头部制药企业每周新闻-2023年10月23日至2023年10月29日
2023年10月23日至2023年10月29日（第20231004期）
l Roche（罗氏）：2023年10月23日，罗氏宣布达成一项收购Telavant Holdings, Inc. (Telavant)的最终协议，Telavant由Roivant Sciences Ltd.和辉瑞公司共同持股。该协议包括Televant的新型靶向TL1A的抗体RVT-3101在美国和日本的开发、生产和商业化权利。RVT-3101用于治疗炎症性肠病，包括溃疡性结肠炎和克罗恩病。RVT-3101已在TUSCANY-2的2b期临床研究中用于中重度溃疡性结肠炎患者。这项全球性、随机、双盲、安慰剂对照试验首次在大量患者中获得了长期剂量发现数据(n=245)。诱导后的维持治疗阶段，在建议的每月皮下给药的3期剂量下呈现了一定程度的临床缓解(第56周时为36%)以及内镜下改善(第56周为50%)。除了疗效结果外，RVT-3101的维持给药期在所有患者中也显示出良好的安全性。根据协议条款，罗氏将支付71亿美元的首付款和1.5亿美元的近期里程碑付款。交易完成后，罗氏将拥有进一步开发和生产RVT-3101的全部权利，并将其在美国和日本商业化，等待临床和监管审批。罗氏致力于尽快启动RVT-3101的全球3期试验，在美国和日本以外，辉瑞拥有该药物的商业化权利。此外，在交易完成后，罗氏还可以选择与辉瑞就下一代靶向p40/TL1A的双特异性抗体进行全球合作，该抗体目前处于1期。Telavant由Roivant和辉瑞于2022年联合成立，在美国和日本开发和商业化RVT-3101。Roivant拥有Telavant已发行和流通在外的普通股和优先股的75%，辉瑞拥有剩余的25%。RVT-3101通过抑制TL1A靶向炎症和纤维化途径。除了激活成纤维细胞外，它还通过刺激TH1和TH17途径调节炎症和纤维化的严重程度
l Roche（罗氏）：2023年10月27日，罗氏宣布，美国FDA已批准Vabysmo (faricimab)治疗视网膜静脉闭塞(RVO)后黄斑水肿。RVO是Vabysmo的第三个适应症，之前获批的适应症包括新生血管性或“湿性”年龄相关性黄斑变性(nAMD)和糖尿病性黄斑水肿(DME)。Vabysmo是首个唯一被批准用于眼部的双特异性抗体。此次RVO批准是基于全球III期BALATON和COMINO研究的积极结果，这些研究表明，每月使用Vabysmo可为分支和中心RVO患者提供早期和持续的视力改善，与aflibercept相比，在24周时达到非次等视力提高的主要终点。数据显示Vabysmo实现了视网膜液的快速和稳健干燥，进一步支持了这一点。在BALATON和COMINO中，Vabysmo通常耐受性良好，安全性高。Vabysmo是首个被批准用于眼部的双特异性抗体。通过中和血管生成素-2 (Ang-2)和血管内皮生长因子-A (VEGF-A)，靶向并抑制与许多视网膜疾病相关的两种信号通路。Ang-2和VEGF-A破坏血管的稳定，导致新的血管渗漏形成，增加炎症，从而导致视力下降。通过阻断涉及Ang-2和VEGF-A的通路，Vabysmo被设计用来稳定血管
l Novartis（诺华）：2023年10月23日，诺华在2023年欧洲肿瘤医学学会(ESMO)大会上公布了PSMAfore III期试验的数据。研讨会上公布的数据显示，与改变雄激素受体途径抑制剂（ARPI）疗法相比，在接受ARPI治疗后，前列腺特异性膜抗原(PSMA)阳性转移性去势抵抗性前列腺癌(mCRPC)患者的放射无进展生存(rPFS)方面，Pluvicto (lutetium (177Lu) vipivotide tetraxetan)达到了其主要终点。该试验达到了rPFS的主要终点，与改变ARPI疗法相比，使用Pluvicto的患者放射学疾病进展风险降低了59%。使用中位数为8.6个月的研究随访数据，更新的rPFS分析(HR 0.43；95% CI：0.33，0.54)表明，与改变ARPI疗法相比，使用Pluvicto的患者具有一致的临床获益，放射学疾病进展所需时间增加了一倍以上(12.0个月相比5.6个月)。使用Pluvicto的患者也显示出生活质量的改善，与改变ARPI疗法相比，他们的FACT-P总评分多维持了3个月(7.5 vs 4.3个月)，疼痛恶化延迟(BPI-SF) 5.0 vs 3.7个月。其他有临床意义的疗效终点也有利于Pluvicto，使用Pluvicto使得PSA下降至少50%的次数是改变ARPI疗法的>2.5倍。Pluvicto是一种静脉注射放射配体疗法(RLT)，将靶向化合物(配体)与治疗性放射性核素(放射性粒子，镥-177)相结合。在进入血液后，Pluvicto与靶细胞结合，包括表达PSMA(一种跨膜蛋白)的前列腺癌细胞。一旦结合，放射性同位素释放的能量就会破坏目标细胞和附近的细胞，破坏它们的复制能力和/或引发细胞死亡
l Novartis（诺华）：2023年10月24日，诺华公布其2023年第3季度营业收入117.82亿美元，相比去年同期增长12%
l Novartis（诺华）：2023年10月26日，诺华宣布，美国FDA已将Pluvicto (lutetium Lu 177 vipivotide tetraxetan)药物短缺状态列为已解决。这一决定是大幅扩大Pluvicto生产规模的结果，自5月份以来，Pluvicto的每周生产能力增加了一倍以上。Pluvicto是一种静脉放射配体疗法(RLT)，结合靶向化合物(配体)和治疗性放射性核素(放射性粒子，镥-177。给药后，Pluvicto与靶细胞结合，包括表达PSMA(一种跨膜蛋白)的前列腺癌细胞。结合后，放射性同位素释放的能量就会破坏目标细胞和附近的细胞，破坏它们的复制能力和/或引发细胞死亡
l AbbVie（艾伯维）：2023年10月24日，艾伯维旗下Allergan Aesthetics公司宣布了两项关键性的3期临床研究的正面结果，这些研究评估了trenibotulinumtoxinE (BoNT/E)治疗中重度眉间纹(M21-500和M21-508)的效果。两项关键性3期研究的主要终点均显示BoNT/E与安慰剂相比，第7天面部皱纹评价表(FWS)的眉间纹严重程度较基线有统计学意义(p<0.0001)的改善。所有测试的次要终点，包括患者报告的总体治疗满意度，均显示BoNT/E具有统计学意义的优于安慰剂。在给药后8小时(最早的评估时间)看到了效果(即从基线开始至少2级的FWS改善)，并观察到了给药后2-3周的疗效持续时间，BoNT/E治疗中出现的不良事件与安慰剂相似
l AbbVie（艾伯维）：2023年10月27日，艾伯维公布2023年第3季度财务业绩，第3季度实现营业收入139.27亿美元，相比去年同期降低6%
