2023年全球核酸药物研发现状分析：共有15款小核酸药物在获批上市[图]

小核酸是指包括小干扰核酸(siRNA)、反义核酸(ASO)、微小RNA(miRNA)和核酸适配体(Aptamer)的寡核苷酸分子。小核酸药物主要包括反义核酸（ASO）、小干扰RNA（siRNA）、微小RNA（miRNA）、小激活RNA（saRNA）、信使RNA（mRNA）适配体（aptamer）、核酶(ribozyme)、抗体核酸偶联药物（ARC）等。

小核酸药物主要类别

资料来源：共研产业咨询（共研网）

小分子核苷类药物是一类分子量较小的核苷酸类药物，通常用于治疗病毒感染和癌症等疾病。这些药物通过与病毒或癌细胞的DNA或RNA结合，抑制其复制和转录，从而达到治疗的效果。

小核酸药物，小分子核苷类药物和mRNA疫苗的异同

资料来源：共研产业咨询（共研网）

小核酸药物作为靶向RNA并调节基因表达或功能的药物具有三大特点：高度特异性、持久性和可治愈性。近年来，随着相关研究和技术的进步，小核酸药物迎来了快速的发展，全球上市的核酸药物数量逐年递增，截至目前全球共有15款小核酸药物在获批上市，这些药物主要用于治疗遗传性和罕见疾病，如杜兴氏肌肉萎缩症、脊髓性肌肉萎缩症、遗传性转甲状腺素淀粉样变性等。

全球已批准的小核酸药物汇总（一）

资料来源：共研产业咨询（共研网）

全球已批准的小核酸药物汇总（二）

资料来源：共研产业咨询（共研网）

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