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一种能够改造全身大部分细胞的方法

2023-07-15 11:28 作者:宁宁的起爆器  | 我要投稿

目前改造细胞的方法包括小分子药物影响靶向蛋白(抑制或激活)或核酸(影响活性)、基因编辑(敲除或转入)、RNA干扰(与靶向RNA结合后使其被降解)、mRNA转入(翻译后瞬时表达)和蛋白质(包含多肽)等,所用的载体多为片剂(小分子药物)、胶囊(小分子药物和蛋白质)、液体制剂(小分子药物和蛋白质)、改造病毒(基因编辑、RNA干扰、mRNA转入和蛋白质)、特殊脂质包埋(基因编辑、RNA干扰、mRNA转入和蛋白质)和外泌体(小分子、基因编辑、RNA干扰、mRNA转入和蛋白质)等。 若要长久地改造细胞,基因编辑最长效,小分子药物或者蛋白质因为会被人体代谢而需要长期频繁使用,RNA干扰或者mRNA递送作用时间较长且具有高安全性。各种递送载体通过比较可发现外泌体是最优解,外泌体是人体细胞排出代谢物和细胞间互相交流的小囊泡,不会改造病毒引起免疫反应因而能够多次注入人体,但是外泌体是由细胞生产的,产量较低,且提取较难,限制了其使用。 为此,我们可以让特定细胞自己分泌特定的蛋白质或者核酸进入外泌体,而不是将其从细胞培养液中提取再装入。 在去年国内已有靶向肝脏的通过外泌体递送的基因编辑系统,最近国外团队已经开发出能够从头设计特定功能的蛋白质AI模型,不过最需要担心的是那些将特定核酸或者蛋白质递送至外泌体的蛋白种类、结构和作用方式尚未明确,AI缺乏实现相关功能的数据。 如果实现的话,使肝脏细胞长期分泌含有特定核酸或蛋白的外泌体,随着血液传至全身大部分细胞。能够实现的包括但不限于提高全身大部分端粒酶和P53(很大一部分癌细胞缺失的蛋白)的表达,延长寿命和减少癌症风险,甚至可以将基因编辑所需蛋白的mRNA和向导RNA分泌至外泌体中,进而改造全身大部分细胞的基因,但这会使生殖细胞也会被编辑,所以这是以后未知的事情了。 完

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