l Johnson & Johnson（强生）：2023年10月23日，强生旗下的杨森制药公司公布了QUASAR 3期研究新数据，证明了选择性IL-23 p19抑制剂TREMFYA (guselkumab)对中度至重度活动性溃疡性结肠炎(UC)患者治疗24周的有效性和安全性。在第12周或第24周观察到较高的临床反应率，与TREMFYA的批准适应症相比，没有观察到新的安全性信号。早在单次静脉(IV)剂量后一周，就观察到患者报告的直肠出血和绝对粪便数量相关改善，在12周时，超过三分之二的患者出现明显的症状反应。这些数据杨森在2023年10月20日至25日在加拿大温哥华举行的美国胃肠病学学会(ACG)年度科学会议上展示。截至第24周的QUASAR临床结果：在第12周，TREMFYA治疗的患者达到临床缓解的比例(61.5%[259/421])明显高于安慰剂(27.9% [78/280])；在接受TREMFYA治疗的患者中，在第12周对静脉治疗没有临床反应，然后再接受皮下治疗12周，55%(66/120)在第24周达到临床反应；在基线随机分配到TREMFYA的患者中，77.2%(325/421)的患者在第12周或第24周达到了累积临床缓解。之前有或没有对生物制剂和Janus激酶(JAK)抑制剂反应不足/不耐受史的患者受益于持续皮下TREMFYA治疗至第24周。未发现新的安全信号。TREMFYA由杨森公司开发，是首个被批准的完全人单克隆抗体，可选择性结合白细胞介素(IL)-23的p19亚基并抑制其与IL-23受体的相互作用。IL-23是炎症性疾病如IBD、斑块性银屑病(PsO)和银屑病关节炎(PsA)发病机制的重要驱动因素
l Johnson & Johnson（强生）：2023年10月23日，强生旗下的杨森公司公布了MARIPOSA III期研究的结果，显示RYBREVANT (amivantamab-vmjw)与lazertinib联合治疗osimertinib相比，在表皮生长因子受体(EGFR)外显子19缺失(ex19del)或L858R替代的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)患者的一线治疗中，疾病进展或死亡风险降低了30%([HR]=0.70；95%[CI]，0.58-0.85；p<0.001)，结果还显示，与osimertinib相比，RYBREVANT和lazertinib在这些患者中的总生存期(OS)有有利的趋势(HR=0.80；95% CI，0.61-1.05；P=0.11)。这些数据于2023年10月20-24日在西班牙马德里举行的欧洲肿瘤医学学会(ESMO) 2023年大会研讨会上公布。在中位随访22个月时，RYBREVANT和lazertinib的中位无进展生存期(PFS)为23.7个月，而osimertinib为16.6个月(HR=0.70；95% CI，0.58-0.85；P<0.001)。其他次要终点显示，在预先指定的患者亚组中，RYBREVANT和lazertinib联合使用与osimertinib相比，具有一致的临床意义的益处。Lazertinib单药治疗的临床意义中位PFS为18.5个月(95% CI，14.8-20.1)。MARIPOSA研究要求所有患者进行MRI连续脑成像，以检测或监测脑转移。RYBREVANT和lazertinib联合使用时，仅CNS首次进展的中位PFS为27.5个月，而osimertinib的中位PFS为18.5个月(HR=0.68；95% CI，0.56-0.83；P<0.001)。与osimertinib相比，接受RYBREVANT联合lazertinib治疗的患者的中位反应持续时间(DOR)，或肿瘤持续对治疗有反应而没有肿瘤生长或扩散的时间长度显著更长，中位DOR改善了9个月(25.8个月相比16.8个月)。RYBREVANT和lazertinib联合治疗的安全性与单独治疗的安全性一致。RYBREVANT是一种靶向EGFR和MET的双特异性抗体，具有靶向免疫细胞活性，在MARIPOSA研究中，与口服第三代EGFR酪氨酸激酶抑制剂(TKI) lazertinib联合治疗局部晚期或转移性EGFR突变的NSCLC患者。Lazertinib是口服的第三代脑渗透EGFR TKI，靶向T790M突变和激活EGFR突变，同时保留野生型EGFR。2018年，杨森生物技术公司(Janssen Biotech，Inc.)与Yuhan Corporation就lazertinib的开发达成许可和合作协议
l Johnson & Johnson（强生）：2023年10月23日，强生旗下杨森公司公布了3期MARIPOSA-2研究结果，显示RYBREVANT(amivantamab-vmjw)联合或不联合lazertinib以及联合化疗方案相比单独化疗方案，针对局部晚期或转移性非小细胞肺癌，表皮生长因子受体(EGFR)外显子19缺失(ex19del)或L858R替代，在osimertinib治疗或治疗后疾病进展的患者，分别降低疾病进展或死亡风险。结果还显示，与单独化疗相比，两种RYBREVANT方案显著提高了这些患者的客观缓解率(ORR)、颅内无进展生存期(PFS)和缓解持续时间(DOR)。这些数据在2023年10月20-24日在西班牙马德里举行的欧洲肿瘤医学学会(ESMO)2023年大会的研讨会上发表，并同时发表在Annals of Oncology上。与单独化疗相比，RYBREVANT联合化疗可使疾病进展或死亡风险降低52% (HR=0.48；95% CI，0.36-0.64；P<0.001)。与单独化疗相比，RYBREVANT+化疗联合lazertinib可使疾病进展或死亡风险降低56% (HR=0.44；95% CI，0.35-0.56；P<0.001)。改善的PFS在所有预先指定的患者亚组中是一致的，包括年龄、性别、种族、脑转移史、吸烟史和先前的osimertinib治疗史。此外，RYBREVANT 联合化疗的ORR为64%，RYBREVANT联合化疗和lazertinib的ORR为63%，而单独化疗的ORR为36%。来自MARIPOSA-2的数据也首次表明RYBREVANT联合方案可能提供颅内益处。与单独化疗相比，RYBREVANT+化疗和RYBREVANT+化疗和lazertinib分别降低了45%和42%的颅内进展或死亡风险(HR=0.55；95% CI，0.38-0.79；P=0.001，HR=0.58；95% CI，0.44-0.78；P<0.001)。初步的中期总生存期(OS)数据显示，与单独化疗相比，RYBREVANT加化疗有更有利的趋势(HR=0.77；95% CI，0.49-1.21)。在中期分析中，RYBREVANT联合化疗和lazertinib与单独化疗相比，OS无差异(HR=0.96；95% CI，0.67-1.35)。RYBREVANT的安全性与先前的报告一致
l BMS（百时美施贵宝）：2023年10月24日，百时美施贵宝宣布，美国FDA已授予BMS-986278突破性治疗认定，BMS-986278是一种潜在的一线口服溶血磷脂酸受体1 (LPA1)拮抗剂，用于治疗进行性肺纤维化(PPF)。突破性疗法称号是基于一项全球随机2期研究的结果，该研究评估了BMS-986278与安慰剂相比在特发性肺纤维化(IPF)和PPF患者中的安全性和有效性。来自PPF组的结果显示，与安慰剂相比，每天两次60 mg剂量的BMS-986278治疗26周，预测用力呼气量百分比下降率相对降低69%。治疗效果与有无背景治疗一致，BMS-986278耐受性良好，不良事件发生率与安慰剂相似，停药率低。这些发现于2023年9月在欧洲呼吸学会(ERS) 2023年国际大会上发表。BMS-986278是一种在研一线口服小分子溶血磷脂酸受体1 (LPA1)拮抗剂，LPA水平的升高和LPA1的激活参与了肺纤维化的发病机制。一项体外和体内临床前研究发现，拮抗LPA1可能有利于治疗肺损伤和纤维化
l BMS（百时美施贵宝）：2023年10月26日，百时美施贵宝宣布其2023年第3季度业绩，2023年第3季度，百时美施贵宝共实现营业收入109.66亿美元，相比去年同期降低2%
