头部制药企业每周新闻-2022年12月5日至2022年12月11日
2022年12月5日至2022年12月11日（第20221202期）
l Roche（罗氏）：2022年12月8日，Roche宣布其Elecsys® beta-Amyloid (1-42) CSF II (Abeta42)以及Elecsys® Phospho-Tau (181P) CSF (pTau181) assays两种诊断产品已获得美国FDA的510（k）豁免。这两种诊断方法分别检测55岁以及以上成年人作为阿尔茨海默病病理特征的两种生物标志物，β-淀粉样蛋白和tau蛋白水平。目前，阿尔茨海默症的诊断大多数基于认知测试、常规实验室检查和结构成像（MRI或CT）。目前临床水平只有70%~80%的患者能够得到准确诊断。可以使用淀粉样蛋白正电子发射断层扫描（PET）作为这些评估的辅助手段，该扫描测量大脑中异常β-淀粉样蛋白的积聚。然而，此方法成本高、可用性有限，且有放射性暴露。罗氏此检测方法与淀粉样蛋白PET扫描成像的结果一致性达到90%，有望能在疾病早期检测阿尔茨海默症
l Roche（罗氏）：2022年12月11日，Roche宣布其在中国开展的COMMODORE 3三期临床试验结果。Crovalimab，一种新型抗C5循环单克隆抗体，对阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）患者有效且耐受性良好。该研究达到了输血避免（TA）和溶血控制的共同主要疗效终点，证明了PNH患者（之前未接受过补体抑制剂治疗，每四周接受一次crovalimab皮下注射）实现了疾病控制。该临床数据将提交到2022年12月10日至13日举行的美国血液学学会（ASH）大会上。PNH是一种极其罕见且危及生命的血液疾病，红细胞被补体系统（先天免疫系统的一部分）靶向破坏，导致贫血、疲劳、血栓和肾病等症状。C5抑制剂，阻断补体系统的治疗方法已被证明对治疗该病症有效。COMMODORE 3研究数据已通过中国药物审评中心突破疗法指定途径提交。中国国家药监局已在PNH优先审查中接受该提交文件，以供审批。由于在中国C5抑制剂药物有限，因此PNH患者的临床需求很高
l Roche（罗氏）：2022年12月11日，Roche宣布其HAVEN 7临床三期试验结果，显示Hemlibra® (emicizumab)在没有因子VIII抑制剂的情况下，能够实现严重血友病A的婴儿（12个月以内）的出血控制，且具有良好的安全性。77.8%的受试者未出现出血需继续治疗的情况，42.6%未出现经治疗或未经治疗的出血情况。新数据将在2022年12月10日至13日在新奥尔良举行的第64届美国血液学学会（ASH）年会上展示
l Novartis（诺华）：2022年12月5日，Novartis宣布PSMAfore三期临床研究结果，PluvictoTM (INN：lutetium (177Lu) vipivotide tetraxetan)，一种前列腺特异性膜抗原（PSMA）靶向放射配体疗法治疗PSMA阳性转移性去势抗性前列腺癌（mCRPC）达到了其主要终点。与接受雄激素受体途径抑制剂（ARPI）治疗的患者相比，接受Pluvicto治疗的患者在射线无进展生存率（rPFS）方面有统计学意义和临床意义的改善。Pluvicto是一种静脉注射的放射性配体疗法，将靶向化合物（配体）与治疗性放射性核素（放射性粒子，在此为镥-177）结合，放射性同位素的能量释放会损害靶细胞和附近细胞，破坏其复制和/或引发细胞死亡
l Novartis（诺华）：2022年12月6日，Novartis宣布RIGHT Choice二期临床实验结果，评估Kisquali®（ribociclib）联合内分泌治疗（ET）相比联合化疗（CT）作为一线疗法，对具有侵袭性激素受体阳性、人表皮生长因子受体-2阴性（HR+/HER2−）的绝经前和围绝经期的转移性乳腺癌（MBC）患者，包括内脏危象患者的治疗效果。尽管CDK4/6抑制剂（CDK4/6i）和ET已广泛作为HR+/HER2-MBC的一线治疗，CT仍然是疾病进展迅速和内脏危象患者的首选选择。Kisquali在研究中显示了近一年的无进展生存率（PFS），支持Kisquali+ET在这一难以治疗的患者群体中的治疗优势。此项多国试验的数据将在2022年圣安东尼奥乳腺癌研讨会（SABCS）进行口头展示
l Novartis（诺华）：2022年12月8日，Novartis宣布其APPOINT-PNH三期研究结果，评估iptacopan单一疗法在未接受过补体抑制剂（包括抗C5疗法）治疗的PNH病人的治疗效果。结果显示，接受iptacopan（200 mg，每日两次）治疗的患者中，有相当比例的患者在24周内无需输血的情况下，血红蛋白水平比基线水平增加了2 g/dL或更多，具有临床意义。PNH是一种罕见的、慢性的、严重的补体介导的血液紊乱。PNH患者的某些造血干细胞（位于骨髓中，可生长并发育为红细胞、白细胞和血小板）发生后天突变，导致他们产生易被补体系统过早破坏的不成熟的红细胞。这会导致血管内溶血（血管内红细胞的破坏）和血管外溶血（主要在脾脏和肝脏中的红细胞的摧毁），从而导致贫血（循环红细胞水平低）、血栓形成（血栓形成）、疲劳和其他会影响人的生活质量的衰弱症状
