头部制药企业每周新闻-2023年9月4日至2023年9月10日
2023年9月4日至2023年9月10日（第20230901期）
l Roche（罗氏）：2023年9月7日，罗氏和Alnylam宣布，zilebesiran(一种靶向肝脏表达的血管紧张素原(AGT)的RNAi治疗药物)治疗轻中度高血压成人患者的2期研究KARDIA-1达到了主要终点。Zilebesiran在第3个月时24小时平均收缩压(SBP)有显着的临床降低，在300和600 mg剂量下，降幅均大于15 mmHg (p < 0.0001)。该研究还达到了关键的次要终点，显示在六个月内持续的收缩压降低支持每季度或每两年给药。此外，研究表明zilebesiran在第6个月有效且持久地降低血清AGT水平，同时显示出令人鼓舞的安全性和耐受性。Zilebesiran是一种针对血管紧张素原(AGT)的RNAi治疗药物，用于治疗未满足需求人群的高血压。AGT是肾素-血管紧张素-醛固酮系统(RAAS)中最上游的前体，这是一个级联反应，在血压调节中发挥了重要作用，其抑制作用具有良好的抗高血压作用。Zilebesiran抑制肝脏中AGT的合成，可能导致AGT蛋白的持续减少，并最终导致血管收缩剂血管紧张素(Ang) II的减少。Zilebesiran采用了Alnylam的增强稳定性化学+ (ESC+) GalNAc共轭技术。使不频繁的皮下给药具有更高的选择性和实现强直性血压控制的潜力，在24小时内显示出持久的血压降低，在单次给药后持续长达6个月
l Novartis（诺华）：2023年9月5日，Sandoz发布2023年8月18日上市招股说明书的补充文件，包含Sandoz的财务数据。2023年上半年，Sandoz实现营业收入48亿美元，相比去年同期增长5%。拟于2023年9月15日召开特别股东大会审议Sandoz分拆方案。如决议通过，分拆将通过向诺华股东发放Sandoz股票作为股息，以及向诺华ADR持有者发放Sandoz ADR作为股票股息。诺华股东将获得：每5股诺华股票获得1股Sandoz股票，每5股诺华ADR获得1股Sandoz ADR。Sandoz计划在瑞士证券交易所上市，并在美国推出ADR。计划在2023年10月4日左右启动Sandoz的100%分拆计划
l AbbVie（艾伯维）：2023年9月6日，艾伯维宣布将于2023年9月13日，中部时间上午9:50参加摩根士丹利第21届年度国际医疗会议
l AbbVie（艾伯维）：2023年9月8日，艾伯维董事会宣布每股派发1.48美元的季度现金股息。现金股息将于2023年11月15日支付给2023年10月13日营业结束时的在册股东
l Johnson & Johnson（强生）：2023年9月6日，强生旗下的杨森制药公司宣布了三组3期MARIPOSA-2研究的正向结果，该研究评估了RYBREVANT(amivantamab-vmjw)，一种靶向表皮生长因子受体(EGFR)和间质表皮转化因子(MET)的双特异性抗体，单独或联合lazertinib(一种口服的第三代EGFR酪氨酸激酶抑制剂，TKI)联合化疗(carboplatin和pemetrexed)相比单独化疗的效果。MARIPOSA-2招募了局部晚期或转移性EGFR外显子19缺失(ex19del)或L858R替代的非小细胞肺癌患者，这些患者在使用osimertinib后疾病进展。该研究达到了其双重主要终点，用于比较每个实验组与单独化疗的PFS。在两个实验治疗组中，PFS与单独化疗相比有统计学意义和临床意义的改善。在化疗中添加RYBREVANT未发现新的安全性信号。杨森计划在即将召开的科学大会上展示这些结果，包括次要终点的细节，如总生存期(OS)、客观缓解、反应持续时间(DoR)和颅内PFS。Lazertinib是口服的第三代脑渗透EGFR TKI，靶向T790M突变和激活EGFR突变，同时保留野生型EGFR。2018年，杨森与Yuhan Corporation就lazertinib的开发达成许可和合作协议
