过去五年，恰好也是中国的“十三五”期间，一方面干细胞的管理已进入规范期，干细胞三大政策《干细胞临床研究管理办法(试行)》、《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则(试行)》和《关于开展干细胞临床研究机构备案工作的通知》文件标志着药品＋技术双轨制已成为干细胞的两条必经之路，另外一方面2021年两个免疫细胞药物的国内重磅上市，也给中国干细胞药物IND打通了细胞药上市之路。

5年内，我国已获批干细胞双备案的项目有112个，完成临床新药IND批准的干细胞新药共有24个，从整体上看，干细胞治疗病种覆盖了多个系统，包括常见的糖尿病、心梗、肝衰、肝硬化、脑瘫、脊髓损伤等。

我国继“十二五”期间对干细胞研究给予重点支持后，2016年更是将干细胞纳入《“十三五”国家战略性新兴产业发展规划》以及《“健康中国2030”规划纲要》，并由上至下，从国家层面到地方政府，陆续且密集地出台了一系列政策支持干细胞研究以及干细胞产业的快速发展。2016年至2018年，中央财政已经连续3年拨款总计20亿元支持干细胞及转化研究重点专项，（2016年4.8759亿、2017年9.4021亿、2018年5.8544亿），共支持了98个项目。科技部正式发布了“干细胞及转化研究”重点专项2019年度项目申报指南，2019年国家再拨4亿元，支持12个干细胞研究方向，2020年国家拨款2.4亿元，支持6个干细胞研究方向，2021年国家再拨5个亿支持干细胞和器官再生研究。据2018年中国工程院全球工程前沿项目组发布数据，我国在医疗卫生行业前十工程开发前沿，干细胞技术名列第一。

海南、天津、云南、上海、深圳等地陆续出台政策和法规，明晰要在“十四五”期间探索干细胞治疗的先行先试之路，大胆闯、大胆试成为时代最强号角，为国家试政策深入人心。

接下来我们就进展、政策、应用、标准等方面内容展开介绍：

干细胞定义和用途

干细胞(stem cell)是一类结构和功能未特化、具有自我更新、高度增殖和多向分化潜能的原始细胞群体，广泛存在于机体各组织器官中，如骨髓、外周血、早期胚胎以及成年组织中。人体有220余种细胞，它们通过有机整合形成复杂的组织和器官，各有其特定功能，如心肌细胞的收缩功能、神经细胞的信息传递功能等。干细胞是这些细胞的祖细胞，医学界也称其为“万用细胞”。以脐带间充质干细胞为例，其在体内或体外特定的诱导条件下，可分化为脂肪、骨、软骨、肌肉、肌腱、韧带、神经、肝、心肌、内皮等多种组织细胞。

诺贝尔生理学或医学奖获得者Thomas C. Sudhof教授曾表示， “我们可以把疾病进行控制，干细胞是一个非常好的治疗方法”。在传统医学治疗无法解决的问题上，干细胞研究将带来新的希望。”

由于具备强大的复制、分化特性以及免疫调控机制，干细胞能定向分化成一种或者多种不同细胞组织，被广泛应用于疾病治疗、器官移植、生物修复以及医学美容等领域。

干细胞研究进展

2011年，中国科学院发布《第六次科技革命的战略机遇》，指出干细胞再生医学为第六次科技革命的重要组成部分，将成为全球各国激烈竞争的焦点。截止到2022年1月28日，经PubMed检索全球共有399105篇干细胞再生医学相关论文发表；

截止到2022年1月28日，全球共有8917项干细胞再生医学技术临床实验研究在NIH登记注册，已远远超越所有传统药品的研究总数。随着对干细胞治疗的理论研究和多项临床试验的深入，为干细胞产业化推进奠定了坚实的基础。

以下我们列举了这5年的几个典型临床里程碑事件：

• 2018年1月，南京鼓楼医院迎来了我国干细胞治疗卵巢早衰临床研究的首个健康宝宝，这也是全球首例干细胞复合胶原支架治疗卵巢早衰临床研究诞生的健康宝宝。 

• 2019年南京鼓楼医院完成的《异体间充质干细胞治疗难治性红斑狼疮的关键技术创新与临床应用》项目获得医药卫生组“国家技术发明奖二等奖”。项目组已完成1132例难治性红斑狼疮患者的异体间充质干细胞移植，取得良好效果。为国际开展最早、例数最多、随访时间最长，并结合临床研究数据为难治性红斑狼疮患者制定最适宜临床治疗方案。

• 2021年，一名病程长达40年且伴有严重反复低血糖反应的1型糖尿病患者——接受干细胞治疗（药物代号为VX880）以及免疫抑制剂后的90天内，β细胞功能明显改善，胰岛素日剂量由34单位减少到3单位，糖化血红蛋白（HbA1c）由8.6%降至7.2%，严重低血糖发作消失。这可能是第一个治愈1型糖尿病的人。