l Sanofi（赛诺菲）：2023年10月23日，一项3期试验的正向结果表明，Dupixent (dupilumab)在1至11岁嗜酸性粒细胞性食管炎(EoE)患儿中长达1年(52周)的疗效和安全性是一致的。这些结果代表了对该年龄组长期数据的首次分析，并将在10月25日美国胃肠病学学会(ACG) 2023年年度科学会议上展示。在ACG上公布的最新数据主要是来自参加延长积极治疗期(B部分)的3期试验儿童，在试验的A部分中接受了16周的Dupixent治疗或安慰剂治疗。B部分的所有儿童接受更高或更低剂量Dupixent治疗36周，提供最多52周的数据。在B部分，有37名患者继续服用高剂量Dupixent，18名患者从安慰剂转为高剂量Dupixent。一年后，继续服用高剂量Dupixent的儿童和从安慰剂转向高剂量Dupixent的儿童的次要终点(根据所有观察到的数据进行描述性统计评估)分别如下：63%和53%的患者获得了组织学上的疾病缓解；在活检标本的显微水平上测量，疾病严重程度比基线分别降低0.97和0.89，范围比基线分别降低0.89和0.86；异常内窥镜检查结果较基线降低4.8和3.6分；根据PESQ-C测量，护理人员报告的儿科体征和症状的数值改善为0.30和0.47分；体重百分位数比基线增加了5.96和5.48。试验B部分的安全性结果与FDA批准的Dupixent用于12岁及以上体重至少40公斤的成人和青少年患者的EoE适应症的A部分以及已知安全性基本一致。Dupixent是一种抑制IL-4和IL-13信号通路的全人源单克隆抗体，非免疫抑制剂。Dupixent开发项目在3期试验中显示出显著的临床益处和2型炎症的减少，这表明IL-4和IL-13是2型炎症的关键和核心驱动因素，在多种相关疾病中发挥重要作用。Dupilumab是由赛诺菲和再生元根据全球合作协议联合开发
l Sanofi（赛诺菲）：2023年10月27日，赛诺菲宣布其2023年第3季度实现营业收入119.64亿欧元，相比去年同期降低4.1%
l Pfizer（辉瑞）：2023年10月26日，辉瑞和BioNTech SE宣布了一项1/2期研究(NCT05596734)的正向结果，该研究评估了基于mRNA的流感和COVID-19联合候选疫苗在18至64岁健康成人中的安全性、耐受性和免疫原性。在临床试验中，候选疫苗与许可的流感疫苗和两家公司的Omicron BA.4/BA.5进行了比较。试验数据显示，两家公司的主要配方对甲型流感、乙型流感和SARS-CoV-2病毒株表现出强大的免疫反应。正在进行的试验的主要结果表明，联合制剂的安全性与两家公司的COVID-19疫苗一致。在两家公司的1/2期试验中，诱导的免疫原性结果显示，几何平均滴度(GMT)比率的点估计值与监管部门批准的针对流感和SARS-CoV-2菌株的疫苗适用的标准一致
l GSK（葛兰素史克）：2023年10月25日，葛兰素史克宣布了其III期试验[NCT05590403]的初步结果，该试验评估了AREXVY(呼吸道合胞病毒佐剂疫苗)在50至59岁成人中的免疫反应和安全性，包括由于某些患有基础病而导致呼吸道合胞病毒(RSV)下呼吸道疾病(LRTD)风险增加的人群。这些结果将于2023年10月25日在美国疾病控制和预防中心(CDC)免疫实践咨询委员会(ACIP)会议上公布。该疫苗目前在美国被批准用于预防60岁及以上成人RSV-LRTD的主动免疫。也在欧洲、日本和其他几个国家获得批准。该疫苗在50至59岁的RSV疾病风险增加的成年人中引起了免疫应答，符合试验的主要共同终点。疫苗在60岁及以上的成年人中已得到证实。参与试验的50至59岁的成年人也达到了共同主要终点。安全性和反应性数据与初始III期项目的结果一致。最常见的局部不良事件是疼痛，最常见的全身不良事件是疲劳和头痛，大多数是短暂的，强度轻微。AREXVY含有在预融合构象中稳定的重组呼吸道合胞病毒糖蛋白F (RSVPreF3)。该抗原与葛兰素史克专有的AS01E佐剂联合使用
l Takeda（武田制药）：2023年10月26日，武田制药宣布截至2023年9月30日的2023财年上半年财务业绩。上半年实现营业收入21,017亿日元，相比去年同期增长6.4%
l Takeda（武田制药）：2023年10月26日，武田制药宣布更新2023财年业绩预测。营业收入预测由38,400亿日元调高至39,800亿日元，归属母公司股东净利润由1420亿日元调减至930亿日元
l AstraZeneca（阿斯利康）：2023年10月23日，阿斯利康和第一三共Enhertu (trastuzumab deruxtecan)已在欧盟(EU)获批用于晚期非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者的单药治疗，这些患者的肿瘤具有活化HER2(ERBB2)突变，需要在铂基化疗后进行全身治疗，伴或不伴免疫治疗。Enhertu是由阿斯利康和第一三共联合开发并商业化的特异性靶向HER2抗体药物偶联物(ADC)。欧盟委员会的批准遵循人用药品委员会的积极意见，并基于在IASLC 2023世界肺癌会议上提交的DESTINY-Lung02 II期试验的结果，此结果同时发表在临床肿瘤学杂志上。在试验中，通过盲法独立中心评价(BICR)评估，Enhertu 5.4mg/kg在先前治疗过的晚期或转移性HER2突变(HER2m) NSCLC患者中证实客观缓解率(ORR)为49.0%(95%[CI] 39.0-59.1)。完全缓解(CR) 1例(1.0%)，部分缓解(PR) 49例(48.0%)。中位反应持续时间(DoR)为16.8个月(95% CI 6.4-未估计[NE])。在欧盟批准后，阿斯利康将向第一三共支付7500万美元，作为HER2突变(HER2m) NSCLC适应症的里程碑付款。HER2是一种酪氨酸激酶受体生长促进蛋白，在多种肿瘤表面表达。某些HER2 (ERBB2)基因改变(称为HER2突变)已在非鳞状非小细胞肺癌患者中被确定为一个独特的分子靶点，并且发生在约2-4%的此类肺癌患者中。Enhertu是一种靶向HER2的ADC。 Enhertu采用第一三共专有的DXd ADC技术设计，Enhertu由HER2单克隆抗体组成，通过基于四肽的可切割连接体连接到许多拓扑异构酶I抑制剂有效载荷上(exatecan衍生物，DXd)。第一三共和阿斯利康于2019年3月和2020年7月签署了一项全球合作协议，共同开发和商业化Enhertu (靶向HER2的ADC)和datopotamab deruxtecan (靶向TROP2的ADC)，但第一三共在日本拥有专有权。第一三共负责Enhertu和datopotamab deruxtecan的生产和供应