l AbbVie（艾伯维）：2022年12月6日，AbbVie宣告其偏头疼管线数据将于12月7日~10日在奥地利维也纳举行的2022年第16届欧洲头痛联合会会议上展示，此次将涵盖onabotulinumtoxinA和atogepant等管线的数据。会上研究人员也将展示慢性偏头痛流行病学和预后国际研究（CaMEO-I）最新数据，评估患有和不患有偏头痛的人颈部疼痛和头痛的频率和负担
l AbbVie（艾伯维）：2022年12月6日，AbbVie和HotSpot Therapeutics, Inc.，一家专注于发现用于治疗癌症和自身免疫性疾病的小分子变构疗法，宣布针对HotSpot的处于发现阶段的用于治疗自身免疫疾病的IRF5项目签署一项全球独家合作和许可协议。HotSpot的药物发现平台已经能够以可预测、可重复的方式识别与IRF5结合的分子，从而有可能对被认为不可治疗的靶点进行有效的药物治疗。IRF5是一种转录因子，作为某些类型免疫应答的关键调节因子，其失调与几种治疗不佳的自身免疫性疾病密切相关。由于IRF5缺乏传统的活性位点，使用传统的小分子方法调节IRF5的努力已经失败。HotSpot利用其专有的Smart Allostery™技术，首次发现了小分子IRF5抑制剂，该抑制剂靶向蛋白质上一个先前未知的变构口袋，该口袋对其内源性调节至关重要。根据协议条款，HotSpot将获得4000万美元的预付现金付款，并可能有资格获得高达2.95亿美元的期权费和研发里程碑付款，有可能获得进一步的商业里程碑付款以及全球净销售额的分成。如果AbbVie行使其许可期权，AbbVie将开展IRF5抑制剂计划的所有未来临床开发、生产和商业化活动。此外，HotSpot有一次分享全球研发成本，以换取增加的分成的选择权
l AbbVie（艾伯维）：2022年12月10日，AbbVie公布了慢性淋巴细胞白血病（CLL）临床和现实研究的最新数据。第64届美国血液学学会（ASH）年会期间的专题演讲将包括两项临床试验，调查成人CLL患者每天一次使用IMBRUVICA®（伊布替尼）加VENCLEXTA®/VENCLYXTO®（venetoclax）（I+V）进行的固定持续时间治疗，以及对CLL一线治疗的数据分析。IMBRUVICA®（ibrutinib）是一种每日一次的口服药物，由Janssen Biotech，Inc.和Pharmacyclics LLC（一家AbbVie公司）联合开发和商业化。IMBRVICA®阻断布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）蛋白，正常和异常B细胞（包括特定癌细胞）需要该蛋白来增殖和扩散。通过阻断BTK，IMBRVICA®可帮助将异常B细胞移出其滋养环境，并抑制其增殖。IMBRUVICA®于2013年11月首次获得美国FDA的批准，目前适用于六个疾病领域的成人患者，包括五种血液肿瘤。这些包括治疗成人CLL/SLL伴或不伴17p缺失（del17p）的适应症、成人Waldenström巨球蛋白血症（WM）、既往治疗过的套细胞淋巴瘤（MCL）的成人、边缘区淋巴瘤（MZL）需要全身治疗且已接受过至少一次基于抗CD20的治疗的成人患者，以及在一种或多种系统治疗失败后，一岁及以上患有慢性移植物抗宿主病（cGVHD）的成人和儿童患者
l AbbVie（艾伯维）：2022年12月10日，AbbVie公布REFINE临床二期研究的新数据，针对未经JAK抑制剂治疗的骨髓纤维化（MF）患者进行的navitoclax联合ruxolitinib用药的研究。分析表明，navitoclax和ruxolitinib的组合导致骨髓纤维化（BMF）和常见基因突变的变异等位基因频率（VAF）降低。Navitoclax是一种处于研究阶段的口服BCL-XL/BCL-2抑制剂。骨髓纤维化（MF）是一种罕见的、难以治疗的血癌，导致骨髓中过度瘢痕组织形成（纤维化）。患有MF的患者会出现脾脏肿大、疲劳、虚弱和严重贫血等症状，这些症状通常会使人虚弱，并严重影响生活质量。MF还具有转化为更具侵略性疾病的风险，如急性髓系白血病
