗的NSCLC患者进行的中期分析显示，ENHERTU（5.4 mg/kg）在既往化疗后具有激活HER2（ERBB2）突变的不可切除晚期或复发性NSCLC患者中显示出53.8%的经证实的客观缓解率（ORR）（n=52；95%[CI]:39.5-67.8）。ENHERTU（trastuzumab deruxtecan）是一种靶向HER2的ADC。ENHERTU采用第一三共专有的DXd ADC技术设计，也是阿斯利康ADC科学领域最先进的项目。ENHERTU包括HER2单克隆抗体，该抗体通过稳定的基于四肽的可裂解接头连接到拓扑异构酶I抑制剂有效载荷（exatecan衍生物）上。第一三共和阿斯利康于2019年3月和2020年7月达成全球合作，共同开发和商业化ENHERTU以及datopotamab deruxtecan (Dato-DXd)，第一三共保留每个ADC在日本的独家权利。第一三共负责ENHERTU和Dato-DXd的生产和供应

l  Regeneron（再生元）：2023年8月22日，再生元宣布，生物医学高级研究与发展局（BARDA）已与再生元签订协议，支持下一代新冠肺炎单克隆抗体疗法的临床开发、生产和监管申请，以预防SARS-CoV-2感染。该协议是“下一代项目”的一部分，该项目由美国卫生与公众服务部（HHS）发起，旨在推进新冠肺炎新型创新疫苗和疗法的生产。此项目属于再生元和BARDA正在进行的合作的一部分，该合作协议于2017年启动，旨在开发针对多达10种对公共健康构成重大风险的病原体的抗体组合。对于新冠肺炎计划，卫生和公众服务部将为再生元的某些临床开发活动提供高达70%的资金，用于下一代单克隆抗体疗法，该疗法具有广泛的抗SARS-CoV-2病毒的中和活性。新合同的政府资金估计价值高达3.26亿美元

l  Regeneron（再生元）：2023年8月23日，再生元宣布将参加2023年9月6日，星期三，美国东部时间上午8:45的富国银行医疗会议，以及美国东部时间2023年9月11日星期一上午9:20的摩根士丹利第21届全球医疗年会

l  Eisai（卫材）：2023年8月25日，卫材和默沙东提供了评估LENVIMA加KEYTRUDA作为表达PD-L1的复发或转移性头颈部鳞状细胞癌患者的一线治疗的3期LEAP-010试验的最新情况，LENVIMA是卫材发现的口服多受体酪氨酸激酶抑制剂（TKI），KEYTRUDA是默沙东的抗PD-1疗法。该研究的主要终点是总生存期（OS）、无进展生存期（PFS）和客观缓解率（ORR）。独立的数据监测委员会在11个月的时间里进行了两次中期分析，在第一次分析中，LENVIMA加KEYTRUDA与安慰剂加KEYTRUDA相比，PFS和ORR有统计学显著改善。在第二次分析中，LENVIMA加KEYTRUDA与安慰剂加KEYTRUDA相比，OS没有改善，默沙东和卫材评估认为达到方案规定的OS统计显著性阈值的可能性较低，该研究将结束，公司正在将这一决定通知调查人员。LENVIMA由卫材公司发现和开发，是一种口服的多种受体酪氨酸激酶抑制剂，抑制血管内皮生长因子激酶活性（VEGF）受体VEGFR1（FLT1）、VEGFR2（KDR）和VEGFR3（FLT4）。乐伐替尼抑制与致病性血管生成、肿瘤生长和癌症有关的其他激酶，包括成纤维细胞生长因子（FGF）受体FGFR1-4、血小板衍生生长因子受体α（PDGFRα）、KIT和RET。KEYTRUDA是一种抗程序性死亡受体-1（PD-1）疗法，其作用是提高人体免疫系统帮助检测和对抗肿瘤细胞的能力。KEYTRUDA是一种人源化单克隆抗体，可阻断PD-1与其配体PD-L1和PD-L2之间的相互作用，从而激活可能影响肿瘤细胞和健康细胞的T淋巴细胞。2018年3月，卫材与默沙东就LENVIMA的全球共同开发和商业化达成战略合作。根据协议，公司将联合开发、生产LENVIMA并将其商业化，LENVIMA既可作为单一疗法，也可与默沙东的抗PD-1疗法KEYTRUDA联合使用