l AstraZeneca（阿斯利康）：2023年10月23日，关键TROPION-Breast01 III期试验的正向结果显示，与研究者选择的化疗相比，在先前接受过内分泌治疗和至少一种全身治疗的无法手术或转移激素受体(HR)阳性、HER2低或阴性(IHC 0、IHC 1+或IHC 2+/ISH-)乳腺癌患者中，datopotamab deruxtecan (Dato-DXd)显示出统计学意义和临床意义的无进展生存期(PFS)改善，在西班牙马德里举行的欧洲肿瘤医学学会(ESMO) 2023年大会(LBA11)研讨会上，这些数据将在datopotamab deruxtecan的报告中分享。Datopotamab deruxtecan是阿斯利康和第一三共联合开发的一种特异性工程化靶向TROP2的DXd抗体偶联药物(ADC)。在双主要终点分析中，与研究者选择的化疗相比，datopotamab deruxtecan降低了37%的疾病进展或死亡风险([HR] 0.63；95%[CI] 0.52-0.76；p<0.001)。接受datopotamab deruxtecan治疗的患者中位PFS为6.9个月，化疗患者为4.9个月。在亚组中观察到一致的PFS益处。结果还显示，接受datopotamab deruxtecan治疗的患者的客观缓解率(ORR)为36.4%，而化疗的ORR为22.9%。对于总生存期(OS)的双重主要终点，中期结果在数值上更倾向于datopotamab deruxtecan而不是化疗(HR 0.84；95% CI 0.62-1.14)，然而，在该数据截止时，结果未达到统计学意义。Datopotamab deruxtecan显示出优于化疗的安全性，没有发现新的安全性问题。Datopotamab deruxtecan由与Sapporo Medical University合作开发的人源抗TROP2 IgG1单克隆抗体组成，通过基于四肽的可切割连接体连接到许多拓扑异构酶I抑制剂有效载荷(exatecan衍生物，DXd)。阿斯利康和第一三共于2019年3月和2020年7月签署了全球合作协议，共同开发和商业化Enhertu和datopotamab deruxtecan，但在第一三共保留每个ADC在日本的专有权。第一三共负责Enhertu和datopotamab deruxtecan的生产和供应
l AstraZeneca（阿斯利康）：2023年10月23日，关键TROPION-Lung01 III期试验的正向结果显示，与docetaxel(目前的标准治疗方案)相比，在接受至少一次既往治疗的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)患者中，datopotamab deruxtecan (Dato-DXd)在无进展生存期(PFS)的主要终点有统计学显著改善。在西班牙马德里举行的欧洲肿瘤医学学会(ESMO) 2023年大会(LBA12)研讨会上，这些数据将在datopotamab deruxtecan的报告中分享。与docetaxel相比，Datopotamab deruxtecan可使疾病进展或死亡风险降低25%([HR] 0.75；95%[CI] 0.62-0.91；p=0.004)。Datopotamab deruxtecan治疗的中位PFS为4.4个月，而docetaxel治疗的中位PFS为3.7个月。结果还显示，与docetaxel 12.8%的ORR相比，datopotamab deruxtecan治疗的客观缓解率(ORR)为26.4%。在非鳞状NSCLC患者中，datopotamab deruxtecan显示出有临床意义的益处，与docetaxel相比，疾病进展或死亡风险降低37% (HR 0.63；95% CI 0.51-0.78)。Datopotamab deruxtecan治疗的中位PFS为5.6个月，而docetaxel治疗的中位PFS为3.7个月。Datopotamab deruxtecan组的ORR为31.2%，包括4个完全缓解(CR)，而docetaxel组的ORR为12.8%，未引起CR。Datopotamab deruxtecan在鳞状NSCLC患者中未显示PFS益处。对于总生存期(OS)的双重主要终点，中期结果在总体人群和非鳞状肿瘤患者中数值上倾向于datopotamab deruxtecan (HR 0.90；95% CI 0.72-1.13) (HR 0.77 95% CI：0.59-1.01)，然而，在该数据截止时，结果未达到统计学意义。在TROPION-Lung01试验中，datopotamab deruxtecan未发现新的安全性问题。TROPION-Lung05 II期试验的初步结果显示，datopotamab deruxtecan对重度治疗后的局部晚期或转移性NSCLC患者显示出令人鼓舞的抗肿瘤活性，这些患者具有可操作的基因组改变，包括那些具有EGFR突变和间变性淋巴瘤激酶(ALK)重排的患者。这些数据在10月21日星期六(1314MO)的ESMO 2023大会上公布。在总体人群(n=137)中，datopotamab deruxtecan证实ORR为35.8%，包括4例CR和45例部分缓解，疾病控制率(DCR)为78.8%。中位PFS为5.4个月。在EGFR突变患者(n=78)中，datopotamab deruxtecan显示ORR为43.6%，DCR为82.1%
l AstraZeneca（阿斯利康）：2023年10月23日，正在进行的DESTINY-PanTumor02 II期试验的初步分析结果显示，Enhertu(trastuzumab deruxtecan)继续表现出临床意义和持久的反应，为先前经治疗的多种表达HER2的晚期实体瘤患者带来临床意义的生存获益。这些结果，包括该试验的无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)结果，在西班牙马德里举行的2023年欧洲肿瘤医学学会(ESMO)大会上公布，并同时发表在《临床肿瘤学杂志》上。在初步分析中，Enhertu的中位PFS为6.9个月(95%[CI] 5.6-8.0)，中位OS为13.4个月(95%[CI] 11.9-15.5)，研究人员评估了先前治疗过的表达HER2的晚期实体肿瘤患者，包括胆道、膀胱、宫颈、子宫内膜、卵巢癌、胰腺癌或其他肿瘤。在这些患者中，Enhertu确认的客观缓解率(ORR)为37.1%，中位缓解持续时间(DoR)为11.3个月(95% CI 9.6-17.8)。在对DESTINY-PanTumor02试验的初步分析中，HER2表达水平最高((IHC) 3+)的患者继续获得更高的缓解率，Enhertu的确诊ORR为61.3% (95% CI：49.4-72.4)。IHC 3+肿瘤表达患者的中位PFS为11.9个月(95% CI：8.2-13.0)，中位OS为21.1个月(95% CI：15.3-29.6)，该患者群体的中位DoR为22.1个月(95% CI：9.6-NR)。Enhertu的安全性与之前的临床试验一致，没有发现新的安全性问题。HER2是一种酪氨酸激酶受体生长促进蛋白，表达于全身各种组织细胞表面，参与正常细胞生长。在某些癌症中，HER2表达扩增或细胞有激活突变。HER2蛋白的过度表达可能是HER2基因扩增的结果，并且通常与侵袭性疾病和预后不良有关
l AstraZeneca（阿斯利康）：2023年10月24日，阿斯利康的补充生物制剂许可申请(sBLA)已被美国FDA受理，该申请旨在批准FluMist Quadrivalent(一种无针鼻腔喷雾剂，四价减毒流感活疫苗)作为患者自行接种或由护理人员接种的流感疫苗。sBLA得到了可用性研究的支持，该研究证实，18岁以上的个人可以自行给药，也可以在没有任何额外指导的情况下给2-49岁的合格患者使用FluMist。有大量数据表明，喷到鼻子里的流感疫苗FluMist，与其他流感疫苗相比，有效性和安全性可接受。FDA预计在2024年第1季度给予答复
l Amgen（安进）：2023年10月24日，安进宣布，2023年第四季度每股股息为2.13美元。股息将于2023年12月8日支付给截至2023年11月17日营业结束时的所有在册股东
l Amgen（安进）：2023年10月25日，安进宣布，将于2023年10月31日美国金融市场开盘前公布第三季度财务业绩。将于太平洋时间早上5点举行电话会议