l Johnson & Johnson（强生）：2023年9月6日，强生旗下的杨森公司宣布，由于对患者无效，决定停止评估macitentan 75mg对慢性血栓栓塞性肺动脉高压(CTEPH)患者的3期MACiTEPH研究。停止试验的决定是基于该研究的中期分析结果作出的。没有观察到新的安全信号
l Johnson & Johnson（强生）：2023年9月8日，强生旗下的杨森公司宣布，已向欧洲药品管理局(EMA)提交了一份上市许可申请(MAA)，寻求批准erdafitinib用于治疗局部晚期不可切除或转移性尿路上皮癌(UC)的成人患者，这些患者存在易受影响的成纤维细胞生长因子受体3 (FGFR3)遗传改变，在至少一种含有程序性死亡受体-1 (PD-1)或程序性死亡配体1 (PD-[L]1)抑制剂的治疗期间或之后出现疾病进展。MAA得到了随机、对照、开放标签、多中心3期THOR研究(NCT03390504) 数据的支持，该研究评估了erdafitinib与化疗的有效性和安全性。该研究达到了总生存期(OS)的主要终点，在预先设定的中期分析数据截止点，接受erdafitinib治疗的患者的中位OS超过了1年。由于中期结果符合预先确定的优于化疗的标准，建议停止该研究，并为随机分配到化疗组的患者提供交叉使用erdafitinib的机会。这些来自THOR的关键数据在2023年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上予以展示。Erdafitinib是每日口服一次的泛成纤维细胞生长因子受体(FGFR)酪氨酸激酶抑制剂。2008年，杨森公司与Astex制药公司签订了一项全球独家许可和合作协议，以开发和商业化erdafitinib
l BMS（百时美施贵宝）：2023年9月9日，百时美施贵宝公布了一项评估BMS-986278的2期研究结果，BMS-986278是一种潜在一线口服溶血磷脂酸受体1 (LPA1)拮抗剂，可用于进行性肺纤维化(PPF)患者。研究显示，与安慰剂相比，每天两次服用60毫克BMS-986278，持续26周，用力肺活量(ppFVC)百分比下降率降低了69%(总体而言，研究中38%的患者接受了背景抗纤维化治疗)。这些数据将在9月9日至13日在意大利米兰举行的欧洲呼吸学会(ERS) 2023国际大会上展示。在PPF患者治疗期间分析中，使用60 mg BMS-986278治疗导致ppFVC变化率相对于安慰剂降低69%(治疗与安慰剂的差异为2.9%;95% CI: 0.4, 5.5)，在治疗政策分析期间与安慰剂相比，相对减少了74% (3.2%;95% ci: 0.7, 5.6)。在30 mg组中，在治疗期间分析中观察到42%的相对减少(1.8%，95% CI: -0.9, 4.4)，在治疗政策分析期间观察到37%的相对减少(1.6%;95% ci:−1.0,4.1)。BMS-986278是潜在一线口服小分子溶血磷脂酸受体1 (LPA1)拮抗剂，目前被评估为特发性肺纤维化和进行性肺纤维化患者的新型抗纤维化治疗药物。LPA水平的升高和LPA1的激活参与了肺纤维化的发病机制。一项体外和体内临床前研究发现，拮抗LPA1可能有利于治疗肺损伤和纤维化