l AbbVie（艾伯维）：2022年12月11日，AbbVie宣布多个临床试验数据，评估epcoritamab（DuoBody®-CD3xCD20），一种研究阶段的皮下注射双特异性抗体，单独或联合治疗复发/难治性（R/R）滤泡性淋巴瘤（FL）、先前未经治疗的FL、R/R弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL），以及Richter综合征的效果。Epcoritamab是一种IgG1双特异性抗体，使用Genmab专有的DuoBody技术。Genmab的DuoBody®-CD3技术旨在选择性地引导细胞毒性T细胞，以引发针对靶细胞类型的免疫反应。Epcoritamab被设计为同时结合T细胞上的CD3和B细胞上的CD20，并诱导T细胞介导的CD20阳性细胞的杀伤。CD20在B细胞上表达，是许多B细胞恶性肿瘤的临床验证治疗靶点，包括DLBCL、FL、套细胞淋巴瘤和CLL。Epcoritamab由AbbVie和Genmab共同开发，作为两家公司肿瘤学合作的一部分。两公司共同负责美国和日本的商业化，AbbVie负责全球更多地区的商业化。美国FDA优先审查了epcoritamab用于治疗成人R/R大B细胞淋巴瘤患者的生物许可证申请（BLA）。欧洲EMA已经批准了epcoritamab的上市授权申请，用于治疗两种或多种系统治疗后的R/R DLBCL成年患者
l BMS（百时美施贵宝）：2022年12月8日，BMS宣布，其董事会宣告公司每0.1美元面值的普通股获得57美分的季度股息，此股息将于2023年2月1日支付给在2023年1月6日记录在册的股东。此外，董事会已宣布公司每2.00美元可转换优先股的季度股息为每股50美分（0.50美元），于2023年3月1日支付给2023年1月31日的在册股东
l Sanofi（赛诺菲）：2022年12月11日，Sanofi宣布，由于Horizon的交易价格不符合公司的价值评估标准，其不再与Horizon进行讨论磋商，也不打算向Horizon报价
l Pfizer（辉瑞）：2022年12月5日，Pfizer和BioNTech SE（Nasdaq：BNTX）宣布已向美国FDA提交申请，为其适用于6个月至4岁儿童的Omicron BA.4/BA.5二价新冠疫苗的紧急使用授权（EUA），此疫苗在欧盟是作为5岁以上人群的新冠加强针使用。Pfizer-BioNTech新冠疫苗（COMIRNATY®）主要是基于BioNTech的mRNA技术，由BioNTech和Pfizer共同开发。BioNTech是美国、欧盟、英国、加拿大及其他国家的BNT162b2（原装）和BNT162b2-二价（原装/奥密克戎BA.4/BA.5）的销售许可持有人，以及在美国及其他国家紧急使用权利的共同持有人
l Pfizer（辉瑞）：2022年12月6日，Pfizer和Clear Creek Bio, Inc.宣布达成研究合作和独家许可，以开发SARS-CoV-2木瓜蛋白酶（PLpro）潜在抑制剂用于口服治疗新冠。PLpro是一种基本酶，与主要蛋白酶（Mpro）一起在病毒复制中发挥重要作用。根据协议条款，两家公司将共同努力，确定PLpro的候选药物进入临床，届时辉瑞将全权负责进一步的开发和商业化活动。Clear Creek Bio将收到未披露的预付款，并有资格获得额外的潜在里程碑付款以及未来产品销售的分成。SARS-CoV-2有两种必需的蛋白酶，即主蛋白酶（Mpro）和木瓜蛋白酶（PLpro），这两种蛋白酶都需要完全处理病毒多蛋白并组装功能性复制酶复合物。除了在病毒复制中的关键作用外，PLpro还导致宿主先天免疫失调和免疫逃避
l Pfizer（辉瑞）：2022年12月7日，Pfizer宣布美国FDA接受了其呼吸道合胞病毒（RSV）候选疫苗PF-06928316或RSVpreF的生物制品许可证申请（BLA）的优先审查，该申请是为预防60岁及以上人群RSV引起的下呼吸道疾病而提交的，预计2023年5月完成审评。RSV是一种传染性病毒，也是呼吸道疾病的常见原因。该病毒可影响感染者的肺部和呼吸道，并可能导致婴幼儿、老年人和患有某些慢性疾病的人患上严重疾病。Pfizer的RSV候选疫苗建立在科学发现基础上，包括美国国立卫生研究院（NIH）揭示的预融合蛋白F的晶体结构，预融合蛋白是RSV用于进入人体细胞的病毒融合蛋白（F）的关键形式。NIH的研究表明，预融合形式的特异性抗体在阻断病毒感染方面非常有效，这表明基于预融合F的疫苗可以提供针对RSV的最佳保护。在这一重要发现之后，辉瑞公司测试了多种稳定的融合前F蛋白，并在临床前评估中确定了一种能够引发强烈抗病毒免疫反应的候选蛋白。二价候选疫苗由等量的来自A和B亚组的重组RSV预融合物F组成
l Pfizer（辉瑞）：2022年12月8日，Pfizer和BioNTech宣布，美国FDA授予其适用于6个月至4岁儿童的Omicron BA.4/BA.5二价新冠疫苗的紧急使用授权（EUA）
l Pfizer（辉瑞）：2022年12月9日，Pfizer宣布其董事会宣告2023财年第一季度的现金股息为0.41美元，于2023年3月3日向2023年1月27日在册的股东支付
