头部制药企业每周新闻-2023年4月17日至2023年4月23日
2023年4月17日至2023年4月23日（第20230403期）
l Roche（罗氏）：2023年4月19日，罗氏宣布，美国FDA已批准Polivy (polatuzumab vedotin-piiq)与Rituxan (rituximab)、环磷酰胺、阿霉素和泼尼松（R-CHP）联合治疗既往未经治疗的弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）成年患者。Polivy是抗CD79b抗体偶联药物（ADC），CD79b蛋白在大多数B细胞中特异性表达，B细胞是一种在某些类型的非霍奇金淋巴瘤（NHL）中受到影响的免疫细胞，使其成为开发新疗法的有希望的靶点。Polivy与CD79b等癌症细胞结合，通过提供抗癌药物来破坏这些B细胞，这种药物被认为可以将对正常细胞的影响降到最低
l Novartis（诺华）：2023年4月20日，诺华宣布ALITHIOS开放标签扩展研究的新的长期数据，研究显示，相比开始服用teriflunomide，后续转向Kesimpta的复发性多发性硬化症（RMS）患者相比，早期持续服用Kesimpta (ofatumumab)的患者残疾进展和脑容量变化均较少，长达5年的耐受性良好。这些数据在2023年4月22日至27日波士顿举行的美国神经病学会年会上公布。Kesimpta是一种抗CD20单克隆抗体（mAb），被认为通过与CD20分子上的一个不同表位结合来诱导有效的B细胞裂解和耗竭。Ofatumumab最初由Genmab开发，并授权给葛兰素史克。2015年12月，诺华从葛兰素史克公司获得了ofatumumab在包括RMS在内的所有适应症中的使用权。Ofatumumab已在全球80多个国家被批准用于治疗复发型多发性硬化症
l Novartis（诺华）：2023年4月21日，诺华宣布获得美国FDA的批准，开始在位于新泽西州Millburn的放射性配体（RTL）工厂生产Pluvicto向美国供货
l AbbVie（艾伯维）：2023年4月17日，艾伯维宣布欧盟委员会（EC）批准RINVOQ（upadacitinib）作为首个Janus激酶（JAK）抑制剂用于治疗中度至重度活动性克罗恩病成年患者。在人类细胞测定中，RINVOQ优先抑制JAK1或JAK1/3的信号传导。RINVOQ在欧盟被批准用于治疗患有放射学轴性脊柱关节炎、非放射学轴性脊椎关节炎、银屑病关节炎、类风湿性关节炎、溃疡性结肠炎、患有特应性皮炎和本次获批的克罗恩病
l AbbVie（艾伯维）：2023年4月17日，艾伯维宣布美国FDA批准QULIPTA (atogepant)适应症扩展至预防性治疗成人偏头痛。该批准使QULIPTA成为第一个也是唯一一个被批准用于预防发作性和慢性偏头痛的口服降钙素基因相关肽（CGRP）受体拮抗剂
l AbbVie（艾伯维）：2023年4月21日，艾伯维宣布其ELEVATE三期研究的正向数据，试验评估atogepant治疗发作性偏头痛患者。研究结果表明，在12周的治疗期内，服用60 mg每日一次（QD）的成年患者的月平均偏头痛天数（MMD）减少了4.20天，这在统计学上显著大于安慰剂组观察到的1.85天（p＜0.0001）。数据将在4月25日在马萨诸塞州波士顿举行的2023年美国神经病学学会年会上进行展示。ELEVATE研究满足了所有的主要和次要终点。美国FDA最近批准QULIPTA作为第一种也是唯一一种口服降钙素基因相关肽（CGRP）受体拮抗剂，被证明可以预防美国成年人的发作性和慢性偏头痛
l Johnson & Johnson（强生）：2023年4月18日，强生公布其2023年第1季度业绩，2023年第1季度，强生实现营业收入247亿美元，相比2022年同期增长5.6%
l Johnson & Johnson（强生）：2023年4月18日，强生宣布其季度分红由1.13美元每股增至1.19美元每股。下次分红将于2023年6月6日发放给2023年5月23日在册的股东
