诺华收购xRNA平台公司DTx Pharma
2023 年 7 月 17 日，诺华宣布已收购 DTx Pharma，这是一家总部位于圣地亚哥的临床前阶段生物技术公司，专注于利用其专有的脂肪酸配体缀合寡核苷酸 (FALCON) 平台，开发针对神经科学适应症的 siRNA 疗法。
交易包括 DTx-1252，一种治疗神经肌肉疾病 1A 型腓骨肌萎缩症 (CMT1A) 的潜在疗法，以及另外两个针对其他神经科学适应症的临床前项目。
DTx 的主导项目 DTx-1252 针对 CMT1A 的根本原因，PMP22 的过度表达，PMP22 是一种蛋白质，会导致支持和隔离周围神经系统神经的髓鞘功能异常。
DTx-1252 最近被美国食品和药物管理局 (FDA) 授予孤儿药资格，可降低雪旺细胞（周围神经发育、维持和功能的靶细胞类型）中该蛋白的表达。
FALCON 平台通过将 siRNA 与天然存在的脂肪酸缀合来促进这种靶向方法，以改善目标组织和细胞类型的生物分布和细胞摄取。
此次收购扩大了诺华在基于 RNA 的治疗领域的能力，将 DTx 的 FALCON 平台添加到诺华 siRNA 工具包中。
根据协议条款，诺华将支付 5 亿美元的预付款，并在完成预先指定的里程碑后支付额外费用。
