维斯尔曼利司扑兰1825352-65-5---SMA

利司扑兰(Risdiplam)有调节运动神经元存活基因的作用,可用于脊髓性肌萎缩症(SMA)。SMA 是-种由于运动神经元存活基因1 ( SMN1 )突变所致的神经肌肉病,是最常见的婴幼儿致死性常染色体隐性遗传病之一。 利司扑兰可促进外显子7 包含进SMN2 信使核糖核酸(mRNA)转录本中,从而增加脑内全长SMN 蛋白的生成量。
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中文名称:利司扑兰
英文名称:Risdiplam
CAS:1825352-65-5
分子式:C22H23N7O 分子量:401.46
外观性状 为浅黄色至黄色粉末
纯度 ≥98%