l Lilly（礼来）：2023年10月26日，礼来宣布将于2023年11月8日参加UBS生物制药大会。将在东部时间下午3点参加会谈
l Lilly（礼来）：2023年10月26日，礼来宣布，美国FDA已批准Omvoh (mirikizumab-mrkz)(300 mg/15 mL)/(100 mg/mL)注射液，是首个唯一用于治疗成人中度至重度活动性溃疡性结肠炎(UC)的白介素-23p19 (IL-23p19)拮抗剂，IL-23通路过度激活引起的炎症在UC的发病机制中起关键作用。该批准是基于LUCENT试验结果，该项目包括两项随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验，包括一项为期12周的诱导研究(UC-1)和一项为期40周的维持研究(UC-2)，持续52周的治疗。所有患者都曾接受过生物疗法在内的治疗，但既往治疗无效、已停止或无法耐受。经过12周的Omvoh治疗，与安慰剂相比，近三分之二(65%)的患者达到临床反应，近四分之一(24%)的患者达到临床缓解(安慰剂临床反应为43%，临床缓解为15%)。在12周达到临床缓解的患者中，Omvoh在各亚组中表现出一致的疗效，与安慰剂相比，51%的患者和45%的先前使用生物或Janus激酶抑制剂(JAKi)治疗失败的患者在一年内达到临床反应(安慰剂组分别为27%和15%)。在12周达到临床缓解的患者中，一半(50%)在一年内达到无类固醇临床缓解，而安慰剂为27%。根据事后分析，几乎所有在一年内达到临床缓解的患者(99%)都没有使用类固醇。无类固醇临床缓解的患者在52周评估结束前至少三个月未使用类固醇。在12周达到临床缓解的患者中，与安慰剂(40%)相比，大约三分之二(66%)的患者在持续治疗一年后保持临床缓解。在接受Omvoh治疗的患者中，早在三周就观察到直肠出血和大便频率等症状的迅速改善。值得注意的是，LUCENT试验是第一个也是唯一使用以患者为中心的急症数值评定表(NRS)，0-10分，0分表示无肠急症，10分表示最严重的肠急症。在基线时，患者的急诊NRS周平均评分中位数为7分。在基线时急症NRS周平均评分≥3分并对Omvoh诱导治疗有反应的患者中，与安慰剂(23%)相比，接受Omvoh治疗的患者在一年内达到0到1的周平均评分的比例(39%)显着增加。与安慰剂(UC-1为7.2%，UC-2为8.3%)相比，服用Omvoh的患者因不良事件而停止治疗的可能性更低(UC-1为1.6%，UC-2为1.5%)。与Omvoh治疗相关的最常见不良反应(至少2%的受试者报告发生频率高于安慰剂)是上呼吸道感染、注射部位反应、关节痛、皮疹、头痛和疱疹病毒感染
l Bayer（拜耳）：2023年10月23日，拜耳全资子公司Asklepios BioPharmaceuticals, Inc. (AskBio)宣布，将在2023年10月24日至27日在比利时布鲁塞尔举行的欧洲基因与细胞治疗学会(ESGCT)第30届大会上提交20份摘要，口头介绍公司在免疫调节和遗传多样性在AAV基因治疗的动物模型中的工作，以及在非人类灵长类动物中合理设计可调节表达框架的工作
l Biogen（渤健）：2023年10月25日，渤健报告了BIIB080研究的1b期临床数据，BIIB080是一种针对tau蛋白的反义寡核苷酸(ASO)治疗轻度阿尔茨海默病(AD)的在研。这些数据显示了AD患者认知和日常生活活动的多个探索性终点(n=46)的有利趋势，基于先前的结果，脑脊液中tau蛋白(CSF t-tau)和tau正电子发射断层扫描(PET)在大脑区域中有所减少。最新的研究结果在10月24日至27日在马萨诸塞州波士顿举行的2023年阿尔茨海默病临床试验(CTAD)会议上公布。在CTAD上公布的结果中，使用高剂量BIIB080治疗组(n=16)在第100周的全球临床痴呆评分(CDR-SB)、微精神状态检查(MMSE)认知表和功能活动问卷(FAQ)上观察到有利的趋势。该结果基于在阿尔茨海默病和帕金森病国际会议(ADPDTM 2023)上提交的数据，该数据表明，直接靶向tau蛋白的产生对tau生物标志物有重大影响，减少脑脊液中总tau和磷酸化tau，以及缓解通过PET评估的脑区域聚集tau的病理。有利的趋势表明tau PET病理减少与临床结果之间存在潜在联系。在整个研究过程中，治疗总体耐受良好。大多数不良事件的严重程度为轻中度。BIIB080旨在靶向微管相关蛋白tau (MAPT) mRNA并减少tau蛋白的产生。2019年12月，渤健与Ionis行使了许可选择权，并获得了开发和商业化BIIB080的全球独家授权。反义疗法旨在以一种高度特异性的方式寻找、结合并破坏mRNA，从而显著减少致病蛋白的数量。反义疗法还可以通过增加蛋白质的产生，从而使蛋白质恢复到正常水平，从而治疗由蛋白质过少引起的疾病
l Biogen（渤健）：2023年10月25日，卫材和渤健宣布，卫材在“Lecanemab用于早期阿尔茨海默病”的研讨会4上公布了LEQEMBI (Lecanemab-irmb) 100mg/mL静脉注射(IV)的新数据。相关数据在2023年10月24日至27日在美国马萨诸塞州波士顿举行的第16届阿尔茨海默病临床试验(CTAD)年度会议上展示。具体如下：1.皮下制剂中期数据：对脑淀粉样蛋白的安全性和效果。1）根据治疗6个月时淀粉样蛋白PET的初步分析，每周皮下给药比每两周静脉给药的淀粉样斑块去除量多14%；在Clarity AD研究的开放标签扩展(OLE)试验中评估SC制剂，包括72例首次接受LEQEMBI作为SC制剂的患者，以及322例在Clarity AD核心研究中接受静脉注射(IV) LEQEMBI的患者，随后在该研究中接受SC给药。在新治疗的SC患者中，6个月时，通过淀粉样蛋白PET减少的脑淀粉样蛋白相比基线的减少，SC组为-40.3±2.27，而静脉注射组为-35.4±1.14；2) SC药代动力学(AUC)比IV高11%。3）与静脉注射相比，SC的全身注射不良反应率更低；4）在Clarity AD核心研究中，静脉制剂的ARIA率（淀粉样蛋白相关影像异常）与首次进入SC研究的患者的发生率一致。卫材计划在2024年3月31日前向美国FDA提交LEQEMBI SC制剂生物制剂许可申请(BLA)。2.来自Tau Pet纵向亚研究的最新数据，包括在Clarity AD 18个月的核心研究中对低和中+高Tau亚群的事后分析：1）在低tau/早期AD人群中，76%的患者在18个月时没有表现出衰退，60%的患者表现出临床改善。2）Tau PET亚研究显示LEQEMBI减缓了AD早期Tau缠结的发展；Tau蛋白在大脑中的扩散是疾病进展的标志。3.LEQEMBI清晰度和开放标签扩展研究的疗效结果：1）LEQEMBI患者在治疗24个月时继续显示获益；4.LEQEMBI治疗早期AD的机制基础：1）双作用LEQEMBI通过去除高毒性蛋白（原纤维，即使在斑块去除后也可能导致神经元损伤和死亡），继续支持脑神经元功能。卫材作为LEQEMBI开发和全球监管提交的领导者，卫材和渤健共同商业化和推广该产品，卫材拥有最终决策权。Lecanemab是卫材和BioArctic之间战略合作研究的成果。Lecanemab是一种人源化免疫球蛋白γ1 (IgG1)单克隆抗体，针对聚集性可溶性(原纤维)和不溶性淀粉样蛋白β (Aβ)。在美国，LEQEMBI于2023年7月6日获得了美国FDA的批准。自2005年以来，卫材和BioArctic在阿尔茨海默病治疗的开发和商业化方面进行了长期合作。根据2007年12月与BioArctic达成的协议，卫材获得了研究、开发、生产和销售LEQEMBI治疗AD的全球权利。LEQEMBI备用抗体的开发和商业化协议于2015年5月签署