l Sanofi（赛诺菲）：2023年9月5日，赛诺菲将于9月9日至13日在意大利米兰举行的2023年欧洲呼吸学会(ERS)国际大会上提交15份产品摘要。报告包括来自Dupixent（dupilumab）COPD和哮喘关键试验项目的数据，以及评估Xenpozyme (olipudase alfa)在治疗间质性肺病中的作用数据。Dupixent 3期试验(BOREAS)的结果显示，在恶化率、肺功能、生活质量以及慢性阻塞性肺疾病(COPD)的症状方面有显著改善，一项新的分析显示，在患有2型炎症的未控制的COPD成人患者中，全身皮质类固醇的使用减少，这些结果将在新英格兰医学杂志NEJM/ERS期刊会议上展示。此外，一项针对6至11岁中度至重度哮喘(VOYAGE)儿童的3期试验的新数据显示，与安慰剂相比，Dupixent减少了与恶化相关的全身皮质类固醇使用，无论先前的恶化史如何。COPD和哮喘试验的安全性结果与Dupixent在其批准的呼吸适应症中的已知安全性基本一致。赛诺菲在成人哮喘患者中进行的SAR443765 1b期研究数据首次验证了针对胸腺基质淋巴生成素(TSLP)和白细胞介素-13 (IL-13)的靶向性。重症哮喘指数是首个可免费获取的循证工具，可全面了解29个不同国家的重症哮喘治疗方法。本次会议还将介绍重症哮喘指数的最新成果，严重哮喘指数由哥本哈根未来研究所开发，由赛诺菲和再生元资助。新的2/3期数据显示，Xenpozyme显著改善了酸性鞘磷脂酶缺乏症(ASMD)成人的肺功能，在间质性肺病的四个关键领域提供了正向的疾病改变。Dupixent是一种抑制IL-4和IL-13信号通路的全人源单克隆抗体，非免疫抑制剂。Dupixent开发项目在3期试验中显示出显著的临床益处和2型炎症的减少，这表明IL-4和IL-13是2型炎症的关键和核心驱动因素，在多种疾病中发挥重要作用。这些疾病包括Dupixent已批准的适应症，如特应性皮炎、哮喘、CRSwNP、嗜酸性食管炎(EoE)和结节性痒疹。Dupilumab是由赛诺菲和再生元根据全球合作协议联合开发。Xenpozyme(olipudase alfa)是一种酶替代疗法，旨在替代缺陷的酸性鞘磷脂酶。已在儿童和成人患者中评估了Xenpozyme治疗酸性鞘磷脂酶缺乏症ASMD A/B型和ASMD B型的非中枢神经系统表现
l AstraZeneca（阿斯利康）：2023年9月4日，阿斯利康新一代选择性布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂Calquence (acalabrutinib)已在中国获批用于治疗既往接受过至少一种疗法的成年慢性淋巴细胞白血病(CLL)或小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)患者。国家药品监督管理局(NMPA)的批准是基于两项临床试验的正向结果，包括Calquence的ASCEND III期试验相比idelalisib + rituximab (IdR)或bendamustine + rituximab (BR)治疗复发或难治(R/R) CLL患者的对比，以及中国一项针对R/R CLL患者的开放标签单组I/II期试验。在ASCEND III期试验中，88%接受Calquence治疗的R/R CLL患者在12个月后存活且无疾病进展，而接受IdR/ br治疗的患者为68%。长期随访数据显示，62%接受Calquence治疗的患者存活，42个月时无进展，而接受IdR/BR治疗的患者为19%。此外，一项针对中国成年R/R CLL患者的I/II期试验结果显示，Calquence的总缓解率(ORR)为83.3%。在中位随访20.2个月时，未达到中位无进展生存期(PFS)， 12个月和18个月PFS率分别为90.7%和78.8%。这些试验中Calquence的安全性和耐受性与之前的临床试验中观察到的一致。Calquence (acalabrutinib)是下一代选择性BTK抑制剂。Calquence与BTK共价结合，从而抑制其活性。在B细胞中，BTK信号导致B细胞增殖、运输、趋化和粘附所需通路的激活