l Johnson & Johnson（强生）：2023年4月21日，强生杨森宣布，欧盟委员会（EC）已批准AKEEGA (niraparib和abiraterone acetate)，双作用片剂，与prednisone或prednisolone一起，用于治疗成人转移性去势耐受性前列腺癌（mCRPC）和BRCA1/2突变（种系和/或体细胞）。Niraparib是一种高选择性聚腺苷二磷酸核糖聚合酶（PARP）抑制剂。2016年4月，杨森与TESARO，Inc.（葛兰素史克于2019年收购）签订了全球（日本除外）合作和许可协议，以获得niraparib治疗前列腺癌的独家权利。Abiraterone acetate（AA）是一种口服雄激素生物合成抑制剂。杨森Cilag国际有限公司目前以ZYTIGA商品名销售AA
l Johnson & Johnson（强生）：2023年4月21日，强生杨森宣布，将于2023年4月23日至27日在新奥尔良举行的视觉与眼科研究协会（ARVO）2023年年会期间，展示其最新发现。杨森的介绍将包括MGT009 1/2期试验的最新进展，该试验用于研究基因疗法botaretigene sparoparvovec (bota-vec，前AAV-RPGR)治疗GTP酶调节因子（RPGR）基因相关的视网膜色素变性相关的遗传性视网膜疾病（IRD）X连锁色素性视网膜炎（XLRP）患者的更新情况，以及基因疗法JNJ-81201887（JNJ-1887）的两项1期试验的汇总安全性分析数据，一项是针对地图样萎缩（GA）、晚期和严重型年龄相关性黄斑变性（AMD）患者的试验，以及另一项针对湿性AMD的试验。Botareigene sparoparvovec（bota-vec）是杨森与MeiraGTx Holdings plc合作开展的研究，用于治疗由RPGR基因的眼部特异性变体引起的X连锁视网膜色素变性（XLRP）患者。通过一次性给药，bota-vec旨在提供RPGR基因的功能拷贝，以抵消视网膜细胞的损失，为XLRP患者保留并恢复视力。2019年1月，杨森与临床阶段基因治疗公司MeiraGTx Holdings plc签订了一项全球合作和许可协议，以开发、生产和商业化其临床阶段遗传性视网膜疾病投资组合。Botaretigene sparoparvovec（bota-vec）作为合作和许可协议的一部分正在开发中。除了合作探索其他遗传性视网膜疾病的新靶点外，杨森还与MeiraGTx合作，建立病毒载体设计、优化和生产的核心能力。JNJ-81201887（JNJ-1887），原名AAVCAGsCD59，是一种一次性基因疗法，用于治疗地图样萎缩，一种老年性黄斑变性（AMD）的晚期形式。JNJ-1887旨在增加可溶性CD59（sCD59）的表达，以保护视网膜细胞，从而减缓和预防疾病进展
l BMS（百时美施贵宝）：2023年4月17日，百时美施贵宝和2seventy bio, Inc.宣布美国FDA已受理Abecma (idecabtagene vicleucel)用于复发和难治性多发性骨髓瘤的补充生物制剂许可申请。美国FDA拟于2023年12月16日前答复。KarMMa-3的试验数据于2023年2月10日发表在《新英格兰医学杂志》上。此外，欧洲药品管理局（EMA）和日本厚生劳动省均受理了Abecma补充新药申请。Abecma识别并结合多发性骨髓瘤细胞表面的BCMA，导致CAR T细胞增殖、细胞因子分泌，并随后对表达BCMA的细胞进行细胞溶解性杀伤。Abecma正在美国与2seventy bio联合开发和商业化，百时美施贵宝全权负责Abecma药物在美国以外的生产和商业化
l GSK（葛兰素史克）：2023年4月18日，葛兰素史克宣布将以每股14.75美元的现金收购BELLUS，一家加拿大生物制药公司，总股本约为20亿美元（16亿英镑）。此次收购后，葛兰素史克将得到camlipixant，一种潜在的同类最佳、高选择性P2X3拮抗剂，目前正处于III期开发阶段，用于成年复发性慢性咳嗽患者的一线治疗