l CSL：2023年10月26日，CSL宣布，加拿大卫生部已批准首个也是唯一用于治疗B型血友病的基因疗法HEMGENIX (etranacogene dezaparvovec)。HEMGENIX适用于需要常规预防或减少出血发作频率的成人B型血友病患者的治疗。HEMGENIX在轻度或中度血友病B (FIX活性>2%)患者中的应用尚无临床经验。此次批准是基于正在进行的III期开放标签、单剂量、单臂、多中心HOPE-B试验的结果，该试验有54名参与者，是迄今为止血友病B最大的基因治疗试验。关键试验的数据显示，接受HEMGENIX单次输注治疗的B型血友病患者在18个月时平均FIX活性水平增加36.9%，在治疗后24个月时持续在36.7%。输注后7至18个月，与6个月的引入期相比，平均ABR（中位年化出血率）降低了58%(4.13至1.73)。在输注HEMGENIX后，96%的患者(54名患者中的52名)停止了预防性治疗，并且没有继续进行常规预防性治疗。在2b期和3期试验(Hope-B)报告的不良事件中，最常见的药物不良反应是ALT升高、头痛、流感样疾病和AST升高。HEMGENIX是一种基因疗法，通过使身体持续产生血友病B中的缺陷蛋白因子IX，降低符合条件的B型血友病患者的异常出血率。其使用AAV5，一种非感染性病毒载体，称为腺相关病毒(AAV)。AAV5载体携带因子IX的Padua基因变体(FIX-Padua)到肝脏中的靶细胞，产生比正常活性高5-8倍的因子IX蛋白。这些遗传指令留在目标细胞中，但通常不会成为人体自身DNA的一部分。这些遗传指令允许细胞产生稳定水平的因子IX
l Otsuka（大冢制药）：2023年10月27日，大冢制药宣布了两项为期6周的3期临床试验的积极结果，该试验评估了centanafadine治疗青少年和儿童注意力缺陷/多动障碍(ADHD)的有效性、安全性和耐受性。Centanafadine是一种一线去甲肾上腺素、多巴胺和血清素再摄取抑制剂(NDSRI)。在13-17岁青少年中进行的第一个试验(NCT05257265)通过ADHD-RS-5测量表的基线改善达到了其主要终点。与安慰剂相比，接受centanafadine治疗的患者在高低剂量组([p=0.0099])和高剂量组([p=0.0006])的平均效果上都有统计学上的显著改善。低剂量centanafadine治疗组差异无统计学意义。在6-12岁儿童中进行的第二项试验(NCT05428033)通过ADHD-RS-5测量表较基线有所改善，达到了主要终点。与安慰剂相比，接受centanafadine治疗的患者在高低剂量组([p=0.0039])和高剂量组([p=0.0008])的平均效果上都有统计学上的显著改善。低剂量centanafadine治疗组差异无统计学意义
l Vertex（福泰制药）：2023年10月26日，福泰制药宣布将于2023年11月9日星期四美国东部时间下午12:00参加UBS生物制药会议座谈。以及于2023年11月14日(周二)格林尼治时间上午8:30参加Jefferies伦敦医疗会议的会谈
l Regeneron（再生元）：2023年10月25日，再生元宣布将于美国东部时间2023年11月8日(周三)上午9:30参加BMO生物制药聚光灯系列肿瘤论坛；美国东部时间2023年11月8日(周三)下午3:20参加Truist Securities生物制药研讨会；2023年11月9日(周四)美国东部时间上午11点，参加UBS生物制药会议；于2023年11月15日星期三下午2:30 GMT(美国东部时间上午9:30)参加Jefferies伦敦医疗会议
l Regeneron（再生元）：2023年10月26日，再生元宣布了第一名患者(<2岁)在1/2期CHORD试验中使用otoferlin基因疗法(DB-OTO)对由于otoferlin基因突变导致的严重遗传性听力损失的初步安全性和有效性结果。在试验中，受试儿童在一只耳朵接受耳蜗内注射DB-OTO。在计划的随访中，与基线相比，受试儿童在听觉脑干反应(ABR)和听觉反应在第6周有所改善。ABR是一种临床听力敏感性生理指标，在典型的otoferlin相关听力损失患者中通常无指标反应。治疗后第6周未见安全信号。DB-OTO最初是由再生元和Decibel Therapeutics合作开发，该公司最初成立于2017年。2023年9月，再生元收购了Decibel。除了DB-OTO开发项目，其他临床工作还包括用于GJB2相关听力损失患者的AAV.103和用于stereocilin (STRC)相关听力损失患者的AAV.104。DB-OTO是一种在研腺相关病毒(AAV)基因疗法，旨在为由otoferlin基因突变引起的重度先天性听力损失患者提供持久的生理性听力。该疗法旨在通过一种改良的非致病性病毒，在全身麻醉下(类似于人工耳蜗植入的过程)将otoferlin基因的工作副本注入耳蜗。在这种基因治疗中，引入的otoferlin基因受到一种专有的细胞特异性Myo15启动子的控制，该启动子旨在将otoferlin基因的表达限制在正常表达otoferlin的细胞中
l Eisai（卫材）：2023年10月26日，卫材和渤健宣布，卫材在“Lecanemab用于早期阿尔茨海默病”的研讨会4上公布了LEQEMBI (Lecanemab-irmb) 100mg/mL静脉注射(IV)的新数据。相关数据在2023年10月24日至27日在美国马萨诸塞州波士顿举行的第16届阿尔茨海默病临床试验(CTAD)年度会议上展示。具体详见以上渤健的新闻
l Daiichi Sankyo（第一三共）：2023年10月23日，阿斯利康和第一三共Enhertu (trastuzumab deruxtecan)已在欧盟(EU)获批用于晚期非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者的单药治疗，这些患者的肿瘤具有活化HER2(ERBB2)突变，需要在铂基化疗后进行全身治疗，伴或不伴免疫治疗。具体详见以上阿斯利康的新闻
l Daiichi Sankyo（第一三共）：2023年10月23日，关键TROPION-Breast01 III期试验的正向结果显示，与研究者选择的化疗相比，在先前接受过内分泌治疗和至少一种全身治疗的无法手术或转移激素受体(HR)阳性、HER2低或阴性(IHC 0、IHC 1+或IHC 2+/ISH-)乳腺癌患者中，datopotamab deruxtecan (Dato-DXd)显示出统计学意义和临床意义的无进展生存期(PFS)改善。具体详见以上阿斯利康的新闻
l Daiichi Sankyo（第一三共）：2023年10月23日，关键TROPION-Lung01 III期试验的正向结果显示，与docetaxel(目前的标准治疗方案)相比，在接受至少一次既往治疗的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)患者中，datopotamab deruxtecan (Dato-DXd)在无进展生存期(PFS)的主要终点有统计学显著改善。具体详见以上阿斯利康的新闻