l AstraZeneca（阿斯利康）：2023年9月6日，美国FDA发布了关于长效C5补体抑制剂Ultomiris (ravulizumab-cwvz)用于治疗抗水通道蛋白-4 (AQP4)抗体阳性(Ab+)的成人视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)的补充生物制剂许可申请(sBLA)的完整回复函(CRL)。CRL未要求对sBLA提交的III期CHAMPION-NMOSD试验数据进行额外分析或重新分析，也未对该试验的有效性或安全性数据提出担忧。FDA要求修改Ultomiris风险评估和缓解策略(REMS)，以进一步验证患者的脑膜炎球菌疫苗接种状况或治疗前预防性抗生素给药。Ultomiris已被FDA批准用于治疗抗乙酰胆碱受体(AChR) Ab+的成人全身性重症肌无力(gMG)，以及某些患有突发性夜间血红蛋白尿(PNH)或非典型溶血性尿毒综合征(aHUS)的成人和儿童。NMOSD是一种罕见的疾病，其免疫系统被不适当地激活以靶向中枢神经系统(CNS)的健康组织和细胞。大约四分之三的NMOSD患者是抗AQP4 Ab+，这意味着他们产生的抗体与一种特定的蛋白质结合，水通道蛋白-4 (AQP4)这种结合会不恰当地激活补体系统，破坏视神经、脊髓和大脑中的细胞。补体系统是免疫系统的一部分，对人体抵御感染至关重要。Ultomiris (ravulizumab-cwvz)是第一种也是唯一长效C5补体抑制剂，可提供即时、完全和持续的补体抑制。这种药物通过抑制终末补体级联中的C5蛋白起作用，C5蛋白是人体免疫系统的一部分。当以不受控制的方式激活时，补体级联反应过度，导致身体攻击自己的健康细胞
l Amgen（安进）：2023年9月7日，安进宣布将于2023年9月12日东部时间上午8:50参加摩根斯坦利国际医疗会议
l Gilead（吉利德）：2023年9月7日，吉利德宣布对优先无担保票据定价，总本金为20亿美元，包括10亿美元2033年到期的5.250%优先票据和10亿美元2053年到期的5.550%优先票据。此次发行预计将于2023年9月14日完成
l Boehringer Ingelheim（勃林格殷格翰）：2023年9月5日，比尔及梅琳达·盖茨基金会、英国政府外交及联邦发展部、勃林格殷格翰和GALVmed宣布建立新的合作伙伴关系，共同研究抗击非洲动物锥虫病(AAT)的解决方案
l Viatris（晖致）：2023年9月5日，晖致宣布，美国FDA初步批准abacavir 60mg /dolutegravir 5mg/lamivudine30mg口服混悬剂的新药申请，用于治疗儿科HIV-1感染患者。晖致已从Medicines Patent Pool中签署了儿科dolutegravir许可协议，并与ViiV Healthcare (ViiV)和Clinton Health Access Initiative (CHAI)签署了一项开发协议，以生产和分销abacavir/ dolutegravir/lamivudine的固定剂量组合。Abacavir/ dolutegravir/lamivudine是一种含有两种核苷类逆转录酶抑制剂(NRTIs)和整合酶链转移抑制剂(INSTI)的固定剂量组合。NRTIs会干扰逆转录酶的作用，而INSTI会干扰整合酶的作用，从而阻止病毒复制
l Teva（梯瓦）：2023年9月6日，梯瓦在9月6日至10日于田纳西州纳什维尔举行的心理学大会上宣布了其神经科学产品组合的16项数据报告，摘要包括AUSTEDO，每日一次的AUSTEDO XR, UZEDY, TV-44749和AJOVY的数据。每日一次的AUSTEDO XR是AUSTEDO新制剂，于2023年2月被美国FDA批准用于成人迟发性运动障碍（TD）和亨廷顿病舞蹈病(HD)，而UZEDY是一种长效皮下使用利培酮制剂，于2023年4月被FDA批准用于成人精神分裂症。TV-44749是奥氮平的一种研究性制剂，目前正在对成人精神分裂症患者进行研究。AJOVY是一种降钙素基因相关肽拮抗剂，适用于成人偏头痛的预防性治疗
l Teva（梯瓦）：2023年9月6日，梯瓦宣布将于2023年9月11日东部时间上午8:40出席摩根斯坦利全球医疗会议