l Amgen（安进）：2023年4月19日，安进宣布美国联邦巡回上诉法院确认了美国新泽西州地区法院对Sandoz Inc.（“Sandoz”）和Zydus Pharmaceuticals（USA），Inc.（“Zydus”）专利侵权诉讼的判决。裁决确认了地区法院颁布的永久禁令，禁止Sandoz和Zydus在2028年2月之前生产、使用、销售或进口其Otezla仿制药。上诉法院维持了第7427638号美国专利和第7893101号美国专利的有效性，前者为apremilast药物组合物的权利要求，后者为apremilast的晶型的权利要求。但对第10092541号美国专利作出了不利于安进的裁决，为根据特定的给药方案apremilast治疗银屑病的方法。在审判之前，Sandoz和Zydus都承认其Otezla仿制药侵犯了美国专利7427638的权利要求。在美国，Otezla被批准用于治疗斑块型银屑病成年患者、活动性银屑病关节炎成年患者和与Behçet病相关的口腔溃疡成年患者。OTEZLA（apremilast）是一种口服磷酸二酯酶4（PDE4）小分子抑制剂，对环磷酸腺苷（cAMP）具有特异性。PDE4抑制导致细胞内cAMP水平升高，这被认为间接调节炎症介质的产生。Otezla在患者中发挥治疗作用的具体机制尚未明确
l Amgen（安进）：2023年4月21日，安进宣布将于2023年4月27日太平洋时间下午1:30宣布其2023年第1季度业绩
l Lilly（礼来）：2023年4月17日，礼来宣布，将额外投资16亿美元，在布恩县LEAP创新园的两个新生产基地再增加200个新工作岗位，使得公司的总承诺投资额达到37亿美元。礼来并承诺5年内向常青藤科技基金提供1500万美元资金，以支持年轻学者从事制药领域的工作
l Bayer（拜耳）：2023年4月17日，拜耳和再生元将于2023年4月23日至27日路易斯安娜州新奥尔良举办的2023年视觉与眼科研究协会年会上介绍8 mg研究制剂aflibercept的新临床数据分析，主要展示PULSAR、PHOTON和CANDELA关键研究的新亚组进一步分析，深入了解延长治疗间隔的持久性结果、患者特征以及8 mg与2 mg Eylea在新生血管（湿性）年龄相关性黄斑变性（nAMD）和糖尿病性黄斑变性（DME）患者中的疗效和安全性。Aflibercept 8 mg由拜耳和再生元联合开发。再生元在美国拥有Eylea和8 mg aflibercept的独家权利。拜耳已获得美国以外地区的独家营销权，两家公司在美国平均分享Eylea的销售利润。EYLEA是一种VEGF抑制剂，用于眼部注射。它旨在通过阻断VEGF-A和胎盘生长因子（PLGF）来阻断新血管的生长，并降低液体通过眼睛血管（血管通透性）的能力，这两种生长因子与眼睛血管生成有关
l CSL：2023年4月18日，CSL宣布，美国FDA批准了其50毫升/10克的Hizentra （免疫球蛋白皮下20%液体）预充注射器产品申请，以满足原发性免疫缺陷（PI）或慢性炎症性脱髓鞘多神经病（CIDP）患者的个人需求
l Daiichi Sankyo（第一三共）：2023年4月20日，第一三共宣布美国FDA延长了quizartinib联合标准的cytarabine和anthracycline以及标准的cytarabine及化疗治疗FLT3-ITD阳性的新诊断的急性髓细胞白血病（AML）成年患者的新药申请审查期。将审查期延长3个月，至2023年7月24日。Quizartinib是一种口服高效II型FLT3抑制剂，选择性靶向FLT3-ITD突变
l Otsuka（大冢制药）：2023年4月16日，大冢制药和Lundbeck Pharmaceuticals LLC (Lundbeck)宣布，美国FDA和外周和中枢神经系统药物咨询委员会联席会议召开，讨论REXULTI（brexpiprazole）用于治疗与阿尔茨海默氏症（AAD）相关的躁动，委员会以9比1的投票结果，认为Otsuka和Lundbeck提供了足够的数据，可以确定用REXULTI治疗AAD的益处大于风险。美国FDA将在5月10日前提供最终反馈。REXULTI（brexpiprazole）于2015年7月10日在美国获批，作为成人重度抑郁（MDD）抗抑郁药的辅助疗法和成人精神分裂症的治疗方法。还分别于2017年和2019年被加拿大卫生部批准用于精神分裂症和MDD的辅助治疗，并于2018年被欧洲药品管理局批准用于治疗精神分裂症。REXULTI由大冢制药发现，并由大冢制药和Lundbeck共同开发。REXULTI的作用机制尚不清楚，但REXULTI的疗效可能是通过对5-HT1A和多巴胺D2受体的部分激动剂活性以及对去甲肾上腺素α1B/2C受体和5-HT2A受体的拮抗作用的组合所介导