l Pfizer（辉瑞）：2022年12月10日，Pfizer宣布MagnetisMM-3二期临床试验数据，表明elranatamab，一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）和CD3的双特异性抗体（BsAb），对复发性或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者有效且安全性可控，对于曾经接受过蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体治疗的难治性疾病有治疗效果
l GSK（葛兰素史克）：2022年12月7日，多地区诉讼法院驳回了关于ranitidine诱导致癌的指控。GSK表示，没有一致或可靠的证据表明ranitidine会增加任何癌症的风险
l GSK（葛兰素史克）：2022年12月11日，GSK公布了MOMENTUM三期临床试验数据，结果显示大多数接受momelotinib治疗的曾经JAK抑制剂治疗过的骨髓纤维化患者在关键临床指标上有良好的应答结果。这些数据将在12月10日~13日在新奥尔良举办的第64届美国血液学学会年会上展示。Momelotinib是治疗骨髓纤维化的口服潜在药物，不仅能够抑制Janus激酶（JAK）1信号通路和JAK2信号通路，还抑制激活素A受体I（ACVR1），抑制JAK1和JAK2可改善体质症状和脾肿大症状。ACVR1的直接抑制将hepcidin的减少，hepcidin通常在骨髓纤维化患者体内升高，是导致贫血的因素
l Takeda（武田制药）：2022年12月8日，Takeda宣布欧盟（EC）授予其登格尔热疫苗QDENGA®（TAK-003）在欧盟用于四岁以下人群的上市许可。QDENGA（TAK-003）主要基于灭活的登革热血清2型病毒制作
l Takeda（武田制药）：2022年12月9日，Takeda宣布将在2022年12月10日至13日在新奥尔良举行的第64届美国血液学会（ASH）年会上介绍其研究成果。主要包括OPTIC试验的最新进展，证明ICLUSIG®（波那替尼）在耐药慢性髓性白血病（CP-CML）患者中的有效性和安全性，以及在复发/难治性多发性骨髓瘤患者中评估modakafusp alfa（TAK-573）的第一个1/2期临床研究结果
l AstraZeneca（阿斯利康）：2022年12月7日，AstraZeneca宣布其DESTINY-Breast03三期试验的最新结果，相比于用trastuzumab emtansine(T-DM1)曲妥珠单抗和紫杉烷治疗的HER2阳性不可切除和/或转移性乳腺癌患者中，Enhertu（trastuzumab deruxtecan）在总体生存率（OS）方面表现出统计学和临床意义的改善。DESTINY-Breast02三期试验结果将于2022年圣安东尼奥乳腺癌研讨会（SABCS）上展示。Enhertu是由AstraZeneca和Daiichi Sankyo联合开发和商业化的靶向HER2的抗体药物偶联物（ADC）
l AstraZeneca（阿斯利康）：2022年12月8日，CAPItello-291三期试验的详细结果显示，AstraZeneca的capivasertib联合Faslodex (fulvestrant)在激素受体（HR）阳性、HER2低或阴性、局部晚期或转移性乳腺癌中，相比安慰剂联合Faslodex在无进展生存期方面有显著的改善，此结果将于2022年圣安东尼奥乳腺癌研讨会（SABCS）上进行口头展示。Capivasertib是三种AKT亚型（AKT1/2/3）的有效、选择性三磷酸腺苷（ATP）竞争性抑制剂
l AstraZeneca（阿斯利康）：2022年12月8日，根据SERENA-2临床二期试验结果，AstraZeneca的下一代口服选择性雌激素受体降解剂（ngSERD）camizestrant在服用75mg和150mg剂量的绝经后雌激素受体（ER）阳性曾接受过内分泌治疗的局部晚期或转移性乳腺癌患者中，在无进展生存期（PFS）方面具有统计学和临床上的意义。此结果将于2022年圣安东尼奥乳腺癌研讨会（SABCS）上进行口头展示。Camizestrant是一种有效的下一代口服SERD和纯ERα拮抗剂，已在一系列临床前模型中显示出抗癌活性，包括ER激活突变的模型
l AstraZeneca（阿斯利康）：2022年12月8日，TROPION-PanTumor01一期临床试验结果表明，datopotamab deruxtecan (Dato-DXd)对于重度激素受体（HR）阳性、HER2低（免疫组化[IHC]1+或IHC2+/原位杂交[ISH]阴性）或HER2阴性（IHC0）不可切除或转移性乳腺癌患者的疗效令人鼓舞。试验结果将在2022年圣安东尼奥乳腺癌研讨会上展示。Datopotamab deruxtecan是一种由Daiichi Sankyo和AstraZeneca联合开发的特异性工程化靶向TROP2的DXd抗体偶联药物（ADC）。此药物使用Daiichi Sankyo专有的DXd ADC技术设计，是Daiichi Sankyo肿瘤学管线中的三个领先ADC之一，也是AstraZeneca ADC科学平台中最先进的项目之一。Datopotamab deruxtecan由与Sapporo Medical University合作开发的人源化抗TROP2 IgG1单克隆抗体组成，基于四肽的可裂解连接子连接到多个拓扑异构酶I抑制剂有效载荷（一种exatecan衍生物）上