l CSL：2023年9月5日，Arcturus Therapeutics Holdings Inc.临床阶段信使RNA药物公司和CSL及其疫苗业务CSL Seqirus宣布，欧洲药品管理局(EMA)已受理了下一代mRNA疫苗ARCT-154的上市许可申请(MAA)。主动免疫预防18岁及以上人群由SARS-CoV-2引起的COVID-19。两家公司(Arcturus和CSL seqrus)预计欧盟委员会将于2024年予以批准。EMA的提交是基于ARCT-154作为主要和加强剂成功对抗D614G变体的3期临床结果。在对关键3期研究6个月数据的分析中，主要疗效终点得到满足，ARCT-154作为主要免疫的结果是，预防症状性COVID-19的总体疗效为56.6%，预防严重COVID-19的疗效为95.3%。这项研究是在Delta变异在越南占主导地位时进行的。CSL Seqirus的合作伙伴Meiji Seika Pharma此前宣布了加强疫苗的数据结果，表明与Comirnaty相比，对SARS-CoV-2的免疫应答无劣效性，从而在3期加强疫苗研究中达到了主要终点。ARCT-154在中和SARS-CoV-2 Omicron BA.4/5变体抗体应答方面的优势是关键的次要终点
l Daiichi Sankyo（第一三共）：2023年9月7日，第一三共宣布正在日本开发的针对COVID-19的mRNA疫苗DS-5670强化疫苗的3期试验达到了主要终点。加强疫苗接种试验是一项3期临床研究，旨在评估DS-5670(二价，原始毒株和BA.4-5变体)加强疫苗接种的免疫原性和安全性，接种对象为12岁或以上且已完成SARS-CoV-2疫苗初级和加强系列的人员。加强疫苗接种试验的主要终点是研究疫苗接种后四周的几何平均血液中和抗体滴度和对SARS-CoV-2(Omicron BA.5亚变体)的免疫反应。DS-5670组的终点结果高于对照组(日本获批的Omicron二价疫苗)，统计显示DS-5670的非劣效性。在安全性方面，没有发现临床问题。加强疫苗接种试验的详细结果将在学术会议和出版物上公布。该试验的结果证实了DS-5670对omicron毒株的有效性和安全性，基于这一结果，第一三共正在推进其omicron疫苗的开发，并打算在今年年底前开始提供含有omicron XBB1株的单价疫苗，用于计划于2023年9月在日本开始的特殊临时疫苗接种。DS-5670是一种针对COVID-19的mRNA疫苗，旨在利用第一三共发现的新型核酸药物递送系统，产生针对新型冠状病毒刺突蛋白受体结合域(RBD)的抗体。在日本，原单价mRNA疫苗DS-5670于2023年8月获准上市，并被授权作为加强剂使用，适应症为预防SARS-CoV-2感染引起的疾病
l Daiichi Sankyo（第一三共）：2023年9月7日，第一三共宣布，该公司已向日本厚生劳动省(MHLW)提交了针对新型冠状病毒传染病(COVID-19)的omicron XBB.1.5改编mRNA疫苗(DS-5670)的补充新药申请(sNDA)，用于12岁或以上个人的加强疫苗接种。含有omicron XBB.1谱系的单价疫苗将用于2023年9月开始的日本COVID-19特别临时疫苗接种计划，第一三共正在推进生产准备工作，以便在今年内开始供应DS-5670