• 2021年4月，由中华医学会感染病学分会、中国研究型医院学会生物治疗学专业委员会主办，国家感染性疾病临床医学研究中心承办的干细胞治疗新型冠状病毒肺炎临床专家共识研讨会在北京会议中心举行，正式定稿并发布了我国首个《间充质干细胞治疗新型冠状病毒肺炎专家共识》，为国内间充质干细胞治疗新冠肺炎的临床研究和临床实践提供了规范和指导。

人民群众对干细胞的迫切需求

从技术层面而言，多种高发以及罕见疾病通过传统治疗方式无效，促进干细胞治疗需求，当前年我国城市居民主要疾病死亡率前三分别为恶性肿瘤、心脏病和卒中，传统医学效果并不佳。而目前的临床试验已经验证了包括白血病、艾滋病、糖尿病、老年痴呆、帕金森等一系列医学难题有望通过干细胞的临床应用得到解决，这使得市场对干细胞治疗这类打破传统医学的需求迫切扩大。

从人民健康意识角度而言，中国人均医疗卫生支出占人均GDP的比重均呈逐年上升趋势。一部分原因是医疗费用的上涨，另一方面则是人们对健康的重视程度提高。人们健康意识的提高，将有利于提高干细胞存储、干细胞在医疗美容等领域的发展。

因此整个干细胞市场规模巨大，根据Market Research和Transparency Market Research研究显示，全球干细胞产业市场规模呈逐年增长趋势，2010年全球干细胞产业市场规模为215亿美元，到2015年市场规模为635亿美元，2025年全球市场预计超过2400亿美元，我国的干细胞市场规模在1500亿人民币左右。

干细胞支持和政策

全球干细胞产业政策松紧不一，根据不完全统计，目前全球已有18个干细胞，符合药品定义的有10款，包括美国、澳大利亚、欧盟、韩国、印度等国。与此同时，越南、伊朗、埃及等传统发展中国家在干细胞领域也在迎头赶上。

2018年我国台湾地区放开干细胞和免疫细胞治疗，共开放了六种细胞治疗项目的临床应用，包括自体周边血干细胞移植、自体免疫细胞治疗（包括CIK、NK、DC、DC-CIK、adaptive T等细胞治疗）、自体脂肪干细胞移植、自体纤维母细胞移植、自体间充质干细胞移植、自体软骨细胞移植术，适应症分别有白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤、慢性缺血性脑中风、严重下肢缺血、实体癌第四期、大面积烧伤或皮肤创伤、体表伤口填补、脊髓损伤、退化性关节炎及膝关节软骨缺损等。

在我国各地，也有大量支持政策出台，部分地区政策如下：

• 天津：基因与细胞治疗临床转化应用试点获批，试点期三年。在充分论证、防控风险的基础上，大胆闯、大胆试、自主改。推动在细胞采集、生产制备、运输、质控、院内放行、风险控制等方面形成若干技术规范或标准；在细胞治疗分级分类管理制度、审评审批制度、事中事后监管制度等方面形成若干制度创新成果；探索在细胞治疗临床试验同情用药、进口国外已上市国内未上市药品和医疗器械、细胞治疗按照医疗技术准入开展。

• 深圳：在全国率先为细胞和基因治疗管理立法了！深圳市人大常委会拟发布《深圳经济特区细胞和基因产业促进条例》，条例允许拓展性同情用药制度。

• 海南：制定《先行区干细胞医疗技术准入和临床研究及转化应用管理办法》和《海南省创制新药成果转移转化基地建设项目申报书》，探索干细胞和新药转化在博鳌乐城国际医疗旅游先行试验区先行先试各项制度。

• 云南：将干细胞产业作为云南“健康生活目的地”先导产业，打造设立云南省干细胞产业推进协调委员会和办公室，进行顶层设计，统一领导，先行发展支撑干细胞产业发展。

干细胞指导原则和标准出台

近年来，为了配合技术和政策发展，国内多个部门和团体颁布了干细胞指导原则和标准。如下：

中国药监局起草了《人源性干细胞产品药学研究与评价技术指导原则》、《GMP附录-细胞治疗产品 （征求意见稿）》。

中国细胞生物学会发布了《干细胞通用要求》、《人间充质干细胞》、《人视网膜色素上皮细胞》、《人诱导多能干细胞》、《人心肌细胞》、《人造血干/祖细胞》、《原代人肝细胞》。

中国医药生物技术协会发布了《干细胞制剂制备质量管理自律规范》、《细胞库质量管理规范》、《干细胞来源伦理评估指南》。

中国研究型医院学会发布《人间充质干细胞来源的小细胞外囊泡》、《人多能干细胞来源的小细胞外囊泡》、《实验室人源性干细胞检测通用要求》。

总结和展望

我们看到这五年，我们在群众基础、政策环境、基础科研、专家共识、标准建立等诸多方面为干细胞治疗普及之路打造下了坚实的行业基础。

期待未来，干细胞治疗领域迎来更多革命性的突破，从而造福人类健康。

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