l AstraZeneca（阿斯利康）：2022年12月9日，TROPION-PanTumor01一期临床试验结果显示，datopotamab deruxtecan (Dato-DXd) 在经标准治疗后进展的转移性三阴性乳腺癌（TNBC）患者中表现出令人鼓舞的效果。此结果在2022年圣安东尼奥乳腺癌研讨会（SABCS）上展示
l Gilead（吉利德）：2022年12月6日，Gilead宣布TROPiCS-02三期临床试验数据，展示了Trodelvy®（sacituzumab govitecan-hziy；SG）与对照化疗（TPC）对HR+/HER2转移性乳腺癌患者的疗效。Trodery与TPC相比，提高了无进展生存率（PFS）、总生存率（OS）和客观应答率（ORR）。此项数据将在2022年圣安东尼奥乳腺癌研讨会进行展示。Trodelvy®（sacituzumab govitecan hziy）是Trop-2定向抗体药物偶联物。Trop-2是一种在多种肿瘤中高度表达的细胞表面抗原，包括90%以上的乳腺癌和膀胱癌。Trodelvy有一个与SN-38（一种拓扑异构酶I抑制剂有效载荷）连接的专有可水解的接头
l Gilead（吉利德）：2022年12月7日，Kite Pharma，Inc.，Gilead旗下公司（以下简称Kite）和Daiichi Sankyo Co.，Ltd.（以下简称Daiichi Sankyo）今天共同宣布修订2017年合作协议，该协议赋予Daiichi Sankyo在日本开发、制造和商业化Yescarta（axicabtagene ciloucel）的专有权。Kite于2017年在Daiichi Sankyo签署合作协议后被Gilead Sciences，Inc.收购。Daiichi Sankyo和Kite现已同意，Yescarta的营销授权将于2023年转让给Gilead Sciences K.K.，即Gilead在日本的子公司。在营销授权转让后，Gilead的Kite细胞治疗业务部将管理产品在日本的销售和促销活动。YESCARTA®（axicabtagene ciloeucel）是一种针对CD19（一种细胞膜蛋白）的CAR T细胞疗法，它利用患者自身的免疫系统来抗癌。axicabtagene ciloeucel是通过从患者的血液中取出T细胞，并在实验室中对其进行工程化，以表达嵌合抗原受体，从而在将此细胞输回患者体内时识别并摧毁癌细胞。CAR T疗法是专门为每位患者制造的，只给药一次。2018年，Axicabtagene cilloeucel获得了Japan Ministry of Health, Labour, and Welfare的孤儿药称号，用于治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤、原发性纵隔B细胞淋巴瘤，转化性滤泡淋巴瘤和高级B细胞淋巴瘤。2021年1月，Yescarta在日本被批准用于治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤（一种非霍奇金淋巴瘤）患者。YESCARTA®在美国和欧洲被批准用于某些类型复发或难治性B细胞淋巴瘤的患者，由Kite进行开发、生产和商业化
l Gilead（吉利德）：2022年12月9日，Kite，Gilead旗下公司和Arcellx，Inc.（NASDAQ：ACLX）今天宣布了一项全球战略合作，以共同开发和商业化Arcellx's领先的候选产品CART-ddBCMA，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者。CART-ddBCMA是目前处于临床二期开发阶段的细胞治疗产品，包括经过基因修饰以靶向多发性骨髓瘤的自体T细胞。CART ddBCMA使用了Arcellx的新型D域结合剂，是用于结合特定治疗靶点的新型合成蛋白。CART-ddBCMA已被美国FDA授予快速通道、孤儿药物和再生医学高级治疗指定。交割后，Arcellx将收到2.25亿美元的预付现金付款、1亿美元的股权投资以及其他潜在的或有付款。两家公司将分担CART-ddBCMA的开发、临床试验和商业化成本，并将联合进行商业化。其中，美国利润分成50/50。在美国境外，Kite将负责该产品商业化，Arcellx将获得销售特许权使用费。Kite将负责合作下任何未共同商业化产品的开发和商业化成本。完成技术转让后，Kite将负责生产