l Daiichi Sankyo（第一三共）：2023年10月23日，正在进行的DESTINY-PanTumor02 II期试验的初步分析结果显示，Enhertu(trastuzumab deruxtecan)继续表现出临床意义和持久的反应，为先前经治疗的多种表达HER2的晚期实体瘤患者带来临床意义的生存获益。具体详见以上阿斯利康的新闻
l Abbott（雅培）：2023年10月24日，雅培公布了最新报告数据，显示其微创心脏设备在治疗二尖瓣和三尖瓣疾病方面的影响。数据包括来自TRILUMINATE关键试验的结果，该试验强化了TriClip经导管边缘到边缘修复(TEER)系统对有症状的严重三尖瓣反流(TR)患者的安全性和有效性。雅培还展示了来自MitraClip EXPAND G4真实世界最新数据，这些数据突出了该设备在广泛的二尖瓣反流(MR)患者群体中的益处。以下使用雅培行业领先的结构性心脏产品组合的研究，于2023年10月23日至26日在旧金山举行的心血管研究基金会第35届经导管心血管治疗学(TCT)年度科学研讨会上发表。TriClip新的TRILUMINATE关键试验数据：TRILUMINATE关键性试验是世界上第一个评估TriClip系统经导管修复与药物治疗在严重TR患者中的安全性和有效性的随机对照临床研究。迄今为止，所有随机患者(N=572)和合并单臂组(具有更复杂三尖瓣解剖结构的患者)的结果首次在TCT上公布，并说明了该设备的安全性、有效性和益处。在为期一年的TRILUMINATE关键试验中，主要发现包括：与主要随机人群(N=350，在ACC 2023上发表)的研究结果，TriClip疗法在堪萨斯城心肌病问卷(KCCQ)评分(社会能力、症状和生活质量的自我评估)中对整个随机组的生活质量进行了显著改善，同时具有出色的安全性。单臂组解剖结构更复杂，病情晚期，达到了主要终点。数据表明，TriClip是安全的，81%的患者实现了中度或更低的TR减少，并报告了与随机人群相似程度的KCCQ改善。MitraClip：EXPAND G4研究的一年结果。EXPAND G4研究是一项前瞻性、多中心、全球性、真实世界的研究，涉及1100多名患者，旨在评估MitraClip G4系统在广泛解剖结构人群中的安全性和有效性。一年的结果同时发表在JACC：心血管干预杂志上。EXPAND G4一年的主要研究结果包括：迄今为止，二尖瓣TEER研究中报道的最高MR降低持续了一年，93%的患者实现了MR降低至轻度或更低(5分制≤1+级)，44%的患者实现了微量或更低的MR。显著的临床改善，包括82%的患者达到纽约心脏协会(NYHA)功能I/II级(意味着他们达到了轻微或没有身体活动限制的程度)，比基线时的36%有所改善；KCCQ得分提高了19分。在一项全球二尖瓣TEER研究中，MitraClip显示全因死亡率最低(12%)，心力衰竭住院率最低(17%)
l Abbott（雅培）：2023年10月25日，雅培公布了LIFE-BTK临床试验的最新数据，该试验评估了Esprit BTK Everolimus洗脱可吸收支架系统(Esprit BTK)在慢性威胁性肢体缺血(CLTI)患者中的应用。CLTI由于晚期下肢动脉阻塞，是外周动脉疾病(PAD)的一个严重阶段。LIFE-BTK试验达到了其主要安全性和有效性终点，表明与目前的标准治疗方法球囊血管成形术相比，Esprit BTK可减少疾病进展，并有助于改善治疗效果。LIFE-BTK的数据在旧金山举行的第35届经导管心血管治疗(TCT)会议上作为一项最新的临床试验提出，并同时发表在《新英格兰医学杂志》上。雅培的Esprit BTK是一种药物洗脱可吸收支架，由类似溶解缝合线的材料组成。与金属支架不同，Esprit BTK不是永久性植入物，因为堵塞的血管在堵塞清除后只需要支撑几个月。之后血管可以自己保持通畅状态。LIFE-BTK试验在全球招募了261人。该研究旨在调查Esprit BTK是否能提供比目前选择的球囊血管成形术更大的益处，以打开腿部阻塞的动脉并保持动脉畅通。该试验的主要疗效终点评估了初次通畅及保肢(血管保持通畅的能力，以及增加需要另一次干预的时间)。试验达到疗效终点，显示Esprit BTK在降低靶血管完全阻塞、靶病变变窄、大截肢和靶病变重复干预的风险方面优于球囊血管成形术。评估免于脚踝关节以上截肢、6个月后的主要再干预和30天内死亡的主要安全性终点表明，Esprit BTK与球囊血管成形术相比不差(性能相似)
l Sumitomo（住友制药）：2023年10月23日，住友制药发布其截至2023年3月31日财年的年度报告，2023年财年实现营业收入5555.44亿日元，相比去年同期降低0.8%
l Sumitomo（住友制药）：2023年10月24日，加拿大卫生部批准口服促性腺激素释放激素(GnRH)受体拮抗剂ORGOVYX (relugolix)用于治疗晚期前列腺癌。该批准是基于ORGOVYX 3期HERO研究的有效性和安全性数据，这是一项随机、开放标签、平行组、多国临床研究，评估ORGOVYX在1000多名雄激素敏感晚期前列腺癌患者中的安全性和有效性，这些患者需要至少一年的连续ADT治疗。在3期研究中，ORGOVYX达到了主要终点，与接受leuprolide acetate注射(目前的标准疗法)的患者相比，在48周内持续抑制睾丸激素至去势水平(< 50 ng/dL)方面表现出优势。ORGOVYX组中至少10%的男性报告的最常见不良事件是潮热、肌肉骨骼疼痛、疲劳、便秘和轻度至中度腹泻。作为GnRH拮抗剂，ORGOVYX阻断GnRH受体并减少其产生睾丸激素发挥作用
l Sumitomo（住友制药）：2023年10月25日，住友制药宣布，AlphaNavi Pharma Inc.行使其选择权，获得开发、生产和商业化DSP-3905的全球独家许可。DSP-3905为目前正在由住友制药开发用于神经性疼痛的药物。该选择权的行使基于两家公司于2019年3月达成的开发、生产和商业化DSP-2230(前开发代码，目前的开发代码：ANP-230)。AlphaNavi为2019年1月由Kyoto University Innovation Capital Co., Ltd.支持下自住友制药分立出来的企业。DSP-3905是住友制药开发的一种选择性抑制电压门控钠离子通道NAV1.7的药物。基于其抑制作用模式，该药物有望对神经元过度兴奋时发生的疼痛表现出强有力的镇痛作用。此外，DSP-3905对外周神经元中表达的NAV1.7具有高选择性，可能不会产生当前神经性疼痛药物所存在的中枢神经系统或心血管系统副作用。一项针对神经性疼痛的一期研究在美国完成。通过行使选择权，住友制药授予AlphaNavi公司在全球范围内开发、生产和商业化DSP-3905的独家权利。住友制药将收到AlphaNavi的对价支付，也可能根据项目的进展获得开发里程碑以及基于销售收入的分成
l Chugai（中外制药）：2023年10月24日，中外制药宣布，III期BEAT-SC研究评估了Tecentriq (atezolizumab)联合Avastin (bevacizumab)和铂基化疗作为广泛期小细胞肺癌(ES-SCLC)的一线治疗，达到了其无进展生存期(PFS)的主要终点。与Tecentriq和化疗相比，Tecentriq联合Avastin和化疗在疾病进展或死亡风险(PFS改善)方面显示出统计学上显著的降低。作为次要终点之一的总生存期在中期分析中没有统计学上的显著延长。没有观察到新的安全性信号。这些数据将在即将召开的医学会议上公布。Tecentriq和Avastin联合使用可以提高对各种癌症的免疫能力。除了已知的抗血管生成活性外，Avastin的抗VEGF抑制活性与其免疫调节活性有关。Avastin也可能改善T细胞介导的免疫抑制肿瘤微环境。Tecentriq对癌细胞的作用可能通过Avastin与VEGF介导的免疫抑制联合使用而增强