l Regeneron（再生元）：2023年4月17日，拜耳和再生元将于2023年4月23日至27日路易斯安娜州新奥尔良举办的2023年视觉与眼科研究协会年会上介绍8 mg研究制剂aflibercept的新临床数据分析，详见以上拜耳的新闻
l UCB（优时比）：2023年4月20日，优时比宣布将在2023年4月22日至27日举行的第75届美国神经病学会年会上展示其产品数据。公司将展示其全身性重症肌无力（gMG）、Lennox Gastaut综合征（LGS）和局灶性（部分）癫痫发作相关研究。包括：BRIVIACT（brivaracetam）以及FINTEPLA（fenfluramine）对LGS儿童和成人癫痫发作和非癫痫发作的疗效和安全性；Rozanolixizumab和zilucoplan对于gMS的安全性和有效性。Rozanolixizumab是一种皮下（SC）输注的单克隆抗体，靶向新生儿Fc受体（FcRn），zilucoplan是一种每日自我注射的补体成分5的肽抑制剂（C5抑制剂）
l Abbott（雅培）：2023年4月17日，雅培宣布患有糖尿病靠胰岛素维持享受联邦保险(Medicare)的患者使用其FreeStyle Libre产品组合将有资格获得报销，这是美国最实惠的连续血糖监测系统（CGM）。患有问题低血糖的联邦医疗保险受益人也有资格获得FreeStyle CGM的保险报销
l Abbott（雅培）：2023年4月19日，雅培宣布其2023年第1季度业绩，2023年第1季度雅培实现销售收入97.47亿美元，相比2022年同期降低18.1%
l Abbott（雅培）：2023年4月20日，雅培宣布，正在与气候放大疾病和流行病（CLIMADE）联盟合作（由公共卫生机构、学术界和工业界的100多名全球科学家组成），专注于使用数据科学技术和诊断测试来评估并可能减轻气候变化对疾病爆发的影响。联盟里受过传染病、生物信息学和数据科学培训的科学家将开发能够聚合环境、天气和病毒测序数据集的技术，以预测条件是否会导致疾病爆发。如果发现潜在的疫情爆发，可以向该地点派遣资源和快速监测检测，以防止进一步传播。雅培将提供病毒测序和检测数据，作为正在开发的技术的一部分，并可以为潜在的疫情提供诊断检测
l Fresenius Kabi（费森尤斯卡比）：2023年4月17日，费森尤斯卡比宣布其Ivenix Infusion System输液系统收到美国最大的会员驱动医疗绩效改善公司Vizient，Inc.的采购合同，Vizient的成员包括美国一半以上的急性护理医院，其中包括97%的美国学术医疗中心。Ivenix输液系统包括一个大容量泵、一系列管理套件和一套输液管理工具，这些工具可以无缝协作，为护理提供信息，提高临床效率并降低成本。输液平台旨在与医院的电子病历和其他信息系统无缝集成
l Sumitomo（住友制药）：2023年4月17日，Keio University，住友制药和i2medical LLC宣布其抑郁症/严重程度评级筛选系统作为日本首个医疗器械软件（SaMD）被日本厚生劳动省授予优先评审权利。此系统有三方共同研发，此系统通过分析可穿戴设备收集的患者的生命体征和活动数据来帮助评估抑郁症或双相情感障碍引起的抑郁症发作患者的严重程度