l Gilead（吉利德）：2022年12月11日，Kite，Gilead旗下公司宣布对接受CAR T细胞治疗的患者进行的一项分析结果，该结果评估了复发或难治性（R/R）大B细胞淋巴瘤（LBCL）成年患者从白细胞去除到输注Yescarta®（axicabtagene cilloeucel）产生疗效的时间（静脉到静脉时间）分析。Yescarta治疗的患者的静脉到静脉时间缩短与预后改善相关。试验数据将于12月11日在2022年美国血液学学会（ASH）年会期间发布
l Gilead（吉利德）：2022年12月11日，Kite，Gilead旗下公司宣布Yescarta®（axicabagene cilloeucel）的ZUMA-7临床试验的两项最新分析结果，这是CAR T细胞疗法对复发或难治性大B细胞淋巴瘤（r/r LBCL）患者规模最大和最长时间的随访结果。主要展示了在二线Yescarta治疗相比标准疗法（SOC）治疗后的患者的疗效分析，以及对代谢肿瘤体积（MTV）与临床结果之间的相关性进行探索性分析。这些数据分别于12月11日和10日在2022年美国血液学学会（ASH）年会上以口头形式呈现
l Lilly（礼来）：2022年12月6日，Lilly宣布佐剂Verzenio®（abemaciclib）联合标准内分泌疗法（ET）治疗激素受体阳性（HR+）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）、淋巴结阳性、高风险早期乳腺癌（EBC）monarchE三期临床试验结果将在2022年圣安东尼奥乳腺癌研讨会（SABCS）上以口头形式展示。结果表明，佐剂Verzenio®有一定的效果
l Lilly（礼来）：2022年12月7日，DINAMO 临床三期试验符合其主要终点，表明与安慰剂相比，Jardiance®（empagliflozin）作为首个SGLT2抑制剂，对10-17岁2型糖尿病儿童和青少年的HbA1c（平均血糖标志物）显著降低。Boehringer Ingelheim和Lilly宣布，该结果将于2022年国际糖尿病联合会（IDF）世界糖尿病大会上公布
l Boehringer Ingelheim（勃林格殷格翰）：同上条与Lilly联合发布
l Bayer（拜耳）：2022年12月6日，Bayer宣布在美国推出拜耳科学合作探索者（BSCE），一个可公开访问的数据库，拜耳在其中共享其与大学、公共研究机构和个人的科学合作和新合同的信息
l Biogen（渤健）：2022年12月5日，Biogen宣布，EMA已接受tofersen（一种治疗超氧化物歧化酶1（SOD1）肌萎缩侧索硬化症（ALS）的潜在药物）的上市授权申请（MAA）审查，tofersen也正在接受美国FDA的优先审查，预计于2023年4月25日完成审查。Tofersen被设计为与SOD1 mRNA结合，诱导其被RNase-H降解以减少SOD1蛋白的产生。Biogen自Ionis Pharmaceuticals，Inc.处获得tofersen的授权。肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种罕见、进行性和致命的神经退行性疾病，导致大脑和脊髓中负责控制自主肌肉运动的运动神经元丢失。ALS患者会经历肌肉无力和萎缩，导致他们失去独立性，逐渐失去行动、说话、进食和最终呼吸的能力。ALS患者的平均预期寿命为症状发作后三到五年。ALS涉及多种基因。基因检测有助于确定一个人的ALS是否与基因突变有关，目前，ALS没有基因靶向治疗方案。SOD1基因突变约占全球估计168000名ALS患者（SOD1-ALS）的2%。SOD1-AALS患者的预期寿命差异很大，有些患者的寿命不足一年
l Biogen（渤健）：2022年12月6日，Biogen和Sage Therapeutics（Nasdaq：Sage）宣布完成向美国FDA提交zuranolone用于治疗重度抑郁症（MDD）和产后抑郁症（PPD）的新药申请（NDA）。Zuranolone是一种神经活性类固醇，作为GABA-A受体的正向变构调节剂，在抑郁症患者中，它可能有助于快速重新平衡失调的神经元网络，以帮助改善大脑功能
l Biogen（渤健）：2022年12月9日，Biogen宣布美国FDA已接受对BIIB800的简化生物制品许可证申请（aBLA）进行审查，BIIB800是一种参考抗白细胞介素6受体单克隆抗体ACTEMRA®1（tocilizumab）的生物仿制药候选品。ACTEMRA®适用于多种适应症，包括成人中的中度至重度类风湿关节炎，以及幼年特发性多关节炎和全身幼年特发关节炎。2022年9月，BIIB800的上市授权申请（MAA）被欧洲EMA受理。2021年4月，Biogen宣布与Bio-Thera Solutions，Ltd.签订商业化和许可协议，以开发、生产和商业化BIIB800。Biogen在除中国以外的所有国家（包括香港、澳门和台湾）拥有BIIB800的专属管理、生产和商业化权利