l Daiichi Sankyo（第一三共）：2023年9月7日，第一三共宣布DS-3939在多种晚期实体肿瘤(包括非小细胞肺癌、乳腺癌、尿路上皮癌、卵巢癌、胆道癌和胰腺癌)患者中进行临床试验。DS-3939是一种潜在的一线肿瘤相关粘蛋白-1 (TA-MUC1)定向抗体偶联药物(ADC)，采用第一三共专有的DXd ADC技术设计。TA-MUC1是一种肿瘤特异性跨膜糖蛋白，在大多数人类上皮癌中过表达，使其成为癌症治疗的一个有希望的靶点。目前，尚无针对TA-MUC1的治疗癌症的药物。TA-MUC1是一种肿瘤特异性的跨膜糖蛋白，由于唾液酸糖基转移酶的表达模式改变而发生糖基化异常。基于TA-MUC1在大多数人类上皮癌中的过表达，是一个有吸引力的癌症治疗靶点。DS-3939是具有研究潜力的同类首个靶向TA-MUC1的ADC。DS-3939采用第一三共专有的DXd ADC技术设计，由Glycotope GmbH许可的人源化抗TA-MUC1抗体组成，通过基于四肽的可裂解接头连接到许多拓扑异构酶I抑制剂有效载荷(exatecan衍生物，DXd)
l Otsuka（大冢制药）：2023年9月7日，大冢制药和H. Lundbeck A/S (Lundbeck)宣布了两项3期临床试验的结果，该试验将大冢的brexpiprazole与sertraline联合治疗创伤后应激障碍(PTSD)。两项试验的主要终点是根据精神障碍诊断与统计手册(DSM-5)诊断为PTSD的患者，在第10周时，brexpiprazole+sertraline联合疗法相比 sertraline+安慰剂的 PTSD评定表(CAPS-5)总分的变化。第一项试验达到了其主要终点，表明接受brexpiprazole 2-3 mg/天+sertraline联合治疗的患者在CAPS-5相比基线，统计学上显著高于接受sertraline+安慰剂的患者(p<0.05)。第二个3期试验错过了主要终点(p>0.05)。Brexpiprazole是由大冢发现的，由大冢和Lundbeck共同开发。brexpiprazole的作用机制尚不清楚，但可能是通过5-羟色胺5-HT1A和多巴胺D2受体的部分激动剂活性、5-羟色胺5-HT2A受体的拮抗剂活性以及α 1B/2C受体的拮抗作用共同介导
l Alexion（亚力兄）：2023年9月6日，美国FDA发布了关于长效C5补体抑制剂Ultomiris (ravulizumab-cwvz)用于治疗抗水通道蛋白-4 (AQP4)抗体阳性(Ab+)的成人视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)的补充生物制剂许可申请(sBLA)的完整回复函(CRL)。详见以上阿斯利康的新闻
l Bausch（博士康）：2023年9月6日，博士康子公司博士伦宣布披露了其先前宣布的拟议收购XIIDRA(lifitegrast)5%和某些其他眼科资产的历史财务信息
l Abbott（雅培）：2023年9月5日，雅培和Bigfoot Biomedical宣布，雅培将收购Bigfoot，开发糖尿病患者智能胰岛素管理系统的领导者。预计将于2023年第三季度完成。雅培和Bigfoot自2017年以来一直在合作开发糖尿病解决方案。Bigfoot开发了Bigfoot Unity，是一种智能胰岛素管理系统，具有首个也是唯一获得FDA批准的胰岛素连接笔帽，该笔帽使用集成的连续血糖监测(iCGM)数据以及医生说明来提供胰岛素剂量建议。建议剂量显示在笔帽的数字屏幕上，以帮助人们知道应该服用多少胰岛素。Bigfoot Unity系统与雅培的FreeStyle Libre技术独家合作，并包括一个客户智能手机应用程序，该应用程序连接到医生使用的基于云的在线门户网站，包括通过远程护理以支持其患者。该系统与FreeStyle Libre 2传感器以及美国所有主要品牌的长效(基础)和速效(大剂量)一次性胰岛素笔配合使用。它适用于12岁及以上的糖尿病患者，每天需要多次注射胰岛素