l Menarini（美纳里尼）：2023年4月21日，美纳里尼宣布，在与意大利Boditech Med Inc.（Boditech）多年合作基础上，就AFIAS-10系统和IGRA-TB分析（以及其他产品）达成独家经销协议。该协议授予美纳里尼在欧洲34个国家分销AFIAS-10集成样本应答系统的独家权利，AFIAS-10是一个全自动诊断平台，可以独立并行执行10种不同的测试。AFIAS-10具有一种易于使用的直接从采血管进行检测的程序，具有多种检测性能，可提供及时的结果，并允许快速传输医疗信息。AFIAS平台的一体式试剂盒已准备就绪，包含所有分析试剂。目前，它可用于测量50多个参数。IGRA-TB是一种细胞因子释放测定法，用于定量测定由结核分枝杆菌（MTB）抗原刺激的人类血细胞产生的干扰素-γ（IFN-γ）。AFIAS IGRA-TB检测是一种简单、快速、经济高效的荧光免疫检测方法，可在AFIAS-10平台上使用，是一种适用于各种实验室类型的最佳潜伏性结核病检测解决方案
l 石药集团：2023年4月21日，石药集团在2023年美国癌症研究协会（AACR）年会上展示其研究数据。SYSA1801是石药集团开发的一款Claudin 18.2产品，由靶向Claudin 18.2的单克隆抗体 (mAb) 和单甲基auristatin E (MMAE)通过可切割接头以DAR为2组合而成。Claudin 18.2 (CLDN 18.2)是一种通常仅在胃粘膜上表达的紧密连接蛋白，在胃、胰腺、食管、卵巢、肺和其他实体瘤中过表达。2022年7月，石药集团宣布以2700万美元首付款，最高1.48亿美元的潜在开发和监管里程碑付款以及最多10.2亿美元的潜在销售里程碑付款，授予Elevation Oncology在大中华之外开发和商业化SYSA1801（EO-3021）的全球权益。该项目分别于2020年及2021年获美国食品药品监督管理局（FDA）颁发用于治疗胃癌（包括食道胃结合部癌症）及胰脏癌的孤儿药资格认定，并获FDA临床批件。项目现正在进行I期临床研究，目前显示出较好的试验结果
l 石药集团：2023年4月20日，石药集团公告，集团开发的抗体药物偶联物 (Antibody-Drug Conjugate)SYS6010已获得中华人民共和国国家药品监督管理局批准，可开展于中国的临床研究。该产品在国内外已提交多项专利申请。SYS6010是一款单克隆抗体药物偶联物，可与肿瘤表面的特异性受体结合，通过内吞作用进入细胞，释放毒素，达到杀伤肿瘤细胞的作用。本次获批临床的适应症为晚期实体瘤
l Mitsubishi Tanabe（田边三菱）：2023年4月17日，田边三菱宣布RADICUT 2.1%口服悬浊液用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）于日本上市。在美国，RADICUT口服悬浊液于2022年5月12日获批。Edaravone为田边三菱发现的自由基清除剂，2001年4月日本厚生劳动省批准其以Radicut的商品名用于治疗急性脑坏死，2015年6月，用于治疗肌萎缩侧索硬化症的适应症在包括日本的11个国家获批
l Mitsubishi Tanabe（田边三菱）：2023年4月18日，礼来日本公司与田边三菱宣布，Mounjaro 2.5mg/5mg ATEOS (Tirzepatide)皮下注射液，持续释放GIP/GLP-1受体激动剂用于血糖控制的产品于日本上市。Mounjaro于2022年5月13日在美国获批。2022年9月26日在日本获批。礼来日本公司持有生产和市场化许可，田边三菱负责分销
l Ono（小野制药）：2023年4月18日，小野制药宣布与LabCentral和MBC BioLabs合作，为在创业竞赛中获得Golden Ticket奖励的初创企业提供实验室空间和相关指导
l Endo（远藤国际）：2023年4月17日，远藤国际宣布，公司Par Sterile Products业务已开始通过Premier的Premier ProRx 自有标签计划向医疗服务提供者运送阿加曲班注射液，该计划是对医院和卫生系统的保证供应。阿加曲班在FDA的基本药物清单上，在更广泛的市场上经历了间歇性的供应问题。Endo还通过Premier ProRx 自有标签计划向Premier的医院客户提供Adrenalin（肾上腺素注射液，USP）、Vasostrict（血管加压素注射液，USP）和癸酸氟奋乃静注射液