l  Fresenius Kabi（费森尤斯卡比）：2023年8月24日，费森尤斯卡比和Lupagen Inc.宣布，已就细胞和基因疗法技术达成开发和供应协议。根据协议条款，费森尤斯卡比将提供其在单采采集和自动细胞处理设备方面的专业知识，以推进Lupagen的体外细胞和基因治疗递送系统，该系统专注于通过床边程序简化和降低细胞和基因疗法的成本

l  中生制药：2023年8月25日，中国生物制药公布2023年中期业绩，上半年实现营业收入152.8亿元（人民币，下同），经调整归母净利润14.8亿元

l  Chugai（中外制药）：2023年8月23日，Zenyaku Kogyo Co.，Ltd.和中外制药宣布，Zenyaku的抗CD20单克隆抗体Rituxan静脉注射100 mg和500 mg[利妥昔单抗（基因重组）]（以下简称“Rituxan”）治疗对现有疗法反应不足的狼疮性肾炎获得厚生劳动省（MHLW）的监管批准。Rituxan是一种特异性结合CD20的抗CD20单克隆抗体，CD20是一种在B细胞上表达的蛋白质，Rituxan通过损伤参与自身抗体产生和形成免疫复合物的B细胞来改善肾脏症状，这是狼疮肾炎发病机制的核心

l  石药集团：2023年8月21日，石药集团公告，分别与英硅智能（上海）科技有限公司（下称“英硅智能”）和深圳晶泰科技有限公司（下称“晶泰科技”）在创新药研发人工智能（AI）领域达成战略合作协议。基于协议，石药集团将充分应用自身深厚的药物研发经验，结合英硅智能、晶泰科技在创新药研发领域领先的AI技术平台，聚焦于具有高度临床需求的战略品种，以AI辅助药物设计，提高新药筛选效率和成功率，共同推动创新药物的研发

l  石药集团：2023年8月24日，石药集团公告，附属公司欧意药业有限公司开发的沙库巴曲缬沙坦钠片（50mg、100mg、200mg）已获得中华人民共和国国家药品监督管理局颁发的药品注册批件，并视同通过仿制药质量和疗效一致性评价。该产品含有脑啡肽酶抑制剂沙库巴曲和血管紧张素受体拮抗剂缬沙坦。该产品通过LBQ657（前药沙库巴曲的活性代谢产物）抑制脑啡肽酶，同时通过缬沙坦阻断血管紧张素II的1型受体，发挥舒张血管、预防和逆转心血管重构和尿钠排泄等作用。该产品用于射血分数降低的慢性心力衰竭(NYHA II-IV级，LVEF≤40%）成人患者，降低心血管死亡和心力衰竭住院的风险；以及治疗原发性高血压

l  Ipsen（益普生）：2023年8月21日，Exelixis，Inc.（Nasdaq:EXEL）和益普生宣布，全球3期CONTACT-02关键试验达到了两个主要终点之一，表明在主要分析中，无进展生存期（PFS）的统计学意义的显著改善。CONTACT-02正在评估cabozantinib（CABOMETYX）与atezolizumab联合应用于转移性去势抵抗性前列腺癌症（mCRPC）和可测量软组织疾病患者的疗效，这些患者之前曾接受过一种激素疗法的治疗。在中期分析中，观察到OS有改善的趋势；然而，这些数据还不成熟，没有达到统计显著性的阈值。因此，试验将按计划继续到下一次OS分析