l Chugai（中外制药）：2023年9月6日，中外制药宣布，美国FDA已受理crovalimab的生物制品许可申请(BLA)， crovalimab是一种新型抗C5循环单克隆抗体，用于治疗突发性夜间血红蛋白尿(PNH)。该接受是基于关键的III期COMMODORE 2研究的结果，该研究表明crovalimab实现了疾病控制，并且在PNH患者中具有良好的耐受性。来自III期COMMODORE 1研究的结果表明，crovalimab具有一致的获益-风险特征，也支持了该申请。BLA是基于在PNH患者中进行的COMMODORE 2期III期研究的结果，这些患者之前没有接受过补体抑制剂治疗。研究结果表明，每四周SC注射一次的crovalimab实现了疾病控制，并且与目前每两周静脉注射一次的eculizumab相比，其安全性无差异。Crovalimab是采用中外制药循环抗体技术开发的抗C5循环抗体，旨在实现pH-依赖性抗原结合，从而使单个抗体分子可以与抗原多次结合，与传统抗体相比，具有更长的效力。Crovalimab设计用于靶向补体系统的关键成分C5，并有望控制补体活性。它还有望通过皮下给药减轻患者及其护理人员的治疗负担。由于crovalimab在与现有抗体药物不同的位点与补体C5结合，因此对于具有特定C5基因突变的患者(约3.2%的日本PNH患者中出现)可能是一种有效的治疗选择，这种突变导致现有抗体药物不能与C5结合。除PNH外，非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)的临床试验正在进行中。在海外，罗氏正在进行镰状细胞病(SCD)和狼疮肾炎的临床试验
l 上海医药：近日，上海医药控股子公司上海上药新亚药业有限公司收到国家药品监督管理局颁发的关于注射用阿奇霉素的《药品补充申请批准通知书》（通知书编号：2023B04101），该药品通过仿制药一致性评价。注射用阿奇霉素主要适用于敏感病原菌所致的社区获得性肺炎和盆腔炎性疾病，由辉瑞研发，最早于1997在美国上市。2022年2月，上药新亚就该药品仿制药一致性评价向国家药监局提出申请并获受理
l 石药集团：近日，在石家庄市举行的主导产业基金普恩丰石子基金设立暨招商项目签约仪式上，由石药集团投资参与的普恩丰石子基金正式设立，并进行了11家企业的合作项目签约。普恩丰石子基金由石家庄经开区联合石家庄市主导产业基金、河北省科技金融中心、上海石丰昕汇管理公司等共同合作成立，总规模5亿元。作为该基金的管理机构，上海石丰昕汇管理公司是石药集团下属的专注生物医药领域的股权投资基金管理机构，目前管理基金规模超过20亿元
l 石药集团：2023年9月5日，石药集团与上海医药在上海举行战略合作签约仪式。石药集团将借助上海医药在创新药全生命周期服务平台丰富的管理经验，依托上海医药商业板块完善的全国分销及零售直供网络、各地控股企业在优势区域的广泛布局，实现石药集团创新药产品的快速上市和商业化，提升病患用药可及性
l 石药集团：2023年9月6日，石药集团公告，集团附属公司上海津曼特生物科技有限公司开发的1类新药纳鲁索拜单抗注射液（JMT103）用于治疗不可手术切除或手术切除可能导致严重功能障碍的骨巨细胞瘤的新药上市申请（BLA）已获中华人民共和国国家药品监督管理局批准。该产品为全球首个获批上市的IgG4亚型全人源抗RANKL单克隆抗体，目前同靶点的上市药物地舒单抗为IgG2亚型。与地舒单抗相比，该产品的均一性、质量可控性均得到显著提升。该产品采用皮下注射，通过阻断RANKL与破骨细胞前体细胞、破骨细胞、破骨细胞样巨细胞等细胞的膜上受体RANK结合，抑制RANKL-RANK信号通路介导的上述细胞分化成熟与功能活性，预期可治疗与RANKL-RANK信号通路活化导致的相关疾病，如骨巨细胞瘤、骨质疏松、肿瘤骨转移等。本次新药获批上市主要基于两项JMT103治疗不可切除或手术困难骨巨细胞瘤的关键临床试验（JMT103CN03关键Ⅱ期研究和JMT103CN03-1真实世界研究），临床试验结果显示JMT103治疗不可切除或手术困难的骨巨细胞瘤有较好的临床疗效，肿瘤反应率高达93.3%，并呈现出高于地舒单抗组的趋势。同时，JMT103的安全性良好，安全性风险可控。本次为该产品首个获得上市批准的适应症，目前正在开发的其他适应症还包括肿瘤骨转移和骨质疏松症等