l Chugai（中外制药）：2023年10月24日，中外制药宣布，中外制药、罗氏和Genentech已与渤健和Bio-Thera Solutions Ltd就渤健和Bio-Thera的生物仿制药Actemra (tocilizumab)在美国的专利侵权诉讼达成全球和解。随后，公司、渤健和Bio-Thera公司将采取措施撤销以下诉讼
l Chugai（中外制药）：2023年10月24日，中外制药宣布其2023年第3季度业绩。2023年前9个月，中外制药共实现营业收入8376亿日元，相比去年同期增长14.8%
l Chugai（中外制药）：2023年10月26日，中外制药宣布，Galderma发布了一份关于nemolizumab治疗结节性痒疹的III期临床研究(OLYMPIA 2)结果的新闻稿，该结果发表在《新英格兰医学杂志》(NEJM)上。Nemolizumab是一种人源化抗人IL-31受体A单克隆抗体，由中外制药研发
l 上海医药：近日，上海医药下属全资子公司上海上药第一生化药业有限公司的拉考沙胺注射液及口服溶液分别收到国家药品监督管理局颁发的《药品注册证书》（证书编号：2023S01528、2023S01543），该药品获得批准生产。拉考沙胺注射液及口服溶液主要用于4岁及以上癫痫患者部分性发作的联合治疗。最早由UCB Pharma SA研发，于2008年8月在欧洲上市。2022年1月及2月，上药第一生化分别就拉考沙胺口服溶液及注射液向国家药监局提出注册上市申请，并获受理
l 上海医药：2023年10月25日，上海医药与凯莱英成功签署战略合作协议。新起点开创新格局，双方将进一步深化长期友好战略合作伙伴关系，充分发挥各自优势，在多个药品和技术领域形成创新合力
l 上海医药：2023年10月27日晚，上海医药集团股份有限公司发布了2023年第三季度报告。报告显示，公司前三季度实现营业收入1975.08亿元，同比增长13.11%
l 石药集团：2023年10月25日，石药集团公告，集团自主研发的CLDN6-CD137双特异性抗体药物NBL-028已获中国国家药品监督管理局批准，可以在中国开展用于治疗包括但不限于睾丸癌、卵巢癌、非小细胞肺癌及子宫内膜癌等CLDN6表达晚期肿瘤的临床试验。Claudin 6是claudin家族的一种紧密连接蛋白，高水平表达于多种人类恶性肿瘤中，但在正常组织中几乎没有或没有表达。CD137（或4-1BB）是诱导共激受体，为肿瘤坏死因子受体(TNFR)超家族的成员，在T细胞增殖、存活、细胞毒性活性、记忆形成及其他免疫细胞功能调节中发挥关键作用。NBL-028靶向全人源CLDN6及CD137，在与TME中的肿瘤细胞表面CLDN6结合时，选择性地激活T细胞及其他免疫细胞中的CD137共激通路，从而达到选择性杀伤肿瘤细胞的作用。NBL-028是石药集团专有的T细胞衔接器平台NovaTE第一个进入临床阶段的项目。NovaTE为用于治疗癌症（特别是实体瘤）的下一代T细胞共激平台。NovaTE经过设计及优化，以诱发持续性效应T细胞活化，解除TME的免疫抑制，同时将包括CRS、ICAN及肝毒性等的全身毒性风险降至最低。NBL-028对CLDN6表达肿瘤患者的疗效与安全性提供潜在优势
l 石药集团：2023年10月21日，由首都医科大学附属北京天坛医院李文斌教授团队牵头开展的“SYHA1813在复发或晚期实体瘤患者的I期临床”研究成果已于2023 ESMO大会展示。本研究是一项开放、多中心、Ⅰ期临床研究（ChiCTR2100045380），旨在评估SYHA1813在复发或晚期实体瘤患者的安全性、耐受性、药代动力学特征和初步疗效。截至2023年4月12日，脑膜瘤队列入组了11例复发的脑膜瘤受试者（5例男性，6例女性），中位年龄为50岁（范围：34-76），包括1名WHO I级，6名WHO Ⅱ级和4名WHO Ⅲ级。入组的受试者每日口服给予SYHA1813的剂量为15 mg 或 20 mg。到数据截止日，SYHA1813的中位治疗时间为1.45个月（范围：0.23-6.24），ORR为45.5%（95%CI：16.8%-76.6%），包含1个PR，2个MR，1个未确认的PR和1个未确认的MR。11例受试者中有10例观察到靶病灶的缩小，其中6例受试者的肿瘤缩小≥25%。PFS-6为75.8%（95%CI：30.5%-93.7%）。所有受试者均发生了治疗中出现的不良事件（TEAEs），其中6例（54.5%）≥3级，所有这些不良事件都在7天内恢复。抗肿瘤1类候选新药SYHA1813是石药集团合作开发的一款新型VEGFR/CSF1R靶向小分子抑制剂，具有国内国际知识产权。SYHA1813不仅通过阻断VEGFR通路进而抑制肿瘤新生血管的形成，也同步靶向抑制CSF1R的激酶活性，重塑巨噬细胞极性，具有多环节拮抗肿瘤的潜力。在临床前研究中表现出对胶质母细胞瘤、肾癌、结直肠癌显著的抗肿瘤作用，动物体内药效优于同类VEGFR抑制剂阿昔替尼（辉瑞研发）
l Mitsubishi Tanabe（田边三菱）：2023年10月25日，田边三菱宣布，MT-2111，ZYNLONTA (loncastuximab tesirine-lpyl)联合rituximab用于二线或以后，无法移植的弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者的国际3期临床试验在日本启动。2021年4月，ZYNLONTA获得美国FDA的加速批准作为首个也是唯一靶向CD19的抗体偶联药物(ADC)作为单药治疗在接受两种或多种全身治疗后的成人r/r DLBCL患者。2022年1月，田边三菱与ADC Therapeutics SA签订了一项独家许可协议，在日本开发和商业化用于所有血液和实体肿瘤适应症的ZYNLONTA。目前，日本正在进行MT-2111单药治疗r/r DLBCL患者的1/2期临床研究。MT-2111是靶向CD19的抗体偶联药物，一旦连接到表达CD19的细胞，MT-2111进入细胞内，酶释放吡咯苯二氮卓类药物(PBD)有效载荷，此有效载荷与DNA小槽结合，使得DNA修复机制不易发现。这最终导致细胞周期阻滞与肿瘤细胞死亡
l Ipsen（益普生）：2023年10月23日，益普生宣布，欧洲药品管理局(EMA)孤儿药委员会(COMP)确认了其负面意见，建议不再维持治疗Alagille综合征(ALGS)的Bylvay (odevixibat)孤儿药资格。尽管人用药品委员会(CHMP)在2023年7月给出了积极的意见。CHMP和COMP审查了来自Bylvay临床试验项目的数据，包括ASSERT，这是一项在ALGS中进行的双盲、随机、安慰剂对照的III期多中心疗效和安全性试验。在2023年欧洲儿科胃肠病学肝病学与营养学会大会上，来自ASSERT的阳性数据表明，Bylvay在瘙痒方面提供了高度统计显著和临床意义的改善。Bylvay是一种每日一次，非全身性回肠胆汁酸运输抑制剂，在小肠局部起作用，在美国被批准用于治疗3个月或以上进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者的瘙痒
l Ipsen（益普生）：2023年10月26日，益普生宣布其2023年第3季度实现营业收入7.724亿欧元，相比去年同期下降0.3%
