NEJM 杂志：负二项回归在离散型定量结局的应用
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《新英格兰医学杂志》（NEJM）作为宇宙第一医学期刊，它每周会全文翻译一篇专著。在其小程序《NEJM医学前沿》，大家可以点击查看学习翻译全文。
NEJM杂志论文的统计学方法，篇篇堪称典范，我想很多人想学习，但是英文全文晦涩难懂。但中文译稿就不同了，对于想学习那些文章研究设计 与统计学方法，又苦于英文理解的朋友来说，简直不能再好的福利！
但统计学还是不好理解（哪怕是中文），所以我想来一个沉浸式学习的模式：论文全文阅读+统计学解读。
本周文章解读
2018年3月8日，《新英格兰医学杂志》（NEJM）发表了一篇题为“Quintupling Inhaled Glucocorticoids to Prevent Childhood Asthma Exacerbations”的临床研究论文，报道了增加吸入型糖皮质激素剂量能否用于预防儿童哮喘发作即使哮喘患者常规使用吸入型糖皮质激素等哮喘控制疗法，仍常出现哮喘发作。在哮喘失控的早期体征出现时，临床医师通常会增加吸入型糖皮质激素的剂量。然而这种策略用于儿童安全性和疗效的数据有限。
摘要与主要结果
一、摘要
背景
即使哮喘患者常规使用吸入型糖皮质激素等哮喘控制疗法，仍常出现哮喘发作。在哮喘失控的早期体征出现时，临床医师通常会增加吸入型糖皮质激素的剂量。然而这种策略用于儿童安全性和疗效的数据有限。
方法
我们研究了254名5～11岁的儿童，他们患轻至中度持续性哮喘，在过去一年中至少出现过1次使用全身性糖皮质激素治疗的哮喘发作。儿童接受维持剂量的小剂量吸入型糖皮质激素（剂量为44 μg/吸的丙酸氟替卡松，每次2吸，每日2次）治疗48周之后，对他们随机分组，在哮喘失控的早期体征（“黄色区域”）出现时分别继续使用相同剂量（小剂量组）或使用5倍剂量（大剂量组，剂量为220 μg/吸的氟替卡松，每次2吸，每日2次）治疗7日。以双盲方式进行治疗。主要结局是使用全身性糖皮质激素治疗的重度哮喘发作率。
结果
使用全身性糖皮质激素治疗的重度哮喘发作率无显著组间差异（大剂量组为0.48次发作/年，小剂量组为0.37次发作/年；相对比例，1.3；95%置信区间[CI]，0.8～2.1；P=0.30）。至首次发作时间、治疗失败率、症状评分和黄色区域发作期间沙丁胺醇的使用均无显著组间差异。大剂量组比小剂量组的总糖皮质激素暴露高出16%。大剂量组与小剂量组之间线性生长的差值为－0.23 cm/年（P=0.06）。
结论
在患轻至中度持续性哮喘、每日使用吸入型糖皮质激素治疗的儿童中，在哮喘失控的早期体征出现时使用5倍剂量的糖皮质激素治疗，并未降低重度哮喘发作率，也未改善其他的哮喘结局，而且可能与线性生长减少有关联（由美国国立心肺血液研究所 [National Heart, Lung, and Blood Institute]资助；STICS研究在ClinicalTrials.gov注册号为NCT02066129）。
二、研究结果
1. 基线特征
2014年8月至2016年3月，我们纳入了444名儿童，其中190名在导入期被排除，最常见的原因是依从性不足。共有254名参与者进行了随机分组，每个治疗组分配127名参与者（图1）。表1中列出了患者特征。共有44名参与者提前退出试验，另有18名参与者由于治疗失败被研究人员退出试验。共有192名参与者完成末次试验访视，其中包括大剂量组的94名参与者和小剂量组的98名参与者。
2.主要终点
大剂量组有38人、小剂量组有30人至少出现1次使用全身性糖皮质激素治疗的重度哮喘发作。两组的发作率无统计学差异。大剂量组参与者的发作率为0.48次发作/年（95% CI，0.33～0.70），小剂量组参与者的发作率为0.37次发作/年（95% CI，0.25～0.55）（RR=1.3；95% CI，0.8～2.1；P=0.30）（表2）。
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https://mp.weixin.qq.com/s?__biz=MzAwOTYyMDY3OQ==&mid=2650405325&idx=2&sn=902355fdfeee26a176182584d139be6f&chksm=83518465b4260d73cbcb9d49dbc9324570b2a39fa11a991caa4aa0bac4e336842fa91905a4d5&token=953937483&lang=zh_CN#rd
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