l CSL：2022年12月7日，CSL在维多利亚州开设了价值9亿美元的血浆分离工厂，这是南半球同类设施中规模最大的。这是CSL目前在澳大利亚进行的20亿美元以上资本投资计划的一部分。Broadmeadows的新设施使CSL的生产基地每年可处理多达920万升血浆当量。血浆衍生疗法治疗免疫缺陷、神经紊乱、休克和烧伤。它们被用于世界各地的手术室，供移植患者、外科患者和癌症患者使用
l CSL：2022年12月10日，CSL宣布其在第64届美国血液学学会（ASH）年会上公布了单次输注HEMGENIX®（tetranacogene dezapalvovic drlb）治疗某些成人或符合条件的血友病B患者的长期持久性和安全性，研究结果显示经治疗后平均因子IX活性水平和止血保护作用均有所提高。HEMGENIX是首个也是唯一一个被批准用于治疗血友病B患者的一次性基因疗法。HEMGENIX使用AAV5，一种非传染性病毒载体，即，腺相关病毒（AAV）。AAV5载体将因子IX的Padua基因变体（FIX Padua）携带到肝脏中的靶细胞，产生比正常高5~8倍活性的因子IX蛋白。这些基因指令保留在目标细胞中，但通常不会成为人自身DNA的一部分。一旦传递，新的基因指令允许细胞产生更高水平的因子IX
l Daiichi Sankyo（第一三共）：Enhertu新闻同AstraZeneca
l Daiichi Sankyo（第一三共）：YESCARTA® CAR T细胞疗法许可协议修改新闻同Gilead
l Daiichi Sankyo（第一三共）：Datopotamab Deruxtecan治疗重度激素受体（HR）阳性、HER2低或HER2阴性不可切除或转移性乳腺癌患者新闻同AstraZeneca
l Daiichi Sankyo（第一三共）：Datopotamab Deruxtecan治疗转移性三阴性乳腺癌（TNBC）患者新闻同AstraZeneca
l Merck（默克）：2022年12月6日，Merck宣告收购了位于马萨诸塞州的Erbi Biosystems，该公司是2毫升微生物反应器平台技术的开发商，被称为“Breez”。该交易通过实现基于细胞的灌注生物反应器工艺（从2ml到2000L）的快速实验室规模工艺开发，加强了Merck在治疗蛋白方面的上游投资组合。对Erbi Biosystems的收购于2022年12月1日完成交割
l Vertex（福泰制药）：2022年12月8日，Vertex和Entrada Therapeutics, Inc. （Nasdaq：TRDA）宣布了一项全球合作，发现和开发细胞内膜逃逸载体（EEV)治疗1型强直性肌营养不良症（DM1）。该合作包括Entrada的DM1项目ENTR-701，该项目处于临床前的后期开发阶段。ENTR-701，（EEV™)-共轭磷酸二酰胺吗啉基低聚物，是Entrada的EEV治疗管线中的第二个新的临床候选物。ENTR-701旨在通过等位基因特异性靶向肌营养不良症肌张力蛋白激酶转录物中的与疾病相关的三核苷酸重复片段来解决1型肌张力营养不良症。这样，ENTR-701有可能恢复肌肉盲样蛋白的功能，纠正下游转录物的错误剪接和异常表达，并恢复正常的肌肉功能。根据协议条款，Entrada将获得2.24亿美元的预付款，以及2600万美元的股权投资。Entrada有资格获得高达4.85亿美元的成功实现研究、开发、监管和商业里程碑付款，以及本合作协议可能产生的任何产品未来净销售额的分成。该协议包括一项为期四年的全球研究合作，Entrada将继续推进与ENTR-701相关的研究活动以及与DM1相关的其他研究活动并获得付款。Vertex将负责ENTR-701的全球开发、生产和商业化，以及因Entrada的DM1研究工作而产生的任何其他项目
l Vertex（福泰制药）：2022年12月10日，Vertex和CRISPR Therapeutics（Nasdaq：CRSP）宣布对exagamglogene autotemcel (exa-cel)治疗的患有镰状细胞病（SCD）或输血依赖性β-地中海贫血（TDT）的临床研究结果。Exa-cel，以前称为CTX001，一种自体离体CRISPR/Cas9基因编辑疗法，患者自身的造血干细胞被编辑以在红细胞中产生高水平的胎儿血红蛋白（HbF；血红蛋白F）。HbF是胎儿发育过程中天然存在的携氧血红蛋白的形式，出生后，血红蛋白会转变为成人形式。Exa-cel升高HbF有可能减少或消除SCD患者疼痛和虚弱的VOCs，并减轻TDT患者的输血需求。Vertex和CRISPR Therapeutics于2015年达成了战略研究合作，重点是使用CRISPR/Cas9来发现和开发针对人类疾病潜在遗传原因的潜在新疗法。Exa-cel代表了联合研究计划中出现的第一种潜在治疗方法。根据修订后的合作协议，Vertex现在领导exa-cel的全球开发、生产和商业化，并与CRISPR Therapeutics在全球范围内60/40分摊项目成本和利润
