神经再生型基因疗法

亨廷顿舞蹈症（HD）是一种罕见病，其特征是异常运动舞蹈症，是由亨廷顿基因突变引起大脑纹状体区域的神经退行性病变所致。基于神经转录因子NeuroD1的基因疗法，将脑内胶质细胞直接重编程为功能性的新神经元，用以治疗各种脑疾病，包括亨廷顿舞蹈症、阿尔茨海默症、帕金森综合征、脑中风、ALS等等。