l Regeneron（再生元）：2022年12月11日，Regeneron公布一项一期和二期临床试验数据，评估odronextamab在复发/难治性（R/R）弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者中的应用前景。Odronextamab是一种双特异性抗体，旨在将癌细胞上的CD20与表达CD3的T细胞连接，以促进局部T细胞活化和癌细胞杀伤
l UCB（优时比）：2022年12月7日，UCB宣布，《柳叶刀》发表了两篇文章，详细介绍了BE OPTIMAL和BE COMPLETE三期临床研究结果，评估bimekizumab治疗患有活动性银屑病关节炎的成人的疗效和安全性，结果展示这两项临床试验均达到了临床终点。Bimekizumab是一种人源化单克隆IgG1抗体，旨在选择性抑制白介素17A（IL-17A）和白介素-17F（IL-17 F）这两种驱动炎症过程的关键细胞因子
l UCB（优时比）：2022年12月9日，UCB宣布了BE HEARD I和BE HEARD II两项三期临床研究的正面结果，这两项研究评估了bimekizumab在成人中重度化脓性汗腺炎中的疗效和安全性
l Abbott（雅培）：2022年12月9日，Abbott宣布董事会决定增加季度分红为0.51美元每股
l Fresenius Kabi（费森尤斯卡比）：2022年12月5日，Fresenius Kabi宣布在美国引入营养资源项目，作为KabiCare患者支持项目的一部分。主要为患者保险报销问题提供支持，由专家组成帮助热线，提供账单和编码支持以及保险支持，如福利调查、事先授权和索赔上诉等方面的协助
l Fresenius Kabi（费森尤斯卡比）：2022年12月8日，Fresenius Kabi宣布推出Pralatrexate注射液，是一款与Folotyn®相当的仿制药，用于治疗复发或难治性外周T细胞淋巴瘤。此注射液能够立即在美国上市，是一种二氢叶酸还原酶抑制剂
l Sumitomo（住友制药）：2022年12月6日，Enzyvant Therapeutics，Inc.和Altavant Sciences，Inc.，两家Sumitovant Biopharma Ltd.旗下公司宣布合并，合并后的公司保留Enzyvant的名称
l Chugai（中外制药）：2022年12月9日，Chugai和Towa Pharmaceutical Co., Ltd. (TOKYO: 4553)宣布Towa发布Edirol®（通用名：eldecalcitol）治疗骨质疏松症，此药物在国家健康保险（NHI）报销价格清单里，Edirol已在2022年8月15日获得健康、劳动、福利部门（MHLW）的批准。Chugai是销售许可持有人，Towa负责营销和信息支持
l 石药集团：2022年12月7日，石药集团宣布SYH2055获中国药监局批准开展临床研究。SYH2055为口服小分子抗新冠病毒3CL蛋白酶抑制剂，通过作用于新冠病毒主蛋白酶（Mpro/3CLpro）抑制病毒前体蛋白的切割，进而阻断病毒复制并发挥抗新冠病毒的作用。对于奥密克戎BA.4，BA.5有抗病毒活性
l Ono（小野制药）：2022年12月6日，Ono宣布，与Equillium Inc.就其itolizumab，抗CD6单克隆抗体的权利签署独家选择权和资产购买协议。Itolizumab目前用于治疗急性移植物抗宿主病患处于临床三期研究阶段，用于治疗狼疮肾炎患者处于临床1b期研究阶段。根据协议条款，Ono将向Equillium支付35亿日元的不可退还的预付款，协议总额约为180亿日元，用于行使期权和开发里程碑付款。Equillium将负责在期权期内进行itolizumab的所有研发，由Ono负责全部研发费用。行使期权后，Ono将获得Equillium对itolizumab的权利。这些权利包括所有治疗适应症以及在美国、加拿大、澳大利亚和新西兰商业化的权利。先前，Equillium通过与Biocon Limited的独家合作获得了itolizumab的权利
l Endo（远藤）：2022年12月6日，Endo宣布，鉴于市场对初次治疗后瘀伤的程度和可变性以及皮肤长期变色的可能性的担忧，Endo将停止生产和销售Qwo®（溶组织梭菌胶原酶collagenase clostridium histolyticum-aaes），Qwo用于治疗中老年女性臀部中重度橘皮组织，Qwo是一种溶组织梭菌胶原酶，当注射到治疗区域时，通过特异性靶向1型和3型胶原蛋白，酶解释放纤维纵隔，即溶解或打破那些“凹坑”处的纤维纵隔，释放皮肤凹坑，使皮肤光滑，并改善脂肪团的外观
l Stada（史达德）：2022年12月7日，Alvotech（Nasdaq：ALVO）和Stada在欧洲一些国家联合推出高浓度、低剂量、无柠檬酸盐的adalimuma配方
